Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ECP-kombinationsundersøgelse

27. marts 2024 opdateret af: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Multicenter retrospektiv undersøgelse for at beskrive brugen og resultaterne af ECP i kombination med nye behandlingsprotokoller ved akut og kronisk GvHD

Ekstrakorporal fotoferese (ECP) tilbyder et alternativ til standard immunsuppression og viser en immunmodulerende snarere end en immunosuppressiv effekt, som er forbundet med færre toksiciteter og bivirkninger. Derudover har ECP vist sig at tillade nedtrapning af steroider og immunsuppressive midler, hvilket burde være et mål for GvHD-terapi.

ECP er blevet brugt til styring af GvHD siden første gang beskrevet i 1994, og efterhånden som dets brug er fortsat gennem årtier. Behandlingen blev indarbejdet i en række retningslinjer som en anden linje terapi hos steroid refraktære eller steroid afhængige GvHD patienter. Ud over at blive brugt som supplement og efter steroider, bruges det også i kombination med CNI-hæmmere, MMF og andre immunsuppressive midler.

Men på trods af den nuværende udbredte brug af ECP i behandlingen af ​​patienter med GvHD, er kliniske data fra randomiserede undersøgelser begrænsede, og små prospektive og retrospektive forsøg er den vigtigste evidensbase. Dette er også tilfældet for andre almindeligt anvendte immunsuppressive midler, som har været brugt i GvHD siden ECP blev introduceret.

Den systematiske gennemgang konkluderede, at ECP er en effektiv terapi til oral, hud og lever SR-cGVHD med beskeden aktivitet i lunge- og gastrointestinal SR-cGVHD.

I USA er Ibrutinib det eneste FDA-godkendte middel til andenlinje-cGvHD-behandling, når steroidbehandling har fejlet, og Ruxolitinib er blevet godkendt i USA til behandling af steroid refraktær GvHD.

Mens undersøgelser har vist effektiviteten og sikkerheden af ​​ECP i GvHD-behandling, er der begrænsede data til at vise, hvordan det bruges i kombination med de nyligt godkendte midler.

Ved at bruge eksisterende registerdatamålretningscentre, hvor de nyere midler bliver brugt, og forbedre indsamlingen af ​​behandlingsdata, mener vi, at vi kan gennemføre en større skala undersøgelse, som vil omfatte de nye behandlingsprotokoller. Formålet med den aktuelle undersøgelse er at forbedre evidensgrundlaget for den potentielle fordel ved ECP-brug som behandling af GVHD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en Registry Based Study (RBS) designet til at indsamle data om behandlingsadfærden af ​​akut og kronisk GvHD efter HSCT. Dataindsamlingen vil være baseret på EBMT-registret, som indtil videre består af to spørgeskemaer (skema A og B), der hovedsageligt dækker den primære sygdomsdiagnostik, status før og ved HSCT, typen af ​​HSCT (donorstatus, præparativt regime mv. ) og overlevelsesstatus. Med et nyt spørgeskema Form C, som vil være ens i design som de nuværende formularer, der bruges i registret, sigter vi mod at indsamle mere information og yderligere data om GvHD karakteristika og behandling (skema, kombination, sygdomstilstande) for både kronisk og akut GvHD EBMT vil arbejde med de udvalgte websteder for at lette indsamlingen af ​​yderligere data som specificeret i afsnit 4.

De indsamlede data vil alle være retrospektive og omfatte op til 3 års data, der dækker 2017 og frem, fra debut af GvHD, der ikke har reageret på steroider med en minimumsdataopfølgning på 6 måneder for akutte og 1 år for kroniske. Centrene vil blive bedt om at udvælge patienter, der opfylder inklusionskriterierne og udfylde formular C retrospektivt. Mængden af ​​yderligere data, der kræves, vil afhænge af, om det valgte center udfylder den mere detaljerede formular B eller det mindste datasæt i formular A.

Kriterier for centervalg vil være baseret på:

  • Centre, der har udtrykt vilje til at deltage i undersøgelsen gennem et gennemførlighedsspørgeskema, der blev udsendt forud for undersøgelsen eller via e-mail-bekræftelse
  • Centre, der har svaret gennem gennemførlighedsspørgeskemaet
  • Centre, hvor der er forudgående kendskab til brugen af ​​både Ruxolitinib/Ibrutinib og ECP eller har svaret som sådan i gennemførlighedsspørgeskemaet

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

319

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Antwerp, Belgien
        • Antwerp University
      • Liège, Belgien
        • University of Liege
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rigshospitalet
  • Den Russiske Føderation
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
        • First State Pavlov Medical University of St. Petersburg
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • University Hospital Birmingham NHS Trust
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Kings College Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Christie NHS Trust Hospital
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • Churchill Hospital
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig
        • CHRU Angers
      • Limoges, Frankrig
        • CHU de Limoges
      • Saint-Étienne, Frankrig
        • Institut de Cancérologie Lucien Neuwirth
  • Grækenland
      • Thessaloníki, Grækenland
        • George Papanicolaou General Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Rambam Medical Center
  • Italien
      • Alessandria, Italien
        • H SS. Antonio e Biagio
      • Bergamo, Italien
        • Asst Papa Giovanni Xxiii
      • Milano, Italien
        • Istituto Clinico Humanitas
      • Pescara, Italien
        • Ospedale Civile
      • Pisa, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Roma, Italien
        • Universita Cattolica S. Cuore
      • Vicenza, Italien
        • S. Bortolo Hospital
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun
        • Baskent University Hospital
      • Ankara, Kalkun
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Medical University of Gdansk
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien
        • Fundeni Clinical Institute
  • Spanien
      • Badalona, Spanien
        • ICO-Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Clinic
      • Barcelona, Spanien
        • ICO - Hospital Duran i Reynals
      • Córdoba, Spanien
        • Hosp. Reina Sofia
      • Granada, Spanien
        • Hospital Univ. Virgen de las Nieves
      • Málaga, Spanien
        • Hospital Regional de Malaga
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Lund, Sverige
        • Skånes University Hospital
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Bonn University
      • Essen, Tyskland
        • University Hospital Essen
      • Mannheim, Tyskland
        • UniversitaetsMedizin Mannheim
      • Stuttgart, Tyskland
        • Robert_Bosch_Krankenhaus

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 99 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Akutte GvHD-patienter med HSCT, som har svigtet steroider og udviklet SR-GvHD og behandles med enten ECP eller/og Ruxolitinib.

Patienter med HSCT, som har udviklet kronisk GvHD og ikke har reageret på steroider (SR-cGvHD) og behandles med enten ECP eller/og Ruxolitinib eller/og Ibrutinib.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Akutte GvHD-patienter

  1. Patienter, der udvikler akut SR-GvHD efter første HSCT, og der er minimum 6 måneders opfølgningsdata i databasen
  2. Patienter, der påbegynder behandling med ECP eller Ruxolitinib inden for 60 dage efter debut af SR aGvHD
  3. Grad: II-IV kun på tidspunktet for behandlingsstart
  4. Patienter, der er ≥ 18 år på tidspunktet for behandlingsstart

Kroniske GvHD-patienter

  1. Patienter som udvikler kronisk SR-GvHD efter første HSCT og der er med minimum 1 års opfølgningsdata i databasen
  2. Patienter, der påbegynder behandling med ECP eller Ruxolitinib eller Ibrutinib inden for et år efter debut af SR-cGvHD
  3. Sværhedsgrad: kun moderat til svær på tidspunktet for behandlingsstart
  4. Patienter, der er ≥ 18 år på tidspunktet for behandlingsstart

Ekskluderingskriterier:

Akut GvHD

  1. Patienter i et klinisk forsøg for GvHD for et interventionslægemiddel til behandling af GvHD i den retrospektive periode
  2. Patienten er gravid eller ammer
  3. Grad I på tidspunktet for SR GvHD-behandlingsstart
  4. Patienter, der modtager ECP eller ny behandling som profylakse
  5. Patienter, der påbegynder ECP eller ny behandling senere end 60 dage fra debut på SR-aGvHD
  6. Patienter < 18 år på tidspunktet for behandlingsstart

Kronisk GvHD

  1. Patienter i et klinisk forsøg med et interventionslægemiddel til behandling af GvHD i den retrospektive periode
  2. Patienten er gravid eller ammer
  3. Kronisk GvHD: Sværhedsgrad mild ved påbegyndelse af SR GvHD-behandling
  4. Patienter, der modtager ECP eller ny behandling som profylakse
  5. Patienter, der starter ECP eller ny behandling efter 1 års indtræden af ​​SR-cGvHD
  6. Patienter < 18 år på tidspunktet for behandlingsstart

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Kun ECP (aGVHD-patienter)
Patienter behandlet med ECP og andre Standard Of Care-behandlinger (SOC)
Enhed: Ekstrakorporal fotoferese
I henhold til behandlende læges beslutning - ikke-interventionsundersøgelse
ECP og Ruxolitinib (aGVHD-patienter)
Patienter behandlet med ECP og Ruxolitinib
Enhed: Ekstrakorporal fotoferese
I henhold til behandlende læges beslutning - ikke-interventionsundersøgelse
Medicin: Ruxolitinib
I henhold til behandlende læges beslutning - ikke-interventionsundersøgelse
Kun Ruxolitinib (aGVHD-patienter)
Patienter behandlet med Ruxolitinib og andre Standard Of Care-behandlinger (SOC)
Medicin: Ruxolitinib
I henhold til behandlende læges beslutning - ikke-interventionsundersøgelse
Kun ECP (cGVHD-patienter)
Patienter behandlet med ECP og andre Standard Of Care-behandlinger (SOC)
Enhed: Ekstrakorporal fotoferese
I henhold til behandlende læges beslutning - ikke-interventionsundersøgelse
ECP og behandlingskombination (cGVHD-patienter)
Patienter behandlet med ECP og Ruxolitinib eller Ibrutinib
Enhed: Ekstrakorporal fotoferese
I henhold til behandlende læges beslutning - ikke-interventionsundersøgelse
Medicin: Ruxolitinib
I henhold til behandlende læges beslutning - ikke-interventionsundersøgelse
Medicin: Ibrutinib
I henhold til behandlende læges beslutning - ikke-interventionsundersøgelse
Kun behandlingskombination (cGVHD-patienter)
Patienter behandlet med Ibrutinib og/eller Ruxolitinib og andre Standard Of Care-behandlinger (SOC)
Medicin: Ruxolitinib
I henhold til behandlende læges beslutning - ikke-interventionsundersøgelse
Medicin: Ibrutinib
I henhold til behandlende læges beslutning - ikke-interventionsundersøgelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprocent
Tidsramme: 3 måneder
Delvis eller fuldstændig respons i henhold til NIH/Glucksberg klassifikation) efter 3 måneder for akut GvHD siden start af målrettet* behandling for SR-GvHD
3 måneder
Samlet responsrate (delvis eller fuldstændig respons i henhold til NIH/Glucksberg-klassifikation) ved 6 måneder for kronisk GvHD siden start af målrettet* behandling for SR-GvHD
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekten af ​​ECP
Tidsramme: op til et år
Organspecifik respons
op til et år
Sikkerhed af ECP
Tidsramme: Op til et år
Forekomst af komplikationer og infektioner
Op til et år
Sikkerhed af ECP
Tidsramme: Op til et år
Steroidbesparende virkninger (reduktion af dosis eller procent)
Op til et år
Effekten af ​​ECP
Tidsramme: Op til et år
samlet overlevelse (procent på et fast tidspunkt)
Op til et år
Effekten af ​​ECP
Tidsramme: Op til et år
Ikke-tilbagefaldsdødelighed
Op til et år
Effekten af ​​ECP
Tidsramme: Op til et år
Varighed af svar
Op til et år
Effekten af ​​ECP
Tidsramme: Op til et år
Fejlfri overlevelse
Op til et år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Samarbejdspartnere

Mallinckrodt

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Olaf Penack, MD, European Society for Blood and Marrow Transplantation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. april 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. juni 2022

Studieafslutning (Faktiske)

15. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. september 2021

Først opslået (Faktiske)

22. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2019000902

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Steroid Refractory GVHD

Kliniske forsøg med Ekstrakorporal fotoferese

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner