Multicentrikus vizsgálat a HZN-825 hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére idiopátiás tüdőfibrózisban szenvedő betegeknél
2025. december 1. frissítette: Amgen
2b. fázisú randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, ismételt dózisú, többközpontú vizsgálat a HZN-825 hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére idiopátiás tüdőfibrózisban szenvedő betegeknél
Ez egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, ismételt dózisú, többközpontú vizsgálat a HZN-825 hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére IPF-ben szenvedő betegeknél. Az alanyokat az alaphelyzeti (1. nap) látogatást megelőző 8 héten belül átvizsgálják. Körülbelül 360 alanyt, akik megfelelnek a vizsgálati alkalmassági kritériumoknak, véletlenszerűen osztanak ki 1:1:1 arányban az 1. napon, hogy HZN-825 300 mg QD, HZN-825 300 mg BID vagy placebót kapjanak 52 héten keresztül, a következő 2 rétegződési faktor alkalmazásával. :
- Jóváhagyott IPF-terápia (azaz nintedanib vagy pirfenidon) korábbi alkalmazása: igen vagy nem
- FVC % előrejelzett alapvonalon: ≥70% vagy
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
1. rész (alapfázis) Az alapfázis átfogó célja a HZN-825, a lizofoszfatidinsav-receptor-1 (LPAR1) szelektív antagonistája, 2 adagolási rendjének hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálata, naponta egyszer orálisan beadva (QD). ) vagy naponta kétszer (BID) 52 héten keresztül az IPF-ben szenvedő résztvevők kezelésében.
2. rész (Meghosszabbítási szakasz) A meghosszabbítási szakasz átfogó célja a HZN-825, az LPAR1 szelektív antagonistája hosszú távú hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálata, amelyet naponta kétszer 300 mg-os dózisban adnak be IPF-ben szenvedő résztvevőknek. egy 52 hetes nyílt meghosszabbítás (OLE) a vizsgálat alapfázisának befejezése után. A meghosszabbítási fázis adagja a főfázis eredményei alapján módosítható.
A kiterjesztési fázishoz kétféle alapvonal van meghatározva:
- OLE alapállapot, a HZN-825 első adagja előtti legutóbbi mérés a kiterjesztési fázisban
- HZN-825 kiindulási érték, a HZN-825 első adagja előtti legutolsó mérés a magfázisban vagy a kiterjesztési fázisban. Azon alanyok esetében, akik az alapfázisban placebót kaptak, az OLE alapértéke megegyezik a HZN-825 alapvonallal.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
153
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Ciudad de Buenos Aires, Argentína, C1426ABP
- Centro Médico Dra de Salvo
-
Santa Fe, Argentína, 3000
- Instituto Del Buen Aire
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentína, C1013AAB
- STAT Research S.A.
-
Mar del Plata, Buenos Aires, Argentína, 7600
- Instituto Ave Pulmo
-
San Juan Bautista, Buenos Aires, Argentína, 1888
- Instituto De Enfermedades Respiratorias E Investigacion Medica
-
-
Tucumán Province
-
San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentína, 4000
- Instituto De Patologias Respiratorias
-
-
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Ausztrália, 3128
- Box Hill Hospital
-
-
-
-
-
Talca, Chile, 3465586
- Centro de Investigacion del Maule
-
Valdivia, Chile, 8330033
- Clinical Research Chile SpA
-
-
Maule Region
-
Curicó, Maule Region, Chile, 3440000
- Centro de Investigacion Curicó
-
-
Región de Valparaíso
-
Quillota, Región de Valparaíso, Chile, 2260000
- Centro Respiratorio Integral LTDA. (CENRESIN)
-
-
Región-MetropolitanadeSantiago
-
Las Condes, Región-MetropolitanadeSantiago, Chile, 7550000
- Universidad De Los Andes
-
Providencia, Región-MetropolitanadeSantiago, Chile, 7500587
- Enroll SpA
-
Santiago, Región-MetropolitanadeSantiago, Chile, 8330008
- Meditek Ltda
-
Ñuñoa, Región-MetropolitanadeSantiago, Chile, 7750495
- MIRES/MYF estudios cli-nicos
-
-
-
-
-
Seoul, Dél -Korea
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Dél -Korea, 02841
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Dél -Korea, 05505
- Asan Medical Center-PPDS
-
-
Gyeonggido
-
Seongnam-si, Gyeonggido, Dél -Korea, 13620
- Seoul National University Bundang Hospital
-
-
-
-
KwaZulu-Natal
-
Durban, KwaZulu-Natal, Dél-Afrika, 4091
- KwaPhila Health Solutions
-
-
Western Cape
-
Cape Town, Western Cape, Dél-Afrika, 7700
- University of Cape Town Lung Institute (UCTLI)
-
Cape Town, Western Cape, Dél-Afrika, 7764
- Dr. Ismail Abdullah Private Practice
-
-
-
-
-
Liverpool, Egyesült Királyság, L9 7AL
- Connolly Hospital Blanchardstown
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Palm Springs, California, Egyesült Államok, 92262
- Palmtree Clinical Research
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Egyesült Államok, 33765
- St. Francis Medical Institute
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
- Central Florida Pulmonary Group PA
-
Tamarac, Florida, Egyesült Államok, 33321
- DBC Research Corp.
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33609
- GCP Clinical Research
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Egyesült Államok, 68510
- Nebraska Pulmonary Specialties LLC
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756-1000
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
Commack, New York, Egyesült Államok, 11725
- Stony Brook Medicine Advanced Specialty Care
-
-
North Carolina
-
Gastonia, North Carolina, Egyesült Államok, 28054
- Clinical Research of Gastonia
-
Shelby, North Carolina, Egyesült Államok, 28150
- Shelby Clinical Research
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27103
- Southeastern Research Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140-5103
- Temple University Hospital
-
-
South Carolina
-
Rock Hill, South Carolina, Egyesült Államok, 29732
- Clinical Research of Rock Hill
-
-
Tennessee
-
Franklin, Tennessee, Egyesült Államok, 37067
- Clinical Trials Center of Middle Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37204
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Egyesült Államok, 79902-1124
- El Paso Pulmonary Association - Elligo
-
McKinney, Texas, Egyesült Államok, 75069
- Metroplex Pulmonary and Sleep Medicine Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226-3522
- Northwestern Memorial Hospital
-
-
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Franciaország, 13915
- Hopital Nord AP-HM
-
-
Gironde
-
Pessac, Gironde, Franciaország, 33604
- Hopital Haut Lévêque
-
-
Indre-et-Loire
-
Tours, Indre-et-Loire, Franciaország, 37044
- Hôpital Bretonneau
-
-
-
-
-
Heraklion, Görögország, 711 10
- University General Hospital of Heraklion
-
Ioannina, Görögország, 455 00
- University General Hospital Of Ioannina
-
Larissa, Görögország, 411 10
- University General Hospital of Larissa
-
-
Achaïa
-
Pátrai, Achaïa, Görögország, 265 04
- University General Hospital of Patras
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Görögország, 10676
- Evangelismos General Hospital of Athens
-
Marousi, Attica, Görögország, 151 25
- Athens Medical Center
-
-
-
-
-
Rotterdam, Hollandia, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Hiroshima, Japán, 734-0004
- Hiroshima Prefectural Hospital
-
Tokyo, Japán, 113-8519
- Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
-
-
Hyôgo
-
Himeji-Shi, Hyôgo, Japán, 670-8520
- National Hospital Organization Himeji Medical Center
-
-
Ibaraki
-
Naka-Gun, Ibaraki, Japán, 319-1113
- National Hospital Organization Ibarakihigashi National Hospital
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japán, 235-0041
- Kanagawa Cardiovascular and Respiratory Center
-
-
Ôsaka
-
Sakaishi, Ôsaka, Japán, 591-8025
- National Hospital Organization Kinki-Chuo Chest Medical Center
-
-
-
-
Ontario
-
Ajax, Ontario, Kanada, L1S 2J5
- Dynamic Drug Advancement Ltd.
