ECP 组合研究
描述 ECP 结合新治疗方案在急性和慢性 GvHD 中的使用和结果的多中心回顾性研究
体外光分离疗法 (ECP) 提供了标准免疫抑制的替代方法，并显示出免疫调节作用而不是免疫抑制作用，这与较低的毒性和副作用有关。 此外，ECP 已显示允许逐渐减少类固醇和免疫抑制剂，这应该是 GvHD 治疗的目标。
自 1994 年首次描述以来，ECP 一直用于 GvHD 的管理，并且其使用持续了数十年。 该治疗作为类固醇难治性或类固醇依赖性 GvHD 患者的二线治疗被纳入许多指南。 除了在类固醇之外和之后使用，它还与 CNI 抑制剂、MMF 和其他免疫抑制剂联合使用。
然而，尽管目前广泛使用 ECP 治疗 GvHD 患者，但随机研究的临床数据有限，小型前瞻性和回顾性试验是主要证据基础。其他常用的免疫抑制剂也是如此，这些药物具有自从引入 ECP 以来就被用于 GvHD。
系统评价得出结论，ECP 是治疗口腔、皮肤和肝脏 SR-cGVHD 的有效疗法，对肺和胃肠道 SR-cGVHD 具有适度活性。
在美国，一旦类固醇治疗失败，伊布替尼是 FDA 唯一批准用于二线 cGvHD 治疗的药物，而 Ruxolitinib 已在美国被批准用于治疗类固醇难治性 GvHD。
虽然研究表明 ECP 在 GvHD 治疗中的有效性和安全性，但有限的数据表明它如何与最近批准的药物结合使用。
使用现有的注册数据以使用较新药物的中心为目标并加强治疗数据的捕获，我们相信我们可以进行更大规模的研究，其中将包括新的治疗方案。 本研究的目的是改进关于使用 ECP 作为治疗 GVHD 的潜在益处的证据基础。
研究概览
详细说明
这是一项基于注册表的研究（RBS），旨在收集有关 HSCT 后急性和慢性 GvHD 治疗行为的数据。 数据收集将基于 EBMT 登记，目前包括两个问卷（表格 A 和 B），主要涵盖原发疾病诊断、HSCT 之前和期间的状态、HSCT 的类型（供体状态、准备方案等） ) 和生存状态。 通过新的问卷表格 C，其设计与注册表中使用的当前表格相似，我们旨在收集更多关于慢性和急性 GvHD 的 GvHD 特征和治疗（时间表、组合、疾病状态）的信息和额外数据EBMT 将与选定的站点合作，以促进收集第 4 节中指定的其他数据。
收集的数据将全部是回顾性的，包括最多 3 年的数据，涵盖 2017 年起，从 GvHD 发作开始，对类固醇没有反应，急性至少随访 6 个月，慢性至少随访 1 年。 中心将被要求选择符合纳入标准的患者，并回顾性地填写表格 C。 所需的额外数据量将取决于所选中心填写的是更详细的表格 B 还是表格 A 中更最少的数据集。
中心选择标准将基于：
- 通过在研究之前发送的可行性问卷或通过电子邮件确认表示愿意参与研究的中心
- 通过可行性问卷回复的中心
- 预先知道使用 Ruxolitinib/Ibrutinib 和 ECP 或已在可行性问卷中做出答复的中心
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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Copenhagen、丹麦
- Rigshospitalet
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Haifa、以色列
- Rambam Medical Center
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Saint Petersburg、俄罗斯联邦
- First State Pavlov Medical University of St. Petersburg
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Thessaloníki、希腊
- George Papanicolaou General Hospital
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Bonn、德国
- Bonn University
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Essen、德国
- University Hospital Essen
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Mannheim、德国
- Universitaetsmedizin Mannheim
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Stuttgart、德国
- Robert_Bosch_Krankenhaus
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Alessandria、意大利
- H SS. Antonio e Biagio
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Bergamo、意大利
- ASST Papa Giovanni XXIII
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Milano、意大利
- Istituto Clinico Humanitas
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Pescara、意大利
- Ospedale Civile
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Pisa、意大利
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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Roma、意大利
- Universita Cattolica S. Cuore
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Vicenza、意大利
- S. Bortolo Hospital
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Antwerp、比利时
- Antwerp University
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Liège、比利时
- University of Liège
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Angers、法国
- CHRU Angers
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Limoges、法国
- CHU de Limoges
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Saint-Étienne、法国
- Institut de Cancérologie Lucien Neuwirth
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Gdansk、波兰
- Medical University of Gdansk
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Adana、火鸡
- Baskent University Hospital
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Ankara、火鸡
- Gazi University Faculty of Medicine
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Göteborg、瑞典
- Sahlgrenska University Hospital
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Lund、瑞典
- Skanes University Hospital
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Bucharest、罗马尼亚
- Fundeni Clinical Institute
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Birmingham、英国
- University Hospital Birmingham NHS Trust
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Bristol、英国
- Bristol Royal Hospital for Children
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London、英国
- Kings College Hospital
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Manchester、英国
- Christie NHS Trust Hospital
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Oxford、英国
- Churchill Hospital
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Badalona、西班牙
- ICO-Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
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Barcelona、西班牙
- Hospital Clínic
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Barcelona、西班牙
- ICO - Hospital Duran i Reynals
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Córdoba、西班牙
- Hosp. Reina Sofia
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Granada、西班牙
- Hospital Univ. Virgen de las Nieves
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Málaga、西班牙
- Hospital Regional De Malaga
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Sevilla、西班牙
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
类固醇失败并发展为 SR-GvHD 并接受 ECP 或/和 Ruxolitinib 治疗的 HSCT 急性 GvHD 患者。
发生慢性 GvHD 且对类固醇（SR-cGvHD）无反应并接受 ECP 或/和 Ruxolitinib 或/和 Ibrutinib 治疗的 HSCT 患者。
描述
纳入标准：
急性 GvHD 患者
- 首次 HSCT 后发生急性 SR-GvHD 且数据库中至少有 6 个月的随访数据的患者
- 在 SR aGvHD 发作后 60 天内开始使用 ECP 或 Ruxolitinib 治疗的患者
- 等级：II-IV 仅在治疗开始时
- 治疗开始时≥18 岁的患者
慢性 GvHD 患者
- 首次 HSCT 后发展为慢性 SR-GvHD 且数据库中至少有 1 年随访数据的患者
- 在 SR-cGvHD 发作后 I 年内开始使用 ECP 或 Ruxolitinib 或 Ibrutinib 治疗的患者
- 严重程度：仅在治疗开始时为中度至重度
- 治疗开始时≥18 岁的患者
排除标准：
急性GvHD
- 回顾性 GvHD 介入药物治疗 GvHD 临床试验的患者
- 患者怀孕或哺乳
- SR GvHD 治疗开始时的 I 级
- 接受 ECP 或新治疗作为预防的患者
- 在 SR-aGvHD 发病后 60 天内开始 ECP 或新治疗的患者
- 治疗开始时年龄 < 18 岁的患者
慢性GvHD
- 回顾期介入药物治疗 GvHD 临床试验的患者
- 患者怀孕或哺乳
- 慢性 GvHD：在 SR GvHD 治疗开始时严重程度较轻
- 接受 ECP 或新治疗作为预防的患者
- SR-cGvHD 发作 1 年后开始 ECP 或新治疗的患者
- 治疗开始时年龄 < 18 岁的患者
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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仅限 ECP（aGVHD 患者）
接受 ECP 和其他护理标准 (SOC) 治疗的患者
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根据治疗医师的决定 - 非干预研究
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ECP 和 Ruxolitinib（aGVHD 患者）
接受 ECP 和 Ruxolitinib 治疗的患者
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根据治疗医师的决定 - 非干预研究
根据治疗医师的决定 - 非干预研究
|
|
仅限 Ruxolitinib（aGVHD 患者）
接受 Ruxolitinib 和其他标准治疗 (SOC) 治疗的患者
|
根据治疗医师的决定 - 非干预研究
|
|
仅限 ECP（cGVHD 患者）
接受 ECP 和其他护理标准 (SOC) 治疗的患者
|
根据治疗医师的决定 - 非干预研究
|
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ECP 和治疗组合（cGVHD 患者）
接受 ECP 和 Ruxolitinib 或 Ibrutinib 治疗的患者
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根据治疗医师的决定 - 非干预研究
根据治疗医师的决定 - 非干预研究
根据治疗医师的决定 - 非干预研究
|
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仅治疗组合（cGVHD 患者）
接受 Ibrutinib 和/或 Ruxolitinib 以及其他标准治疗 (SOC) 治疗的患者
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根据治疗医师的决定 - 非干预研究
根据治疗医师的决定 - 非干预研究
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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整体回复率
大体时间：3个月
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根据 NIH/Glucksberg 分类的部分或完全反应）自 SR-GvHD 靶向*治疗开始后 3 个月急性 GvHD
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3个月
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自 SR-GvHD 靶向*治疗开始以来 6 个月慢性 GvHD 的总体缓解率（根据 NIH/Glucksberg 分类的部分或完全缓解）
大体时间：6个月
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ECP的功效
大体时间：长达一年
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器官特异性反应
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长达一年
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ECP 的安全性
大体时间：长达一年
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并发症和感染的发生率
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长达一年
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ECP 的安全性
大体时间：长达一年
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类固醇保留效应（剂量或百分比减少）
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长达一年
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ECP的功效
大体时间：长达一年
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总体生存率（固定时间的百分比）
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长达一年
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ECP的功效
大体时间：长达一年
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非复发死亡率
|
长达一年
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ECP的功效
大体时间：长达一年
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反应持续时间
|
长达一年
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ECP的功效
大体时间：长达一年
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无故障生存
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长达一年
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Olaf Penack, MD、European Society for Blood and Marrow Transplantation
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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类固醇难治性 GVHD的临床试验
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Shanghai Jiao Tong University School of Medicine完全的
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Mats RembergerThe Swedish Research Council招聘中
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Weill Medical College of Cornell University终止
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daphne brockington未知
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Ciusss de L'Est de l'Île de MontréalCentre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)尚未招聘GVHD，慢性