Estudo de Combinação de ECP
Estudo Retrospectivo Multicêntrico para Descrever o Uso e Resultados de PCE em Combinação com Novos Protocolos de Tratamento em GvHD Aguda e Crônica
A fotoférese extracorpórea (FEC) oferece uma alternativa à imunossupressão padrão e mostra um efeito imunomodulador em vez de um efeito imunossupressor, que está associado a menos toxicidades e efeitos colaterais. Além disso, foi demonstrado que o ECP permite a redução gradual de esteróides e agentes imunossupressores, que devem ser um objetivo da terapia com GvHD.
O ECP tem sido usado para o gerenciamento de GvHD desde que foi descrito pela primeira vez em 1994 e seu uso continuou ao longo das décadas. O tratamento foi incorporado em várias diretrizes como uma terapia de segunda linha em pacientes com GvHD refratários a esteróides ou dependentes de esteróides. Além de ser usado em adição e após esteróides, também é usado em combinação com inibidores CNI, MMF e outros agentes imunossupressores.
No entanto, apesar do atual uso generalizado de ECP no tratamento de pacientes com GvHD, os dados clínicos de estudos randomizados são limitados e pequenos estudos prospectivos e retrospectivos são a principal base de evidências. tem sido usado em GvHD desde que o ECP foi introduzido.
A revisão sistemática concluiu que o ECP é uma terapia eficaz para SR-cGVHD oral, cutâneo e hepático, com atividade modesta em SR-cGVHD pulmonar e gastrointestinal.
Nos EUA, o ibrutinib é o único agente aprovado pela FDA para a terapia de segunda linha de cGvHD, uma vez que a terapia com esteróides falhou e o ruxolitinib foi aprovado nos EUA para o tratamento de GvHD refratário a esteróides.
Embora os estudos tenham mostrado a eficácia e segurança da ECP no tratamento de GvHD, há dados limitados para mostrar como ela está sendo usada em combinação com os agentes recentemente aprovados.
Usando os centros de direcionamento de dados de registro existentes onde os agentes mais novos estão sendo usados e aprimorando a captura de dados de tratamento, acreditamos que podemos realizar um estudo em maior escala, que incluirá os novos protocolos de tratamento. O objetivo do presente estudo é melhorar a base de evidências sobre o benefício potencial do uso de ECP como tratamento de GVHD.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo baseado em registro (RBS) projetado para coletar dados sobre o comportamento do tratamento de GvHD aguda e crônica após HSCT. A coleta de dados será baseada no registro EBMT, que até o momento consiste em dois questionários (Formulários A e B), abrangendo principalmente o diagnóstico primário da doença, o estado antes e durante o TCTH, o tipo de TCTH (status do doador, regime preparatório etc. ) e o estado de sobrevivência. Com um novo Formulário C do questionário, que será semelhante em design aos formulários atuais usados no registro, pretendemos coletar mais informações e dados adicionais sobre as características e tratamento da GvHD (esquema, combinação, estados da doença) para GvHD crônica e aguda A EBMT trabalhará com os locais selecionados para facilitar a coleta de dados adicionais, conforme especificado na seção 4.
Os dados coletados serão todos retrospectivos e incluirão até 3 anos de dados abrangendo 2017 em diante, desde o início da GvHD que não respondeu aos esteróides com um acompanhamento mínimo de dados de 6 meses para casos agudos e 1 ano para casos crônicos. Os centros serão solicitados a selecionar pacientes que atendam aos critérios de inclusão e preencher o Formulário C retrospectivamente. A quantidade de dados adicionais necessários dependerá se o centro selecionado preenche o Formulário B mais detalhado ou os dados mais mínimos definidos no Formulário A.
Os critérios para a seleção do centro serão baseados em:
- Centros que manifestaram vontade de participar do estudo por meio de um questionário de viabilidade enviado antes do estudo ou por meio de confirmação por e-mail
- Centros que responderam através do questionário de viabilidade
- Centros onde há conhecimento prévio do uso de Ruxolitinib/Ibrutinib e ECP ou responderam como tal no questionário de viabilidade
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Bonn, Alemanha
- Bonn University
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Essen, Alemanha
- University Hospital Essen
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Mannheim, Alemanha
- Universitaetsmedizin Mannheim
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Stuttgart, Alemanha
- Robert_Bosch_Krankenhaus
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Antwerp, Bélgica
- Antwerp University
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Liège, Bélgica
- University of Liege
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Copenhagen, Dinamarca
- Rigshospitalet
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Badalona, Espanha
- ICO-Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
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Barcelona, Espanha
- Hospital Clínic
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Barcelona, Espanha
- ICO - Hospital Duran i Reynals
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Córdoba, Espanha
- Hosp. Reina Sofia
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Granada, Espanha
- Hospital Univ. Virgen de las Nieves
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Málaga, Espanha
- Hospital Regional De Malaga
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Sevilla, Espanha
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
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Saint Petersburg, Federação Russa
- First State Pavlov Medical University of St. Petersburg
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Angers, França
- CHRU Angers
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Limoges, França
- CHU de Limoges
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Saint-Étienne, França
- Institut de Cancérologie Lucien Neuwirth
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Thessaloníki, Grécia
- George Papanicolaou General Hospital
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Haifa, Israel
- Rambam Medical Center
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Alessandria, Itália
- H SS. Antonio e Biagio
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Bergamo, Itália
- ASST Papa Giovanni XXIII
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Milano, Itália
- Istituto Clinico Humanitas
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Pescara, Itália
- Ospedale Civile
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Pisa, Itália
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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Roma, Itália
- Universita Cattolica S. Cuore
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Vicenza, Itália
- S. Bortolo Hospital
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Adana, Peru
- Baskent University Hospital
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Ankara, Peru
- Gazi University Faculty of Medicine
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Gdansk, Polônia
- Medical University of Gdansk
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Birmingham, Reino Unido
- University Hospital Birmingham NHS Trust
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Bristol, Reino Unido
- Bristol Royal Hospital for Children
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London, Reino Unido
- Kings College Hospital
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Manchester, Reino Unido
- Christie NHS Trust Hospital
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Oxford, Reino Unido
- Churchill Hospital
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Bucharest, Romênia
- Fundeni Clinical Institute
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Göteborg, Suécia
- Sahlgrenska University Hospital
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Lund, Suécia
- Skanes University Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Pacientes com GvHD agudo com HSCT que falharam com esteroides e desenvolveram SR-GvHD e são tratados com ECP ou/e Ruxolitinibe.
Pacientes com HSCT que desenvolveram GvHD crônico e falharam em responder a esteróides (SR-cGvHD) e são tratados com ECP e/e Ruxolitinib ou/e Ibrutinib.
Descrição
Critério de inclusão:
Pacientes GvHD Agudos
- Pacientes que desenvolvem SR-GvHD agudo após o primeiro HSCT e há um mínimo de 6 meses de acompanhamento de dados no banco de dados
- Pacientes que iniciam o tratamento com ECP ou Ruxolitinibe dentro de 60 dias após o início do aGvHD SR
- Grau: II-IV apenas no momento do início do tratamento
- Pacientes com ≥ 18 anos no momento do início do tratamento
Pacientes crônicos com GvHD
- Pacientes que desenvolvem SR-GvHD crônico após o primeiro TCTH e há dados de acompanhamento mínimo de 1 ano no banco de dados
- Pacientes que iniciam tratamento com ECP ou Ruxolitinib ou Ibrutinib dentro de 1 ano após o início de SR-cGvHD
- Gravidade: moderada a grave apenas no momento do início do tratamento
- Pacientes com ≥ 18 anos no momento do início do tratamento
Critério de exclusão:
GvHD agudo
- Pacientes em um ensaio clínico para GvHD para um medicamento intervencionista para tratar GvHD no período retrospectivo
- Paciente está grávida ou amamentando
- Grau I no momento do início do tratamento SR GvHD
- Pacientes que recebem PCE ou novo tratamento como profilaxia
- Pacientes iniciando ECP ou novo tratamento após 60 dias do início do SR-aGvHD
- Pacientes < 18 anos no momento do início do tratamento
GvHD Crônico
- Pacientes em um ensaio clínico para um medicamento intervencionista para tratar GvHD no período retrospectivo
- Paciente está grávida ou amamentando
- GvHD crônico: Gravidade leve no momento do início do tratamento SR GvHD
- Pacientes que recebem PCE ou novo tratamento como profilaxia
- Pacientes iniciando PCE ou novo tratamento após 1 ano de início de SR-cGvHD
- Pacientes < 18 anos no momento do início do tratamento
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Apenas PCE (pacientes com aGVHD)
Pacientes tratados com ECP e outros tratamentos Standard Of Care (SOC)
|
De acordo com a decisão do médico assistente - estudo não intervencional
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ECP e Ruxolitinib (pacientes com aGVHD)
Pacientes tratados com ECP e Ruxolitinibe
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De acordo com a decisão do médico assistente - estudo não intervencional
De acordo com a decisão do médico assistente - estudo não intervencional
|
|
Somente Ruxolitinibe (pacientes com aGVHD)
Doentes tratados com Ruxolitinib e outros tratamentos Standard Of Care (SOC)
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De acordo com a decisão do médico assistente - estudo não intervencional
|
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Apenas PCE (pacientes cGVHD)
Pacientes tratados com ECP e outros tratamentos Standard Of Care (SOC)
|
De acordo com a decisão do médico assistente - estudo não intervencional
|
|
PCE e combinação de tratamento (pacientes com DECHc)
Pacientes tratados com ECP e Ruxolitinibe ou Ibrutinibe
|
De acordo com a decisão do médico assistente - estudo não intervencional
De acordo com a decisão do médico assistente - estudo não intervencional
De acordo com a decisão do médico assistente - estudo não intervencional
|
|
Apenas combinação de tratamento (pacientes cGVHD)
Pacientes tratados com Ibrutinibe e/ou Ruxolitinibe e outros tratamentos padrão de tratamento (SOC)
|
De acordo com a decisão do médico assistente - estudo não intervencional
De acordo com a decisão do médico assistente - estudo não intervencional
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Taxa de resposta geral
Prazo: 3 meses
|
Resposta parcial ou completa de acordo com a classificação NIH/Glucksberg) em 3 meses para GvHD agudo desde o início do tratamento direcionado* para SR-GvHD
|
3 meses
|
|
Taxa de resposta geral (resposta parcial ou completa de acordo com a classificação NIH/Glucksberg) em 6 meses para GvHD crônica desde o início do tratamento direcionado* para SR-GvHD
Prazo: 6 meses
|
6 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Eficácia da ECP
Prazo: Até um ano
|
Resposta específica do órgão
|
Até um ano
|
|
Segurança do ECP
Prazo: Até um ano
|
Incidência de Complicações e Infecções
|
Até um ano
|
|
Segurança do ECP
Prazo: Até um ano
|
Efeitos poupadores de esteróides (diminuição da dose ou porcentagem)
|
Até um ano
|
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Eficácia da ECP
Prazo: Até um ano
|
sobrevida global (porcentagem em um tempo fixo)
|
Até um ano
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Eficácia da ECP
Prazo: Até um ano
|
Mortalidade sem recaída
|
Até um ano
|
|
Eficácia da ECP
Prazo: Até um ano
|
Duração da resposta
|
Até um ano
|
|
Eficácia da ECP
Prazo: Até um ano
|
Sobrevivência sem falhas
|
Até um ano
|
Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Olaf Penack, MD, European Society for Blood and Marrow Transplantation
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2019000902
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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