Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een multicenter-onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van HZN-825 te evalueren bij proefpersonen met idiopathische longfibrose

1 december 2025 bijgewerkt door: Amgen

Een fase 2b gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, herhaalde dosis, multicenter studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van HZN-825 te evalueren bij proefpersonen met idiopathische longfibrose

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde multicenterstudie met herhaalde doses om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van HZN-825 bij proefpersonen met IPF te evalueren. Proefpersonen worden binnen 8 weken voorafgaand aan het basislijnbezoek (dag 1) gescreend. Ongeveer 360 proefpersonen die voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen voor de studie, zullen willekeurig worden toegewezen in een verhouding van 1:1:1 op dag 1 om HZN-825 300 mg eenmaal daags, HZN-825 300 mg tweemaal daags of placebo te krijgen gedurende 52 weken waarbij gebruik wordt gemaakt van de volgende 2 stratificatiefactoren :

  1. Eerder gebruik van goedgekeurde IPF-therapie (d.w.z. nintedanib of pirfenidon): ja of nee
  2. FVC % voorspeld bij baseline: ≥70% of

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deel 1 (kernfase) Het algemene doel van de kernfase is het onderzoeken van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van 2 doseringsregimes van HZN-825, een selectieve antagonist van lysofosfatidinezuurreceptor-1 (LPAR1), eenmaal daags oraal toegediend (QD ) of tweemaal daags (BID) gedurende 52 weken bij de behandeling van deelnemers met IPF.

Deel 2 (Verlengingsfase) Het algemene doel van de verlengingsfase is het onderzoeken van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van HZN-825, een selectieve antagonist van LPAR1, oraal toegediend in een dosis van 300 mg BID aan deelnemers met IPF in een open-label extensie (OLE) van 52 weken na voltooiing van de kernfase van de studie. De dosis voor de verlengingsfase kan worden aangepast op basis van de resultaten van de kernfase.

Voor de verlengingsfase zijn twee soorten baseline gedefinieerd:

  • OLE Baseline, gedefinieerd als de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis HZN-825 in de verlengingsfase
  • HZN-825 Baseline, gedefinieerd als de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis HZN-825 in de kernfase of de verlengingsfase. Voor proefpersonen die placebo kregen in de kernfase, zal de OLE-basislijn dezelfde zijn als de HZN-825-basislijn.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

153

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Ciudad de Buenos Aires, Argentinië, C1426ABP
        • Centro Médico Dra de Salvo
      • Santa Fe, Argentinië, 3000
        • Instituto Del Buen Aire
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinië, C1013AAB
        • STAT Research S.A.
      • Mar del Plata, Buenos Aires, Argentinië, 7600
        • Instituto Ave Pulmo
      • San Juan Bautista, Buenos Aires, Argentinië, 1888
        • Instituto De Enfermedades Respiratorias E Investigacion Medica
    • Tucumán Province
      • San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentinië, 4000
        • Instituto De Patologias Respiratorias
  • Australië
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australië, 3128
        • Box Hill Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Canada, L1S 2J5
        • Dynamic Drug Advancement Ltd.
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 4A6
        • St. Joseph's Healthcare Hamilton
  • Chili
      • Talca, Chili, 3465586
        • Centro de Investigacion del Maule
      • Valdivia, Chili, 8330033
        • Clinical Research Chile SpA
    • Maule Region
      • Curicó, Maule Region, Chili, 3440000
        • Centro de Investigacion Curicó
    • Región de Valparaíso
      • Quillota, Región de Valparaíso, Chili, 2260000
        • Centro Respiratorio Integral LTDA. (CENRESIN)
    • Región-MetropolitanadeSantiago
      • Las Condes, Región-MetropolitanadeSantiago, Chili, 7550000
        • Universidad De Los Andes
      • Providencia, Región-MetropolitanadeSantiago, Chili, 7500587
        • Enroll Spa
      • Santiago, Región-MetropolitanadeSantiago, Chili, 8330008
        • Meditek Ltda
      • Ñuñoa, Región-MetropolitanadeSantiago, Chili, 7750495
        • MIRES/MYF estudios cli-nicos
  • Duitsland
    • North Rhine-Westphalia
      • Hemer, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 58675
        • Lungenklinik Hemer
  • Frankrijk
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrijk, 13915
        • Hopital Nord AP-HM
    • Gironde
      • Pessac, Gironde, Frankrijk, 33604
        • Hôpital Haut Lévêque
    • Indre-et-Loire
      • Tours, Indre-et-Loire, Frankrijk, 37044
        • Hôpital Bretonneau
  • Griekenland
      • Heraklion, Griekenland, 711 10
        • University General Hospital of Heraklion
      • Ioannina, Griekenland, 455 00
        • University General Hospital of Ioannina
      • Larissa, Griekenland, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
    • Achaïa
      • Pátrai, Achaïa, Griekenland, 265 04
        • University General Hospital of Patras
    • Attica
      • Athens, Attica, Griekenland, 10676
        • Evangelismos General Hospital of Athens
      • Marousi, Attica, Griekenland, 151 25
        • Athens Medical Center
  • Italië
      • Siena, Italië, 53100
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
    • Emilia-Romagna
      • Forlì, Emilia-Romagna, Italië, 47121
        • Presidio Ospedaliero GB Morgagni L Pierantoni
  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 734-0004
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8519
        • Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
    • Hyôgo
      • Himeji-Shi, Hyôgo, Japan, 670-8520
        • National Hospital Organization Himeji Medical Center
    • Ibaraki
      • Naka-Gun, Ibaraki, Japan, 319-1113
        • National Hospital Organization Ibarakihigashi National Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 235-0041
        • Kanagawa Cardiovascular and Respiratory Center
    • Ôsaka
      • Sakaishi, Ôsaka, Japan, 591-8025
        • National Hospital Organization Kinki-Chuo Chest Medical Center
  • Mexico
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44160
        • CICUM San Miguel
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64718
        • Unidad de Investigación Clínica En Medicina SC
    • Oaxaca
      • Centro, Oaxaca, Mexico, 68000
        • Oaxaca Site Management Organization (OSMO)
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-510
        • MCM Krakow - PRATIA - PPDS
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polen, 40-752
        • PULMAG Grzegorz Gasior Marzena Kociolek Spolka Cywilna
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanje, 08907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
    • Madrid
      • Pozuelo de Alarcón, Madrid, Spanje, 28223
        • Hospital Universitario Quironsalud Madrid
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 404
        • China Medical University Hospital - PPDS
      • Taipei, Taiwan
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 220
        • Far Eastern Memorial Hospital
  • Turkije (Türkiye)
      • Kocaeli, Turkije (Türkiye), 41380
        • Kocaeli University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L9 7AL
        • Connolly Hospital Blanchardstown
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palm Springs, California, Verenigde Staten, 92262
        • Palmtree Clinical Research
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Verenigde Staten, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group PA
      • Tamarac, Florida, Verenigde Staten, 33321
        • DBC Research Corp.
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33609
        • GCP Clinical Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68510
        • Nebraska Pulmonary Specialties LLC
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756-1000
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Commack, New York, Verenigde Staten, 11725
        • Stony Brook Medicine Advanced Specialty Care
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Verenigde Staten, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Shelby, North Carolina, Verenigde Staten, 28150
        • Shelby Clinical Research
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27103
        • Southeastern Research Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140-5103
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Rock Hill, South Carolina, Verenigde Staten, 29732
        • Clinical Research of Rock Hill
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Verenigde Staten, 37067
        • Clinical Trials Center of Middle Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37204
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • El Paso, Texas, Verenigde Staten, 79902-1124
        • El Paso Pulmonary Association - Elligo
      • McKinney, Texas, Verenigde Staten, 75069
        • Metroplex Pulmonary and Sleep Medicine Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226-3522
        • Northwestern Memorial Hospital
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Zuid -Korea, 02841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea, 05505
        • Asan Medical Center-PPDS
    • Gyeonggido
      • Seongnam-si, Gyeonggido, Zuid -Korea, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
  • Zuid-Afrika
    • KwaZulu-Natal
      • Durban, KwaZulu-Natal, Zuid-Afrika, 4091
        • KwaPhila Health Solutions
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Zuid-Afrika, 7700
        • University of Cape Town Lung Institute (UCTLI)
      • Cape Town, Western Cape, Zuid-Afrika, 7764
        • Dr. Ismail Abdullah Private Practice

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 76 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Schriftelijke geïnformeerde toestemming.
  2. Man of vrouw tussen de 18 en 80 jaar bij Screening.
  3. Diagnose van IPF, zoals gedefinieerd door de richtlijnen van de American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS)/Japanese Respiratory Society (JRS)/Latin American Thoracic Society (ALAT) [Raghu et al., 2018]; de datum van diagnose van IPF moet ≥1 jaar tot ≤7 jaar voorafgaand aan de screening zijn.

  4. Wordt momenteel niet behandeld met specifieke IPF-therapie om onderstaande redenen:

    1. intolerant of niet reageren op goedgekeurde IPF-therapieën
    2. niet in aanmerking komen voor goedgekeurde IPF-therapieën
    3. weigert goedgekeurde IPF-therapieën
  5. Long-HRCT historisch uitgevoerd binnen 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek en volgens de minimumvereisten voor IPF-diagnose door centrale beoordeling op basis van de HRCT van de proefpersoon. Als er binnen 6 maanden voorafgaand aan de Screening geen evalueerbare HRCT beschikbaar is, wordt bij de Screening een HRCT uitgevoerd om te bepalen of u in aanmerking komt, volgens dezelfde vereisten als de historische HRCT.
  6. HRCT toont ≥10% tot

  7. Voldoet aan alle volgende criteria tijdens de screeningperiode:

    1. FVC ≥45% en ≤80% voorspeld van normaal
    2. geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1)/FVC ≥0,7
    3. DLCO gecorrigeerd voor hemoglobine is ≥30% en ≤90% voorspeld van normaal
  8. Geschatte minimale levensverwachting van ≥30 maanden voor niet-IPF-gerelateerde ziekte, volgens de onderzoeker.
  9. Vaccinaties zijn up-to-date gezien leeftijd, comorbiditeiten (bijv. Ernstig acuut respiratoir syndroom coronavirus 2 [SARS-CoV-2]), pneumokokkenpneumonie, herpes zoster, tetanus) en lokale beschikbaarheid voorafgaand aan de proefdosering van het geneesmiddel.
  10. Bereid en in staat om het voorgeschreven behandelprotocol en evaluaties voor de duur van het onderzoek na te leven

Uitsluitingscriteria:

  1. Een van de volgende hart- en vaatziekten:

    1. ongecontroleerde, ernstige hypertensie (≥160/100 mmHg), binnen 6 maanden na screening
    2. myocardinfarct binnen 6 maanden na screening
    3. onstabiele cardiale angina binnen 6 maanden na screening
  2. Interstitiële longziekte (ILD) geassocieerd met bekende primaire ziekten (bijv. sarcoïdose, amyloïdose en coronavirusziekte 2019 [COVID-19]), bindweefselaandoeningen (bijv. reumatoïde artritis, systemische lupus erythematosus, ziekte van Sjögren, dermatomyositis, sclerodermie), blootstellingen ( straling, silica, asbest en kolenstof) of medicijnen (bijv. amiodaron).
  3. Bekende actieve bacteriële, virale, schimmel-, mycobacteriële of andere infectie, waaronder tuberculose of atypische mycobacteriële ziekte (schimmelinfecties van nagelbedden zijn toegestaan). De proefpersoon moet 3 maanden na een acute infectie met COVID-19 zijn als er een eerdere infectie is geweest.
  4. Klinisch significante pulmonale hypertensie die chronische medische therapie vereist.
  5. Gebruik van een van de volgende therapieën binnen 4 weken voorafgaand aan de screening, tijdens de screeningperiode of gepland tijdens het onderzoek: prednison in een vaste dosis >10 mg/dag of equivalent of ciclosporine A. Prednison ≤10 mg/dag (of equivalente dosering van glucocorticoïden) is toegestaan. Behandeling met een ander immunosuppressivum tijdens de screeningperiode tot het einde van deelname aan de studie vereist overleg met en goedkeuring door de medische monitor van de studie.
  6. Gebruik van rifampicine binnen 2 weken voorafgaand aan dag 1 of gepland tijdens de proefperiode.
  7. Kwaadaardige aandoening in de afgelopen 5 jaar (behalve succesvol behandeld basaal-/plaveiselcelcarcinoom van de huid of baarmoederhalskanker in situ).
  8. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) of mannelijke proefpersonen die niet akkoord gaan met het gebruik van zeer effectieve anticonceptiemethode(n) tijdens de proef en gedurende 1 maand na de laatste dosis van het proefgeneesmiddel. Mannelijke proefpersonen moeten gedurende dezelfde periode afzien van spermadonatie en vrouwtjes van eicel-/eiceldonatie.
  9. Zwangere of zogende vrouwen en vrouwen die van plan zijn zwanger te worden of borstvoeding te geven tijdens de proef en binnen 1 maand na de laatste dosis van het proefgeneesmiddel.
  10. Actueel drugs- of alcoholmisbruik of geschiedenis van ofwel in de afgelopen 2 jaar, naar de mening van de onderzoeker of zoals gerapporteerd door de proefpersoon.
  11. Eerdere deelname aan dit onderzoek of deelname aan een eerder HZN-825 of SAR100842 klinisch onderzoek.
  12. Bekende geschiedenis van positieve test voor humaan immunodeficiëntievirus.
  13. Actieve hepatitis (hepatitis B: positief hepatitis B-oppervlakteantigeen en positief anti-hepatitis B-kernantilichaam [anti-HBcAb] en negatief hepatitis B-oppervlakte-antilichaam [HBsAb] of positief voor HBcAb met een positieve test voor HBsAb en met aanwezigheid van hepatitis B-virus DNA bij screening; hepatitis C: positief anti-hepatitis C-virus [anti-HCV] en positief RNA HCV).
  14. Huidige alcoholische leverziekte, primaire biliaire cirrose of primaire scleroserende cholangitis.
  15. Eerdere orgaantransplantatie (inclusief allogene en autologe beenmergtransplantatie).
  16. Internationale genormaliseerde ratio >2, verlengde protrombinetijd >1,5 x de bovengrens van normaal (ULN) of partiële tromboplastinetijd >1,5 x ULN bij screening.
  17. Alanineaminotransferase of aspartaataminotransferase >2,0 × ULN.
  18. Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid
  19. Totaal bilirubine >2 × ULN. Proefpersonen met een gedocumenteerde diagnose van het syndroom van Gilbert kunnen worden ingeschreven als hun totale bilirubine ≤3,0 mg/dL is.
  20. Matige (Child-Pugh B) tot ernstige (Child-Pugh C) leverfunctiestoornis volgens het Child-Pugh-scoresysteem.
  21. Elke geverifieerde graad 4 laboratoriumafwijking.
  22. Elke acute laboratoriumafwijking bij Screening die, naar de mening van de onderzoeker, deelname van de proefpersoon aan het onderzoek zou verhinderen.
  23. Blootstelling aan een experimenteel geneesmiddel (met uitzondering van HZN-825) of experimenteel vaccin binnen ofwel 30 dagen, 5 halfwaardetijden van het testmiddel, of tweemaal de duur van het biologische effect van het testmiddel, afhankelijk van wat het langst is, voorafgaand naar dag 1.
  24. Elke andere voorwaarde die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zou verhinderen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: HZN-825 300 mg eenmaal daags (QD)
Twee orale tabletten van 150 mg 's ochtends bij een maaltijd en twee bijpassende placebotabletten 's avonds bij een maaltijd; totale dagelijkse dosis 300 mg HZN-825.
Geneesmiddel: HZN-825

Kernfase: Deelnemers krijgen HZN-825 300 mg QD, HZN-825 300 mg BID of bijpassende placebo oraal in de ochtend en avond met een maaltijd gedurende 52 weken volgens het randomisatieschema.

Verlengingsfase: Deelnemers krijgen open-label HZN-825 150 mg oraal 's ochtends en' s avonds bij een maaltijd gedurende 52 weken.
Experimenteel: HZN-825-300 mg tweemaal daags (BID)
Twee orale tabletten van 150 mg 's morgens bij een maaltijd en twee orale tabletten van 150 mg 's avonds bij een maaltijd; totale dagelijkse dosis 600 mg HZN-825.
Geneesmiddel: HZN-825

Kernfase: Deelnemers krijgen HZN-825 300 mg QD, HZN-825 300 mg BID of bijpassende placebo oraal in de ochtend en avond met een maaltijd gedurende 52 weken volgens het randomisatieschema.

Verlengingsfase: Deelnemers krijgen open-label HZN-825 150 mg oraal 's ochtends en' s avonds bij een maaltijd gedurende 52 weken.
Placebo-vergelijker: Placebo BID
Overeenkomende placebotabletten (2) die 's ochtends bij een maaltijd worden gegeven en bijpassende placebotabletten (2) die 's avonds bij een maaltijd worden gegeven; totale dosis 4 placebotabletten.
Geneesmiddel: Placebo

Kernfase: Deelnemers krijgen HZN-825 300 mg QD, HZN-825 300 mg BID of bijpassende placebo oraal in de ochtend en avond met een maaltijd gedurende 52 weken volgens het randomisatieschema.

Verlengingsfase: deelnemers die in de kernfase een bijpassende placebo kregen, krijgen gedurende 52 weken open-label HZN-825 150 mg oraal 's morgens en' s avonds bij een maaltijd.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kernfase: Verandering in FVC % voorspeld vanaf baseline tot week 52
Tijdsspanne: Baseline en week 52

FVC werd beoordeeld met behulp van een blaasapparaat dat door de Sponsor werd verstrekt. De beste van 3 pogingen werd gedefinieerd als de hoogste FVC, behaald bij een van de 3 blaasmanoeuvres die voldeden aan de ATS/ERS-criteria, met een maximum van 8 manoeuvres.

FVC % voorspeld werd berekend door de waargenomen FVC-meting te nemen en deze te delen door een voorspelde waarde vermenigvuldigd met 100 (% FVC voorspeld = (FVC waargenomen/FVC voorspeld) x 100). De voorspelde waarde is een gemiddelde van het normale FVC-volume voor een persoon van hetzelfde geslacht, etniciteit, leeftijd en lengte.
Baseline en week 52
Vervolgstudiefase: Verandering in FVC % voorspeld vanaf OLE-baseline tot week 104
Tijdsspanne: OLE-basislijn (week 52) en week 104

De OLE-baseline werd gedefinieerd als de meest recente meting vóór de eerste dosis HZN-825 in de extensiefase.

FVC werd beoordeeld met behulp van een blaasapparaat dat door de Sponsor werd verstrekt. De beste van 3 pogingen werd gedefinieerd als de hoogste FVC, verkregen bij een van de 3 blaasbewegingen die voldeden aan de ATS/ERS-criteria met een maximum van 8 manoeuvres.

FVC % voorspeld werd berekend door de waargenomen FVC-meting te nemen en deze te delen door een voorspelde waarde vermenigvuldigd met 100 (% FVC voorspeld = (FVC waargenomen/FVC voorspeld) x 100). De voorspelde waarde is een gemiddelde van het normale FVC-volume voor een persoon van hetzelfde geslacht, etniciteit, leeftijd en lengte.
OLE-basislijn (week 52) en week 104

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kernfase: Aantal deelnemers met een daling in FVC % voorspeld ≥10% vanaf baseline bij week 52
Tijdsspanne: Baseline en week 52

FVC werd beoordeeld met behulp van een blaasapparaat dat door de Sponsor werd verstrekt. De beste van 3 pogingen werd gedefinieerd als de hoogste FVC, verkregen bij een van de 3 blaasjes die voldeden aan de ATS/ERS-criteria met een maximum van 8 manoeuvres.

FVC % voorspeld werd berekend door de waargenomen FVC-meting te nemen en deze te delen door een voorspelde waarde vermenigvuldigd met 100 (% FVC voorspeld = (FVC waargenomen/FVC voorspeld) x 100). De voorspelde waarde is een gemiddelde van het normale FVC-volume voor een persoon van hetzelfde geslacht, etniciteit, leeftijd en lengte.
Baseline en week 52
Kernfase: Verandering in de 6-minuten wandeltest (6MWT) resultaten van baseline tot week 52
Tijdsspanne: Baseline en Week 52
De 6MWT meet de afstand die een proefpersoon in 6 minuten snel kan lopen op een vlakke, harde ondergrond (6-minuten loopafstand).
Deze test evalueert de globale en geïntegreerde reacties van alle systemen die betrokken zijn tijdens inspanning, waaronder de pulmonale en cardiovasculaire systemen, systemische circulatie, perifere circulatie, bloed, neuromusculaire eenheden en spierstofwisseling.
Baseline en Week 52
Kernfase: Verandering in King's Brief Interstitial Lung Disease (K-BILD) vragenlijstscores vanaf baseline tot week 52
Tijdsspanne: Baseline en Week 52
De K-BILD is een zelf in te vullen vragenlijst over de gezondheidstoestand, bestaande uit 15 items en een 7-punts Likert-antwoordschaal, die specifiek is ontwikkeld en gevalideerd voor patiënten met IPF.
Deze vragenlijst heeft 3 domeinen: psychologisch, kortademigheid en activiteiten, en borstklachten.
De K-BILD-domeinen en de totale score variëren van 0 tot 100; 100 staat voor de beste gezondheidstoestand.
Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verbetering van de symptomen.
Baseline en Week 52
Kernfase: Verandering in scores voor Leven met IPF (L-IPF) van baseline tot week 52
Tijdsspanne: Baseline en week 52
De L-IPF is een gevalideerde vragenlijst die symptomen, ziekte-uitkomsten en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven beoordeelt bij proefpersonen met IPF. Deze vragenlijst is ontwikkeld met input van de FDA en bestaat uit 2 modules: een symptoommodule met 15 items en 3 domeinen (dyspnoe, hoest en energie), allemaal met een herinnering van 24 uur, en een impactmodule met 20 items en een herinnering van 1 week. De totale symptoomscore en de totale impactscore zijn omgezet naar een modelgebaseerde schaal van 0 tot 100, waarbij hogere scores een grotere beperking aangeven.
Baseline en week 52
Kernfase: Verandering in Leicester Cough Questionnaire (LCQ)-scores van baseline tot week 52
Tijdsspanne: Baseline tot week 52
De LCQ is een door de patiënt gerapporteerde vragenlijst die de impact van hoesten op de kwaliteit van leven evalueert. De LCQ omvat 19 items en duurt 5 tot 10 minuten om in te vullen. Elk item beoordeelt symptomen of de impact van symptomen over de afgelopen 2 weken op een 7-punts Likert-schaal. Scores in 3 domeinen (fysiek, psychologisch en sociaal) worden berekend als een gemiddelde voor elk domein (bereik: 1 tot 7). Een totaalscore (bereik: 3 tot 21) wordt ook berekend door de domeinscores bij elkaar op te tellen. Hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven en een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verbetering van de kwaliteit van leven.
Baseline tot week 52
Kernfase: Tijd tot eerste ziekenhuisopname vanwege respiratoire distress van baseline tot week 52
Tijdsspanne: Tot week 52
Opname wegens ademhalingsproblemen werd gedefinieerd als een niet-geplande opname van meer dan 24 uur in een ziekenhuis, spoedeisende hulpafdeling of observatie-eenheid, vanwege ademhalingsproblemen die optreden na randomisatie. Bijwerkingen die werden geïdentificeerd als leidend tot opname wegens ademhalingsproblemen werden beoordeeld om te bevestigen dat de gebeurtenis en opname aan de gestelde criteria voldeden. Deelnemers die geen opnamegebeurtenis ervoeren, werden als gecensureerd beschouwd.
Tot week 52
Kernfase: Tijd tot het eerste optreden van het samengestelde eindpunt van progressievrije overleving (PFS) vanaf baseline tot week 52
Tijdsspanne: Tot week 52
De tijd tot progressie werd gedefinieerd als de duur vanaf de datum van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot (a) de datum van het bezoek waarbij FVC % voorspeld ≥ 10% daalt ten opzichte van Baseline of (b) de datum van overlijden van de deelnemer, afhankelijk van wat eerder plaatsvond. Resultaten werden gegeven op basis van de Kaplan-Meier-methode met een afkapwaarde op dag 365.
Tot week 52
Kernfase: Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TEAEs)
Tijdsspanne: Van eerste dosis tot laatste dosis + 28 dagen, de mediane (min, max) duur was 12,0 (1,0, 13,1) maanden voor de Kernfase en 7,0 (1,6, 13,2) maanden voor de OLE-fase.
Een TEAE was een ongunstige medische gebeurtenis bij een deelnemer die een farmaceutisch product kreeg toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling. Een TEAE werd beschouwd als een ernstige bijwerking (SAE) als deze resulteerde in een van de volgende: overlijden; levensbedreigende ervaring; blijvende of significante invaliditeit of arbeidsongeschiktheid; ziekenhuisopname of verlenging van ziekenhuisopname; aangeboren afwijking of geboortedefect; medisch belangrijke gebeurtenis die medische of chirurgische interventie kan vereisen om een van de genoemde uitkomsten te voorkomen. Een bijwerking van bijzonder belang (AESI) was een AE van wetenschappelijke en medische zorg specifiek voor HZN-825. Orthostatische hypotensie werd beschouwd als een AESI. Klinisch significante veranderingen in vitale functies, elektrocardiogrammen, echocardiogrammen en laboratoriumtesten die na toediening van de behandeling werden geregistreerd, werden gedocumenteerd als TEAE's.
Van eerste dosis tot laatste dosis + 28 dagen, de mediane (min, max) duur was 12,0 (1,0, 13,1) maanden voor de Kernfase en 7,0 (1,6, 13,2) maanden voor de OLE-fase.
Kernfase: Pre- en post-dosis concentraties van HZN-825
Tijdsspanne: Dag 1 (2-4 uur na de eerste dosis), Week 4 (pre-dosis), Week 10, Weken 16 en 28 (pre-dosis en 2-4 uur post-dosis), en Weken 40 en 52 (pre-dosis voor deelnemers die de OLE ingaan).
De concentraties van HZN-825 voor en na de dosering werden gepresenteerd.
Dag 1 (2-4 uur na de eerste dosis), Week 4 (pre-dosis), Week 10, Weken 16 en 28 (pre-dosis en 2-4 uur post-dosis), en Weken 40 en 52 (pre-dosis voor deelnemers die de OLE ingaan).

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amgen

Onderzoekers

  • Studie directeur: MD, Amgen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 januari 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 juli 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 januari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 augustus 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 augustus 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 september 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

3 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 december 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HZNP-HZN-825-303
  • 2023-509784-24-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde individuele patiëntgegevens voor variabelen die nodig zijn om de specifieke onderzoeksvraag te beantwoorden in een goedgekeurd verzoek om gegevens te delen.

IPD-tijdsbestek voor delen

Verzoeken om gegevensuitwisseling met betrekking tot dit onderzoek worden in behandeling genomen vanaf 18 maanden nadat het onderzoek is beëindigd en 1) voor het product en de indicatie een vergunning voor het in de handel brengen is verleend in zowel de VS als Europa, of 2) de klinische ontwikkeling van het product en/of de indicatie wordt stopgezet en de gegevens zullen niet worden ingediend bij regelgevende instanties. Er is geen einddatum voor het in aanmerking komen voor het indienen van een verzoek om gegevensuitwisseling voor dit onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen een verzoek indienen met daarin de onderzoeksdoelstellingen, de Amgen-producten en de reikwijdte van de Amgen-studie(s), interessante eindpunten/resultaten, statistisch analyseplan, gegevensvereisten, publicatieplan en kwalificaties van de onderzoeker(s). Over het algemeen willigt Amgen geen externe verzoeken om individuele patiëntgegevens in met als doel het opnieuw beoordelen van veiligheids- en werkzaamheidskwesties die al in de productetikettering aan de orde zijn gesteld. Verzoeken worden beoordeeld door een commissie van interne adviseurs. Indien niet goedgekeurd, zal een onafhankelijk beoordelingspanel voor het delen van gegevens arbitreren en de uiteindelijke beslissing nemen. Na goedkeuring zal de informatie die nodig is om de onderzoeksvraag te beantwoorden, worden verstrekt onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens. Dit kan geanonimiseerde individuele patiëntgegevens en/of beschikbare ondersteunende documenten omvatten, die fragmenten van de analysecode bevatten, indien voorzien in de analysespecificaties. Meer details zijn beschikbaar op de onderstaande URL.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren