ECP併用試験
急性および慢性GvHDにおける新しい治療プロトコルと組み合わせたECPの使用と結果を説明するための多施設レトロスペクティブ研究
体外フォトフェレーシス (ECP) は、標準的な免疫抑制に代わるものであり、毒性や副作用が少ない免疫抑制効果ではなく、免疫調節効果を示します。 さらに、ECP は、GvHD 療法の目標とすべきステロイドおよび免疫抑制剤の漸減を可能にすることが示されています。
ECP は、1994 年に最初に説明されて以来、GvHD の管理に使用されており、その使用は数十年にわたって続けられています。 この治療法は、ステロイド抵抗性またはステロイド依存性 GvHD 患者の二次治療として、多くのガイドラインに組み込まれました。 ステロイドに加えて、後に使用されるだけでなく、CNI阻害剤、MMFなどの免疫抑制剤と組み合わせて使用 されます。
しかし、現在 GvHD 患者の治療に ECP が広く使用されているにもかかわらず、無作為化研究からの臨床データは限られており、小規模な前向きおよび遡及的試験が主なエビデンス ベースです。 ECP が導入されて以来、GvHD で使用されてきました。
システマティック レビューでは、ECP は口腔、皮膚、および肝臓の SR-cGVHD に対する効果的な治療法であり、肺および胃腸の SR-cGVHD では適度な活性があると結論付けられました。
米国では、イブルチニブは、ステロイド療法が失敗し、ルキソリチニブがステロイド難治性 GvHD の治療のために米国で承認された後、二次 cGvHD 療法として FDA が承認した唯一の薬剤です。
GvHD 治療における ECP の有効性と安全性が研究で示されていますが、最近承認された薬剤と組み合わせて使用されていることを示すデータは限られています。
新しい薬剤が使用されている既存のレジストリ データ ターゲット センターを使用し、治療データの収集を強化することで、新しい治療プロトコルを含む大規模な研究を実施できると考えています。 現在の研究の目的は、GVHD の治療としての ECP 使用の潜在的な利点に関する証拠の根拠を改善することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、HSCT 後の急性および慢性 GvHD の治療行動に関するデータを収集するために設計された登録ベースの研究 (RBS) です。 データ収集は EBMT レジストリに基づいており、これまでのところ 2 つの質問票 (フォーム A と B) で構成されており、主に一次疾患の診断、HSCT の前と時の状態、HSCT の種類 (ドナーの状態、準備レジメンなど) をカバーしています。 ）と生存状況。 レジストリで使用されている現在のフォームとデザインが似ている新しいアンケートフォーム C を使用して、慢性および急性 GvHD の両方の GvHD の特徴と治療 (スケジュール、組み合わせ、病状) に関するより多くの情報と追加データを収集することを目指しています。 EBMT は、選択されたサイトと協力して、セクション 4 で指定されている追加データの収集を促進します。
収集されたデータはすべてレトロスペクティブであり、ステロイドに反応しなかった GvHD の発症から 2017 年以降をカバーする最大 3 年間のデータが含まれ、急性の場合は 6 か月、慢性の場合は 1 年間の最小データ追跡が含まれます。 センターは、包含基準を満たす患者を選択し、遡及的にフォーム C に記入するよう求められます。 必要な追加データの量は、選択したセンターがより詳細なフォーム B に記入するか、フォーム A のより最小限のデータ セットに記入するかによって異なります。
センターの選択基準は以下に基づきます。
- 研究の前に送信された実行可能性アンケートまたは電子メールの確認を通じて、研究に参加する意思を表明したセンター
- 実現可能性アンケートに回答したセンター
- ルキソリチニブ/イブルチニブとECPの両方の使用に関する事前知識がある、または実現可能性アンケートでそのように回答したセンター
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Birmingham、イギリス
- University Hospital Birmingham NHS Trust
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Bristol、イギリス
- Bristol Royal Hospital for Children
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London、イギリス
- Kings College Hospital
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Manchester、イギリス
- Christie NHS Trust Hospital
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Oxford、イギリス
- Churchill Hospital
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Haifa、イスラエル
- Rambam Medical Center
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Alessandria、イタリア
- H SS. Antonio e Biagio
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Bergamo、イタリア
- ASST Papa Giovanni XXIII
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Milano、イタリア
- Istituto Clinico Humanitas
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Pescara、イタリア
- Ospedale Civile
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Pisa、イタリア
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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Roma、イタリア
- Universita Cattolica S. Cuore
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Vicenza、イタリア
- S. Bortolo Hospital
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Thessaloníki、ギリシャ
- George Papanicolaou General Hospital
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Göteborg、スウェーデン
- Sahlgrenska University Hospital
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Lund、スウェーデン
- Skanes University Hospital
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Badalona、スペイン
- ICO-Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
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Barcelona、スペイン
- Hospital Clínic
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Barcelona、スペイン
- ICO - Hospital Duran i Reynals
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Córdoba、スペイン
- Hosp. Reina Sofia
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Granada、スペイン
- Hospital Univ. Virgen de las Nieves
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Málaga、スペイン
- Hospital Regional De Malaga
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Sevilla、スペイン
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Copenhagen、デンマーク
- Rigshospitalet
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Bonn、ドイツ
- Bonn University
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Essen、ドイツ
- University Hospital Essen
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Mannheim、ドイツ
- Universitaetsmedizin Mannheim
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Stuttgart、ドイツ
- Robert_Bosch_Krankenhaus
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Angers、フランス
- CHRU Angers
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Limoges、フランス
- CHU de Limoges
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Saint-Étienne、フランス
- Institut de Cancérologie Lucien Neuwirth
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Antwerp、ベルギー
- Antwerp University
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Liège、ベルギー
- University of Liege
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Gdansk、ポーランド
- Medical University of Gdansk
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Bucharest、ルーマニア
- Fundeni Clinical Institute
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Saint Petersburg、ロシア連邦
- First State Pavlov Medical University of St. Petersburg
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Adana、七面鳥
- Baskent University Hospital
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Ankara、七面鳥
- Gazi University Faculty of Medicine
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
-ステロイドに失敗し、SR-GvHDを発症し、ECPまたは/およびルキソリチニブのいずれかで治療されているHSCTの急性GvHD患者。
-慢性GvHDを発症し、ステロイドに反応しなかったHSCT患者（SR-cGvHD）で、ECPまたは/およびルキソリチニブまたは/およびイブルチニブのいずれかで治療されています。
説明
包含基準:
急性 GvHD 患者
- -最初のHSCT後に急性SR-GvHDを発症し、データベースに最低6か月のフォローアップデータがある患者
- -SR aGvHDの発症から60日以内にECPまたはルキソリチニブによる治療を開始した患者
- グレード：治療開始時のみII～IV
- -治療開始時に18歳以上の患者
慢性GvHD患者
- -最初のHSCT後に慢性SR-GvHDを発症し、データベースに最低1年間のフォローアップデータがある患者
- -SR-cGvHDの発症から1年以内にECPまたはルキソリチニブまたはイブルチニブによる治療を開始した患者
- 重症度：治療開始時のみ中等度から重度
- -治療開始時に18歳以上の患者
除外基準:
急性GvHD
- レトロスペクティブ期間に GvHD を治療するための介入薬の GvHD の臨床試験に参加している患者
- 患者は妊娠中または授乳中です
- SR GvHD治療開始時のグレードI
- 予防としてECPまたは新しい治療を受けている患者
- -SR-aGvHDの発症から60日以内にECPまたは新しい治療を開始する患者
- -治療開始時に18歳未満の患者
慢性 GvHD
- レトロスペクティブ期間に GvHD を治療するための介入薬の臨床試験に参加している患者
- 患者は妊娠中または授乳中です
- 慢性 GvHD : SR GvHD 治療開始時の重症度は軽度
- 予防としてECPまたは新しい治療を受けている患者
- SR-cGvHDの発症から1年後にECPまたは新たな治療を開始する患者
- -治療開始時に18歳未満の患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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ECP のみ (aGVHD 患者)
ECPおよびその他の標準治療（SOC）で治療された患者
|
担当医師の決定による - 非介入研究
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ECP およびルキソリチニブ (aGVHD 患者)
ECPとルキソリチニブで治療された患者
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担当医師の決定による - 非介入研究
担当医師の決定による - 非介入研究
|
|
ルキソリチニブのみ (aGVHD 患者)
ルキソリチニブおよびその他の標準治療（SOC）で治療された患者
|
担当医師の決定による - 非介入研究
|
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ECP のみ (cGVHD 患者)
ECPおよびその他の標準治療（SOC）で治療された患者
|
担当医師の決定による - 非介入研究
|
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ECP と治療の組み合わせ (cGVHD 患者)
ECPとルキソリチニブまたはイブルチニブで治療された患者
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担当医師の決定による - 非介入研究
担当医師の決定による - 非介入研究
担当医師の決定による - 非介入研究
|
|
併用療法のみ（cGVHD患者）
-イブルチニブおよび/またはルキソリチニブおよびその他の標準治療（SOC）で治療された患者
|
担当医師の決定による - 非介入研究
担当医師の決定による - 非介入研究
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
全体の回答率
時間枠：3ヶ月
|
SR-GvHD の標的*治療開始から 3 か月後の急性 GvHD に対する部分奏効または完全奏効 (NIH/Glucksberg 分類による)
|
3ヶ月
|
|
SR-GvHD の標的*治療開始から 6 か月後の慢性 GvHD に対する全奏効率 (NIH/Glucksberg 分類による部分奏効または完全奏効)
時間枠：6ヵ月
|
6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ECPの有効性
時間枠：1年まで
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臓器特異的反応
|
1年まで
|
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ECPの安全性
時間枠：1年まで
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合併症および感染症の発生率
|
1年まで
|
|
ECPの安全性
時間枠：1年まで
|
ステロイド節約効果（用量または割合の減少）
|
1年まで
|
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ECPの有効性
時間枠：1年まで
|
全生存率（一定時間でのパーセンテージ）
|
1年まで
|
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ECPの有効性
時間枠：1年まで
|
非再発死亡率
|
1年まで
|
|
ECPの有効性
時間枠：1年まで
|
応答時間
|
1年まで
|
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ECPの有効性
時間枠：1年まで
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失敗のない生存
|
1年まで
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者：Olaf Penack, MD、European Society for Blood and Marrow Transplantation
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2019000902
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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