Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kombinovaná studie ECP

27. března 2024 aktualizováno: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Multicentrická retrospektivní studie k popisu použití a výsledků ECP v kombinaci s novými léčebnými protokoly u akutní a chronické GvHD

Extrakorporální fotoforéza (ECP) nabízí alternativu ke standardní imunosupresi a vykazuje spíše imunomodulační než imunosupresivní účinek, který je spojen s menší toxicitou a vedlejšími účinky. Navíc se ukázalo, že ECP umožňuje snižování steroidů a imunosupresiv, což by mělo být cílem terapie GvHD.

ECP se používá pro správu GvHD od prvního popisu v roce 1994 a jeho používání pokračovalo po desetiletí. Léčba byla začleněna do řady doporučení jako terapie druhé linie u pacientů s GvHD rezistentními na steroidy nebo závislých na steroidech. Kromě toho, že se používá jako doplněk a po steroidech, používá se také v kombinaci s inhibitory CNI, MMF a dalšími imunosupresivními látkami.

Navzdory současnému rozšířenému používání ECP v léčbě pacientů s GvHD jsou však klinická data z randomizovaných studií omezená a hlavní důkazní základnou jsou malé prospektivní a retrospektivní studie. To je také případ jiných běžně používaných imunosupresiv, která mají se používá v GvHD od zavedení ECP.

Systematický přehled dospěl k závěru, že ECP je účinnou terapií pro orální, kožní a jaterní SR-cGVHD s mírnou aktivitou u SR-cGVHD v plicích a gastrointestinálním traktu.

V USA je Ibrutinib jedinou látkou schválenou FDA pro druhou linii terapie cGvHD, jakmile steroidní terapie selhala a Ruxolitinib byl schválen v USA pro léčbu GvHD refrakterní na steroidy.

Zatímco studie prokázaly účinnost a bezpečnost ECP při léčbě GvHD, existují omezené údaje, které ukazují, jak se používá v kombinaci s nedávno schválenými látkami.

Věříme, že s využitím stávajících center cílených na data v registru, kde se používají novější látky, a posíleným zachycováním údajů o léčbě, můžeme provést rozsáhlejší studii, která bude zahrnovat nové léčebné protokoly. Cílem této studie je zlepšit důkazní základ o potenciálním přínosu použití ECP jako léčby GVHD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je Registry Based Study (RBS) navržená ke sběru dat o léčebném chování akutní a chronické GvHD po HSCT. Sběr dat bude založen na registru EBMT, který se zatím skládá ze dvou dotazníků (Formulář A a B), zahrnující především diagnostiku primárního onemocnění, stav před a na HSCT, typ HSCT (stav dárce, preparativní režim atd.). ) a stav přežití. S novým dotazníkem Form C, který bude mít podobný design jako současné formuláře používané v registru, se zaměřujeme na sběr více informací a dalších údajů o GvHD charakteristikách a léčbě (plán, kombinace, chorobné stavy) pro chronickou i akutní GvHD. EBMT bude spolupracovat s vybranými místy, aby usnadnil sběr dalších dat, jak je uvedeno v části 4.

Všechna shromážděná data budou retrospektivní a budou zahrnovat až 3 roky dat pokrývající rok 2017 a dále, od začátku GvHD, která nereagovala na steroidy, s minimálním sledováním dat 6 měsíců pro akutní a 1 rok pro chronické. Centra budou požádána, aby vybrala pacienty, kteří splňují kritéria pro zařazení, a vyplnila formulář C zpětně. Množství požadovaných dodatečných údajů bude záviset na tom, zda vybrané středisko vyplní podrobnější formulář B nebo minimální soubor údajů ve formuláři A.

Kritéria pro výběr centra budou založena na:

  • Centra, která vyjádřila ochotu zúčastnit se studie prostřednictvím dotazníku o proveditelnosti, který byl rozeslán před studií nebo prostřednictvím potvrzení e-mailem
  • Centra, která odpověděla prostřednictvím dotazníku proveditelnosti
  • Centra, kde jsou předchozí znalosti o užívání jak Ruxolitinibu/Ibrutinibu, tak ECP nebo kde jako taková odpověděla v dotazníku proveditelnosti

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

319

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Antwerp, Belgie
        • Antwerp University
      • Liège, Belgie
        • University of Liege
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Rigshospitalet
  • Francie
      • Angers, Francie
        • CHRU Angers
      • Limoges, Francie
        • CHU de Limoges
      • Saint-Étienne, Francie
        • Institut de Cancérologie Lucien Neuwirth
  • Itálie
      • Alessandria, Itálie
        • H SS. Antonio e Biagio
      • Bergamo, Itálie
        • Asst Papa Giovanni XXIII
      • Milano, Itálie
        • Istituto Clinico Humanitas
      • Pescara, Itálie
        • Ospedale Civile
      • Pisa, Itálie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Roma, Itálie
        • Universita Cattolica S. Cuore
      • Vicenza, Itálie
        • S. Bortolo Hospital
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Rambam Medical Center
  • Krocan
      • Adana, Krocan
        • Baskent University Hospital
      • Ankara, Krocan
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Německo
      • Bonn, Německo
        • Bonn University
      • Essen, Německo
        • University Hospital Essen
      • Mannheim, Německo
        • UniversitaetsMedizin Mannheim
      • Stuttgart, Německo
        • Robert_Bosch_Krankenhaus
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko
        • Medical University of Gdansk
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko
        • Fundeni Clinical Institute
  • Ruská Federace
      • Saint Petersburg, Ruská Federace
        • First State Pavlov Medical University of St. Petersburg
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • University Hospital Birmingham NHS Trust
      • Bristol, Spojené království
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • London, Spojené království
        • Kings College Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • Christie NHS Trust Hospital
      • Oxford, Spojené království
        • Churchill Hospital
  • Řecko
      • Thessaloníki, Řecko
        • George Papanicolaou General Hospital
  • Španělsko
      • Badalona, Španělsko
        • ICO-Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Clinic
      • Barcelona, Španělsko
        • ICO - Hospital Duran i Reynals
      • Córdoba, Španělsko
        • Hosp. Reina Sofia
      • Granada, Španělsko
        • Hospital Univ. Virgen de las Nieves
      • Málaga, Španělsko
        • Hospital Regional de Malaga
      • Sevilla, Španělsko
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Švédsko
      • Göteborg, Švédsko
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Lund, Švédsko
        • Skånes University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 99 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s akutní GvHD s HSCT, u kterých selhaly steroidy a vyvinula se u nich SR-GvHD a jsou léčeni buď ECP nebo/a Ruxolitinibem.

Pacienti s HSCT, u kterých se vyvinula chronická GvHD a nereagovali na steroidy (SR-cGvHD) a jsou léčeni buď ECP nebo/a Ruxolitinibem nebo/a Ibrutinibem.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti s akutní GvHD

  1. Pacienti, u kterých se rozvine akutní SR-GvHD po první HSCT a v databázi jsou data sledování minimálně 6 měsíců
  2. Pacienti, kteří zahájí léčbu ECP nebo ruxolitinibem do 60 dnů od nástupu SR aGvHD
  3. Stupeň: II-IV pouze v době zahájení léčby
  4. Pacienti, kteří jsou v době zahájení léčby ≥ 18 let

Pacienti s chronickou GvHD

  1. Pacienti, u kterých se po první HSCT rozvine chronická SR-GvHD a v databázi jsou data z minimálně 1 ročního sledování
  2. Pacienti, kteří zahájí léčbu ECP nebo ruxolitinibem nebo ibrutinibem do 1 roku od nástupu SR-cGvHD
  3. Závažnost: střední až závažná pouze v době zahájení léčby
  4. Pacienti, kteří jsou v době zahájení léčby ≥ 18 let

Kritéria vyloučení:

Akutní GvHD

  1. Pacienti v klinické studii GvHD pro intervenční lék k léčbě GvHD v retrospektivním období
  2. Pacientka je těhotná nebo kojí
  3. Stupeň I v době zahájení léčby SR GvHD
  4. Pacienti, kteří dostávají ECP nebo novou léčbu jako profylaxi
  5. Pacienti zahajující ECP nebo novou léčbu později než 60 dnů od začátku SR-aGvHD
  6. Pacienti < 18 let v době zahájení léčby

Chronická GvHD

  1. Pacienti v klinické studii intervenčního léku k léčbě GvHD v retrospektivním období
  2. Pacientka je těhotná nebo kojí
  3. Chronická GvHD: Závažnost mírná v době zahájení léčby SR GvHD
  4. Pacienti, kteří dostávají ECP nebo novou léčbu jako profylaxi
  5. Pacienti zahajující ECP nebo novou léčbu po 1 roce nástupu SR-cGvHD
  6. Pacienti < 18 let v době zahájení léčby

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pouze ECP (pacienti s aGVHD)
Pacienti léčení ECP a dalšími standardními léčbami (SOC)
Přístroj: Mimotělní fotoforéza
Podle rozhodnutí ošetřujícího lékaře - neintervenční studie
ECP a ruxolitinib (pacienti s aGVHD)
Pacienti léčení ECP a Ruxolitinibem
Přístroj: Mimotělní fotoforéza
Podle rozhodnutí ošetřujícího lékaře - neintervenční studie
Lék: Ruxolitinib
Podle rozhodnutí ošetřujícího lékaře - neintervenční studie
Pouze ruxolitinib (pacienti s aGVHD)
Pacienti léčení Ruxolitinibem a dalšími standardními léčbami (SOC)
Lék: Ruxolitinib
Podle rozhodnutí ošetřujícího lékaře - neintervenční studie
Pouze ECP (pacienti s cGVHD)
Pacienti léčení ECP a dalšími standardními léčbami (SOC)
Přístroj: Mimotělní fotoforéza
Podle rozhodnutí ošetřujícího lékaře - neintervenční studie
ECP a kombinace léčby (pacienti s cGVHD)
Pacienti léčení ECP a Ruxolitinibem nebo Ibrutinibem
Přístroj: Mimotělní fotoforéza
Podle rozhodnutí ošetřujícího lékaře - neintervenční studie
Lék: Ruxolitinib
Podle rozhodnutí ošetřujícího lékaře - neintervenční studie
Lék: Ibrutinib
Podle rozhodnutí ošetřujícího lékaře - neintervenční studie
Pouze kombinace léčby (pacienti s cGVHD)
Pacienti léčení ibrutinibem a/nebo ruxolitinibem a dalšími standardními léčbami (SOC)
Lék: Ruxolitinib
Podle rozhodnutí ošetřujícího lékaře - neintervenční studie
Lék: Ibrutinib
Podle rozhodnutí ošetřujícího lékaře - neintervenční studie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odezvy
Časové okno: 3 měsíce
Částečná nebo úplná odpověď podle klasifikace NIH/Glucksberg) po 3 měsících pro akutní GvHD od zahájení cílené* léčby SR-GvHD
3 měsíce
Celková míra odpovědi (částečná nebo úplná odpověď podle klasifikace NIH/Glucksberg) po 6 měsících pro chronickou GvHD od zahájení cílené* léčby SR-GvHD
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost ECP
Časové okno: do jednoho roku
Orgánově specifická reakce
do jednoho roku
Bezpečnost ECP
Časové okno: Do jednoho roku
Výskyt komplikací a infekcí
Do jednoho roku
Bezpečnost ECP
Časové okno: Do jednoho roku
Účinky šetřící steroidy (snížení dávky nebo procenta)
Do jednoho roku
Účinnost ECP
Časové okno: Do jednoho roku
celkové přežití (procento v pevně stanoveném čase)
Do jednoho roku
Účinnost ECP
Časové okno: Do jednoho roku
Nerelapsová úmrtnost
Do jednoho roku
Účinnost ECP
Časové okno: Do jednoho roku
Délka odezvy
Do jednoho roku
Účinnost ECP
Časové okno: Do jednoho roku
Přežití bez selhání
Do jednoho roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Spolupracovníci

Mallinckrodt

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Olaf Penack, MD, European Society for Blood and Marrow Transplantation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. dubna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

15. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

15. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

22. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2019000902

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Steroidní refrakterní GVHD

Klinické studie na Mimotělní fotoforéza

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit