ECP kombinációs tanulmány
Többközpontú retrospektív tanulmány az ECP használatának és eredményeinek leírására az akut és krónikus GvHD új kezelési protokolljaival kombinálva
Az extrakorporális fotoferézis (ECP) a standard immunszuppresszió alternatíváját kínálja, és inkább immunmoduláló, mint immunszuppresszív hatást fejt ki, amely kevesebb toxicitással és mellékhatással jár. Ezenkívül kimutatták, hogy az ECP lehetővé teszi a szteroidok és az immunszuppresszáns szerek csökkentését, ami a GvHD terápia célja kell legyen.
Az ECP-t az 1994-es első leírás óta használják a GvHD kezelésére, és mivel használata az évtizedek során folytatódott. A kezelést számos irányelvbe beépítették, mint második vonalbeli terápiát szteroidrefrakter vagy szteroidfüggő GvHD-betegeknél. Amellett, hogy szteroidok mellett és után is használják, CNI-inhibitorokkal, MMF-fel és más immunszuppresszánsokkal együtt is alkalmazzák.
Annak ellenére azonban, hogy az ECP-t jelenleg széles körben alkalmazzák a GvHD-s betegek kezelésében, a randomizált vizsgálatokból származó klinikai adatok korlátozottak, és a kis prospektív és retrospektív vizsgálatok jelentik a fő bizonyítékot. Ez a helyzet más, gyakran használt immunszuppresszáns szerek esetében is Az ECP bevezetése óta használják a GvHD-ben.
A szisztematikus áttekintés arra a következtetésre jutott, hogy az ECP hatékony terápia az orális, bőr- és máj SR-cGVHD kezelésére, szerény aktivitással a tüdő és a gyomor-bélrendszeri SR-cGVHD esetében.
Az USA-ban az ibrutinib az egyetlen FDA által jóváhagyott szer a második vonalbeli cGvHD terápiában, miután a szteroidterápia kudarcot vallott, és a ruxolitinibet az USA-ban engedélyezték a szteroidrezisztens GvHD kezelésére.
Míg a vizsgálatok kimutatták az ECP hatékonyságát és biztonságosságát a GvHD-kezelésben, korlátozott mennyiségű adat áll rendelkezésre annak bizonyítására, hogyan alkalmazzák a közelmúltban jóváhagyott szerekkel kombinálva.
A meglévő nyilvántartási adatcélzó központok felhasználásával, ahol az újabb szereket alkalmazzák, és javítva a kezelési adatok rögzítését, úgy gondoljuk, hogy nagyobb léptékű vizsgálatot tudunk végezni, amely magában foglalja az új kezelési protokollokat is. A jelenlegi tanulmány célja, hogy javítsa az ECP-használat potenciális előnyeit a GVHD kezelésében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy Registry Based Study (RBS), amelyet arra terveztek, hogy adatokat gyűjtsön az akut és krónikus GvHD kezelési viselkedéséről HSCT után. Az adatgyűjtés az EBMT regiszter alapján történik, amely eddig két kérdőívből áll (A és B forma), amelyek elsősorban az elsődleges betegségdiagnosztikára, a HSCT előtti és a HSCT-nél fennálló állapotra, a HSCT típusára (donor státusz, preparatív kezelés stb.) vonatkoznak. ) és a túlélési állapot. Az új C kérdőívvel, amely felépítésében hasonló lesz a nyilvántartásban használt jelenlegi űrlapokhoz, célunk, hogy több információt és további adatokat gyűjtsünk a GvHD jellemzőiről és kezeléséről (ütemezés, kombináció, betegségi állapotok) mind a krónikus, mind az akut GvHD esetén. Az EBMT együttműködik a kiválasztott helyszínekkel, hogy megkönnyítse a további adatok gyűjtését a 4. szakaszban meghatározottak szerint.
Az összegyűjtött adatok mind visszamenőlegesek, és legfeljebb 3 évre vonatkoznak, 2017-től kezdve, a GvHD kezdetétől, amely nem reagált a szteroidokra, a minimális követési adatok 6 hónap akut és 1 év krónikus esetén. A központokat arra kérik, hogy válasszanak ki a felvételi kritériumoknak megfelelő betegeket, és utólag töltsék ki a C formanyomtatványt. A szükséges további adatok mennyisége attól függ, hogy a kiválasztott központ a részletesebb B formanyomtatványt vagy az A formanyomtatvány minimális adatsorát tölti ki.
A központ kiválasztásának kritériumai a következőkön fognak alapulni:
- Olyan központok, amelyek hajlandóságot mutattak a vizsgálatban való részvételre a tanulmány előtt kiküldött megvalósíthatósági kérdőíven vagy e-mailben visszaigazolva
- Központok, akik a megvalósíthatósági kérdőíven keresztül válaszoltak
- Olyan központok, ahol előzetes ismeretek vannak mind a ruxolitinib/ibrutinib, mind az ECP használatáról, vagy ennek megfelelően válaszoltak a megvalósíthatósági kérdőívre
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Antwerp, Belgium
- Antwerp University
-
Liège, Belgium
- University of Liege
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánia
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság
- University Hospital Birmingham NHS Trust
-
Bristol, Egyesült Királyság
- Bristol Royal Hospital for Children
-
London, Egyesült Királyság
- Kings College Hospital
-
Manchester, Egyesült Királyság
- Christie NHS Trust Hospital
-
Oxford, Egyesült Királyság
- Churchill Hospital
-
-
-
-
-
Angers, Franciaország
- CHRU Angers
-
Limoges, Franciaország
- CHU de Limoges
-
Saint-Étienne, Franciaország
- Institut de Cancérologie Lucien Neuwirth
-
-
-
-
-
Thessaloníki, Görögország
- George Papanicolaou General Hospital
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael
- Rambam Medical Center
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország
- Medical University of Gdańsk
-
-
-
-
-
Bonn, Németország
- Bonn University
-
Essen, Németország
- University Hospital Essen
-
Mannheim, Németország
- Universitaetsmedizin Mannheim
-
Stuttgart, Németország
- Robert_Bosch_Krankenhaus
-
-
-
-
-
Alessandria, Olaszország
- H SS. Antonio e Biagio
-
Bergamo, Olaszország
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Milano, Olaszország
- Istituto Clinico Humanitas
-
Pescara, Olaszország
- Ospedale Civile
-
Pisa, Olaszország
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
Roma, Olaszország
- Universita Cattolica S. Cuore
-
Vicenza, Olaszország
- S. Bortolo Hospital
-
-
-
-
-
Saint Petersburg, Orosz Föderáció
- First State Pavlov Medical University of St. Petersburg
-
-
-
-
-
Adana, Pulyka
- Baskent University Hospital
-
Ankara, Pulyka
- Gazi University Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Bucharest, Románia
- Fundeni Clinical Institute
-
-
-
-
-
Badalona, Spanyolország
- ICO-Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
Barcelona, Spanyolország
- Hospital Clinic
-
Barcelona, Spanyolország
- ICO - Hospital Duran i Reynals
-
Córdoba, Spanyolország
- Hosp. Reina Sofia
-
Granada, Spanyolország
- Hospital Univ. Virgen de las Nieves
-
Málaga, Spanyolország
- Hospital Regional De Malaga
-
Sevilla, Spanyolország
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Göteborg, Svédország
- Sahlgrenska University Hospital
-
Lund, Svédország
- Skanes University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
HSCT-ben szenvedő akut GvHD-betegek, akiknél a szteroidok beadása sikertelen volt, és SR-GvHD alakult ki, és akiket ECP-vel vagy/vagy ruxolitinibbel kezelnek.
Olyan HSCT-ben szenvedő betegek, akiknél krónikus GvHD alakult ki, és nem reagáltak a szteroidokra (SR-cGvHD), és ECP-vel vagy/vagy ruxolitinibbel vagy/vagy ibrutinibbel kezelik.
Leírás
Bevételi kritériumok:
Akut GvHD betegek
- Azok a betegek, akiknél akut SR-GvHD alakul ki az első HSCT után, és legalább 6 hónapos követési adatok vannak az adatbázisban
- Azok a betegek, akik az SR aGvHD megjelenését követő 60 napon belül kezdik meg az ECP-vel vagy Ruxolitinib-kezelést
- fokozat: II-IV csak a kezelés megkezdésekor
- Olyan betegek, akik a kezelés megkezdésekor legalább 18 évesek
Krónikus GvHD betegek
- Azok a betegek, akiknél krónikus SR-GvHD alakul ki az első HSCT után, és legalább 1 éves követési adatok vannak az adatbázisban
- Azok a betegek, akik az SR-cGvHD megjelenésétől számított egy éven belül kezdik meg az ECP-vel, ruxolitinib- vagy ibrutinib-kezelést
- Súlyosság: csak a kezelés megkezdésekor mérsékelt vagy súlyos
- Olyan betegek, akik a kezelés megkezdésekor legalább 18 évesek
Kizárási kritériumok:
Akut GvHD
- Betegek a GvHD klinikai vizsgálatában a GvHD kezelésére szolgáló intervenciós gyógyszerrel a retrospektív időszakban
- A beteg terhes vagy szoptat
- I. fokozat az SR GvHD kezelés megkezdésekor
- Betegek, akik ECP-t vagy új kezelést kapnak profilaxisként
- Az ECP-t vagy az új kezelést az SR-aGvHD kezdetétől számított 60 napnál később kezdődő betegek
- 18 évnél fiatalabb betegek a kezelés megkezdésekor
Krónikus GvHD
- A GvHD kezelésére szolgáló intervenciós gyógyszer klinikai vizsgálatában részt vevő betegek a retrospektív időszakban
- A beteg terhes vagy szoptat
- Krónikus GvHD: Súlyossága enyhe az SR GvHD-kezelés megkezdésekor
- Betegek, akik ECP-t vagy új kezelést kapnak profilaxisként
- Azok a betegek, akik ECP-t vagy új kezelést kezdenek az SR-cGvHD 1 éves megjelenése után
- 18 évnél fiatalabb betegek a kezelés megkezdésekor
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Csak ECP (aGVHD betegek)
ECP-vel és más Standard Of Care kezelésekkel (SOC) kezelt betegek
|
A kezelőorvos döntése szerint - nem intervenciós vizsgálat
|
|
ECP és ruxolitinib (aGVHD betegek)
ECP-vel és ruxolitinibbel kezelt betegek
|
A kezelőorvos döntése szerint - nem intervenciós vizsgálat
A kezelőorvos döntése szerint - nem intervenciós vizsgálat
|
|
Csak ruxolitinib (aGVHD-s betegek)
Ruxolitinibbel és más Standard Of Care kezelésekkel (SOC) kezelt betegek
|
A kezelőorvos döntése szerint - nem intervenciós vizsgálat
|
|
Csak ECP (cGVHD betegek)
ECP-vel és más Standard Of Care kezelésekkel (SOC) kezelt betegek
|
A kezelőorvos döntése szerint - nem intervenciós vizsgálat
|
|
ECP és kezelés kombinációja (cGVHD betegek)
ECP-vel és ruxolitinibbel vagy ibrutinibbel kezelt betegek
|
A kezelőorvos döntése szerint - nem intervenciós vizsgálat
A kezelőorvos döntése szerint - nem intervenciós vizsgálat
A kezelőorvos döntése szerint - nem intervenciós vizsgálat
|
|
Csak kombinációs kezelés (cGVHD betegek)
Ibrutinibbel és/vagy ruxolitinibbel és más standard kezelési módszerekkel (SOC) kezelt betegek
|
A kezelőorvos döntése szerint - nem intervenciós vizsgálat
A kezelőorvos döntése szerint - nem intervenciós vizsgálat
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Általános válaszadási arány
Időkeret: 3 hónap
|
Részleges vagy teljes válasz a NIH/Glucksberg osztályozás szerint) 3 hónap elteltével akut GvHD esetén az SR-GvHD célzott* kezelésének kezdete óta
|
3 hónap
|
|
Teljes válaszarány (részleges vagy teljes válasz a NIH/Glucksberg osztályozás szerint) a krónikus GvHD esetén az SR-GvHD célzott* kezelésének kezdete óta eltelt 6 hónapon belül
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az ECP hatékonysága
Időkeret: legfeljebb egy évig
|
Szervspecifikus válasz
|
legfeljebb egy évig
|
|
Az ECP biztonsága
Időkeret: Akár egy évig
|
A szövődmények és fertőzések előfordulása
|
Akár egy évig
|
|
Az ECP biztonsága
Időkeret: Akár egy évig
|
Szteroidkímélő hatások (a dózis vagy százalékos csökkenés)
|
Akár egy évig
|
|
Az ECP hatékonysága
Időkeret: Akár egy évig
|
teljes túlélés (százalék egy meghatározott időpontban)
|
Akár egy évig
|
|
Az ECP hatékonysága
Időkeret: Akár egy évig
|
Nem visszaeső mortalitás
|
Akár egy évig
|
|
Az ECP hatékonysága
Időkeret: Akár egy évig
|
A válasz időtartama
|
Akár egy évig
|
|
Az ECP hatékonysága
Időkeret: Akár egy évig
|
Hibamentes túlélés
|
Akár egy évig
|
Együttműködők és nyomozók
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Olaf Penack, MD, European Society for Blood and Marrow Transplantation
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2019000902
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .