Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ECP-kombinationsstudie

27 mars 2024 uppdaterad av: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Multicenter retrospektiv studie för att beskriva användningen och resultaten av ECP i kombination med nya behandlingsprotokoll vid akut och kronisk GvHD

Extrakorporeal fotoferes (ECP) erbjuder ett alternativ till standard immunsuppression och visar en immunmodulerande snarare än en immunsuppressiv effekt, vilket är förknippat med mindre toxiciteter och biverkningar. Dessutom har ECP visat sig möjliggöra nedtrappning av steroider och immunsuppressiva medel, vilket borde vara ett mål för GvHD-terapi.

ECP har använts för hantering av GvHD sedan den först beskrevs 1994 och eftersom dess användning har fortsatt under decennierna. Behandlingen inkorporerades i ett antal riktlinjer som en andrahandsterapi hos steroidrefraktära eller steroidberoende GvHD-patienter. Förutom att den används som tillägg och efter steroider, används den också i kombination med CNI-hämmare, MMF och andra immunsuppressiva medel.

Men trots den nuvarande utbredda användningen av ECP vid behandling av patienter med GvHD är kliniska data från randomiserade studier begränsade och små prospektiva och retrospektiva studier är den huvudsakliga evidensbasen. Detta är också fallet för andra vanliga immunsuppressiva medel, som har använts i GvHD sedan ECP introducerades.

Den systematiska översikten drog slutsatsen att ECP är en effektiv terapi för oral, hud och lever SR-cGVHD, med blygsam aktivitet i lunga och gastrointestinala SR-cGVHD.

I USA är Ibrutinib det enda FDA-godkända medlet för andra linjens cGvHD-behandling när steroidbehandlingen har misslyckats och Ruxolitinib hade godkänts i USA för behandling av steroidrefraktär GvHD.

Även om studier har visat effektiviteten och säkerheten av ECP vid GvHD-behandling, finns det begränsade data som visar hur det används i kombination med de nyligen godkända medlen.

Genom att använda befintliga registerdatainriktningscenter där de nyare medlen används och förbättra insamlingen av behandlingsdata tror vi att vi kan genomföra en större studie, som kommer att inkludera de nya behandlingsprotokollen. Syftet med den aktuella studien är att förbättra evidensbasen för den potentiella nyttan av ECP-användning som behandling av GVHD.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en registerbaserad studie (RBS) utformad för att samla in data om behandlingsbeteendet för akut och kronisk GvHD efter HSCT. Datainsamlingen kommer att baseras på EBMT-registret, som hittills består av två frågeformulär (formulär A och B), som huvudsakligen täcker den primära sjukdomsdiagnostiken, status före och vid HSCT, typ av HSCT (donatorstatus, preparativ regim etc.) ) och överlevnadsstatus. Med ett nytt frågeformulär Form C, som kommer att ha liknande utformning som de nuvarande blanketter som används i registret, syftar vi till att samla in mer information och ytterligare data om GvHD-egenskaper och behandling (schema, kombination, sjukdomstillstånd) för både kronisk och akut GvHD EBMT kommer att samarbeta med de utvalda platserna för att underlätta insamlingen av ytterligare data enligt beskrivningen i avsnitt 4.

De insamlade uppgifterna kommer alla att vara retrospektiva och inkludera upp till 3 års data från 2017 och framåt, från början av GvHD som inte har svarat på steroider med en minsta datauppföljning på 6 månader för akuta och 1 år för kroniska. Centern kommer att uppmanas att välja patienter som uppfyller inklusionskriterierna och fylla i formulär C i efterhand. Mängden ytterligare data som krävs beror på om det valda centret fyller i det mer detaljerade formulär B eller den minsta datauppsättningen i formulär A.

Kriterier för val av centrum kommer att baseras på:

  • Center som har uttryckt en vilja att delta i studien genom ett genomförbarhetsformulär som skickades ut innan studien eller via e-postbekräftelse
  • Center som har svarat genom genomförbarhetsformuläret
  • Center där det finns förkunskaper om användning av både Ruxolitinib/Ibrutinib och ECP eller har svarat som sådana i genomförbarhetsformuläret

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

319

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Antwerp, Belgien
        • Antwerp University
      • Liège, Belgien
        • University of Liege
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rigshospitalet
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • CHRU Angers
      • Limoges, Frankrike
        • Chu de Limoges
      • Saint-Étienne, Frankrike
        • Institut de Cancérologie Lucien Neuwirth
  • Grekland
      • Thessaloníki, Grekland
        • George Papanicolaou General Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Rambam Medical Center
  • Italien
      • Alessandria, Italien
        • H SS. Antonio e Biagio
      • Bergamo, Italien
        • ASST Papa Giovanni XXIII
      • Milano, Italien
        • Istituto Clinico Humanitas
      • Pescara, Italien
        • Ospedale Civile
      • Pisa, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Roma, Italien
        • Universita Cattolica S. Cuore
      • Vicenza, Italien
        • S. Bortolo Hospital
  • Kalkon
      • Adana, Kalkon
        • Baskent University Hospital
      • Ankara, Kalkon
        • Gazi University Faculty Of Medicine
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Medical University of Gdańsk
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien
        • Fundeni Clinical Institute
  • Ryska Federationen
      • Saint Petersburg, Ryska Federationen
        • First State Pavlov Medical University of St. Petersburg
  • Spanien
      • Badalona, Spanien
        • ICO-Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Clinic
      • Barcelona, Spanien
        • ICO - Hospital Duran i Reynals
      • Córdoba, Spanien
        • Hosp. Reina Sofia
      • Granada, Spanien
        • Hospital Univ. Virgen de las Nieves
      • Málaga, Spanien
        • Hospital Regional de Malaga
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • University Hospital Birmingham NHS Trust
      • Bristol, Storbritannien
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • London, Storbritannien
        • Kings College Hospital
      • Manchester, Storbritannien
        • Christie NHS Trust Hospital
      • Oxford, Storbritannien
        • Churchill Hospital
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Lund, Sverige
        • Skånes University Hospital
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Bonn University
      • Essen, Tyskland
        • University Hospital Essen
      • Mannheim, Tyskland
        • Universitaetsmedizin Mannheim
      • Stuttgart, Tyskland
        • Robert_Bosch_Krankenhaus

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 99 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med akut GvHD med HSCT som har misslyckats med steroider och utvecklat SR-GvHD och som behandlas med antingen ECP eller/och Ruxolitinib.

Patienter med HSCT som har utvecklat kronisk GvHD och misslyckats med att svara på steroider (SR-cGvHD) och som behandlas med antingen ECP eller/och Ruxolitinib eller/och Ibrutinib.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Akuta GvHD-patienter

  1. Patienter som utvecklar akut SR-GvHD efter första HSCT och det finns minst 6 månaders uppföljningsdata i databasen
  2. Patienter som påbörjar behandling med ECP eller Ruxolitinib inom 60 dagar efter debut av SR aGvHD
  3. Grad: II-IV endast vid tidpunkten för behandlingsstart
  4. Patienter som är ≥ 18 år vid tidpunkten för behandlingsstart

Kroniska GvHD-patienter

  1. Patienter som utvecklar kronisk SR-GvHD efter första HSCT och det finns med minst 1 års uppföljningsdata i databasen
  2. Patienter som påbörjar behandling med ECP eller Ruxolitinib eller Ibrutinib inom ett år efter uppkomsten av SR-cGvHD
  3. Allvarlighetsgrad: måttlig till svår endast vid tidpunkten för behandlingsstart
  4. Patienter som är ≥ 18 år vid tidpunkten för behandlingsstart

Exklusions kriterier:

Akut GvHD

  1. Patienter i en klinisk prövning för GvHD för ett interventionellt läkemedel för att behandla GvHD under den retrospektiva perioden
  2. Patienten är gravid eller ammar
  3. Grad I vid tidpunkten för SR GvHD-behandlingsstart
  4. Patienter som får ECP eller ny behandling som profylax
  5. Patienter som påbörjar ECP eller ny behandling senare än 60 dagar från början på SR-aGvHD
  6. Patienter < 18 år vid tidpunkten för behandlingsstart

Kronisk GvHD

  1. Patienter på en klinisk prövning för ett interventionellt läkemedel för att behandla GvHD under den retrospektiva perioden
  2. Patienten är gravid eller ammar
  3. Kronisk GvHD: Allvarlighet mild vid tidpunkten för SR GvHD-behandlingsstart
  4. Patienter som får ECP eller ny behandling som profylax
  5. Patienter som påbörjar ECP eller ny behandling efter 1 års debut av SR-cGvHD
  6. Patienter < 18 år vid tidpunkten för behandlingsstart

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Endast ECP (aGVHD-patienter)
Patienter som behandlas med ECP och andra Standard Of Care-behandlingar (SOC)
Enhet: Extrakorporeal fotoferes
Enligt behandlande läkares beslut - icke-interventionsstudie
ECP och Ruxolitinib (aGVHD-patienter)
Patienter som behandlats med ECP och Ruxolitinib
Enhet: Extrakorporeal fotoferes
Enligt behandlande läkares beslut - icke-interventionsstudie
Läkemedel: Ruxolitinib
Enligt behandlande läkares beslut - icke-interventionsstudie
Endast ruxolitinib (aGVHD-patienter)
Patienter som behandlas med Ruxolitinib och andra standardbehandlingar (SOC)
Läkemedel: Ruxolitinib
Enligt behandlande läkares beslut - icke-interventionsstudie
Endast ECP (cGVHD-patienter)
Patienter som behandlas med ECP och andra Standard Of Care-behandlingar (SOC)
Enhet: Extrakorporeal fotoferes
Enligt behandlande läkares beslut - icke-interventionsstudie
ECP och behandlingskombination (cGVHD-patienter)
Patienter som behandlas med ECP och Ruxolitinib eller Ibrutinib
Enhet: Extrakorporeal fotoferes
Enligt behandlande läkares beslut - icke-interventionsstudie
Läkemedel: Ruxolitinib
Enligt behandlande läkares beslut - icke-interventionsstudie
Läkemedel: Ibrutinib
Enligt behandlande läkares beslut - icke-interventionsstudie
Endast behandlingskombination (cGVHD-patienter)
Patienter som behandlas med Ibrutinib och/eller Ruxolitinib och andra standardbehandlingar (SOC)
Läkemedel: Ruxolitinib
Enligt behandlande läkares beslut - icke-interventionsstudie
Läkemedel: Ibrutinib
Enligt behandlande läkares beslut - icke-interventionsstudie

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total svarsfrekvens
Tidsram: 3 månader
Partiell eller fullständig respons enligt NIH/Glucksberg-klassificering) vid 3 månader för akut GvHD sedan start av riktad* behandling för SR-GvHD
3 månader
Total svarsfrekvens (partiell eller fullständig respons enligt NIH/Glucksberg-klassificering) vid 6 månader för kronisk GvHD sedan start av riktad* behandling för SR-GvHD
Tidsram: 6 månader
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effektiviteten av ECP
Tidsram: upp till ett år
Organspecifik respons
upp till ett år
Säkerhet för ECP
Tidsram: Upp till ett år
Förekomst av komplikationer och infektioner
Upp till ett år
Säkerhet för ECP
Tidsram: Upp till ett år
Steroidbesparande effekter (minskning av dos eller procent)
Upp till ett år
Effektiviteten av ECP
Tidsram: Upp till ett år
total överlevnad (procentandel vid en fast tidpunkt)
Upp till ett år
Effektiviteten av ECP
Tidsram: Upp till ett år
Icke-återfallsdödlighet
Upp till ett år
Effektiviteten av ECP
Tidsram: Upp till ett år
Svarslängd
Upp till ett år
Effektiviteten av ECP
Tidsram: Upp till ett år
Misslyckandefri överlevnad
Upp till ett år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Samarbetspartners

Mallinckrodt

Utredare

  • Huvudutredare: Olaf Penack, MD, European Society for Blood and Marrow Transplantation

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 april 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

15 juni 2022

Avslutad studie (Faktisk)

15 juni 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 juli 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 september 2021

Första postat (Faktisk)

22 september 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2019000902

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Ja

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Steroid Refractory GVHD

Kliniska prövningar på Extrakorporeal fotoferes

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Thailand

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera