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Studio di combinazione ECP

27 marzo 2024 aggiornato da: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Studio retrospettivo multicentrico per descrivere l'uso e i risultati dell'ECP in combinazione con nuovi protocolli di trattamento nella GvHD acuta e cronica

La fotoferesi extracorporea (ECP) offre un'alternativa all'immunosoppressione standard e mostra un effetto immunomodulatore piuttosto che immunosoppressivo, associato a minori tossicità ed effetti collaterali. Inoltre, è stato dimostrato che l'ECP consente di ridurre gradualmente gli steroidi e gli agenti immunosoppressori che dovrebbero essere un obiettivo della terapia GvHD.

L'ECP è stato utilizzato per la gestione della GvHD da quando è stato descritto per la prima volta nel 1994 e poiché il suo utilizzo è continuato nel corso dei decenni. Il trattamento è stato incorporato in una serie di linee guida come terapia di seconda linea nei pazienti affetti da GvHD refrattari agli steroidi o dipendenti dagli steroidi. Oltre ad essere utilizzato in aggiunta e dopo gli steroidi, viene utilizzato anche in combinazione con inibitori CNI, MMF e altri agenti immunosoppressori.

Tuttavia, nonostante l'attuale uso diffuso di ECP nel trattamento di pazienti con GvHD, i dati clinici provenienti da studi randomizzati sono limitati e piccoli studi prospettici e retrospettivi sono la principale base di evidenza. Questo vale anche per altri agenti immunosoppressori comunemente usati, che hanno stato utilizzato in GvHD da quando è stato introdotto ECP.

La revisione sistematica ha concluso che l'ECP è una terapia efficace per la SR-cGVHD orale, cutanea ed epatica, con una modesta attività nella SR-cGVHD polmonare e gastrointestinale.

Negli USA l'ibrutinib è l'unico agente approvato dalla FDA per la terapia di seconda linea della cGvHD una volta che la terapia steroidea ha fallito e Ruxolitinib è stato approvato negli USA per il trattamento della GvHD refrattaria agli steroidi.

Mentre gli studi hanno dimostrato l'efficacia e la sicurezza dell'ECP nel trattamento della GvHD, ci sono dati limitati per mostrare come viene utilizzato in combinazione con gli agenti recentemente approvati.

Utilizzando i dati del registro esistenti che prendono di mira i centri in cui vengono utilizzati i nuovi agenti e migliorando l'acquisizione dei dati di trattamento, riteniamo di poter intraprendere uno studio su scala più ampia, che includerà i nuovi protocolli di trattamento. Lo scopo del presente studio è quello di migliorare la base di prove sul potenziale beneficio dell'uso di ECP come trattamento della GVHD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio basato sul registro (RBS) progettato per raccogliere dati sul comportamento terapeutico della GvHD acuta e cronica dopo HSCT. La raccolta dei dati si baserà sul registro EBMT, che finora consiste in due questionari (Moduli A e B), che coprono principalmente la diagnostica della malattia primaria, lo stato prima e al trapianto, il tipo di trapianto (stato del donatore, regime di preparazione ecc. ) e lo stato di sopravvivenza. Con un nuovo modulo di questionario C, che sarà simile nel design agli attuali moduli utilizzati nel registro, miriamo a raccogliere maggiori informazioni e dati aggiuntivi sulle caratteristiche e sul trattamento della GvHD (programma, combinazione, stati patologici) sia per la GvHD cronica che per quella acuta EBMT lavorerà con i siti selezionati per facilitare la raccolta di dati aggiuntivi come specificato nella sezione 4.

I dati raccolti saranno tutti retrospettivi e includeranno fino a 3 anni di dati dal 2017 in poi, dall'insorgenza della GvHD che non ha risposto agli steroidi con un follow-up minimo dei dati di 6 mesi per acuta e 1 anno per cronica. Ai centri verrà chiesto di selezionare i pazienti che soddisfano i criteri di inclusione e di compilare il modulo C in modo retrospettivo. La quantità di dati aggiuntivi richiesti dipenderà dal fatto che il centro selezionato compili il modulo B più dettagliato o il set di dati più minimo nel modulo A.

I criteri per la selezione del centro si baseranno su:

  • Centri che hanno espresso la volontà di partecipare allo studio tramite un questionario di fattibilità inviato prima dello studio o tramite e-mail di conferma
  • Centri che hanno risposto attraverso il questionario di fattibilità
  • Centri in cui esiste una precedente conoscenza dell'uso sia di Ruxolitinib/Ibrutinib che di ECP o che hanno risposto come tali al questionario di fattibilità

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

319

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Antwerp, Belgio
        • Antwerp University
      • Liège, Belgio
        • University of Liège
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Rigshospitalet
  • Federazione Russa
      • Saint Petersburg, Federazione Russa
        • First State Pavlov Medical University of St. Petersburg
  • Francia
      • Angers, Francia
        • CHRU Angers
      • Limoges, Francia
        • CHU de Limoges
      • Saint-Étienne, Francia
        • Institut de Cancérologie Lucien Neuwirth
  • Germania
      • Bonn, Germania
        • Bonn University
      • Essen, Germania
        • University Hospital Essen
      • Mannheim, Germania
        • Universitaetsmedizin Mannheim
      • Stuttgart, Germania
        • Robert_Bosch_Krankenhaus
  • Grecia
      • Thessaloníki, Grecia
        • George Papanicolaou General Hospital
  • Israele
      • Haifa, Israele
        • Rambam Medical Center
  • Italia
      • Alessandria, Italia
        • H SS. Antonio e Biagio
      • Bergamo, Italia
        • ASST Papa Giovanni XXIII
      • Milano, Italia
        • Istituto Clinico Humanitas
      • Pescara, Italia
        • Ospedale Civile
      • Pisa, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Roma, Italia
        • Universita Cattolica S. Cuore
      • Vicenza, Italia
        • S. Bortolo Hospital
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
        • Medical University of Gdansk
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • University Hospital Birmingham NHS Trust
      • Bristol, Regno Unito
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • London, Regno Unito
        • Kings College Hospital
      • Manchester, Regno Unito
        • Christie NHS Trust Hospital
      • Oxford, Regno Unito
        • Churchill Hospital
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Fundeni Clinical Institute
  • Spagna
      • Badalona, Spagna
        • ICO-Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Clínic
      • Barcelona, Spagna
        • ICO - Hospital Duran i Reynals
      • Córdoba, Spagna
        • Hosp. Reina Sofia
      • Granada, Spagna
        • Hospital Univ. Virgen de las Nieves
      • Málaga, Spagna
        • Hospital Regional De Malaga
      • Sevilla, Spagna
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Svezia
      • Göteborg, Svezia
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Lund, Svezia
        • Skanes University Hospital
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino
        • Baskent University Hospital
      • Ankara, Tacchino
        • Gazi University Faculty of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 99 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con GvHD acuta con HSCT che hanno fallito gli steroidi e hanno sviluppato SR-GvHD e sono trattati con ECP o/e Ruxolitinib.

Pazienti con HSCT che hanno sviluppato GvHD cronica e non hanno risposto agli steroidi (SR-cGvHD) e sono trattati con ECP o/e Ruxolitinib o/e Ibrutinib.

Descrizione

Criterio di inclusione:

Pazienti con GvHD acuta

  1. Pazienti che sviluppano SR-GvHD acuto dopo il primo HSCT e nel database sono presenti dati di follow-up di almeno 6 mesi
  2. Pazienti che iniziano il trattamento con ECP o Ruxolitinib entro 60 giorni dall'insorgenza di SR aGvHD
  3. Grado: II-IV solo al momento dell'inizio del trattamento
  4. Pazienti di età ≥ 18 anni al momento dell'inizio del trattamento

Pazienti con GvHD cronico

  1. Pazienti che sviluppano SR-GvHD cronico dopo il primo HSCT e nel database sono presenti dati di follow-up di almeno 1 anno
  2. Pazienti che iniziano il trattamento con ECP o Ruxolitinib o Ibrutinib entro un anno dall'insorgenza di SR-cGvHD
  3. Gravità: da moderata a grave solo al momento dell'inizio del trattamento
  4. Pazienti di età ≥ 18 anni al momento dell'inizio del trattamento

Criteri di esclusione:

GvHD acuta

  1. Pazienti in uno studio clinico per GvHD per un farmaco interventistico per il trattamento della GvHD nel periodo retrospettivo
  2. La paziente è incinta o sta allattando
  3. Grado I al momento dell'inizio del trattamento con SR GvHD
  4. Pazienti che ricevono ECP o un nuovo trattamento come profilassi
  5. Pazienti che iniziano l'ECP o un nuovo trattamento dopo 60 giorni dall'esordio di SR-aGvHD
  6. Pazienti < 18 anni al momento dell'inizio del trattamento

GvHD cronica

  1. Pazienti in uno studio clinico per un farmaco interventistico per il trattamento della GvHD nel periodo retrospettivo
  2. La paziente è incinta o sta allattando
  3. GvHD cronica: gravità lieve al momento dell'inizio del trattamento con SR GvHD
  4. Pazienti che ricevono ECP o un nuovo trattamento come profilassi
  5. Pazienti che iniziano l'ECP o un nuovo trattamento dopo 1 anno di insorgenza di SR-cGvHD
  6. Pazienti < 18 anni al momento dell'inizio del trattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Solo ECP (pazienti aGVHD)
Pazienti trattati con ECP e altri trattamenti Standard Of Care (SOC)
Dispositivo: Fotoferesi extracorporea
Secondo la decisione del medico curante - studio non interventistico
ECP e Ruxolitinib (pazienti aGVHD)
Pazienti trattati con ECP e Ruxolitinib
Dispositivo: Fotoferesi extracorporea
Secondo la decisione del medico curante - studio non interventistico
Droga: Ruxolitinib
Secondo la decisione del medico curante - studio non interventistico
Solo ruxolitinib (pazienti aGVHD)
Pazienti trattati con Ruxolitinib e altri trattamenti Standard Of Care (SOC)
Droga: Ruxolitinib
Secondo la decisione del medico curante - studio non interventistico
Solo ECP (pazienti cGVHD)
Pazienti trattati con ECP e altri trattamenti Standard Of Care (SOC)
Dispositivo: Fotoferesi extracorporea
Secondo la decisione del medico curante - studio non interventistico
ECP e combinazione di trattamento (pazienti con cGVHD)
Pazienti trattati con ECP e Ruxolitinib o Ibrutinib
Dispositivo: Fotoferesi extracorporea
Secondo la decisione del medico curante - studio non interventistico
Droga: Ruxolitinib
Secondo la decisione del medico curante - studio non interventistico
Droga: Ibrutinib
Secondo la decisione del medico curante - studio non interventistico
Solo combinazione terapeutica (pazienti con cGVHD)
Pazienti trattati con Ibrutinib e/o Ruxolitinib e altri trattamenti Standard Of Care (SOC)
Droga: Ruxolitinib
Secondo la decisione del medico curante - studio non interventistico
Droga: Ibrutinib
Secondo la decisione del medico curante - studio non interventistico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta complessivo
Lasso di tempo: 3 mesi
Risposta parziale o completa secondo la classificazione NIH/Glucksberg) a 3 mesi per GvHD acuta dall'inizio del trattamento mirato* per SR-GvHD
3 mesi
Tasso di risposta globale (risposta parziale o completa secondo la classificazione NIH/Glucksberg) a 6 mesi per GvHD cronica dall'inizio del trattamento mirato* per SR-GvHD
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia dell'ECP
Lasso di tempo: fino a un anno
Risposta organo specifica
fino a un anno
Sicurezza dell'ECP
Lasso di tempo: Fino a un anno
Incidenza di complicazioni e infezioni
Fino a un anno
Sicurezza dell'ECP
Lasso di tempo: Fino a un anno
Effetti di risparmio di steroidi (diminuzione della dose o della percentuale)
Fino a un anno
Efficacia dell'ECP
Lasso di tempo: Fino a un anno
sopravvivenza globale (percentuale a un tempo prefissato)
Fino a un anno
Efficacia dell'ECP
Lasso di tempo: Fino a un anno
Mortalità senza recidiva
Fino a un anno
Efficacia dell'ECP
Lasso di tempo: Fino a un anno
Durata della risposta
Fino a un anno
Efficacia dell'ECP
Lasso di tempo: Fino a un anno
Sopravvivenza senza fallimenti
Fino a un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Collaboratori

Mallinckrodt

Investigatori

  • Investigatore principale: Olaf Penack, MD, European Society for Blood and Marrow Transplantation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 aprile 2021

Completamento primario (Effettivo)

15 giugno 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

15 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

22 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2019000902

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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