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4A6
- St. Joseph's Healthcare Hamilton
-
-
-
-
-
Krakow, Lengyelország, 30-510
- MCM Krakow - PRATIA - PPDS
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Lengyelország
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
-
Silesian Voivodeship
-
Katowice, Silesian Voivodeship, Lengyelország, 40-752
- PULMAG Grzegorz Gasior Marzena Kociolek Spolka Cywilna
-
-
-
-
Jalisco
-
Guadalajara, Jalisco, Mexikó, 44160
- CICUM San Miguel
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexikó, 64460
- Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
-
Monterrey, Nuevo León, Mexikó, 64718
- Unidad de Investigación Clínica En Medicina SC
-
-
Oaxaca
-
Centro, Oaxaca, Mexikó, 68000
- Oaxaca Site Management Organization (OSMO)
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Hemer, North Rhine-Westphalia, Németország, 58675
- Lungenklinik Hemer
-
-
-
-
-
Siena, Olaszország, 53100
- Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
-
-
Emilia-Romagna
-
Forlì, Emilia-Romagna, Olaszország, 47121
- Presidio Ospedaliero GB Morgagni L Pierantoni
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
Barcelona
-
L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanyolország, 08907
- Hospital Universitario de Bellvitge
-
-
Madrid
-
Pozuelo de Alarcón, Madrid, Spanyolország, 28223
- Hospital Universitario Quironsalud Madrid
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tajvan, 807
- Kaohsiung Medical University - Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taichung, Tajvan, 404
- China Medical University Hospital - PPDS
-
Taipei, Tajvan
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei, Tajvan, 220
- Far Eastern Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Kocaeli, Törökország (Türkiye), 41380
- Kocaeli University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Írásbeli beleegyezés.
- Férfi vagy nő 18 és 80 év közötti kor között a Szűréskor.
- Az IPF diagnózisa, az Amerikai Mellkasi Társaság (ATS)/European Respiratory Society (ERS)/Japanese Respiratory Society (JRS)/Latin American Thoracic Society (ALAT) irányelvei szerint [Raghu et al., 2018]; az IPF diagnózisának időpontja ≥1 év és ≤7 év lehet a szűrés előtt.
Jelenleg nem kezelik specifikus IPF-terápiával az alábbi okok miatt:
- intolerancia vagy nem reagál a jóváhagyott IPF-terápiákra
- nem jogosult jóváhagyott IPF-terápiákra
- elutasítja a jóváhagyott IPF-terápiákat
- A tüdő HRCT történetében a Szűrőlátogatás előtti 6 hónapon belül, az IPF diagnózisának minimális követelményei szerint, központi felülvizsgálattal, az alany HRCT-je alapján végezték. Ha a szűrést megelőző 6 hónapon belül nem áll rendelkezésre értékelhető HRCT, akkor a szűrés során HRCT-t végeznek a jogosultság megállapítása érdekében, ugyanazon követelmények szerint, mint a korábbi HRCT.
- A HRCT ≥10%-ot mutat
Megfelel az összes alábbi kritériumnak a szűrési időszak alatt:
- FVC ≥45% és ≤80% a normál értékhez képest
- kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1)/FVC ≥0,7
- A hemoglobinra korrigált DLCO a normál érték ≥30%-a és ≤90%-a
- A vizsgáló véleménye szerint a becsült minimális élettartam ≥30 hónap nem IPF-hez kapcsolódó betegségek esetén.
- Az oltások naprakészek az életkortól, a társbetegségektől (pl. súlyos akut légúti szindróma koronavírus 2 [SARS-CoV-2]), pneumococcus okozta tüdőgyulladás, herpes zoster, tetanusz) és a helyi elérhetőségtől függően a gyógyszer próbaadagolása előtt.
