Комбинированное исследование ECP
Многоцентровое ретроспективное исследование для описания использования и результатов ТЭК в сочетании с новыми протоколами лечения острой и хронической РТПХ
Экстракорпоральный фотоферез (ЭКФ) предлагает альтернативу стандартной иммуносупрессии и оказывает иммуномодулирующее, а не иммунодепрессивное действие, что связано с меньшей токсичностью и побочными эффектами. Кроме того, было показано, что ТЭК позволяет снижать дозу стероидов и иммунодепрессантов, что должно быть целью терапии БТПХ.
ECP использовался для лечения GvHD с момента его первого описания в 1994 году, и его использование продолжалось на протяжении десятилетий. Лечение было включено в ряд руководств в качестве терапии второй линии у пациентов с резистентностью к стероидам или стероидозависимых пациентов с БТПХ. Помимо использования в дополнение и после стероидов, он также используется в сочетании с ингибиторами CNI, MMF и другими иммунодепрессантами.
Однако, несмотря на широкое в настоящее время использование ТЭК в лечении пациентов с БТПХ, клинические данные рандомизированных исследований ограничены, и основной доказательной базой являются небольшие проспективные и ретроспективные исследования. Это также относится к другим широко используемым иммунодепрессантам, которые используется при GvHD с тех пор, как была введена ECP.
В систематическом обзоре сделан вывод о том, что ТЭК является эффективной терапией пероральной, кожной и печеночной СР-ХБТПХ с умеренной активностью в легких и желудочно-кишечном тракте СР-ХБТПХ.
В США ибрутиниб является единственным одобренным FDA препаратом для терапии ХБТПХ второй линии после неэффективности стероидной терапии, а руксолитиниб был одобрен в США для лечения стероидорезистентной БТПХ.
Хотя исследования показали эффективность и безопасность ТЭК при лечении БТПХ, данных, показывающих, как он используется в сочетании с недавно одобренными агентами, недостаточно.
Используя существующие центры данных реестра, в которых используются новые агенты, и улучшая сбор данных о лечении, мы считаем, что можем провести более масштабное исследование, которое будет включать новые протоколы лечения. Целью настоящего исследования является улучшение доказательной базы потенциальной пользы применения ТЭК для лечения РТПХ.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование на основе реестра (RBS), предназначенное для сбора данных о поведении при лечении острой и хронической РТПХ после ТГСК. Сбор данных будет осуществляться на основе регистра EBMT, который пока состоит из двух анкет (Формы A и B), в основном охватывающих диагностику первичного заболевания, статус до и после ТГСК, тип ТГСК (донорский статус, препаративная схема и т. д.). ) и статус выживания. С помощью новой анкеты формы C, которая будет похожа по дизайну на текущие формы, используемые в регистре, мы стремимся собрать больше информации и дополнительных данных о характеристиках РТПХ и лечении (график, комбинация, болезненные состояния) как хронической, так и острой РТПХ. EBMT будет работать с выбранными участками, чтобы облегчить сбор дополнительных данных, как указано в разделе 4.
Все собранные данные будут ретроспективными и будут включать данные за период до 3 лет, начиная с 2017 года, начиная с начала РТПХ, не поддающегося лечению стероидами, с минимальным последующим наблюдением данных в течение 6 месяцев для острого и 1 года для хронического. Центрам будет предложено выбрать пациентов, соответствующих критериям включения, и ретроспективно заполнить форму C. Объем необходимых дополнительных данных будет зависеть от того, заполняет ли выбранный центр более подробную форму B или более минимальный набор данных в форме A.
Критерии выбора центра будут основываться на:
- Центры, которые выразили готовность участвовать в исследовании, заполнив анкету о целесообразности, разосланную до начала исследования, или отправив подтверждение по электронной почте.
- Центры, ответившие на вопросник о целесообразности
- Центры, в которых имеется предварительная информация об использовании как руксолитиниба/ибрутиниба, так и ТЭК, или где они ответили как таковые в вопроснике о целесообразности
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Antwerp, Бельгия
- Antwerp University
-
Liège, Бельгия
- University of Liege
-
-
-
-
-
Bonn, Германия
- Bonn University
-
Essen, Германия
- University Hospital Essen
-
Mannheim, Германия
- Universitaetsmedizin Mannheim
-
Stuttgart, Германия
- Robert_Bosch_Krankenhaus
-
-
-
-
-
Thessaloníki, Греция
- George Papanicolaou General Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Haifa, Израиль
- Rambam Medical Center
-
-
-
-
-
Badalona, Испания
- ICO-Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
Barcelona, Испания
- Hospital Clinic
-
Barcelona, Испания
- ICO - Hospital Duran i Reynals
-
Córdoba, Испания
- Hosp. Reina Sofia
-
Granada, Испания
- Hospital Univ. Virgen de las Nieves
-
Málaga, Испания
- Hospital Regional de Malaga
-
Sevilla, Испания
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Alessandria, Италия
- H SS. Antonio e Biagio
-
Bergamo, Италия
- ASST Papa Giovanni XXIII
-
Milano, Италия
- Istituto Clinico Humanitas
-
Pescara, Италия
- Ospedale Civile
-
Pisa, Италия
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
Roma, Италия
- Universita Cattolica S. Cuore
-
Vicenza, Италия
- S. Bortolo Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Польша
- Medical University of Gdańsk
-
-
-
-
-
Saint Petersburg, Российская Федерация
- First State Pavlov Medical University of St. Petersburg
-
-
-
-
-
Bucharest, Румыния
- Fundeni Clinical Institute
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство
- University Hospital Birmingham NHS Trust
-
Bristol, Соединенное Королевство
- Bristol Royal Hospital for Children
-
London, Соединенное Королевство
- Kings College Hospital
-
Manchester, Соединенное Королевство
- Christie NHS Trust Hospital
-
Oxford, Соединенное Королевство
- Churchill Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Турция
- Baskent University Hospital
-
Ankara, Турция
- Gazi University Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Angers, Франция
- CHRU Angers
-
Limoges, Франция
- chu de Limoges
-
Saint-Étienne, Франция
- Institut de Cancérologie Lucien Neuwirth
-
-
-
-
-
Göteborg, Швеция
- Sahlgrenska University Hospital
-
Lund, Швеция
- Skånes university hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Пациенты с острой РТПХ с ТГСК, у которых стероиды оказались неэффективными и у которых развилась SR-РТПХ, и которых лечат либо ТЭК, либо руксолитинибом.
Пациенты с ТГСК, у которых развилась хроническая РТПХ и не реагировала на стероиды (SR-cGvHD), которых лечат либо ТЭК, либо руксолитинибом, либо/и ибрутинибом.
Описание
Критерии включения:
Пациенты с острой БТПХ
- Пациенты, у которых развилась острая СР-РТПХ после первой ТГСК, и в базе данных имеются данные наблюдения не менее 6 месяцев.
- Пациенты, начавшие лечение ТЭК или руксолитинибом в течение 60 дней после начала СР оРТПХ
- Степень: II-IV только на момент начала лечения
- Пациенты, которым ≥ 18 лет на момент начала лечения
Пациенты с хронической РТПХ
- Пациенты, у которых развилась хроническая СР-РТПХ после первой ТГСК и в базе данных имеются данные наблюдения в течение не менее 1 года.
- Пациенты, которые начинают лечение ТЭК, руксолитинибом или ибрутинибом в течение 1 года после начала SR-cGvHD
- Тяжесть: от умеренной до тяжелой только на момент начала лечения.
- Пациенты, которым ≥ 18 лет на момент начала лечения
Критерий исключения:
Острая РТПХ
- Пациенты, участвующие в клиническом исследовании РТПХ интервенционного препарата для лечения РТПХ в ретроспективном периоде
- Пациентка беременна или кормит грудью
- I степень на момент начала лечения СР РТПХ
- Пациенты, получающие ТЭК или новое лечение в качестве профилактики
- Пациенты, начинающие ТЭК или новое лечение позднее, чем через 60 дней после начала лечения SR-aGvHD
- Пациенты < 18 лет на момент начала лечения
Хроническая РТПХ
- Пациенты, участвующие в клиническом исследовании интервенционного препарата для лечения БТПХ в ретроспективном периоде
- Пациентка беременна или кормит грудью
- Хроническая РТПХ: легкая степень тяжести на момент начала лечения СР РТПХ.
- Пациенты, получающие ТЭК или новое лечение в качестве профилактики
- Пациенты, начинающие ТЭК или новое лечение после 1 года от начала SR-cGvHD
- Пациенты < 18 лет на момент начала лечения
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Только ТЭК (пациенты с оРТПХ)
Пациенты, получавшие ТЭК и другие стандартные методы лечения (SOC)
|
По решению лечащего врача - неинтервенционное исследование
|
|
ТЭК и руксолитиниб (пациенты с оРТПХ)
Пациенты, получавшие ЭКФ и руксолитиниб
|
По решению лечащего врача - неинтервенционное исследование
По решению лечащего врача - неинтервенционное исследование
|
|
Только руксолитиниб (пациенты с оРТПХ)
Пациенты, получавшие руксолитиниб и другие стандартные методы лечения (SOC)
|
По решению лечащего врача - неинтервенционное исследование
|
|
Только ТЭК (пациенты с РТПХ)
Пациенты, получавшие ТЭК и другие стандартные методы лечения (SOC)
|
По решению лечащего врача - неинтервенционное исследование
|
|
Комбинация ТЭК и лечения (пациенты с РТПХ)
Пациенты, получавшие ТЭК и руксолитиниб или ибрутиниб
|
По решению лечащего врача - неинтервенционное исследование
По решению лечащего врача - неинтервенционное исследование
По решению лечащего врача - неинтервенционное исследование
|
|
Только комбинированное лечение (пациенты с РТПХ)
Пациенты, получавшие лечение ибрутинибом и/или руксолитинибом и другие стандартные методы лечения (SOC)
|
По решению лечащего врача - неинтервенционное исследование
По решению лечащего врача - неинтервенционное исследование
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая скорость отклика
Временное ограничение: 3 месяца
|
Частичный или полный ответ в соответствии с классификацией NIH/Glucksberg) через 3 месяца при острой РТПХ с начала таргетного* лечения СР-РТПХ
|
3 месяца
|
|
Частота общего ответа (частичный или полный ответ в соответствии с классификацией NIH/Glucksberg) через 6 месяцев при хронической РТПХ с начала таргетного* лечения СР-РТПХ
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Эффективность ТЭК
Временное ограничение: до одного года
|
Органоспецифический ответ
|
до одного года
|
|
Безопасность ЭХЗ
Временное ограничение: До одного года
|
Частота осложнений и инфекций
|
До одного года
|
|
Безопасность ЭХЗ
Временное ограничение: До одного года
|
Стероидсберегающие эффекты (уменьшение дозы или процента)
|
До одного года
|
|
Эффективность ТЭК
Временное ограничение: До одного года
|
общая выживаемость (в процентах за фиксированное время)
|
До одного года
|
|
Эффективность ТЭК
Временное ограничение: До одного года
|
Безрецидивная смертность
|
До одного года
|
|
Эффективность ТЭК
Временное ограничение: До одного года
|
Продолжительность ответа
|
До одного года
|
|
Эффективность ТЭК
Временное ограничение: До одного года
|
Безотказное выживание
|
До одного года
|
Соавторы и исследователи
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Olaf Penack, MD, European Society for Blood and Marrow Transplantation
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2019000902
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .