Étude combinée ECP
Étude rétrospective multicentrique pour décrire l'utilisation et les résultats de la PCU en combinaison avec de nouveaux protocoles de traitement dans la GvHD aiguë et chronique
La photophérèse extracorporelle (ECP) offre une alternative à l'immunosuppression standard et montre un effet immunomodulateur plutôt qu'un effet immunosuppresseur, qui est associé à moins de toxicités et d'effets secondaires. De plus, il a été démontré que l'ECP permet la réduction progressive des stéroïdes et des agents immunosuppresseurs, ce qui devrait être un objectif du traitement contre la GvHD.
L'ECP est utilisée pour la prise en charge de la GvHD depuis sa première description en 1994 et son utilisation s'est poursuivie au fil des décennies. Le traitement a été intégré dans un certain nombre de lignes directrices en tant que traitement de deuxième ligne chez les patients GvHD réfractaires aux stéroïdes ou dépendants aux stéroïdes. En plus d'être utilisé en complément et après les stéroïdes, il est également utilisé en association avec les inhibiteurs CNI, le MMF et d'autres agents immunosuppresseurs.
Cependant, malgré l'utilisation généralisée actuelle de l'ECP dans le traitement des patients atteints de GvHD, les données cliniques provenant d'études randomisées sont limitées et de petits essais prospectifs et rétrospectifs constituent la principale base de données. C'est également le cas pour d'autres agents immunosuppresseurs couramment utilisés, qui ont été utilisé dans GvHD depuis l'introduction de l'ECP.
L'examen systématique a conclu que l'ECP est un traitement efficace pour la SR-cGVHD orale, cutanée et hépatique, avec une activité modeste dans la SR-cGVHD pulmonaire et gastro-intestinale.
Aux États-Unis, l'ibrutinib est le seul agent approuvé par la FDA pour le traitement de deuxième intention de la cGvHD une fois que la corticothérapie a échoué et que le ruxolitinib a été approuvé aux États-Unis pour le traitement de la GvHD réfractaire aux stéroïdes.
Bien que des études aient montré l'efficacité et l'innocuité de la PCU dans le traitement de la GvHD, il existe peu de données pour montrer comment elle est utilisée en association avec les agents récemment approuvés.
En utilisant les données de registre existantes ciblant les centres où les nouveaux agents sont utilisés et en améliorant la saisie des données de traitement, nous pensons pouvoir entreprendre une étude à plus grande échelle, qui inclura les nouveaux protocoles de traitement. L'objectif de l'étude actuelle est d'améliorer la base de preuves sur le bénéfice potentiel de l'utilisation de la PCU comme traitement de la GVHD.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude basée sur un registre (RBS) conçue pour collecter des données sur le comportement de traitement de la GvHD aiguë et chronique après HSCT. La collecte de données sera basée sur le registre EBMT, qui se compose jusqu'à présent de deux questionnaires (formulaires A et B), couvrant principalement le diagnostic primaire de la maladie, le statut avant et à la GCSH, le type de GCSH (statut du donneur, régime de préparation, etc. ) et le statut de survie. Avec un nouveau formulaire de questionnaire C, dont la conception sera similaire à celle des formulaires actuels utilisés dans le registre, nous visons à collecter plus d'informations et de données supplémentaires sur les caractéristiques et le traitement de la GvHD (calendrier, combinaison, états pathologiques) pour la GvHD chronique et aiguë. EBMT travaillera avec les sites sélectionnés pour faciliter la collecte de données supplémentaires comme spécifié dans la section 4.
Les données collectées seront toutes rétrospectives et incluront jusqu'à 3 ans de données couvrant 2017, à partir du début de la GvHD qui n'a pas répondu aux stéroïdes avec un suivi minimum des données de 6 mois pour les aigus et 1 an pour les chroniques. Les centres seront invités à sélectionner les patients répondant aux critères d'inclusion et à remplir le formulaire C rétrospectivement. La quantité de données supplémentaires requises dépendra du fait que le centre sélectionné remplisse le formulaire B plus détaillé ou l'ensemble de données minimum du formulaire A.
Les critères de sélection du centre seront basés sur :
- Centres qui ont exprimé leur volonté de participer à l'étude via un questionnaire de faisabilité envoyé avant l'étude ou via une confirmation par e-mail
- Centres ayant répondu via le questionnaire de faisabilité
- Centres où il existe une connaissance préalable de l'utilisation à la fois du ruxolitinib/ibrutinib et de l'ECP ou qui ont répondu comme tels dans le questionnaire de faisabilité
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Bonn, Allemagne
- Bonn University
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Essen, Allemagne
- University Hospital Essen
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Mannheim, Allemagne
- Universitaetsmedizin Mannheim
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Stuttgart, Allemagne
- Robert_Bosch_Krankenhaus
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Antwerp, Belgique
- Antwerp University
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Liège, Belgique
- University of Liege
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Copenhagen, Danemark
- Rigshospitalet
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Badalona, Espagne
- ICO-Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
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Barcelona, Espagne
- Hospital Clinic
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Barcelona, Espagne
- ICO - Hospital Duran i Reynals
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Córdoba, Espagne
- Hosp. Reina Sofia
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Granada, Espagne
- Hospital Univ. Virgen de las Nieves
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Málaga, Espagne
- Hospital Regional De Malaga
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Sevilla, Espagne
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Angers, France
- CHRU Angers
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Limoges, France
- CHU de Limoges
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Saint-Étienne, France
- Institut de Cancérologie Lucien Neuwirth
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Saint Petersburg, Fédération Russe
- First State Pavlov Medical University of St. Petersburg
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Thessaloníki, Grèce
- George Papanicolaou General Hospital
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Haifa, Israël
- Rambam Medical Center
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Alessandria, Italie
- H SS. Antonio e Biagio
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Bergamo, Italie
- Asst Papa Giovanni XXIII
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Milano, Italie
- Istituto Clinico Humanitas
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Pescara, Italie
- Ospedale Civile
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Pisa, Italie
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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Roma, Italie
- Universita Cattolica S. Cuore
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Vicenza, Italie
- S. Bortolo Hospital
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Gdansk, Pologne
- Medical University of Gdańsk
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Bucharest, Roumanie
- Fundeni Clinical Institute
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Birmingham, Royaume-Uni
- University Hospital Birmingham NHS Trust
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Bristol, Royaume-Uni
- Bristol Royal Hospital for Children
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London, Royaume-Uni
- Kings College Hospital
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Manchester, Royaume-Uni
- Christie NHS Trust Hospital
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Oxford, Royaume-Uni
- Churchill Hospital
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Göteborg, Suède
- Sahlgrenska University Hospital
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Lund, Suède
- Skånes University Hospital
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Adana, Turquie
- Baskent University Hospital
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Ankara, Turquie
- Gazi University Faculty of Medicine
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
Patients atteints de GvHD aiguë avec GCSH qui n'ont pas répondu aux stéroïdes et ont développé une SR-GvHD et qui sont traités soit par ECP soit/et Ruxolitinib.
Patients atteints de GCSH qui ont développé une GvHD chronique et qui n'ont pas répondu aux stéroïdes (SR-cGvHD) et qui sont traités soit par l'ECP ou/et le Ruxolitinib ou/et l'Ibrutinib.
La description
Critère d'intégration:
Patients atteints de GvHD aiguë
- Patients qui développent une SR-GvHD aiguë après la première GCSH et il y a un minimum de données de suivi de 6 mois dans la base de données
- Patients qui initient un traitement par ECP ou Ruxolitinib dans les 60 jours suivant le début de l'aGvHD SR
- Grade : II-IV uniquement au moment de l'initiation du traitement
- Patients âgés de ≥ 18 ans au début du traitement
Patients atteints de GvHD chronique
- Patients qui développent une SR-GvHD chronique après la première GCSH et dont la base de données contient des données de suivi d'au moins 1 an
- Patients qui initient un traitement par ECP ou Ruxolitinib ou Ibrutinib dans l'année suivant le début de la SR-cGvHD
- Gravité : modérée à sévère uniquement au moment de l'instauration du traitement
- Patients âgés de ≥ 18 ans au début du traitement
Critère d'exclusion:
GvHD aiguë
- Patients participant à un essai clinique pour la GvHD pour un médicament interventionnel pour traiter la GvHD dans la période rétrospective
- La patiente est enceinte ou allaite
- Grade I au moment de l'initiation du traitement SR GvHD
- Patients recevant la PCU ou un nouveau traitement en prophylaxie
- Patients débutant une PCU ou un nouveau traitement plus de 60 jours après le début de la SR-aGvHD
- Patients < 18 ans au moment de l'initiation du traitement
GvHD chronique
- Patients participant à un essai clinique pour un médicament interventionnel pour traiter la GvHD dans la période rétrospective
- La patiente est enceinte ou allaite
- GvHD chronique : gravité légère au moment de l'initiation du traitement de la GvHD SR
- Patients recevant la PCU ou un nouveau traitement en prophylaxie
- Patients débutant une PCU ou un nouveau traitement après 1 an d'apparition de la SR-cGvHD
- Patients < 18 ans au moment de l'initiation du traitement
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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ECP uniquement (patients aGVHD)
Patients traités avec l'ECP et d'autres traitements standard de soins (SOC)
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Selon la décision du médecin traitant - étude non interventionnelle
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ECP et Ruxolitinib (patients aGVHD)
Patients traités par ECP et Ruxolitinib
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Selon la décision du médecin traitant - étude non interventionnelle
Selon la décision du médecin traitant - étude non interventionnelle
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Ruxolitinib uniquement (patients aGVHD)
Patients traités par Ruxolitinib et d'autres traitements standard de soins (SOC)
|
Selon la décision du médecin traitant - étude non interventionnelle
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ECP uniquement (patients cGVHD)
Patients traités avec l'ECP et d'autres traitements standard de soins (SOC)
|
Selon la décision du médecin traitant - étude non interventionnelle
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PCU et combinaison de traitement (patients cGVHD)
Patients traités par ECP et Ruxolitinib ou Ibrutinib
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Selon la décision du médecin traitant - étude non interventionnelle
Selon la décision du médecin traitant - étude non interventionnelle
Selon la décision du médecin traitant - étude non interventionnelle
|
|
Combinaison de traitement uniquement (patients cGVHD)
Patients traités par Ibrutinib et/ou Ruxolitinib et d'autres traitements standard de soins (SOC)
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Selon la décision du médecin traitant - étude non interventionnelle
Selon la décision du médecin traitant - étude non interventionnelle
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Taux de réponse global
Délai: 3 mois
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Réponse partielle ou complète selon la classification NIH/Glucksberg) à 3 mois pour la GvHD aiguë depuis le début du traitement ciblé* de la SR-GvHD
|
3 mois
|
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Taux de réponse globale (réponse partielle ou complète selon la classification NIH/Glucksberg) à 6 mois pour la GvHD chronique depuis le début du traitement ciblé* de la SR-GvHD
Délai: 6 mois
|
6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Efficacité de la PCU
Délai: Jusqu'à un an
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Réponse spécifique à un organe
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Jusqu'à un an
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Sécurité du PEC
Délai: Jusqu'à un an
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Incidence des complications et des infections
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Jusqu'à un an
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Sécurité du PEC
Délai: Jusqu'à un an
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Effets d'épargne des stéroïdes (diminution de la dose ou du pourcentage)
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Jusqu'à un an
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Efficacité de la PCU
Délai: Jusqu'à un an
|
survie globale (Pourcentage à temps fixe)
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Jusqu'à un an
|
|
Efficacité de la PCU
Délai: Jusqu'à un an
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Mortalité non récidivante
|
Jusqu'à un an
|
|
Efficacité de la PCU
Délai: Jusqu'à un an
|
Durée de la réponse
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Jusqu'à un an
|
|
Efficacité de la PCU
Délai: Jusqu'à un an
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Survie sans échec
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Jusqu'à un an
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Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Olaf Penack, MD, European Society for Blood and Marrow Transplantation
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2019000902
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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