Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du pegcetacoplan chez les patients atteints de la maladie des agglutinines froides (CAD)

2 octobre 2025 mis à jour par: Swedish Orphan Biovitrum

Une étude multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du pegcetacoplan chez les patients atteints de la maladie des agglutinines froides (CAD)

Le but de l'étude est de déterminer l'efficacité de l'administration de pegcétacoplan par rapport à un placebo pour augmenter le taux d'hémoglobine (Hb) par rapport au départ et éviter la transfusion chez les participants atteints de la maladie primaire des agglutinines froides (CAD).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude à l'aveugle (traitement réel non divulgué à l'investigateur ou au participant) visant à étudier le pegcetacoplan chez les personnes atteintes de la maladie des agglutinines froides. L'étude comprendra une période de sélection de 4 semaines au cours de laquelle des tests sélectionnés seront effectués pour garantir que le patient est éligible à participer à l'étude, suivie de la partie A, une période de traitement en aveugle de 24 semaines au cours de laquelle les participants recevront soit du pegcetacoplan, soit un traitement placebo, ressemblant au pegcetacoplan mais sans effet. Après cette période, les participants passeront à la partie B, une période de 24 semaines au cours de laquelle ils recevront tous du pegcetacoplan. La partie C est une période de maintenance de 48 semaines avec pegcetacoplan pour tous les participants. Après la fin du traitement, les participants subiront une visite de suivi de sécurité environ 8 semaines après la dernière dose.

Tous les participants éligibles à l'étude recevront un traitement au pegcetacoplan ou au placebo, administré par perfusion sous-cutanée deux fois par semaine à domicile. La perfusion sous-cutanée nécessite l'insertion de deux petites aiguilles dans la couche graisseuse du tissu sous la peau et le médicament expérimental s'écoulera dans le corps. Les participants à l'étude et/ou les soignants seront formés à l'administration à domicile du pegcetacoplan.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

24

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Essen, Allemagne, 45147
        • Universitätsklinikum Essen Klinik f. Hämatologie - Westdeutsches Tumorzentrum
      • Ulm, Allemagne
        • Institut f. Transfusionsmedizin - Universität Ulm
  • Belgique
      • Brasschaat, Belgique, 2930
        • Algemeen Ziekenhuis klina
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Uz Gasthuisberg
      • Liège, Belgique, 4000
        • CHU de Liege
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Las Palmas de Gran Canaria, Espagne
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario Infanta Leonor
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Clinico Universitario de Salamanca
      • Seville, Espagne
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Espagne
        • Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
  • Finlande
      • Helsinki, Finlande
        • Helsinki University Hospital - Comprehensive Cancer Center
  • Géorgie
      • Tbilisi, Géorgie
        • "LTD Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology "
      • Tbilisi, Géorgie
        • Ltd M. Zodelava Hematology Centre
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • Semmelweis Egyetem
  • Italie
      • Avellino, Italie, 83100
        • A.O.R.N. S.G. Moscati di Avellino
      • Brescia, Italie, 25123
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia_Presidio Ospedaliero di Brescia_U.O. Ematologia
      • Milan, Italie
        • "FOND IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Novara, Italie
        • AOU Maggiore della Carità SCDU Ematologia
      • Palermo, Italie, 90146
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti ""Villa Sofia-Cervello
      • Reggio Calabria, Italie, 89133
        • Grande Ospedale Metropolitano ""Bianchi - Melacrino - Morellii
  • Japon
      • Fukushima, Japon
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Ibaraki, Japon
        • University of Tsukuba Hospital
      • Kanazawa, Japon, 9208530
        • Ishikawa Prefectural Central Hospital
      • Nagakute, Japon, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
      • Nagano, Japon
        • Shinshu University Hospital
      • Osaka, Japon, 5650871
        • Osaka University Hospital
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche
        • Medical University
  • Norvège
      • Bergen, Norvège
        • Haukeland University Hospital
      • Grålum, Norvège
        • Sykehuset Østfold Kalnes
      • Trondheim, Norvège
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Amsterdam UMC
  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • St James' University Hospital
      • London, Royaume-Uni, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Cancer Clinical Trials Unit, Haematology -University College London -
      • Nottingham, Royaume-Uni, NG5 1PB
        • Russell Centre for Clinical Haematology
      • Oxford, Royaume-Uni
        • Churchill Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Whittier, California, États-Unis, 90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, États-Unis, 33014
        • Lakes Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - The Hemophilia Treatment Center (HTC)
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Weill Cornell Medicine / NewYork Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27858
        • East Carolina University Division of Hematology/ Oncology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. 18 ans ou plus.
  2. Diagnostic de CAD primaire.
  3. Taux d'Hb ≤ 9 g/dL.
  4. Résultats documentés de la biopsie de la moelle osseuse dans l'année suivant le dépistage
  5. Être vacciné contre Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (types A, C, W, Y et B) et Haemophilus influenzae (type B) dans les 2 ans précédant le dépistage ou accepter de se faire vacciner pendant le dépistage.
  6. Les femmes en âge de procréer (WOCBP), définies comme toutes les femmes qui ont eu leurs premières règles et qui ne sont PAS définitivement stériles ou ménopausées, doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage et accepter d'utiliser des méthodes de contraception définies par le protocole pendant toute la durée de l'étude et 8 semaines après leur dernière dose d'IMP.

  7. Les hommes doivent accepter ce qui suit pendant toute la durée de l'étude et 8 semaines après leur dernière dose d'IMP :

    1. Évitez de concevoir un enfant.
    2. Utiliser des méthodes de contraception définies par le protocole.
    3. S'abstenir de donner du sperme.
  8. Volonté et capable de donner un consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

  1. Avoir reçu d'autres thérapies anti-complément (approuvées ou expérimentales) dans les 5 demi-vies de l'agent avant la randomisation.
  2. Traitement par rituximab en monothérapie dans les 12 semaines précédant la randomisation, ou traitements combinés au rituximab (par exemple, avec bendamustine, fludarabine, d'autres médicaments cytotoxiques ou ibrutinib) dans les 16 semaines précédant la randomisation.
  3. Diagnostic du lupus érythémateux disséminé ou d'autres maladies auto-immunes avec des anticorps antinucléaires.
  4. Antécédents d'un lymphome agressif ou présence d'un lymphome nécessitant un traitement.
  5. Avoir reçu une greffe d'organe.
  6. Syndrome des agglutinines froides secondaire à Mycoplasma pneumoniae, au virus d'Epstein-Barr ou à une autre infection causale spécifique.
  7. Présence ou suspicion de dysfonctionnement hépatique comme indiqué par une élévation de l'alanine aminotransférase (ALT) > 2,5 x LSN, ou des taux de bilirubine directe > 2 x LSN.
  8. Incapacité à coopérer avec les procédures d'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Pegcetacoplan en double aveugle pendant la partie A
1080 mg, injection sous-cutanée, deux fois par semaine
Médicament: Pegcétacoplan
Pegcetacoplan pris deux fois par semaine en injection sous-cutanée
Autres noms:
  • Aspavéli
  • Empaveli
Comparateur placebo: Placebo Correspondant au Pegcetacoplan - En Double Aveugle Pendant la Partie A
Acétate de sodium, injection sous-cutanée, deux fois par semaine
Médicament: Placebo correspondant au Pegcetacoplan
Placebo correspondant au pegcetacoplan pris deux fois par semaine en injection sous-cutanée
Comparateur actif: Pegcetacoplan en ouvert pendant les parties B et C
1080 mg, injection sous-cutanée, deux fois par semaine
Médicament: Pegcétacoplan
Pegcetacoplan pris deux fois par semaine en injection sous-cutanée
Autres noms:
  • Aspavéli
  • Empaveli
Comparateur placebo: Étude ouverte de pegcétacoplan (placebo apparié au pegcétacoplan pendant la partie A) pendant les parties B et C
Acétate de sodium, injection sous-cutanée, deux fois par semaine
Médicament: Placebo correspondant au Pegcetacoplan
Placebo correspondant au pegcetacoplan pris deux fois par semaine en injection sous-cutanée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients atteignant une réponse (R) à la semaine 24
Délai: Semaine 24
Un participant était considéré comme ayant une réponse si le taux d'Hgb augmentait de plus ou égal à (>=) 1,5 gramme par décilitre (g/dL) par rapport à la valeur initiale et que cette augmentation était maintenue de la semaine 16 à la semaine 24 en l'absence de transfusion sanguine de la semaine 5 à la semaine 24.
Semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation par rapport au niveau de base à la semaine 24 du taux d'hémoglobine (Hb) - Partie A en l'absence d'événements intercurrents (ICE).
Délai: Semaine 24

Les événements d'intérêt (ICE) étaient :

  • Retrait du traitement ou perdu de vue avant la fin de la période en double aveugle
  • Utilisation de médicaments interdits (rituximab seul ou en association, tout autre inhibiteur du complément, tout autre médicament expérimental, et échange plasmatique) Changement moyen par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 24 du taux d'hémoglobine (Hgb).
Semaine 24
Nombre de patients ayant évité une transfusion de la semaine 5 à la semaine 24 - Partie A
Délai: Semaine 24
Le pourcentage de patients qui n'ont pas reçu de transfusion sanguine entre la semaine 5 et la semaine 24 a été évalué
Semaine 24
Changement par rapport au départ à la semaine 24 du score de l'échelle FACT-An (Qualité de vie) - Partie A en l'absence d'événements intercurrents (ICE)
Délai: Semaine 24

Les événements d'intérêt (ICE) étaient :

  • Retrait du traitement ou perdu de vue avant la fin de la période en double aveugle
  • Utilisation de médicaments interdits (rituximab seul ou en association, tout autre inhibiteur du complément, tout autre médicament expérimental, et échange plasmatique).

Le FACT-An est utilisé pour mesurer la qualité de vie (QdV) chez les patients souffrant d'anémie. Chaque item est noté sur une échelle de Likert en 5 points : 0=Pas du tout, 1=Un peu, 2=Moyennement, 3=Assez, 4=Beaucoup. Certains items sont inversement notés. Les scores plus élevés sur cette échelle indiquent une meilleure QdV avec un moindre impact de l'anémie. Le score total du FACT-An varie de 0 à 160. Le score total donne une vue d'ensemble du bien-être du patient. Il combine le FACT-G avec une sous-échelle Anémie. FACT-G (27 items) : Bien-être physique (PWB) et Bien-être social/familial (SWB) 14 items au total, Bien-être émotionnel (EWB)-6 items, Bien-être fonctionnel (FWB)-7 items, Sous-échelle Anémie (AnS) : 13 items. Score total FACT-An = FACT-G + Sous-échelle Anémie = 40 items
Semaine 24
Nombre de transfusions de concentrés érythrocytaires reçues par les patients de la semaine 5 à la semaine 24 - Partie A
Délai: Semaine 24
Le nombre de transfusions sanguines reçues entre la semaine 5 et la semaine 24 a été évalué.
Semaine 24
Variation par rapport au niveau de base à la semaine 24 des taux de LDH - Partie A en l'absence d'événements intercurrents (EI)
Délai: Semaine 24

Les événements d'intérêt pour l'analyse des cas d'arrêt de traitement étaient :

  • Retrait du traitement ou perdu de vue avant la fin de la période en double aveugle
  • Utilisation de médicaments interdits (rituximab seul ou en association, tout autre inhibiteur du complément, tout autre médicament expérimental, et échange plasmatique) Variation moyenne par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 24 des taux de lactate déshydrogénase (LDH)
Semaine 24
Variation par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 24 des taux d'haptoglobine - Partie A en l'absence d'événements intercurrents (ICE)
Délai: Semaine 24

Les événements d'intérêt (ICE) étaient :

  • Retrait du traitement ou perdu de vue avant la fin de la période en double insu
  • Utilisation de médicaments interdits (rituximab seul ou en association, tout autre inhibiteur du complément, tout autre médicament expérimental, et échange plasmatique).

Changement moyen par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 24 du taux d'haptoglobine
Semaine 24
Variation par rapport au niveau de base à la semaine 24 de la bilirubine indirecte - Partie A en l'absence d'événements intercurrents (ICE)
Délai: Semaine 24

Les critères d'interruption d'intérêt étaient :

  • Retrait du traitement ou perdu de vue avant la fin de la période en double aveugle
  • Utilisation de médicaments interdits (rituximab seul ou en combinaison, tout autre inhibiteur du complément, tout autre médicament expérimental, et échange plasmatique).

Changement moyen par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 24 du taux de bilirubine indirecte
Semaine 24
Variation par rapport au niveau de base à la semaine 24 de l'ARC-Partie A en l'absence d'événements intercurrents (ICE)
Délai: Semaine 24

Les événements d'intérêt de l'IC étaient :

  • Retrait du traitement ou perdu de vue avant la fin de la période en double aveugle
  • Utilisation de médicaments interdits (rituximab seul ou en association, tout autre inhibiteur du complément, tout autre médicament expérimental, et échange plasmatique).

Changement moyen par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 24 dans les comptes absolus de réticulocytes (ARC).
Semaine 24
Variation par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 24 des taux de D-dimères - Partie A en l'absence d'événements intercurrents (ICE)
Délai: Semaine 24
  • Retrait du traitement ou perdu de vue avant la fin de la période en double aveugle
  • Utilisation de médicaments interdits (rituximab seul ou en association, tout autre inhibiteur du complément, tout autre médicament expérimental, et échange plasmatique) évolution par rapport aux valeurs initiales jusqu'à la semaine 24 des taux de D-dimères.
Semaine 24
Normalisation des marqueurs de l'hémolyse (LDH) à la semaine 24 - Partie A
Délai: Semaine 24
Pourcentage de patients présentant un taux de LDH dans les limites normales et avec une valeur anormale à l'inclusion.
Semaine 24
Normalisation des marqueurs d'hémolyse (bilirubine indirecte) à la semaine 24 - Partie A
Délai: Semaine 24
Pourcentage de patients avec un taux de bilirubine indirecte dans les limites normales et avec une valeur anormale à l'inclusion.
Semaine 24
Normalisation des marqueurs de l'hémolyse (ARC) à la semaine 24 - Partie A
Délai: Semaine 24
Pourcentage de patients avec un taux d'ARC dans les limites normales et avec une valeur anormale au départ.
Semaine 24
Normalisation des marqueurs de l'hémolyse (haptoglobine) à la semaine 24 - Partie A
Délai: Semaine 24
Pourcentage de patients avec un taux d'haptoglobine dans les limites normales et avec une valeur anormale au départ.
Semaine 24
Nombre et pourcentage de patients avec une première normalisation par rapport à la valeur initiale à la semaine 24 pour les taux d'haptoglobine - Partie A
Délai: Semaine 24
Pourcentage de patients avec normalisation du taux d'haptoglobine pendant les 24 premières semaines de l'étude
Semaine 24
Nombre et pourcentage de patients ayant présenté une première normalisation par rapport à la valeur initiale à la semaine 24 pour les taux d'hémoglobine - Partie A
Délai: Semaine 24
Pourcentage de patients ayant présenté une normalisation du taux d'hémoglobine pendant les 24 premières semaines de l'étude
Semaine 24
Nombre et Pourcentage de Patients Ayant une Première Normalisation par Rapport à la Valeur Initiale d'ici la Semaine 24 pour les Niveaux de LDH - Partie A
Délai: Semaine 24
Pourcentage de patients présentant une normalisation du taux de LDH au cours des 24 premières semaines de l'étude
Semaine 24
Nombre et pourcentage de patients ayant présenté une première normalisation par rapport à la valeur initiale à la semaine 24 pour les taux de bilirubine indirecte - Partie A
Délai: Semaine 24
Pourcentage de patients avec normalisation du taux de bilirubine indirecte pendant les 24 premières semaines de l'étude
Semaine 24
Nombre et pourcentage de patients présentant une première normalisation par rapport à la valeur initiale à la semaine 24 pour les taux d'ARC - Partie A
Délai: Semaine 24
Pourcentage de patients ayant présenté une normalisation du taux d'ARC au cours des 24 premières semaines de l'étude
Semaine 24
Nombre d'unités de globules rouges transfusées de la semaine 5 à la semaine 24 - Partie A
Délai: Semaine 5 à semaine 24
Le nombre d'unités de GR transfusées entre la semaine 5 et la semaine 24 a été évalué
Semaine 5 à semaine 24
Évolution du score de la sous-échelle FACIT-F - Partie A de la valeur initiale à la semaine 24 en l'absence d'événements intercurrents (ICE)
Délai: Semaine 24

Les ICE d'intérêt étaient :

  • Retrait du traitement ou perdu de vue avant la fin de la période en double aveugle
  • Utilisation de médicaments interdits (rituximab seul ou en association, tout autre inhibiteur du complément, tout autre médicament expérimental, et échange plasmatique).

La sous-échelle FACIT-F est utilisée pour mesurer la fatigue et son impact sur les activités quotidiennes et le fonctionnement des patients atteints de maladies chroniques et contient 20 items liés à l'impact de la fatigue. Chaque item est noté sur une échelle de 0 à 4, certains items étant inversement notés. Les scores totaux vont de 0 à 52, où des scores plus élevés indiquent moins de fatigue et de meilleurs résultats, et des scores plus bas reflètent une fatigue plus importante. Elle peut être utilisée seule ou avec d'autres sous-échelles FACIT dans le cadre d'évaluations plus larges de la qualité de vie.
Semaine 24
Changement par rapport à la valeur initiale à la semaine 24 du SF-12-Partie A en l'absence d'événements intercurrents
Délai: Semaine 24

Les événements d'intérêt pour l'ICE étaient :

  • Retrait du traitement ou perdu de vue avant la fin de la période en double aveugle
  • Utilisation de médicaments interdits (rituximab seul ou en association, tout autre inhibiteur du complément, tout autre médicament expérimental, et échange plasmatique.

Le SF-12 est une enquête de santé en 12 items évaluant la santé physique et mentale. Des scores plus élevés signifient une meilleure santé, les scores supérieurs à 50 indiquant une santé meilleure que la moyenne. Il produit deux scores sommaires : le Score Sommaire Physique (PCS) et le Score Sommaire Mental (MCS), tous deux basés sur des normes (moyenne=50, écart-type=10), avec des plages d'environ 5-80 (PCS) et d'environ -3,3-80 (MCS). Des scores plus élevés = meilleure santé. Il couvre également 8 sous-échelles - Fonctionnement Physique (PF), Rôle Physique (RP), Douleur Corporelle (BP), Santé Générale (GH), Vitalité (VT), Fonctionnement Social (SF), Rôle Émotionnel (RE) et Santé Mentale (MH), chacune notée entre 0-100, où un score plus élevé = meilleur fonctionnement. Les scores sont calculés à l'aide de formules pondérées à partir des réponses aux items (et non de simples moyennes).
Semaine 24
Variation par rapport à la valeur initiale à la semaine 24 du questionnaire EQ-5D-5L - Partie A en l'absence d'événements intercurrents (ICE)
Délai: Semaine 24

L'EQ-5D-5L mesure la santé globale selon 5 dimensions : Mobilité, Autonomie personnelle, Activités habituelles, Douleur/Inconfort et Anxiété/Dépression, chacune notée de 1 (aucun problème) à 5 (problèmes extrêmes). Les scores forment un profil de santé à 5 chiffres (par exemple, 12345). Chaque score individuel ainsi qu'une EVA pour l'état de santé perçu aujourd'hui sont rapportés séparément. Des scores plus élevés reflètent une meilleure santé globale. L'EVA EQ est un score évalué par le patient de 0 (pire) à 100 (meilleure santé).

Les critères d'évaluation d'intérêt étaient :

  • Retrait du traitement ou perdu de vue avant la fin de la période en double aveugle
  • Utilisation de médicaments interdits (rituximab seul ou en association, tout autre inhibiteur du complément, tout autre médicament expérimental, et échange plasmatique).
Semaine 24
Variation par rapport au niveau de base à la semaine 48 du taux d'hémoglobine (Hgb) - Partie B en l'absence d'événements intercurrents (ICE).
Délai: Semaine 48

Les événements d'intérêt considérés comme des critères d'évaluation intermédiaires étaient :

  • Retrait du traitement ou perdu de vue avant la fin de la période en double aveugle
  • Utilisation de médicaments interdits (rituximab seul ou en association, tout autre inhibiteur du complément, tout autre médicament expérimental, et échange plasmatique).

Changement moyen par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 48 du taux d'hémoglobine (Hgb).
Semaine 48
Changement par rapport à la valeur de base à la semaine 48 du taux de LDH - Partie B en l'absence d'événements intercurrents (ICE).
Délai: Semaine 48

Les événements intercurrents d'intérêt étaient :

  • Retrait du traitement ou perdu de vue avant la fin de la période en double aveugle
  • Utilisation de médicaments interdits (rituximab seul ou en association, tout autre inhibiteur du complément, tout autre médicament expérimental, et échange plasmatique).

Changement moyen par rapport à la baseline jusqu'à la semaine 48 du taux de LDH.
Semaine 48
Variation par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 48 du taux d'haptoglobine - Partie B en l'absence d'événements intercurrents (EI).
Délai: Semaine 48

Les critères d'évaluation des événements d'intérêt étaient :

  • Retrait du traitement ou perdu de vue avant la fin de la période en double insu
  • Utilisation de médicaments interdits (rituximab seul ou en association, tout autre inhibiteur du complément, tout autre médicament expérimental, et échange plasmatique).

Changement moyen par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 48 du taux d'haptoglobine
Semaine 48
Variation par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 48 du taux de bilirubine indirecte - Partie B en l'absence d'événements intercurrents (ICE).
Délai: Semaine 48

Les événements d'intérêt pour la décision de l'investigateur étaient :

  • Retrait du traitement ou perdu de vue avant la fin de la période en double aveugle
  • Utilisation de médicaments interdits (rituximab seul ou en association, tout autre inhibiteur du complément, tout autre médicament expérimental, et échange plasmatique).

Changement moyen par rapport à la valeur de base jusqu'à la semaine 48 du taux de bilirubine indirecte.
Semaine 48
Variation par rapport à la valeur initiale à la semaine 48 du ARC-Part B en l'absence d'événements intercurrents (ICE)
Délai: Semaine 48

Les événements d'intérêt pour l'évaluation des critères d'inclusion (ICE) étaient :

  • Retrait du traitement ou perdu de vue avant la fin de la période en double aveugle
  • Utilisation de médicaments interdits (rituximab seul ou en association, tout autre inhibiteur du complément, tout autre médicament expérimental et échange plasmatique).

Changement moyen par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 48 dans les numérations absolues des réticulocytes (ARC).
Semaine 48
Variation par rapport à la valeur de base à la semaine 48 des taux de D-dimères - Partie B en l'absence d'événements intercurrents (EI).
Délai: Semaine 48

Les ICE d'intérêt étaient :

  • Retrait du traitement ou perdu de vue avant la fin de la période en double aveugle
  • Utilisation de médicaments interdits (rituximab seul ou en association, tout autre inhibiteur du complément, tout autre médicament expérimental, et échange plasmatique).

Changement moyen par rapport à la base de référence jusqu'à la semaine 48 des niveaux de D-dimère.
Semaine 48
Variation par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 48 du score de l'échelle FACT-An (Qualité de vie) - Partie B en l'absence d'événements intercurrents (ICE)
Délai: Semaine 48

Les événements concomitants d'intérêt (ECI) étaient :

  • Arrêt du traitement ou perdu de vue avant la fin de la période en double insu
  • Utilisation de médicaments interdits (rituximab seul ou en association, tout autre inhibiteur du complément, tout autre médicament expérimental et échange plasmatique.

Le FACT-An est utilisé pour mesurer la qualité de vie (QdV) chez les patients atteints d'anémie. Chaque item est évalué sur une échelle de Likert en 5 points : 0 = Pas du tout, 1 = Un peu, 2 = Modérément, 3 = Beaucoup, 4 = Énormément. Certains items sont inversement notés. Les scores plus élevés sur cette échelle indiquent une meilleure QdV avec un impact moindre de l'anémie. Le score total de l'échelle FACT-An varie de 0 à 160. Le score total donne une vue d'ensemble du bien-être d'un patient. Il combine le FACT-G avec une sous-échelle Anémie. FACT-G (27 items) : Bien-être physique (PWB) et Bien-être social/familial (SWB) 14 items au total, Bien-être émotionnel (EWB) - 6 items, Bien-être fonctionnel (FWB) - 7 items, Sous-échelle Anémie (AnS) : 13 items. Score total FACT-An = FACT-G + Sous-échelle Anémie = 40 items
Semaine 48
Changement par rapport à la valeur initiale à la semaine 48 du score de la sous-échelle FACIT-F - Partie B en l'absence d'événements intercurrents (ICE).
Délai: Semaine 48

Les événements intercurrents d'intérêt étaient :

  • Retrait du traitement ou perdu de vue avant la fin de la période en double aveugle
  • Utilisation de médicaments interdits (rituximab seul ou en combinaison, tout autre inhibiteur du complément, tout autre médicament expérimental, et échange plasmatique).

La sous-échelle FACIT-F est utilisée pour mesurer la fatigue et son impact sur les activités quotidiennes et le fonctionnement des patients atteints de maladies chroniques et contient 20 items liés à l'impact de la fatigue. Chaque item est noté sur une échelle de 0 à 4, certains items étant inversés. Les scores totaux vont de 0 à 52, où des scores plus élevés indiquent moins de fatigue et de meilleurs résultats, et des scores plus bas reflètent une fatigue plus importante. Elle peut être utilisée seule ou avec d'autres sous-échelles FACIT dans le cadre d'évaluations plus larges de la qualité de vie.
Semaine 48
Variation par rapport au niveau de base à la semaine 48 pour l'EQ-5D-5L-Partie B en l'absence d'événements intercurrents (EI).
Délai: Semaine 48

L'EQ-5D-5L mesure l'état de santé global sur 5 dimensions : Mobilité, Autonomie, Activités habituelles, Douleur/Inconfort et Anxiété/Dépression - chacune notée de 1 (aucun problème) à 5 (problèmes extrêmes). Les scores forment un profil de santé à 5 chiffres (par exemple, 12345). Chaque score individuel ainsi qu'une EVA pour l'état de santé perçu aujourd'hui sont rapportés séparément. Les scores plus élevés reflètent une meilleure santé globale. L'EQ EVA est un score évalué par le patient de 0 (pire) à 100 (meilleure santé).

Les critères d'évaluation d'intérêt étaient :

  • Retrait du traitement ou perdu de vue avant la fin de la période en double insu
  • Utilisation de médicaments interdits (rituximab seul ou en association, tout autre inhibiteur du complément, tout autre médicament expérimental et échange plasmatique).
Semaine 48
Changement par rapport au départ à la semaine 48 dans le SF-12-Part B en l'absence d'événements intercurrents (ICE).
Délai: Semaine 48

Les événements de modification de l'assignation des interventions (ICE) d'intérêt étaient :

  • Retrait du traitement ou perdu de vue avant la fin de la période en double insu
  • Utilisation de médicaments interdits (rituximab seul ou en association, tout autre inhibiteur du complément, tout autre médicament expérimental, et échange plasmatique). Le SF-12 est un questionnaire de santé en 12 items évaluant la santé physique et mentale. Des scores plus élevés signifient une meilleure santé, les scores supérieurs à 50 indiquant une santé meilleure que la moyenne. Il produit deux scores synthétiques : le Score Résumé Physique (PCS) et le Score Résumé Mental (MCS), tous deux normés (moyenne = 50, écart-type = 10), avec des plages d'environ 5-80 (PCS) et d'environ -3,3-80 (MCS). Des scores plus élevés = une meilleure santé. Il couvre également 8 sous-échelles - Fonctionnement Physique (PF), Rôle-Physique (RP), Douleur Corporelle (BP), Santé Générale (GH), Vitalité (VT), Fonctionnement Social (SF), Rôle-Émotionnel (RE) et Santé Mentale (MH), chacune notée entre 0-100, où un score plus élevé = un meilleur fonctionnement. Les scores sont calculés à l'aide de formules pondérées à partir des réponses aux items (et non de simples moyennes).
Semaine 48

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Swedish Orphan Biovitrum

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 octobre 2022

Achèvement primaire (Réel)

27 mai 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

11 septembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 octobre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 octobre 2021

Première publication (Réel)

27 octobre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

30 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 octobre 2025

Dernière vérification

1 octobre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Sobi.PEGCET-101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner