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Uno studio multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'HZN-825 nei soggetti con fibrosi polmonare idiopatica

1 dicembre 2025 aggiornato da: Amgen

Uno studio di fase 2b randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose ripetuta, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di HZN-825 in soggetti con fibrosi polmonare idiopatica

Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose ripetuta, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di HZN-825 in soggetti con IPF. I soggetti verranno sottoposti a screening entro 8 settimane prima della visita di riferimento (giorno 1). Circa 360 soggetti che soddisfano i criteri di ammissibilità dello studio saranno assegnati in modo casuale in un rapporto 1:1:1 il giorno 1 a ricevere HZN-825 300 mg QD, HZN-825 300 mg BID o placebo per 52 settimane utilizzando i seguenti 2 fattori di stratificazione :

  1. Uso precedente di terapia IPF approvata (ad es. nintedanib o pirfenidone): sì o no
  2. % FVC prevista al basale: ≥70% o

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Parte 1 (Core Phase) L'obiettivo generale della Core Phase è studiare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di 2 regimi posologici di HZN-825, un antagonista selettivo del recettore-1 dell'acido lisofosfatidico (LPAR1), somministrato per via orale una volta al giorno (QD ) o due volte al giorno (BID) per 52 settimane nel trattamento dei partecipanti con IPF.

Parte 2 (fase di estensione) L'obiettivo generale della fase di estensione è studiare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di HZN-825, un antagonista selettivo di LPAR1, somministrato per via orale alla dose di 300 mg BID a partecipanti con IPF in un'estensione in aperto (OLE) di 52 settimane dopo il completamento della fase principale dello studio. La dose per la fase di estensione può essere modificata in base ai risultati della fase principale.

Per la fase di estensione sono definiti due tipi di linea di base:

  • OLE Baseline, definito come l'ultima misurazione prima della prima dose di HZN-825 nella fase di estensione
  • HZN-825 Baseline, definito come l'ultima misurazione prima della prima dose di HZN-825 nella fase principale o nella fase di estensione. Per i soggetti che hanno ricevuto il placebo nella fase principale, la linea di base OLE sarà la stessa della linea di base HZN-825.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

153

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Ciudad de Buenos Aires, Argentina, C1426ABP
        • Centro Médico Dra de Salvo
      • Santa Fe, Argentina, 3000
        • Instituto Del Buen Aire
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1013AAB
        • Stat Research S.A.
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentina, 7600
        • Instituto Ave Pulmo
      • San Juan Bautista, Buenos Aires, Argentina, 1888
        • Instituto De Enfermedades Respiratorias E Investigacion Medica
    • Tucumán Province
      • San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentina, 4000
        • Instituto De Patologias Respiratorias
  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
        • Box Hill Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Canada, L1S 2J5
        • Dynamic Drug Advancement Ltd.
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 4A6
        • St. Joseph's Healthcare Hamilton
  • Chile
      • Talca, Chile, 3465586
        • Centro de Investigacion del Maule
      • Valdivia, Chile, 8330033
        • Clinical Research Chile SpA
    • Maule Region
      • Curicó, Maule Region, Chile, 3440000
        • Centro de Investigacion Curico
    • Región de Valparaíso
      • Quillota, Región de Valparaíso, Chile, 2260000
        • Centro Respiratorio Integral LTDA. (CENRESIN)
    • Región-MetropolitanadeSantiago
      • Las Condes, Región-MetropolitanadeSantiago, Chile, 7550000
        • Universidad De Los Andes
      • Providencia, Región-MetropolitanadeSantiago, Chile, 7500587
        • Enroll Spa
      • Santiago, Región-MetropolitanadeSantiago, Chile, 8330008
        • Meditek Ltda
      • Ñuñoa, Región-MetropolitanadeSantiago, Chile, 7750495
        • MIRES/MYF estudios cli-nicos
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea del Sud, 02841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Corea del Sud, 05505
        • Asan Medical Center-PPDS
    • Gyeonggido
      • Seongnam-si, Gyeonggido, Corea del Sud, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
  • Francia
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francia, 13915
        • Hopital Nord AP-HM
    • Gironde
      • Pessac, Gironde, Francia, 33604
        • Hopital Haut Lévêque
    • Indre-et-Loire
      • Tours, Indre-et-Loire, Francia, 37044
        • Hopital Bretonneau
  • Germania
    • North Rhine-Westphalia
      • Hemer, North Rhine-Westphalia, Germania, 58675
        • Lungenklinik Hemer
  • Giappone
      • Hiroshima, Giappone, 734-0004
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Tokyo, Giappone, 113-8519
        • Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
    • Hyôgo
      • Himeji-Shi, Hyôgo, Giappone, 670-8520
        • National Hospital Organization Himeji Medical Center
    • Ibaraki
      • Naka-Gun, Ibaraki, Giappone, 319-1113
        • National Hospital Organization Ibarakihigashi National Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Giappone, 235-0041
        • Kanagawa Cardiovascular and Respiratory Center
    • Ôsaka
      • Sakaishi, Ôsaka, Giappone, 591-8025
        • National Hospital Organization Kinki-chuo Chest Medical Center
  • Grecia
      • Heraklion, Grecia, 711 10
        • University General Hospital of Heraklion
      • Ioannina, Grecia, 455 00
        • University General Hospital of Ioannina
      • Larissa, Grecia, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
    • Achaïa
      • Pátrai, Achaïa, Grecia, 265 04
        • University General Hospital of Patras
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecia, 10676
        • Evangelismos General Hospital of Athens
      • Marousi, Attica, Grecia, 151 25
        • Athens Medical Center
  • Italia
      • Siena, Italia, 53100
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
    • Emilia-Romagna
      • Forlì, Emilia-Romagna, Italia, 47121
        • Presidio Ospedaliero GB Morgagni L Pierantoni
  • Messico
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Messico, 44160
        • CICUM San Miguel
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Messico, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
      • Monterrey, Nuevo León, Messico, 64718
        • Unidad de Investigación Clínica En Medicina SC
    • Oaxaca
      • Centro, Oaxaca, Messico, 68000
        • Oaxaca Site Management Organization (OSMO)
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 30-510
        • MCM Krakow - PRATIA - PPDS
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polonia
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polonia, 40-752
        • PULMAG Grzegorz Gasior Marzena Kociolek Spolka Cywilna
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito, L9 7AL
        • Connolly Hospital Blanchardstown
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Hospital Universitario 12 de octubre
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spagna, 08907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
    • Madrid
      • Pozuelo de Alarcón, Madrid, Spagna, 28223
        • Hospital Universitario Quirónsalud Madrid
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palm Springs, California, Stati Uniti, 92262
        • Palmtree Clinical Research
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group PA
      • Tamarac, Florida, Stati Uniti, 33321
        • DBC Research Corp.
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33609
        • GCP Clinical Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68510
        • Nebraska Pulmonary Specialties LLC
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756-1000
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Commack, New York, Stati Uniti, 11725
        • Stony Brook Medicine Advanced Specialty Care
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Stati Uniti, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Shelby, North Carolina, Stati Uniti, 28150
        • Shelby Clinical Research
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27103
        • Southeastern Research Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140-5103
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Rock Hill, South Carolina, Stati Uniti, 29732
        • Clinical Research of Rock Hill
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Stati Uniti, 37067
        • Clinical Trials Center of Middle Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37204
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • El Paso, Texas, Stati Uniti, 79902-1124
        • El Paso Pulmonary Association - Elligo
      • McKinney, Texas, Stati Uniti, 75069
        • Metroplex Pulmonary and Sleep Medicine Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226-3522
        • Northwestern Memorial Hospital
  • Sud Africa
    • KwaZulu-Natal
      • Durban, KwaZulu-Natal, Sud Africa, 4091
        • KwaPhila Health Solutions
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Sud Africa, 7700
        • University of Cape Town Lung Institute (UCTLI)
      • Cape Town, Western Cape, Sud Africa, 7764
        • Dr. Ismail Abdullah Private Practice
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 404
        • China Medical University Hospital - PPDS
      • Taipei, Taiwan
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 220
        • Far Eastern Memorial Hospital
  • Turchia (Türkiye)
      • Kocaeli, Turchia (Türkiye), 41380
        • Kocaeli University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 76 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato scritto.
  2. Maschio o femmina di età compresa tra i 18 e gli 80 anni inclusi, allo Screening.
  3. Diagnosi di IPF, come definita dalle linee guida dell'American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS)/Japanese Respiratory Society (JRS)/Latin American Thoracic Society (ALAT) [Raghu et al., 2018]; la data della diagnosi di IPF deve essere da ≥1 anno a ≤7 anni prima dello Screening.

  4. Attualmente non in trattamento con terapia IPF specifica per i seguenti motivi:

    1. intolleranti o non responsivi alle terapie IPF approvate
    2. non idoneo a ricevere terapie IPF approvate
    3. rifiuta le terapie IPF approvate
  5. Storicamente HRCT polmonare eseguita entro 6 mesi prima della visita di screening e secondo i requisiti minimi per la diagnosi di IPF mediante revisione centrale basata sull'HRCT del soggetto. Se un HRCT valutabile non è disponibile entro 6 mesi prima dello Screening, verrà eseguito un HRCT allo Screening per determinare l'idoneità, secondo gli stessi requisiti dell'HRCT storico.
  6. L'HRCT mostra ≥10% a

  7. Soddisfa tutti i seguenti criteri durante il periodo di screening:

    1. FVC ≥45% e ≤80% del previsto rispetto alla norma
    2. volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1)/FVC ≥0,7
    3. La DLCO corretta per l'emoglobina è ≥30% e ≤90% del previsto rispetto alla norma
  8. Aspettativa di vita minima stimata di ≥30 mesi per malattia non correlata a IPF, secondo il parere dello sperimentatore.
  9. Le vaccinazioni sono aggiornate data l'età, le comorbilità (ad esempio, sindrome respiratoria acuta grave coronavirus 2 [SARS-CoV-2]), polmonite pneumococcica, herpes zoster, tetano) e disponibilità locale prima del dosaggio del farmaco di prova.
  10. Disponibilità e capacità di rispettare il protocollo di trattamento prescritto e le valutazioni per tutta la durata della sperimentazione

Criteri di esclusione:

  1. Una delle seguenti malattie cardiovascolari:

    1. ipertensione grave non controllata (≥160/100 mmHg), entro 6 mesi dallo screening
    2. infarto del miocardio entro 6 mesi dallo screening
    3. angina cardiaca instabile entro 6 mesi dallo screening
  2. Malattia polmonare interstiziale (ILD) associata a malattie primarie note (ad es. sarcoidosi, amiloidosi e malattia da coronavirus 2019 [COVID-19]), disturbi del tessuto connettivo (ad es. artrite reumatoide, lupus eritematoso sistemico, malattia di Sjogren, dermatomiosite, sclerodermia), esposizioni ( ad esempio radiazioni, silice, amianto e polvere di carbone) o droghe (ad esempio amiodarone).
  3. Infezione batterica, virale, fungina, micobatterica o di altro tipo attiva nota, inclusa la tubercolosi o la malattia micobatterica atipica (sono consentite infezioni fungine del letto ungueale). Il soggetto deve avere 3 mesi oltre qualsiasi infezione acuta da COVID-19 se c'è stata una precedente infezione.
  4. Ipertensione polmonare clinicamente significativa che richiede terapia medica cronica.
  5. Uso di una qualsiasi delle seguenti terapie nelle 4 settimane precedenti lo screening, durante il periodo di screening o pianificato durante lo studio: prednisone a dose fissa >10 mg/die o equivalente o ciclosporina A. Prednisone ≤10 mg/die (o dose equivalente di glucocorticoidi) è consentito. Il trattamento con qualsiasi altro immunosoppressore durante il periodo di screening fino alla fine della partecipazione allo studio richiederà la consultazione e l'approvazione del Medical Monitor dello studio.
  6. Uso di rifampicina entro 2 settimane prima del giorno 1 o pianificato durante lo studio.
  7. Condizione maligna negli ultimi 5 anni (ad eccezione del carcinoma a cellule basali/squamose della pelle trattato con successo o del cancro cervicale in situ).
  8. Donne in età fertile (WOCBP) o soggetti di sesso maschile che non accettano di utilizzare uno o più metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per 1 mese dopo l'ultima dose del farmaco sperimentale. I soggetti di sesso maschile devono astenersi dalla donazione di seme e le femmine dalla donazione di ovociti per lo stesso periodo di tempo.
  9. Donne in gravidanza o in allattamento e donne che intendono iniziare una gravidanza o allattare durante lo studio ed entro 1 mese dall'ultima dose del farmaco sperimentale.
  10. Abuso attuale di droghe o alcol o storia di entrambi nei 2 anni precedenti, secondo l'opinione dell'investigatore o come riportato dal soggetto.
  11. Iscrizione precedente a questa sperimentazione o partecipazione a una precedente sperimentazione clinica HZN-825 o SAR100842.
  12. Storia nota di test positivo per il virus dell'immunodeficienza umana.
  13. Epatite attiva (epatite B: antigene di superficie dell'epatite B positivo e anticorpo core anti-epatite B positivo [anti-HBcAb] e anticorpo di superficie dell'epatite B negativo [HBsAb] o positivo per HBcAb con test positivo per HBsAb e con presenza di virus dell'epatite B DNA allo Screening; epatite C: virus anti-epatite C positivo [anti-HCV] e RNA HCV positivo).
  14. Malattia epatica alcolica in atto, cirrosi biliare primitiva o colangite sclerosante primitiva.
  15. Pregresso trapianto di organi (incluso trapianto di midollo allogenico e autologo).
  16. Rapporto internazionale normalizzato > 2, tempo di protrombina prolungato > 1,5 × il limite superiore della norma (ULN) o tempo di tromboplastina parziale > 1,5 × ULN allo screening.
  17. Alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi >2,0 × ULN.
  18. Velocità di filtrazione glomerulare stimata
  19. Bilirubina totale >2 × ULN. I soggetti con diagnosi documentata della sindrome di Gilbert possono essere arruolati se la loro bilirubina totale è ≤3,0 mg/dL.
  20. Compromissione epatica da moderata (Child-Pugh B) a grave (Child-Pugh C) secondo il sistema di punteggio Child-Pugh.
  21. Qualsiasi anomalia di laboratorio di Grado 4 verificata.
  22. Qualsiasi anomalia acuta di laboratorio allo Screening che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, precluderebbe la partecipazione del soggetto allo studio.
  23. Esposizione a un farmaco sperimentale (con l'eccezione di HZN-825) o a un vaccino sperimentale entro 30 giorni, 5 emivite dell'agente in esame o il doppio della durata dell'effetto biologico dell'agente in esame, qualunque sia il più lungo, prima al Giorno 1.
  24. ogni altra condizione che, a giudizio dell'investigatore, precluderebbe l'arruolamento al dibattimento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: HZN-825 300 mg una volta al giorno (QD)
Due compresse orali da 150 mg somministrate al mattino durante un pasto e due compresse placebo corrispondenti somministrate la sera durante un pasto; dose giornaliera totale 300 mg HZN-825.
Droga: HZN-825

Fase principale: i partecipanti riceveranno HZN-825 300 mg QD, HZN-825 300 mg BID o placebo corrispondente per via orale al mattino e alla sera con un pasto per 52 settimane secondo lo schema di randomizzazione.

Fase di estensione: i partecipanti riceveranno HZN-825 150 mg in aperto per via orale al mattino e alla sera con un pasto per 52 settimane.
Sperimentale: HZN-825-300 mg due volte al giorno (BID)
Due compresse orali da 150 mg somministrate al mattino durante un pasto e due compresse orali da 150 mg somministrate la sera durante un pasto; dose giornaliera totale 600 mg HZN-825.
Droga: HZN-825

Fase principale: i partecipanti riceveranno HZN-825 300 mg QD, HZN-825 300 mg BID o placebo corrispondente per via orale al mattino e alla sera con un pasto per 52 settimane secondo lo schema di randomizzazione.

Fase di estensione: i partecipanti riceveranno HZN-825 150 mg in aperto per via orale al mattino e alla sera con un pasto per 52 settimane.
Comparatore placebo: OFFERTA Placebo
Compresse placebo corrispondenti (2) somministrate al mattino durante un pasto e compresse placebo corrispondenti (2) somministrate la sera durante un pasto; dose totale 4 compresse di placebo.
Droga: Placebo

Fase principale: i partecipanti riceveranno HZN-825 300 mg QD, HZN-825 300 mg BID o placebo corrispondente per via orale al mattino e alla sera con un pasto per 52 settimane secondo lo schema di randomizzazione.

Fase di estensione: i partecipanti che hanno ricevuto il placebo corrispondente nella fase principale riceveranno HZN-825 in aperto 150 mg per via orale al mattino e alla sera con un pasto per 52 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase principale: Variazione della FVC % prevista rispetto al basale fino alla settimana 52
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 52

La FVC è stata valutata utilizzando un dispositivo di soffio fornito dallo Sponsor. Il migliore dei 3 tentativi è stato definito come la FVC più alta, ottenuta in uno dei 3 soffi che soddisfa i criteri ATS/ERS con un massimo di 8 manovre.

La FVC % prevista è stata calcolata prendendo la misurazione FVC osservata e dividendola per un valore previsto moltiplicato per 100 (% FVC prevista = (FVC osservata/FVC prevista) x 100). Il valore previsto è una media del volume normale di FVC per una persona dello stesso sesso, etnia, età e altezza.
Baseline e Settimana 52
Fase di Estensione: Variazione della FVC % Predetta dal Baseline OLE alla Settimana 104
Lasso di tempo: Linea di base OLE (Settimana 52) e Settimana 104

La baseline OLE è stata definita come l'ultima misurazione precedente alla prima dose di HZN-825 nella fase di estensione.

La CVF è stata valutata utilizzando un dispositivo di soffio fornito dallo Sponsor. Il migliore dei 3 sforzi è stato definito come la CVF più alta, ottenuta su uno dei 3 soffi che soddisfano i criteri ATS/ERS con un massimo di 8 manovre.

La CVF % prevista è stata calcolata prendendo la misurazione della CVF osservata e dividendola per un valore previsto moltiplicato per 100 (% CVF prevista = (CVF osservata/CVF prevista) x 100). Il valore previsto è una media del volume normale della CVF per una persona dello stesso sesso, etnia, età e altezza.
Linea di base OLE (Settimana 52) e Settimana 104

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase Core: Numero di Partecipanti con un Declino della FVC % Prevista ≥10% Rispetto al Basale alla Settimana 52
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 52

La FVC è stata valutata utilizzando un dispositivo di misurazione fornito dallo Sponsor. Il migliore di 3 tentativi è stato definito come il valore di FVC più alto, ottenuto in una delle 3 prove che soddisfano i criteri ATS/ERS con un massimo di 8 manovre.

La FVC % prevista è stata calcolata prendendo la misurazione FVC osservata e dividendola per un valore previsto moltiplicato per 100 (% FVC prevista = (FVC osservata/FVC prevista) x 100). Il valore previsto è una media del volume FVC normale per una persona dello stesso sesso, etnia, età e altezza.
Baseline e Settimana 52
Fase Principale: Variazione dei Risultati del Test del Cammino di 6 Minuti (6MWT) dal Basale alla Settimana 52
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 52
Il 6MWT misura la distanza che un soggetto può percorrere camminando velocemente su una superficie piana e dura in 6 minuti (distanza percorsa in 6 minuti). Questo test valuta le risposte globali e integrate di tutti i sistemi coinvolti durante l'esercizio, inclusi i sistemi polmonare e cardiovascolare, la circolazione sistemica, la circolazione periferica, il sangue, le unità neuromuscolari e il metabolismo muscolare.
Baseline e Settimana 52
Fase principale: Variazione dei punteggi del questionario King's Brief Interstitial Lung Disease (K-BILD) dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 52
Il K-BILD è un questionario sullo stato di salute auto-compilato composto da 15 item e una scala di risposta Likert a 7 punti, sviluppato e validato specificamente per i pazienti con IPF. Questo questionario ha 3 domini: psicologico, dispnea e attività e sintomi toracici. I domini e il punteggio totale del K-BILD vanno da 0 a 100; 100 rappresenta il migliore stato di salute. Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento dei sintomi.
Baseline e Settimana 52
Fase Principale: Variazione dei Punteggi Living With IPF (L-IPF) dalla Baseline alla Settimana 52
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 52
L'L-IPF è un questionario convalidato che valuta i sintomi, gli impatti della malattia e la qualità della vita correlata alla salute nei soggetti con IPF. Questo questionario è stato sviluppato con il contributo della FDA e comprende 2 moduli: un modulo sintomi di 15 item con 3 domini (dispnea, tosse ed energia), tutti con un richiamo di 24 ore, e un modulo impatti di 20 item con un richiamo di 1 settimana. Il Punteggio Totale Sintomi e il Punteggio Totale Impatti sono stati trasformati in una scala basata su modello che va da 0 a 100, dove punteggi più alti indicano una maggiore compromissione.
Baseline e Settimana 52
Fase centrale: Variazione dei punteggi del Leicester Cough Questionnaire (LCQ) dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Baseline a settimana 52
Il LCQ è un questionario compilato dal paziente che valuta l'impatto della tosse sulla qualità della vita. Il LCQ comprende 19 voci e richiede dai 5 ai 10 minuti per essere completato. Ogni voce valuta i sintomi o l'impatto dei sintomi nelle ultime 2 settimane su una scala Likert a 7 punti. I punteggi in 3 domini (fisico, psicologico e sociale) sono calcolati come media per ciascun dominio (intervallo: da 1 a 7). Viene inoltre calcolato un punteggio totale (intervallo: da 3 a 21) sommando i punteggi dei domini. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita e un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento della qualità della vita.
Baseline a settimana 52
Fase Principale: Tempo fino alla Prima Ospedalizzazione dovuta a Distress Respiratorio dal Basale fino alla Settimana 52
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 52
Il ricovero ospedaliero per distress respiratorio è stato definito come un ricovero non elettivo della durata superiore a 24 ore in un ospedale, pronto soccorso o unità di osservazione, dovuto a cause respiratorie che si verificano dopo la randomizzazione. Gli eventi avversi identificati come causa di ricovero per distress respiratorio sono stati sottoposti a verifica per confermare che l'evento e il ricovero rispettavano i criteri stabiliti. I partecipanti che non hanno sperimentato un evento di ricovero sono stati considerati censurati.
Fino alla Settimana 52
Fase centrale: Tempo fino alla prima insorgenza dell'endpoint composito della sopravvivenza libera da progressione (PFS) dal basale fino alla settimana 52
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 52
Il tempo alla progressione è stato definito come la durata dalla data della prima dose del farmaco dello studio a (a) la data della visita in cui la FVC % prevista diminuisce ≥ 10% rispetto al basale o (b) la data del decesso del partecipante, a seconda di quale si sia verificata prima. I risultati sono stati forniti in base alla lettura di Kaplan-Meier con un cut-off al Giorno 365.
Fino alla Settimana 52
Fase Principale: Numero di Partecipanti con Eventi Avversi Insorti durante il Trattamento (TEAEs)
Lasso di tempo: Dal 1° dosaggio all'ultimo dosaggio + 28 giorni, la durata mediana (min, max) è stata di 12,0 (1,0, 13,1) mesi per la Fase Core e di 7,0 (1,6, 13,2) mesi per la Fase OLE.
Un TEAE era qualsiasi evento medico indesiderato in un partecipante a cui era stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non aveva necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un TEAE era considerato un evento avverso grave (SAE) se risultava in uno dei seguenti: morte; esperienza pericolosa per la vita; disabilità o incapacità persistente o significativa; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero; anomalia congenita o difetto alla nascita; evento clinicamente importante che potrebbe richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire uno degli esiti elencati. Un evento avverso di interesse speciale (AESI) era un AE di interesse scientifico e medico specifico per HZN-825. L'ipotensione ortostatica era considerata un AESI. I cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali, negli elettrocardiogrammi, negli ecocardiogrammi e nei test di laboratorio registrati dopo la somministrazione del trattamento erano documentati come TEAE.
Dal 1° dosaggio all'ultimo dosaggio + 28 giorni, la durata mediana (min, max) è stata di 12,0 (1,0, 13,1) mesi per la Fase Core e di 7,0 (1,6, 13,2) mesi per la Fase OLE.
Fase principale: Concentrazioni pre- e post-dose di HZN-825
Lasso di tempo: Giorno 1 (2-4 ore dopo la prima dose), Settimana 4 (pre-dose), Settimana 10, Settimane 16 e 28 (pre-dose e 2-4 ore post-dose), e Settimane 40 e 52 (pre-dose per i partecipanti che entrano nell'OLE).
Le concentrazioni di HZN-825 pre- e post-dose sono state presentate.
Giorno 1 (2-4 ore dopo la prima dose), Settimana 4 (pre-dose), Settimana 10, Settimane 16 e 28 (pre-dose e 2-4 ore post-dose), e Settimane 40 e 52 (pre-dose per i partecipanti che entrano nell'OLE).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Investigatori

  • Direttore dello studio: MD, Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 gennaio 2022

Completamento primario (Effettivo)

22 luglio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

2 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

2 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

3 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HZNP-HZN-825-303
  • 2023-509784-24-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli pazienti anonimizzati per le variabili necessarie per affrontare la domanda di ricerca specifica in una richiesta di condivisione dei dati approvata.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di condivisione dei dati relative a questo studio saranno prese in considerazione a partire da 18 mesi dopo la conclusione dello studio e 1) al prodotto e all'indicazione è stata concessa l'autorizzazione all'immissione in commercio sia negli Stati Uniti che in Europa o 2) lo sviluppo clinico per il prodotto e/o l'indicazione viene interrotto e i dati non saranno presentati alle autorità di regolamentazione. Non esiste una data finale per l'idoneità a inviare una richiesta di condivisione dei dati per questo studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una richiesta contenente gli obiettivi della ricerca, i prodotti Amgen e lo/gli studio/i Amgen in oggetto, gli endpoint/i risultati di interesse, il piano di analisi statistica, i requisiti dei dati, il piano di pubblicazione e le qualifiche del/i ricercatore/i. In generale, Amgen non accoglie richieste esterne relative ai dati dei singoli pazienti allo scopo di rivalutare i problemi di sicurezza ed efficacia già affrontati nell'etichettatura del prodotto. Le richieste vengono esaminate da un comitato di consulenti interni. In caso di mancata approvazione, un comitato di revisione indipendente per la condivisione dei dati arbitrerà e prenderà la decisione finale. Dopo l'approvazione, le informazioni necessarie per rispondere alla domanda di ricerca saranno fornite secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati. Ciò può includere dati anonimi dei singoli pazienti e/o documenti di supporto disponibili, contenenti frammenti di codice di analisi ove previsto nelle specifiche di analisi. Ulteriori dettagli sono disponibili all'URL riportato di seguito.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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