Estudio de combinación de PAE
Estudio retrospectivo multicéntrico para describir el uso y los resultados de la PAE en combinación con nuevos protocolos de tratamiento en la EICH aguda y crónica
La fotoféresis extracorpórea (ECP) ofrece una alternativa a la inmunosupresión estándar y muestra un efecto inmunomodulador en lugar de inmunosupresor, que se asocia con menos toxicidades y efectos secundarios. Además, se ha demostrado que la ECP permite la reducción gradual de esteroides y agentes inmunosupresores, lo que debería ser un objetivo de la terapia de GvHD.
ECP se ha utilizado para el manejo de GvHD desde que se describió por primera vez en 1994 y su uso ha continuado durante décadas. El tratamiento se incorporó a una serie de pautas como terapia de segunda línea en pacientes con EICH refractarios a esteroides o dependientes de esteroides. Además de usarse además y después de los esteroides, también se usa en combinación con inhibidores de CNI, MMF y otros agentes inmunosupresores.
Sin embargo, a pesar del uso generalizado actual de PAE en el tratamiento de pacientes con EICH, los datos clínicos de estudios aleatorizados son limitados y los ensayos prospectivos y retrospectivos pequeños son la principal base de evidencia. Este es también el caso de otros agentes inmunosupresores de uso común, que han se ha utilizado en GvHD desde que se introdujo ECP.
La revisión sistemática concluyó que la ECP es una terapia eficaz para la SR-cGVHD oral, cutánea y hepática, con una actividad modesta en la SR-cGVHD pulmonar y gastrointestinal.
En los EE. UU., Ibrutinib es el único agente aprobado por la FDA para la terapia de cGvHD de segunda línea una vez que la terapia con esteroides ha fallado y Ruxolitinib ha sido aprobado en los EE. UU. para el tratamiento de la GvHD resistente a los esteroides.
Si bien los estudios han demostrado la eficacia y la seguridad de la PAE en el tratamiento de la GvHD, hay datos limitados para mostrar cómo se usa en combinación con los agentes aprobados recientemente.
Usando los datos de registro existentes que apuntan a los centros donde se utilizan los agentes más nuevos y mejorando la captura de datos de tratamiento, creemos que podemos realizar un estudio a mayor escala, que incluirá los nuevos protocolos de tratamiento. El objetivo del estudio actual es mejorar la base de evidencia sobre el beneficio potencial del uso de PAE como tratamiento de la EICH.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio basado en registros (RBS) diseñado para recopilar datos sobre el comportamiento del tratamiento de la EICH aguda y crónica después del HSCT. La recopilación de datos se basará en el registro EBMT, que hasta ahora consta de dos cuestionarios (Formularios A y B), que cubren principalmente el diagnóstico de la enfermedad primaria, el estado antes y durante el HSCT, el tipo de HSCT (estado del donante, régimen preparatorio, etc. ) y el estado de supervivencia. Con un nuevo cuestionario Formulario C, que tendrá un diseño similar a los formularios actuales utilizados en el registro, nuestro objetivo es recopilar más información y datos adicionales sobre las características y el tratamiento de la EICH (programa, combinación, estados de la enfermedad) tanto para la EICH crónica como aguda. EBMT trabajará con los sitios seleccionados para facilitar la recopilación de datos adicionales como se especifica en la sección 4.
Todos los datos recopilados serán retrospectivos e incluirán hasta 3 años de datos que cubren 2017 en adelante, desde el inicio de la EICH que no ha respondido a los esteroides con un seguimiento de datos mínimo de 6 meses para casos agudos y 1 año para casos crónicos. Se les pedirá a los centros que seleccionen a los pacientes que cumplan con los criterios de inclusión y completen el Formulario C retrospectivamente. La cantidad de datos adicionales requeridos dependerá de si el centro seleccionado completa el Formulario B más detallado o el conjunto de datos más mínimo en el Formulario A.
Los criterios para la selección del centro se basarán en:
- Centros que han expresado su voluntad de participar en el estudio a través de un cuestionario de viabilidad que se envió antes del estudio o por correo electrónico de confirmación
- Centros que han respondido a través del cuestionario de viabilidad
- Centros en los que se tiene conocimiento previo del uso tanto de Ruxolitinib/Ibrutinib como de PAE o han respondido como tales en el cuestionario de viabilidad
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Bonn, Alemania
- Bonn University
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Essen, Alemania
- University Hospital Essen
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Mannheim, Alemania
- Universitaetsmedizin Mannheim
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Stuttgart, Alemania
- Robert_Bosch_Krankenhaus
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Antwerp, Bélgica
- Antwerp University
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Liège, Bélgica
- University of Liege
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Copenhagen, Dinamarca
- Rigshospitalet
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Badalona, España
- ICO-Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
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Barcelona, España
- Hospital Clínic
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Barcelona, España
- ICO - Hospital Duran i Reynals
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Córdoba, España
- Hosp. Reina Sofia
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Granada, España
- Hospital Univ. Virgen de las Nieves
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Málaga, España
- Hospital Regional De Malaga
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Sevilla, España
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Saint Petersburg, Federación Rusa
- First State Pavlov Medical University of St. Petersburg
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Angers, Francia
- CHRU Angers
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Limoges, Francia
- CHU de Limoges
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Saint-Étienne, Francia
- Institut de Cancérologie Lucien Neuwirth
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Thessaloníki, Grecia
- George Papanicolaou General Hospital
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Haifa, Israel
- Rambam Medical Center
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Alessandria, Italia
- H SS. Antonio e Biagio
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Bergamo, Italia
- ASST Papa Giovanni XXIII
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Milano, Italia
- Istituto Clinico Humanitas
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Pescara, Italia
- Ospedale Civile
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Pisa, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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Roma, Italia
- Universita Cattolica S. Cuore
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Vicenza, Italia
- S. Bortolo Hospital
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Adana, Pavo
- Baskent University Hospital
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Ankara, Pavo
- Gazi University Faculty of Medicine
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Gdansk, Polonia
- Medical University of Gdansk
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Birmingham, Reino Unido
- University Hospital Birmingham NHS Trust
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Bristol, Reino Unido
- Bristol Royal Hospital for Children
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London, Reino Unido
- Kings College Hospital
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Manchester, Reino Unido
- Christie NHS Trust Hospital
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Oxford, Reino Unido
- Churchill Hospital
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Bucharest, Rumania
- Fundeni Clinical Institute
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Göteborg, Suecia
- Sahlgrenska University Hospital
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Lund, Suecia
- Skanes University Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Pacientes con GvHD aguda con HSCT que han fallado con los esteroides y desarrollaron SR-GvHD y son tratados con ECP o/y Ruxolitinib.
Pacientes con HSCT que desarrollaron EICH crónica y no respondieron a los esteroides (SR-cGvHD) y son tratados con ECP o/y Ruxolitinib o/o Ibrutinib.
Descripción
Criterios de inclusión:
Pacientes con EICH aguda
- Pacientes que desarrollan SR-GvHD agudo después del primer HSCT y hay un mínimo de 6 meses de datos de seguimiento en la base de datos
- Pacientes que inician tratamiento con ECP o Ruxolitinib dentro de los 60 días del inicio de SR aGvHD
- Grado: II-IV solo al inicio del tratamiento
- Pacientes que tienen ≥ 18 años al momento de iniciar el tratamiento
Pacientes con EICH crónica
- Pacientes que desarrollan SR-GvHD crónica después del primer HSCT y hay datos de seguimiento con un mínimo de 1 año en la base de datos
- Pacientes que inician tratamiento con ECP o Ruxolitinib o Ibrutinib dentro de 1 año del inicio de SR-cGvHD
- Gravedad: moderada a grave solo en el momento del inicio del tratamiento
- Pacientes que tienen ≥ 18 años al momento de iniciar el tratamiento
Criterio de exclusión:
EICH aguda
- Pacientes en un ensayo clínico de GvHD para un fármaco de intervención para tratar la GvHD en el período retrospectivo
- La paciente está embarazada o amamantando
- Grado I en el momento del inicio del tratamiento SR GvHD
- Pacientes que reciben PAE o nuevo tratamiento como profilaxis
- Pacientes que inician ECP o nuevo tratamiento después de 60 días desde el inicio de SR-aGvHD
- Pacientes < 18 años en el momento del inicio del tratamiento
EICH crónica
- Pacientes en un ensayo clínico de un fármaco de intervención para tratar la EICH en el período retrospectivo
- La paciente está embarazada o amamantando
- EICH crónica: gravedad leve en el momento del inicio del tratamiento con EICH SR
- Pacientes que reciben PAE o nuevo tratamiento como profilaxis
- Pacientes que inician ECP o nuevo tratamiento después de 1 año de inicio de SR-cGvHD
- Pacientes < 18 años en el momento del inicio del tratamiento
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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ECP solamente (pacientes con aGVHD)
Pacientes tratados con ECP y otros tratamientos estándar de atención (SOC)
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Según decisión del médico tratante - estudio no intervencionista
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ECP y ruxolitinib (pacientes con aGVHD)
Pacientes tratados con ECP y Ruxolitinib
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Según decisión del médico tratante - estudio no intervencionista
Según decisión del médico tratante - estudio no intervencionista
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Ruxolitinib solo (pacientes con aGVHD)
Pacientes tratados con ruxolitinib y otros tratamientos estándar de atención (SOC)
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Según decisión del médico tratante - estudio no intervencionista
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ECP solamente (pacientes con cGVHD)
Pacientes tratados con ECP y otros tratamientos estándar de atención (SOC)
|
Según decisión del médico tratante - estudio no intervencionista
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Combinación de ECP y tratamiento (pacientes con cGVHD)
Pacientes tratados con ECP y Ruxolitinib o Ibrutinib
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Según decisión del médico tratante - estudio no intervencionista
Según decisión del médico tratante - estudio no intervencionista
Según decisión del médico tratante - estudio no intervencionista
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|
Combinación de tratamiento únicamente (pacientes con cGVHD)
Pacientes tratados con ibrutinib y/o ruxolitinib y otros tratamientos estándar de atención (SOC)
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Según decisión del médico tratante - estudio no intervencionista
Según decisión del médico tratante - estudio no intervencionista
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de respuesta general
Periodo de tiempo: 3 meses
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Respuesta parcial o completa según la clasificación NIH/Glucksberg) a los 3 meses para la EICH aguda desde el inicio del tratamiento dirigido* para la EICH-SR
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3 meses
|
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Tasa de respuesta general (respuesta parcial o completa según la clasificación NIH/Glucksberg) a los 6 meses para la EICH crónica desde el inicio del tratamiento específico* para la EICH-SR
Periodo de tiempo: 6 meses
|
6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eficacia de la PAE
Periodo de tiempo: hasta un año
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Respuesta específica de órgano
|
hasta un año
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Seguridad de PAE
Periodo de tiempo: Hasta un año
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Incidencia de complicaciones e infecciones
|
Hasta un año
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Seguridad de PAE
Periodo de tiempo: Hasta un año
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Efectos ahorradores de esteroides (disminución de dosis o porcentaje)
|
Hasta un año
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Eficacia de la PAE
Periodo de tiempo: Hasta un año
|
supervivencia global (Porcentaje en un tiempo fijo)
|
Hasta un año
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Eficacia de la PAE
Periodo de tiempo: Hasta un año
|
Mortalidad sin recaída
|
Hasta un año
|
|
Eficacia de la PAE
Periodo de tiempo: Hasta un año
|
Duración de la respuesta
|
Hasta un año
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|
Eficacia de la PAE
Periodo de tiempo: Hasta un año
|
Supervivencia sin fallas
|
Hasta un año
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Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Olaf Penack, MD, European Society for Blood and Marrow Transplantation
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2019000902
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre EICH refractaria a esteroides
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Fujian Medical UniversityDesconocido
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Shanghai Children's Medical CenterDesconocidoTrasplante de microbiota fecal en GVHD
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Massachusetts General HospitalAmerican Cancer Society, Inc.TerminadoTrasplante de células hematopoyéticas | Grado agudo de enfermedad de injerto contra huésped (Gvhd) | Trasplante de microbiota fecalEstados Unidos
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Shanghai Children's Medical CenterChinese University of Hong Kong; Nanfang Hospital of Southern Medical University y otros colaboradoresReclutamientoLMA pediátrica recidivante | LLA pediátrica recidivante | Enfermedad aguda de injerto contra huésped (Gvhd) grado IV (diagnóstico)Porcelana
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAún no reclutandoEsclerosis múltiple | Enfermedades autoinmunes | Artritis Reumatoide | Lupus eritematoso sistémico | Dermatitis atópica | Vitíligo | Alopecia | Tiroiditis autoinmune | Enfermedad inflamatoria | Aplasia adquirida de la médula ósea | Gvhd