- A vizsgálat időtartama alatt hajlandó és képes betartani az előírt kezelési protokollt és értékeléseket
Kizárási kritériumok:
Az alábbi szív- és érrendszeri betegségek bármelyike:
- nem kontrollált, súlyos magas vérnyomás (≥160/100 Hgmm), a szűrést követő 6 hónapon belül
- szívinfarktus a szűrést követő 6 hónapon belül
- instabil szív angina a szűrést követő 6 hónapon belül
- Ismert elsődleges betegségekkel (pl. szarkoidózis, amyloidosis és koronavírus-betegség 2019 [COVID-19]), kötőszöveti betegségek (pl. rheumatoid arthritis, szisztémás lupus erythematosus, Sjogren-kór, dermatomyositis, scleroderma) társuló intersticiális tüdőbetegség (ILD) például sugárzás, szilícium-dioxid, azbeszt és szénpor) vagy gyógyszerek (pl. amiodaron).
- Ismert aktív bakteriális, vírusos, gombás, mikobakteriális vagy egyéb fertőzés, beleértve a tuberkulózist vagy az atipikus mikobakteriális betegséget (a körömágyak gombás fertőzései megengedettek). Az alanynak 3 hónappal túl kell lennie minden akut COVID-19 fertőzésen, ha már volt fertőzés.
- Klinikailag jelentős pulmonális hipertónia, amely krónikus gyógyszeres kezelést igényel.
- A következő terápiák bármelyikének alkalmazása a szűrést megelőző 4 héten belül, a szűrési időszak alatt vagy a vizsgálat során tervezett: prednizon állandó dózisban >10 mg/nap vagy azzal egyenértékű vagy ciklosporin A. Prednizon ≤10 mg/nap (vagy azzal egyenértékű adag glükokortikoidok) megengedett. Bármilyen más immunszuppresszáns kezelés a Szűrési időszak alatt a vizsgálatban való részvétel végéig a vizsgálati orvosi monitorral való konzultációt és annak jóváhagyását igényli.
- A rifampin alkalmazása az 1. napot megelőző 2 héten belül vagy a vizsgálat során tervezetten.
- Rosszindulatú állapot az elmúlt 5 évben (kivéve sikeresen kezelt bazális/laphámsejtes bőrkarcinómát vagy in situ méhnyakrákot).
- Fogamzóképes korú nők (WOCBP) vagy férfi alanyok, akik nem járultak hozzá a rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer(ek) alkalmazásához a vizsgálat során és a kísérleti gyógyszer utolsó adagja után 1 hónapig. A férfiaknak tartózkodniuk kell a spermiumok adományozásától, a nőknek pedig a petesejt/petesejtek adományozásától ugyanebben az időszakban.
- Terhes vagy szoptató nők, valamint olyan nők, akik terhességet terveznek vagy szoptatnak a vizsgálat alatt és a kísérleti gyógyszer utolsó adagját követő 1 hónapon belül.
- Aktuális kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés vagy az elmúlt 2 év kórtörténete, a Nyomozó véleménye szerint vagy az alany beszámolója szerint.
- Korábbi regisztráció ebben a vizsgálatban vagy részvétel egy korábbi HZN-825 vagy SAR100842 klinikai vizsgálatban.
- A humán immunhiány vírus pozitív tesztje ismert anamnézisében.
- Aktív hepatitis (hepatitis B: pozitív hepatitis B felületi antigén és pozitív hepatitis B ellenes magantitest [anti-HBcAb] és negatív hepatitis B felületi antitest [HBsAb] vagy pozitív HBcAb-re pozitív HBsAb teszttel és hepatitis B vírus jelenlétével DNS a szűréskor; hepatitis C: pozitív hepatitis C elleni vírus [anti-HCV] és pozitív RNS HCV).
- Jelenlegi alkoholos májbetegség, primer biliaris cirrhosis vagy primer szklerotizáló cholangitis.
- Korábbi szervátültetés (beleértve az allogén és autológ csontvelő-transzplantációt).
- Nemzetközi normalizált arány >2, megnyúlt protrombin idő > 1,5 × a normál felső határ (ULN) vagy részleges tromboplasztin idő > 1,5 × ULN a szűréskor.
- Alanin-aminotranszferáz vagy aszpartát-aminotranszferáz >2,0 × ULN.
- Becsült glomeruláris filtrációs sebesség
- Összes bilirubin > 2 × ULN. A Gilbert-szindrómával dokumentált diagnózissal rendelkező alanyok akkor vehetők fel a felvételre, ha összbilirubinjuk ≤3,0 mg/dl.
- Mérsékelt (Child-Pugh B) és súlyos (Child-Pugh C) májkárosodás a Child-Pugh pontozási rendszer szerint.
- Bármilyen igazolt 4. fokozatú laboratóriumi eltérés.
- Bármilyen akut laboratóriumi eltérés a szűrés során, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárná az alany részvételét a vizsgálatban.
- Kísérleti gyógyszerrel (a HZN-825 kivételével) vagy kísérleti vakcinával való expozíció akár 30 napon, a vizsgált szer 5 felezési idején, vagy a vizsgált szer biológiai hatásának kétszeresén belül, attól függően, hogy melyik a leghosszabb, az 1. napra.
- Bármilyen egyéb feltétel, amely a nyomozó véleménye szerint kizárná a tárgyalásra való felvételt.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: HZN-825 300 mg naponta egyszer (QD)
Két 150 mg-os orális tabletta reggel étkezés közben és két megfelelő placebo tabletta este étkezés közben; teljes napi adag 300 mg HZN-825.
|
Alapfázis: A résztvevők HZN-825 300 mg QD, HZN-825 300 mg BID vagy megfelelő placebót kapnak szájon át reggel és este étkezés közben 52 héten keresztül a randomizációs séma szerint. Meghosszabbítási szakasz: A résztvevők nyílt elnevezésű HZN-825 150 mg-ot kapnak szájon át reggel és este étkezés közben 52 héten keresztül. |
|
Kísérleti: HZN-825-300 mg naponta kétszer (BID)
Két 150 mg-os belsőleges tabletta reggel étkezés közben és két 150 mg-os belsőleges tabletta este étkezés közben; teljes napi adag 600 mg HZN-825.
|
Alapfázis: A résztvevők HZN-825 300 mg QD, HZN-825 300 mg BID vagy megfelelő placebót kapnak szájon át reggel és este étkezés közben 52 héten keresztül a randomizációs séma szerint. Meghosszabbítási szakasz: A résztvevők nyílt elnevezésű HZN-825 150 mg-ot kapnak szájon át reggel és este étkezés közben 52 héten keresztül. |
|
Placebo Comparator: Placebo BID
Reggel étkezés közben beadott placebo tabletták (2) és étkezés közben este beadott placebo tabletták (2); teljes adag 4 placebo tabletta.
|
Alapfázis: A résztvevők HZN-825 300 mg QD, HZN-825 300 mg BID vagy megfelelő placebót kapnak szájon át reggel és este étkezés közben 52 héten keresztül a randomizációs séma szerint. Kiterjesztési fázis: Azok a résztvevők, akik az alapfázisban megfelelő placebót kaptak, 150 mg nyílt elrendezésű HZN-825-öt kapnak szájon át reggel és este étkezés közben 52 héten keresztül. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Központi fázis: FVC % előrejelzett változása az alapértéktől a 52. hétig
Időkeret: Kiindulási állapot és az 52. hét
|
Az FVC-t a szponzor által biztosított fújóeszközzel értékelték. A 3 kísérlet közül a legjobbat a legmagasabb FVC-ként definiálták, amelyet a 3 fújás bármelyikén értek el az ATS/ERS kritériumoknak megfelelően, legfeljebb 8 manőverrel. Az FVC % prediktált értéket úgy számították ki, hogy a megfigyelt FVC mérést elosztották egy prediktált értékkel, majd megszorozták 100-zal (% FVC prediktált = (megfigyelt FVC / prediktált FVC) x 100). A prediktált érték az azonos nemű, etnikai hovatartozású, korú és magasságú személyek normál FVC térfogatának átlaga. |
Kiindulási állapot és az 52. hét
|
|
Kiterjesztési fázis: Az FVC % előrejelzett változása az OLE kiindulási értékétől a 104. hétig
Időkeret: OLE alapvonal (52. hét) és 104. hét
|
Az OLE alapvonalat a kiterjesztési fázisban a HZN-825 első adagját megelőző legutóbbi mérésként definiálták. Az FVC-t a Szponzor által biztosított fújóeszközzel értékelték. A 3 próbálkozás közül a legjobbat a legmagasabb FVC-ként definiálták, amelyet a 3 fújás bármelyikén értek el, és amely megfelelt az ATS/ERS kritériumoknak, legfeljebb 8 manőverrel. A becsült FVC százalékot úgy számították ki, hogy a megfigyelt FVC mérést elosztották egy előre jelzett értékkel, majd megszorozták 100-zal (% FVC előrejelzett = (megfigyelt FVC/előre jelzett FVC) x 100). Az előre jelzett érték egy átlagos normál FVC térfogat azonos nemű, etnikai hovatartozású, életkorú és magasságú személyek esetében. |
OLE alapvonal (52. hét) és 104. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Alapfázis: A résztvevők száma, akiknél az FVC % prediktált érték ≥10%-kal csökkent a kiindulási értékhez képest az 52. héten
Időkeret: Kiindulási állapot és 52. hét
|
Az FVC-t a Kutatásvezető által biztosított fújóeszköz segítségével értékelték. A 3 kísérlet közül a legjobbot a legmagasabb FVC-ként határozták meg, amelyet a 3 fújás bármelyikén értek el, és amely megfelelt az ATS/ERS kritériumoknak, legfeljebb 8 manőverrel. Az FVC % előrejelzett értékét úgy számították ki, hogy a megfigyelt FVC mérést elosztották egy előre jelzett értékkel, majd megszorozták 100-zal (% FVC előrejelzett = (FVC megfigyelt / FVC előrejelzett) x 100). Az előre jelzett érték az azonos nemű, etnikai hovatartozású, életkorú és magasságú személyek normál FVC térfogatának átlaga. |
Kiindulási állapot és 52. hét
|
|
Alapfázis: A 6 perces gyaloglási teszt (6MWT) eredményeinek változása az alapvonalhoz képest a 52. héten
Időkeret: Kiindulási állapot és 52. hét
|
A 6MWT méri azt a távolságot, amelyet egy személy 6 perc alatt gyorsan meg tud tenni egy lapos, kemény felületen (6 perces sétatávolság).
Ez a teszt értékeli az összes, a testmozgás során érintett rendszer globális és integrált válaszait, beleértve a tüdő- és kardiovaszkuláris rendszereket, a szisztémás keringést, a perifériás keringést, a vért, a neuromuszkuláris egységeket és az izomanyagcserét.
|
Kiindulási állapot és 52. hét
|
|
Központi fázis: A King's Brief Interstitial Lung Disease (K-BILD) kérdőív pontszámainak változása a kezdeti állapothoz képest a 52. héten
Időkeret: Kiindulási állapot és az 52. hét
|
A K-BILD egy önkitöltéses egészségi állapot kérdőív, amely 15 tételeből és egy 7 pontos Likert skálából áll, és kifejezetten IPF-betegek számára fejlesztették ki és validálták.
Ez a kérdőív 3 tartományból áll: pszichológiai, légszomj és tevékenységek, valamint mellkasi tünetek. A K-BILD tartományok és összpontszám 0 és 100 között mozog; a 100 a legjobb egészségi állapotot jelenti. A kiindulási értékhez képest pozitív változás a tünetek javulását jelzi. |
Kiindulási állapot és az 52. hét
|
|
Alapfázis: Az IPF-vel Élés (L-IPF) Pontszámok Változása a Kiindulási Értékhez Képest a 52. Hétig
Időkeret: Alapvonal és 52. hét
|
Az L-IPF egy validált kérdőív, amely az IPF-ben szenvedő személyek tüneteit, a betegség hatásait és az egészséggel kapcsolatos életminőséget értékeli.
Ez a kérdőív az FDA bevonásával készült, és 2 modulból áll: egy 15 tételes tünetmodul 3 tartománnyal (légzési nehézség, köhögés és energia), mindegyik 24 órás emlékezeti idővel, valamint egy 20 tételes hatásmodul 1 hetes emlékezeti idővel.
A Tünetek Összpontszámát és a Hatások Összpontszámát egy modellalapú skálára transzformálták 0 és 100 között, ahol magasabb pontszámok nagyobb károsodást jeleznek.
|
Alapvonal és 52. hét
|
|
Alapfázis: A Leicester köhögés kérdőív (LCQ) pontszámának változása az alapvonalhoz képest a 52. héten
Időkeret: Alapvonal a 52. hétig
|
Az LCQ egy páciens által kitöltött kérdőív, amely a köhögés életminőségre gyakorolt hatását értékeli.
Az LCQ 19 tételből áll, és kitöltése 5-10 percet vesz igénybe.
Minden tétel a tüneteket vagy a tünetek hatását értékeli az elmúlt 2 hétre vonatkozóan egy 7 pontos Likert-skálán.
A 3 terület (fizikai, pszichológiai és társadalmi) pontszámát minden területre átlagként számítják ki (tartomány: 1-7).
Összpontszámot (tartomány: 3-21) is számolnak a területi pontszámok összeadásával.
A magasabb pontszám jobb életminőséget jelez, és az alapvonalhoz képest pozitív változás az életminőség javulását jelzi.
|
Alapvonal a 52. hétig
|
|
Alapfázis: Az első kórházi kezelésig eltelt idő légzési nehézség miatt az alapvizsgálattól a 52. hétig
Időkeret: Az 52. hétig
|
A légzési nehézség miatti kórházi kezelés olyan nem választott kórházi kezelésként volt meghatározva, amely több mint 24 órán át tartott egy kórházban, sürgősségi osztályon vagy megfigyelési egységben, légzési okok miatt, amelyek a randomizáció után következtek be. A légzési nehézség miatti kórházi kezeléshez vezetőként azonosított eseményeket bírálták, hogy megerősítsék, az esemény és a kórházi kezelés megfelel-e a megadott kritériumoknak.
A kórházi kezelési eseményt nem átélt résztvevőket cenzoráltnak tekintették.
|
Az 52. hétig
|
|
Alapfázis: Az első előfordulás ideje az elsődleges összetett végpontnak, a progresszió nélküli túlélésnek (PFS) az alapértékektől a 52. hétig
Időkeret: Akár 52. hétig
|
A progresszióig eltelt időt a vizsgálati szer első adagjának dátumától vagy (a) az FVC % prediktált értékének alapvonaltól ≥ 10%-os csökkenését mutató vizit dátumáig, vagy (b) a résztvevő halálának dátumáig terjedő időtartamként határoztuk meg, attól függően, hogy melyik történt korábban. Az eredményeket a Kaplan-Meier olvasás alapján adtuk meg, 365. napnál lezárva.
|
Akár 52. hétig
|
|
Alapvető fázis: A kezelés során fellépő mellékhatásokkal (TEAE) érintett résztvevők száma
Időkeret: Az első adagtól az utolsó adagig + 28 napig, a medián (min, max) időtartam 12,0 (1,0; 13,1) hónap volt a Fő fázisban és 7,0 (1,6; 13,2) hónap a Kiterjesztett fázisban.
|
A TEAE bármely kellemetlen orvosi esemény volt egy olyan résztvevőnél, aki gyógyszerkészítményt kapott, és amelynek nem feltétlenül van ok-okozati összefüggése ezzel a kezeléssel.
A TEAE-t súlyos mellékhatásnak (SAE) tekintették, ha a következők bármelyikéhez vezetett: halál; életveszélyes tapasztalat; tartós vagy jelentős fogyatékosság vagy rokkantság; kórházi kezelés vagy kórházi tartózkodás meghosszabbítása; veleszületett rendellenesség vagy születési rendellenesség; orvosilag fontos esemény, amely orvosi vagy sebészi beavatkozást igényelhet a felsorolt eredmények valamelyikének megelőzéséhez.
A különleges jelentőségű mellékhatás (AESI) olyan AE volt, amely a HZN-825-hez kapcsolódó tudományos és orvosi aggodalomra adott okot.
Az ortosztatikus hipotenziót AESI-nek tekintették.
A kezelés beadása után rögzített életfontosságú jelek, elektrokardiogramok, echokardiogramok és laboratóriumi tesztek klinikailag jelentős változásait TEAE-ként dokumentálták.
|
Az első adagtól az utolsó adagig + 28 napig, a medián (min, max) időtartam 12,0 (1,0; 13,1) hónap volt a Fő fázisban és 7,0 (1,6; 13,2) hónap a Kiterjesztett fázisban.
|
|
Alapvető fázis: HZN-825 pre- és posztdózis koncentrációi
Időkeret: 1. nap (az első adag után 2-4 órával), 4. hét (adagolás előtt), 10. hét, 16. és 28. hét (adagolás előtt és adagolás után 2-4 órával), valamint 40. és 52. hét (adagolás előtt az OLE-be belépő résztvevők esetében).
|
A HZN-825 pre- és post-dózis koncentrációit mutatták be.
|
1. nap (az első adag után 2-4 órával), 4. hét (adagolás előtt), 10. hét, 16. és 28. hét (adagolás előtt és adagolás után 2-4 órával), valamint 40. és 52. hét (adagolás előtt az OLE-be belépő résztvevők esetében).
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: MD, Amgen
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. január 20.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. július 22.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. január 2.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. augusztus 27.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. augusztus 27.
Első közzététel (Tényleges)
2021. szeptember 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. december 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. december 1.
Utolsó ellenőrzés
2025. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HZNP-HZN-825-303
- 2023-509784-24-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
IPD terv leírása
Azonosított egyedi páciensadatok a jóváhagyott adatmegosztási kérelemben szereplő konkrét kutatási kérdés megválaszolásához szükséges változókhoz.
IPD megosztási időkeret
Az ezzel a vizsgálattal kapcsolatos adatmegosztási kérelmeket a vizsgálat befejezését követő 18 hónap elteltével veszik figyelembe, és vagy 1) a termék és a javallat forgalomba hozatali engedélyt kapott mind az Egyesült Államokban, mind Európában, vagy 2) a termék és/vagy indikáció klinikai fejlesztése leáll. és az adatokat nem adjuk át a szabályozó hatóságoknak.
Ehhez a tanulmányhoz nincs határidő az adatmegosztási kérelem benyújtására való jogosultságnak.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A minősített kutatók kérelmet nyújthatnak be, amely tartalmazza a kutatási célkitűzéseket, az Amgen-termék(ek)et és az Amgen-tanulmány(oka)t, az érdeklődésre számot tartó végpontokat/eredményeket, a statisztikai elemzési tervet, az adatkövetelményeket, a publikációs tervet és a kutató(k) képesítését.
Az Amgen általában nem ad külső kéréseket az egyes betegek adataira vonatkozóan a termékcímkézésben már tárgyalt biztonságossági és hatásossági kérdések újraértékelése céljából.
A kérelmeket belső tanácsadókból álló bizottság vizsgálja felül.
Ha nem hagyják jóvá, egy adatmegosztási független ellenőrző testület dönt, és hozza meg a végső döntést.
A jóváhagyást követően a kutatási kérdés megválaszolásához szükséges információkat az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint biztosítják.
Ez magában foglalhatja az anonimizált egyéni páciensadatokat és/vagy a rendelkezésre álló alátámasztó dokumentumokat, amelyek az elemzési kód töredékeit tartalmazzák, ha az elemzési specifikációkban szerepel.
További részletek az alábbi URL-en érhetők el.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .