ECP-kombinasjonsstudie
Multisenter retrospektiv studie for å beskrive bruken og resultatene av ECP i kombinasjon med nye behandlingsprotokoller ved akutt og kronisk GvHD
Ekstrakorporal fotoferese (ECP) tilbyr et alternativ til standard immunsuppresjon og viser en immunmodulerende snarere enn en immunsuppressiv effekt, som er assosiert med mindre toksisiteter og bivirkninger. I tillegg har ECP vist seg å tillate nedtrapping av steroider og immunsuppressive midler som bør være et mål for GvHD-terapi.
ECP har blitt brukt til styring av GvHD siden først beskrevet i 1994 og ettersom bruken har fortsatt gjennom flere tiår. Behandlingen ble innlemmet i en rekke retningslinjer som en andrelinjebehandling hos steroidrefraktære eller steroidavhengige GvHD-pasienter. I tillegg til å brukes i tillegg til og etter steroider, brukes den også i kombinasjon med CNI-hemmere, MMF og andre immunsuppressive midler.
Til tross for den nåværende utbredte bruken av ECP i behandlingen av pasienter med GvHD, er kliniske data fra randomiserte studier begrenset, og små prospektive og retrospektive studier er den viktigste bevisbasen. Dette er også tilfellet for andre ofte brukte immunsuppressive midler, som har blitt brukt i GvHD siden ECP ble introdusert.
Den systematiske gjennomgangen konkluderte med at ECP er en effektiv terapi for oral, hud og lever SR-cGVHD, med beskjeden aktivitet i lunge og gastrointestinal SR-cGVHD.
I USA er Ibrutinib det eneste FDA-godkjente midlet for andre linje cGvHD-behandling når steroidbehandling har mislyktes og Ruxolitinib har blitt godkjent i USA for behandling av steroid refraktær GvHD.
Mens studier har vist effektiviteten og sikkerheten til ECP i GvHD-behandling, er det begrensede data som viser hvordan det brukes i kombinasjon med de nylig godkjente midlene.
Ved å bruke eksisterende registerdatamålrettingssentre der de nyere midlene brukes og forbedre innsamlingen av behandlingsdata, tror vi at vi kan gjennomføre en større skalastudie, som vil inkludere de nye behandlingsprotokollene. Målet med den nåværende studien er å forbedre bevisgrunnlaget for den potensielle fordelen med ECP-bruk som behandling av GVHD.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en registerbasert studie (RBS) designet for å samle inn data om behandlingsatferden til akutt og kronisk GvHD etter HSCT. Datainnsamlingen vil være basert på EBMT-registeret, som så langt består av to spørreskjemaer (skjema A og B), som i hovedsak dekker primær sykdomsdiagnostikk, status før og ved HSCT, type HSCT (donorstatus, forberedende regime mv. ) og overlevelsesstatus. Med et nytt spørreskjema Form C, som vil være likt i utforming som dagens skjemaer som brukes i registeret, tar vi sikte på å samle inn mer informasjon og tilleggsdata om GvHD-karakteristikker og behandling (plan, kombinasjon, sykdomstilstander) for både kronisk og akutt GvHD EBMT vil samarbeide med de valgte nettstedene for å lette innsamlingen av tilleggsdata som spesifisert i avsnitt 4.
Dataene som samles inn vil alle være retrospektive og inkludere opptil 3 år med data som dekker 2017 og utover, fra utbruddet av GvHD som ikke har respondert på steroider med en minimumsdataoppfølging på 6 måneder for akutte og 1 år for kroniske. Sentrene vil bli bedt om å velge pasienter som oppfyller inklusjonskriteriene og fylle ut skjema C retrospektivt. Mengden ekstra data som kreves vil avhenge av om det valgte senteret fyller ut det mer detaljerte skjemaet B eller det minste datasettet i skjema A.
Kriterier for valg av senter vil være basert på:
- Sentre som har uttrykt vilje til å delta i studien gjennom et mulighetsspørreskjema som ble sendt ut før studien eller via e-postbekreftelse
- Sentre som har svart gjennom mulighetsspørreskjemaet
- Sentre der det er forhåndskunnskap om bruk av både Ruxolitinib/Ibrutinib og ECP eller har svart som sådan i mulighetsspørreskjemaet
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Antwerp, Belgia
- Antwerp University
-
Liège, Belgia
- University of Liege
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen
- First State Pavlov Medical University of St. Petersburg
-
-
-
-
-
Angers, Frankrike
- CHRU Angers
-
Limoges, Frankrike
- CHU de Limoges
-
Saint-Étienne, Frankrike
- Institut de Cancérologie Lucien Neuwirth
-
-
-
-
-
Thessaloníki, Hellas
- George Papanicolaou General Hospital
-
-
-
-
-
Haifa, Israel
- Rambam Medical Center
-
-
-
-
-
Alessandria, Italia
- H SS. Antonio e Biagio
-
Bergamo, Italia
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Milano, Italia
- Istituto Clinico Humanitas
-
Pescara, Italia
- Ospedale Civile
-
Pisa, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
Roma, Italia
- Universita Cattolica S. Cuore
-
Vicenza, Italia
- S. Bortolo Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen
- Medical University of Gdańsk
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania
- Fundeni Clinical Institute
-
-
-
-
-
Badalona, Spania
- ICO-Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
Barcelona, Spania
- Hospital Clinic
-
Barcelona, Spania
- ICO - Hospital Duran i Reynals
-
Córdoba, Spania
- Hosp. Reina Sofia
-
Granada, Spania
- Hospital Univ. Virgen de las Nieves
-
Málaga, Spania
- Hospital Regional De Malaga
-
Sevilla, Spania
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia
- University Hospital Birmingham NHS Trust
-
Bristol, Storbritannia
- Bristol Royal Hospital for Children
-
London, Storbritannia
- Kings College Hospital
-
Manchester, Storbritannia
- Christie NHS Trust Hospital
-
Oxford, Storbritannia
- Churchill Hospital
-
-
-
-
-
Göteborg, Sverige
- Sahlgrenska University Hospital
-
Lund, Sverige
- Skanes University Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkia
- Baskent University Hospital
-
Ankara, Tyrkia
- Gazi University Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland
- Bonn University
-
Essen, Tyskland
- University Hospital Essen
-
Mannheim, Tyskland
- Universitaetsmedizin Mannheim
-
Stuttgart, Tyskland
- Robert_Bosch_Krankenhaus
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Akutt GvHD-pasienter med HSCT som har sviktet steroider og utviklet SR-GvHD og behandles med enten ECP eller/og Ruxolitinib.
Pasienter med HSCT som har utviklet kronisk GvHD og ikke har respondert på steroider (SR-cGvHD) og behandles med enten ECP eller/og Ruxolitinib eller/og Ibrutinib.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Akutt GvHD-pasienter
- Pasienter som utvikler akutt SR-GvHD etter første HSCT og det er minimum 6 måneders oppfølgingsdata i databasen
- Pasienter som starter behandling med ECP eller Ruxolitinib innen 60 dager etter utbruddet av SR aGvHD
- Grad: II-IV kun ved behandlingsstart
- Pasienter som er ≥ 18 år ved behandlingsstart
Kroniske GvHD-pasienter
- Pasienter som utvikler kronisk SR-GvHD etter første HSCT og det er med minimum 1 års oppfølgingsdata i databasen
- Pasienter som starter behandling med ECP eller Ruxolitinib eller Ibrutinib innen ett år etter utbruddet av SR-cGvHD
- Alvorlighet: moderat til alvorlig kun ved behandlingsstart
- Pasienter som er ≥ 18 år ved behandlingsstart
Ekskluderingskriterier:
Akutt GvHD
- Pasienter på en klinisk studie for GvHD for et intervensjonslegemiddel for å behandle GvHD i den retrospektive perioden
- Pasienten er gravid eller ammer
- Grad I ved oppstart av SR GvHD-behandling
- Pasienter som får ECP eller ny behandling som profylakse
- Pasienter som starter ECP eller ny behandling senere enn 60 dager etter oppstart på SR-aGvHD
- Pasienter < 18 år ved behandlingsstart
Kronisk GvHD
- Pasienter på en klinisk studie for et intervensjonsmiddel for å behandle GvHD i den retrospektive perioden
- Pasienten er gravid eller ammer
- Kronisk GvHD: Alvorlighetsgrad mild ved initiering av SR GvHD-behandling
- Pasienter som får ECP eller ny behandling som profylakse
- Pasienter som starter ECP eller ny behandling etter 1 års debut av SR-cGvHD
- Pasienter < 18 år ved behandlingsstart
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Kun ECP (aGVHD-pasienter)
Pasienter behandlet med ECP og andre Standard Of Care-behandlinger (SOC)
|
I henhold til behandlende leges beslutning - ikke-intervensjonell studie
|
|
ECP og Ruxolitinib (aGVHD-pasienter)
Pasienter behandlet med ECP og Ruxolitinib
|
I henhold til behandlende leges beslutning - ikke-intervensjonell studie
I henhold til behandlende leges beslutning - ikke-intervensjonell studie
|
|
Kun ruxolitinib (aGVHD-pasienter)
Pasienter behandlet med Ruxolitinib og andre Standard Of Care-behandlinger (SOC)
|
I henhold til behandlende leges beslutning - ikke-intervensjonell studie
|
|
Kun ECP (cGVHD-pasienter)
Pasienter behandlet med ECP og andre Standard Of Care-behandlinger (SOC)
|
I henhold til behandlende leges beslutning - ikke-intervensjonell studie
|
|
ECP og behandlingskombinasjon (cGVHD-pasienter)
Pasienter behandlet med ECP og Ruxolitinib eller Ibrutinib
|
I henhold til behandlende leges beslutning - ikke-intervensjonell studie
I henhold til behandlende leges beslutning - ikke-intervensjonell studie
I henhold til behandlende leges beslutning - ikke-intervensjonell studie
|
|
Kun behandlingskombinasjon (cGVHD-pasienter)
Pasienter behandlet med Ibrutinib og/eller Ruxolitinib og andre Standard Of Care-behandlinger (SOC)
|
I henhold til behandlende leges beslutning - ikke-intervensjonell studie
I henhold til behandlende leges beslutning - ikke-intervensjonell studie
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet svarprosent
Tidsramme: 3 måneder
|
Delvis eller fullstendig respons i henhold til NIH/Glucksberg klassifisering) ved 3 måneder for akutt GvHD siden start av målrettet* behandling for SR-GvHD
|
3 måneder
|
|
Samlet responsrate (delvis eller fullstendig respons i henhold til NIH/Glucksberg-klassifisering) ved 6 måneder for kronisk GvHD siden start av målrettet* behandling for SR-GvHD
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekten av ECP
Tidsramme: opptil ett år
|
Organspesifikk respons
|
opptil ett år
|
|
Sikkerhet til ECP
Tidsramme: Inntil ett år
|
Forekomst av komplikasjoner og infeksjoner
|
Inntil ett år
|
|
Sikkerhet til ECP
Tidsramme: Inntil ett år
|
Steroidbesparende effekter (reduksjon av dose eller prosent)
|
Inntil ett år
|
|
Effekten av ECP
Tidsramme: Inntil ett år
|
total overlevelse (prosent på et fast tidspunkt)
|
Inntil ett år
|
|
Effekten av ECP
Tidsramme: Inntil ett år
|
Ikke-tilbakefallsdødelighet
|
Inntil ett år
|
|
Effekten av ECP
Tidsramme: Inntil ett år
|
Varighet av svar
|
Inntil ett år
|
|
Effekten av ECP
Tidsramme: Inntil ett år
|
Feilfri overlevelse
|
Inntil ett år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Olaf Penack, MD, European Society for Blood and Marrow Transplantation
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2019000902
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .