Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Pegcetacoplanin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on kylmä-agglutiniinitauti (CAD)

torstai 2. lokakuuta 2025 päivittänyt: Swedish Orphan Biovitrum

Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu monikeskustutkimus Pegcetacoplanin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on kylmä-agglutiniinitauti (CAD)

Tutkimuksen tarkoituksena on määrittää pegsetakoplanin annon teho lumelääkkeeseen verrattuna hemoglobiinin (Hgb) tason nostamisessa lähtötasosta ja verensiirron välttämisessä potilailla, joilla on primaarinen kylmäagglutiniinitauti (CAD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on sokea (todellista hoitoa ei kerrottu tutkijalle tai osallistujalle) tutkimus pegsetakoplanin tutkimiseksi ihmisillä, joilla on kylmä-agglutiniinitauti. Tutkimus koostuu 4 viikon seulontajaksosta, jossa valikoiduilla testeillä varmistetaan, että potilas on kelvollinen osallistumaan tutkimukseen, ja sen jälkeen osa A, 24 viikon sokkohoitojakso, jossa osallistujat saavat joko pegsetakoplania tai lumelääkehoito, joka näyttää pegcetakoplanilta, mutta ilman vaikutusta. Tämän ajanjakson jälkeen osallistujat siirtyvät osaan B, 24 viikon jaksoon, jossa he kaikki saavat pegcetacoplanin. Osa C on 48 viikon huoltojakso pegcetacoplanilla kaikille osallistujille. Hoidon päätyttyä osallistujat käyvät turvallisuusseurantakäynnillä noin 8 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen.

Kaikki kelvolliset tutkimukseen osallistujat saavat pegcetacoplan- tai lumelääkehoitoa, joka annetaan ihonalaisena infuusiona kahdesti viikossa kotona. Ihonalainen infuusio vaatii, että kaksi pientä neulaa työnnetään ihon alla olevaan rasvakerrokseen ja tutkimuslääke valuu kehoon. Tutkimukseen osallistujat ja/tai omaishoitajat koulutetaan pegcetacoplanin kotihoitoon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Amsterdam UMC
  • Belgia
      • Brasschaat, Belgia, 2930
        • Algemeen Ziekenhuis klina
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Uz Gasthuisberg
      • Liège, Belgia, 4000
        • CHU de Liège
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Las Palmas de Gran Canaria, Espanja
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario Infanta Leonor
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Clínico Universitario de Salamanca
      • Seville, Espanja
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Espanja
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • "LTD Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology "
      • Tbilisi, Georgia
        • Ltd M. Zodelava Hematology Centre
  • Italia
      • Avellino, Italia, 83100
        • A.O.R.N. S.G. Moscati di Avellino
      • Brescia, Italia, 25123
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia_Presidio Ospedaliero di Brescia_U.O. Ematologia
      • Milan, Italia
        • "FOND IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Novara, Italia
        • AOU Maggiore della Carità SCDU Ematologia
      • Palermo, Italia, 90146
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti ""Villa Sofia-Cervello
      • Reggio Calabria, Italia, 89133
        • Grande Ospedale Metropolitano ""Bianchi - Melacrino - Morellii
  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta
        • Medical University
  • Japani
      • Fukushima, Japani
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Ibaraki, Japani
        • University of Tsukuba Hospital
      • Kanazawa, Japani, 9208530
        • Ishikawa Prefectural Central Hospital
      • Nagakute, Japani, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
      • Nagano, Japani
        • Shinshu University Hospital
      • Osaka, Japani, 5650871
        • Osaka University Hospital
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
  • Norja
      • Bergen, Norja
        • Haukeland University Hospital
      • Grålum, Norja
        • Sykehuset Østfold Kalnes
      • Trondheim, Norja
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Saksa
      • Essen, Saksa, 45147
        • Universitätsklinikum Essen Klinik f. Hämatologie - Westdeutsches Tumorzentrum
      • Ulm, Saksa
        • Institut f. Transfusionsmedizin - Universität Ulm
  • Suomi
      • Helsinki, Suomi
        • Helsinki University Hospital - Comprehensive Cancer Center
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
        • Semmelweis Egyetem
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
        • St James' University Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Cancer Clinical Trials Unit, Haematology -University College London -
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG5 1PB
        • Russell Centre for Clinical Haematology
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Churchill Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Whittier, California, Yhdysvallat, 90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Yhdysvallat, 33014
        • Lakes Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - The Hemophilia Treatment Center (HTC)
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Weill Cornell Medicine / NewYork Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27858
        • East Carolina University Division of Hematology/ Oncology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä 18 vuotta tai vanhempi.
  2. Primaarisen CAD:n diagnoosi.
  3. Hb-taso ≤ 9 g/dl.
  4. Dokumentoidut tulokset luuydinbiopsiasta 1 vuoden sisällä seulonnasta
  5. Ota joko Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (tyypit A, C, W, Y ja B) ja Haemophilus influenzae (tyyppi B) vastaan ​​2 vuoden sisällä ennen seulontaa tai suostu rokotukseen seulonnan aikana.
  6. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (WOCBP), jotka määritellään naisiksi, joilla on kuukautiset ja jotka EIVÄT ole pysyvästi steriilejä tai postmenopausaalisia, heillä on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja suostuttava käyttämään protokollan mukaisia ​​ehkäisymenetelmiä tutkimuksen ajan ja 8 viikkoa viimeisen IMP-annoksen jälkeen.

  7. Miesten on hyväksyttävä seuraavat asiat tutkimuksen keston ajan ja 8 viikkoa viimeisen IMP-annoksen jälkeen:

    1. Vältä lapsen isäntää.
    2. Käytä protokollan mukaisia ​​ehkäisymenetelmiä.
    3. Vältä siittiöiden luovuttamista.
  8. Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  1. olet saanut muita anti-komplementtihoitoja (hyväksyttyjä tai tutkittuja) 5 aineen puoliintumisajan sisällä ennen satunnaistamista.
  2. Hoito rituksimabimonoterapialla 12 viikon sisällä ennen satunnaistamista tai rituksimabiyhdistelmähoidoilla (esim. bendamustiinilla, fludarabiinilla, muilla sytotoksisilla lääkkeillä tai ibrutinibillä) 16 viikon sisällä ennen satunnaistamista.
  3. Systeemisen lupus erythematosuksen tai muiden autoimmuunisairauksien diagnosointi antinukleaarisilla vasta-aineilla.
  4. Aiemmin aggressiivinen lymfooma tai hoitoa vaativa lymfooma.
  5. Heille on tehty elinsiirto.
  6. Mycoplasma pneumoniaen, Epstein-Barr-viruksen tai muun spesifisen syy-infektion aiheuttama kylmäagglutiniinioireyhtymä.
  7. Maksan toimintahäiriön esiintyminen tai epäilys, kuten kohonnut alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 2,5 x ULN tai suora bilirubiinitaso > 2 x ULN.
  8. Kyvyttömyys tehdä yhteistyötä opiskelumenetelmien kanssa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Pegcetacoplan Kaksoissokkoutettu Osassa A
1080 mg, ihonalainen ruiske, kaksi kertaa viikossa
Lääke: Pegcetacoplan
Pegcetacoplan otettuna kahdesti viikossa ihonalaisena injektiona
Muut nimet:
  • Aspaveli
  • Empaveli
Placebo Comparator: Plasebo, joka vastaa pegsitakoplania – kaksoissokkomenetelmä osassa A
Natriumasetaatti, ihonalainen ruiske, kahdesti viikossa
Lääke: Plasebo, joka vastaa Pegcetacoplan-lääkettä
Placeboa, joka vastaa pegcetakoplan-nimistä lääkettä, otetaan kahdesti viikossa ihonalaisena ruiskeena
Active Comparator: Avoimesti merkitty Pegcetacoplan osien B ja C aikana
1080 mg, ihonalainen ruiske, kahdesti viikossa
Lääke: Pegcetacoplan
Pegcetacoplan otettuna kahdesti viikossa ihonalaisena injektiona
Muut nimet:
  • Aspaveli
  • Empaveli
Placebo Comparator: Avoimimerkintäinen Pegcetacoplan (Placebo Vastaava Pegcetacoplan Osan A Aikana) Osien B&C Aikana
Natriumasetaatti, ihonalainen ruiske, kahdesti viikossa
Lääke: Plasebo, joka vastaa Pegcetacoplan-lääkettä
Placeboa, joka vastaa pegcetakoplan-nimistä lääkettä, otetaan kahdesti viikossa ihonalaisena ruiskeena

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaiden määrä, jotka saavuttavat vastauksen (R) viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
Osallistujan katsottiin saaneen vastemuutoksen, jos hemoglobiinitaso (Hgb) nousi vähintään 1,5 grammaa desilitraa kohden (g/dL) lähtötasosta verrattuna, ja tämä nousu säilyi viikosta 16 viikkoon 24 ilman verensiirtoja viikosta 5 viikkoon 24.
Viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hemoglobiinitason (Hgb) muutos lähtötasosta 24 viikon kohdalla - osa A ilman väliintulevia tapahtumia (ICEs).
Aikaikkuna: Viikko 24

Kiinnostuksen kohteena olleet ICE:t olivat:

  • Hoidosta vetäytyminen tai seurannan ulkopuolelle jääminen ennen kaksoissokkokauden loppua
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö (rituksimabi yksin tai yhdistelmänä, mikä tahansa muu komplementtienestäjä, mikä tahansa muu kokeellinen lääke ja plasmafereesi) Hemoglobiinin (Hgb) tason keskimääräinen muutos lähtöarvosta 24. viikkoon.
Viikko 24
Potilaiden määrä, jotka välttivät transfuusiota viikosta 5 viikkoon 24 - Osa A
Aikaikkuna: Viikko 24
Potilaiden prosenttiosuus, jotka eivät saaneet verensiirtoa viikon 5 ja 24 välisenä aikana, arvioitiin
Viikko 24
Muutos lähtötasosta 24 viikon kohdalla FACT-An asteikon pistemäärässä (elämänlaatu) - osa A ilman välitapahtumia (ICEs)
Aikaikkuna: Viikko 24

Kiinnostuksen kohteena olleet ICE:t olivat:

  • Hoidosta vetäytyminen tai seurannan ulkopuolelle jääminen ennen kaksoissokkotutkimusjakson loppua
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö (rituksimabi yksin tai yhdistelmänä, mikä tahansa muu komplementin estäjä, mikä tahansa muu tutkittava lääke ja plasmafereesi).

FACT-Ania käytetään anemian sairastavien potilaiden elämänlaadun (QoL) mittaamiseen. Jokainen kohde arvostellaan 5-portaisella Likert-asteikolla: 0=Ei ollenkaan, 1=Vähän, 2=Jonkin verran, 3=Melko paljon, 4=Erittäin paljon. Jotkut kohdat pisteytetään käänteisesti. Korkeammat pisteet tässä asteikossa osoittavat parempaa elämänlaatua ja anemian vähempää vaikutusta. FACT-An-asteikon kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta 160:een. Kokonaispistemäärä antaa kattavan kuvan potilaan hyvinvoinnista. Se yhdistää FACT-G:n ja anemia-aliasteikon. FACT-G (27 kohdetta): Fyysinen hyvinvointi (PWB) ja sosiaalinen/perheellinen hyvinvointi (SWB) yhteensä 14 kohdetta, tunnehyvinvointi (EWB) - 6 kohdetta, toiminnallinen hyvinvointi (FWB) - 7 kohdetta, anemia-aliasteikko (AnS): 13 kohdetta. FACT-An kokonaispistemäärä = FACT-G + anemia-aliasteikko = 40 kohdetta
Viikko 24
Potilaiden saamien pakattujen punasolusiirtojen määrä viikosta 5 viikkoon 24 - Osa A
Aikaikkuna: Viikko 24
Viikolta 5 viikkoon 24 saadut verensiirrot laskettiin.
Viikko 24
Muutos lähtöarvosta 24. viikon LDH-tasoihin - Osa A ilman samanaikaisia tapahtumia (ICEs)
Aikaikkuna: Viikko 24

Kiinnostuksen kohteena olleet ICE:t olivat:

  • Hoidosta vetäytyminen tai seurannan ulkopuolelle jääminen ennen kaksoissokkotekstiokauden päättymistä
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö (rituksimab yksin tai yhdistelmänä, mikä tahansa muu komplementtien estäjä, mikä tahansa muu kokeellinen lääke ja plasmavaihto) Laktuaattidehydrogenaasin (LDH) tasojen keskimääräinen muutos lähtötasosta 24. viikkoon
Viikko 24
Muutos lähtötasosta 24. viikolla haptoglobiinitasoissa - osa A ilman samanaikaisia tapahtumia (ICEs)
Aikaikkuna: Viikko 24

Kiinnostuksen kohteena olleet ICE:t olivat:

  • Hoidosta vetäytyminen tai seurannan ulkopuolelle jääminen ennen kaksoissokkokauden loppua
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö (pelkkä rituksimabi tai yhdistelmänä, mikä tahansa muu komplementin estäjä, mikä tahansa muu tutkittava lääke ja plasmavaihto).

Haptoglobiinitason keskiarvon muutos lähtöarvosta 24. viikkoon
Viikko 24
Muutos lähtöarvosta 24. viikkoon välittömässä bilirubinissa - Osa A ilman väliintulevia tapahtumia (ICE)
Aikaikkuna: Viikko 24

Kiinnostuksen kohteena olevat ICE:t olivat:

  • Hoidosta vetäytyminen tai seurannan ulkopuolelle jääminen ennen kaksoissokkokauden päättymistä
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö (rituksimabi yksin tai yhdistelmänä, mikä tahansa muu komplementin estäjä, mikä tahansa muu kokeellinen lääke ja plasmafereesi).

Keskimääräinen muutos lähtötasosta 24. viikkoon epäsuorassa bilirubiinitasossa
Viikko 24
Muutos perusarvosta 24 viikon jälkeen ARC-osassa A ilman väliintulevia tapahtumia (ICEs)
Aikaikkuna: Viikko 24

Kiinnostuksen kohteena olleet ICE-ongelmat olivat:

  • Hoidon keskeyttäminen tai seurannan ulkopuolelle jääminen ennen kaksoissokkoutetun jakson loppua
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö (pelkkä rituksimabi tai yhdistelmänä, mikä tahansa muu komplementtien estäjä, mikä tahansa muu kokeellinen lääke ja plasmafereesi).

Absoluuttisten retikulosyyttimäärien (ARC) keskimääräinen muutos lähtötasosta 24. viikkoon.
Viikko 24
Muutos D-dimeeritasojen perustasosta viikkoon 24 - Osa A ilman väliintulevia tapahtumia (ICEs)
Aikaikkuna: Viikko 24
  • Hoidosta vetäytyminen tai seurannan ulkopuolelle jääminen ennen kaksoissokkotutkimusjakson loppua
  • Kielletyn lääkityksen käyttö (rituksimabi yksin tai yhdistelmänä, mikä tahansa muu komplementin estäjä, mikä tahansa muu kokeellinen lääke ja plasmafereesi) D-dimeeritasojen muutos lähtötasosta 24. viikkoon.
Viikko 24
Hemolyysin merkkiaineiden (LDH) normalisoituminen viikolla 24 - Osa A
Aikaikkuna: Viikko 24
Potilaiden prosenttiosuus, joilla LDH-taso on normaalialueella ja joilla oli poikkeava arvo potilastiedoissa.
Viikko 24
Hemolyysin merkkiaineiden normalisoituminen (epäsuora bilirubiini) viikolla 24 - Osa A
Aikaikkuna: Viikko 24
Potilaiden prosenttiosuus, joilla epäsuora bilirubiiniarvo on normaalialueella ja joilla oli poikkeava arvo lähtöarvona.
Viikko 24
Hemolyysin merkkiaineiden normalisoituminen (ARC) viikolla 24 - Osa A
Aikaikkuna: Viikko 24
Potilaiden prosenttiosuus, joilla ARC-taso on normaalialueella ja joilla on poikkeava arvo lähtöarvossa.
Viikko 24
Hemolyysin merkkiaineiden normalisoituminen (Haptoglobiini) viikolla 24 - Osa A
Aikaikkuna: Viikko 24
Potilaiden prosenttiosuus, joilla on haptoglobiiniarvo normaalialueella ja joilla on poikkeava arvo alkuperäisessä mittauksessa.
Viikko 24
Potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus ensimmäisestä normalisoitumisesta lähtöarvosta viikkoon 24 mennessä haptoglobiinitasoissa - Osa A
Aikaikkuna: Viikko 24
Potilaiden prosenttiosuus, joilla haptoglobiinitaso normalisoitui tutkimuksen alkupuolen 24 viikon aikana
Viikko 24
Potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus, joilla ensimmäinen hemoglobiinitasojen normalisaatio tapahtui lähtöarvosta viikkoon 24 mennessä - Osa A
Aikaikkuna: Viikko 24
Potilaiden prosenttiosuus, jolla hemoglobiinitaso normalisoitui tutkimuksen alkuvaiheen 24 viikon aikana
Viikko 24
Potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus ensimmäisestä LDH-tasojen normalisoitumisesta lähtötasolta viikkoon 24 mennessä - Osa A
Aikaikkuna: Viikko 24
Potilaiden prosenttiosuus, joilla LDH-tason normalisoituminen tapahtui tutkimuksen ensimmäisten 24 viikon aikana
Viikko 24
Potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus ensimmäisestä normalisoitumisesta lähtötasosta viikkoon 24 mennessä epäsuoralle bilirubiinille - Osa A
Aikaikkuna: Viikko 24
Potilaiden prosenttiosuus, joiden epäsuora bilirubiiniarvo normalisoitui tutkimuksen ensimmäisen 24 viikon aikana
Viikko 24
Potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus, joilla ensimmäinen normalisaatio ARC-tasoista tapahtui viikkoon 24 mennessä verrattuna lähtöarvoon - Osa A
Aikaikkuna: Viikko 24
Potilaiden prosenttiosuus, jolla ARC-taso normalisoitui tutkimuksen alkuvaiheen 24 viikon aikana
Viikko 24
Pakatun punasolutuotteen yksiköiden määrä, joka on siirretyt viikolta 5 viikkoon 24 - Osa A
Aikaikkuna: Viikko 5 - Viikko 24
Viikosta 5 viikkoon 24 siirretyjen PRBC-yksiköiden määrää arvioitiin
Viikko 5 - Viikko 24
Muutos lähtöarvosta 24 viikon FACIT-F alaskaalan osa A pisteeseen ilman väliintulevia tapahtumia
Aikaikkuna: Viikko 24

Kiinnostuksen kohteena olleet ICE-tapaukset olivat:

  • Hoidosta vetäytyminen tai seurannan ulkopuolelle jääminen ennen kaksoissokkotutkimusjakson loppua
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö (rituksimabi yksin tai yhdistelmänä, mikä tahansa muu komplementtistäjä, mikä tahansa muu kokeellinen lääke ja plasmafereesi).

FACIT-F-aliasteikkoa käytetään väsymyksen ja sen vaikutusten mittaamiseen päivittäisiin toimintoihin kroonisista sairauksista kärsivillä potilailla, ja se sisältää 20 väsymyksen vaikutukseen liittyvää kohdetta. Jokainen kohde pisteytetään asteikolla 0-4, joistakin kohdista pisteytys käännetään. Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0-52, joissa korkeammat pisteet osoittavat vähemmän väsymystä ja parempia tuloksia, ja alemmat pisteet heijastavat suurempaa väsymystä. Sitä voidaan käyttää yksinään tai muiden FACIT-aliasteikkojen kanssa osana laajempia elämänlaadun arviointeja.
Viikko 24
Muutos lähtöarvosta viikkoon 24 SF-12-osan A osalta ilman samanaikaisia tapahtumia (ICEs)
Aikaikkuna: Viikko 24

Kiinnostuksen kohteena olleet ICE:t olivat:

  • Hoidosta vetäytyminen tai seurannan ulkopuolelle jääminen ennen kaksoissokkokauden päättymistä
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö (rituksimabi yksin tai yhdistelmänä, mikä tahansa muu komplementtistäjä, mikä tahansa muu tutkittava lääke ja plasmafereesi.

SF-12 on 12-kysymyksinen terveyskysely, joka arvioi fyysistä ja henkistä terveyttä. Korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa terveyttä, ja yli 50 pistettä osoittavat keskimääräistä parempaa terveyttä. Se tuottaa kaksi yhteenvetopistettä: Fyysinen komponenttiyhteenveto (PCS) ja Henkinen komponenttiyhteenveto (MCS), molemmat normipohjaisia (keskiarvo=50, keskihajonta=10), vaihteluvaleilla noin 5-80 (PCS) ja noin -3,3-80 (MCS). Korkeammat pisteet=parempi terveys. Se kattaa myös 8 alasubskalaa - Fyysinen toimintakyky (PF), Rooli-fyysinen (RP), Kehon kipu (BP), Yleisterveys (GH), Elinvoima (VT), Sosiaalinen toimintakyky (SF), Rooli-emotionaalinen (RE) ja Mielentervey (MH), jokainen pistemäärällä 0-100, missä korkeampi=parempi toimintakyky. Pistemäärät lasketaan käyttämällä painotettuja kaavoja vastauksista (ei yksinkertaisia keskiarvoja).
Viikko 24
Muutos lähtöarvosta 24 viikon kohdalla EQ-5D-5L-kyselyssä - osa A ilman väliintulevia tapahtumia (ICEs)
Aikaikkuna: Viikko 24

EQ-5D-5L mittaa kokonaisterveyttä 5 ulottuvuudessa: Liikkuvuus, Itsestä huolehtiminen, Tavalliset toiminnat, Kipu/Epämukavuus ja Ahdistus/Masennus - kukin arvioitu asteikolla 1 (ei ongelmia) - 5 (erittäin vakavia ongelmia). Pisteet muodostavat 5-numeroisen terveysprofiilin (esim. 12345). Kukin yksittäinen pisteet sekä VAS nykyisestä koetusta terveydentilasta raportoidaan erikseen. Korkeammat pisteet kuvastavat parempaa kokonaisterveyttä. EQ VAS on potilaan itse arvioima piste asteikolla 0 (huonoin) - 100 (paras terveys).

Kiinnostuksen kohteena olleet ICE:t olivat:

  • Vetäytyminen hoidosta tai seurannan ulkopuolelle jääminen ennen kaksoissokkotutkimusjakson loppua
  • Kielletyt lääkkeet (rituksimabi yksin tai yhdistelmänä, mikä tahansa muu komplementtien estäjä, mikä tahansa muu kokeellinen lääke ja plasmafereesi).
Viikko 24
Muutos hemoglobiinitasossa (Hgb) perustasosta 48. viikkoon - Osa B ilman välittömiä tapahtumia (ICEs).
Aikaikkuna: Viikko 48

Kiinnostuksen kohteena olleet ICE-tapahtumat olivat:

  • Hoidosta vetäytyminen tai seurannan ulkopuolelle jääminen ennen kaksoissokkokauden loppua
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö (rituksimabi yksin tai yhdistelmänä, mikä tahansa muu komplementtistä estävä lääke, mikä tahansa muu kokeellinen lääke ja plasmafereesi).

Hemoglobiini (Hgb) tason keskimääräinen muutos lähtöarvosta 48. viikkoon.
Viikko 48
Muutos perusarvosta 48. viikkoon LDH-tasossa - osa B ilman väliintulevia tapahtumia (ICEs).
Aikaikkuna: Viikko 48

Kiinnostuksen kohteena olleet ICE:t olivat:

  • Hoidosta vetäytyminen tai seurannan ulkopuolelle jääminen ennen kaksoissokkoutetun jakson loppua
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö (rituksimabi yksin tai yhdistelmänä, mikä tahansa muu komplementtimäärän estoaine, mikä tahansa muu koeaine ja plasmafereesi).

Laktaattidehydrogenaasin (LDH) tason keskimääräinen muutos lähtötasosta 48. viikkoon.
Viikko 48
Muutos haptoglobiinitasossa osassa B alkuarvosta 48 viikon kohdalla ilman välittömiä tapahtumia (ICEs).
Aikaikkuna: Viikko 48

Kiinnostuksen kohteena olleet ICE:t olivat:

  • Hoidosta vetäytyminen tai seurannan ulkopuolelle jääminen ennen kaksoissokkokauden päättymistä
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö (rituksimabi yksin tai yhdistelmänä, mikä tahansa muu komplementin estäjä, mikä tahansa muu kokeellinen lääke ja plasmafereesi).

Haptoglobiinitason keskimääräinen muutos lähtöarvosta 48. viikkoon
Viikko 48
Muutos lähtöarvosta 48 viikon kohdalla epäsuorassa bilirubiinitasossa - osa B ilman väliintulevia tapahtumia (ICE).
Aikaikkuna: Viikko 48

Kiinnostuksen kohteena olleet ICE-tapahtumat olivat:

  • Hoidosta vetäytyminen tai seurannan ulkopuolelle jääminen ennen kaksoissokkokauden päättymistä
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö (rituksimabi yksin tai yhdistelmänä, mikä tahansa muu komplementtien estäjä, mikä tahansa muu kokeellinen lääke ja plasmafereesi).

Keskimääräinen muutos perustasosta 48. viikkoon epäsuorassa bilirubiinitasossa.
Viikko 48
Muutos lähtötasosta 48. viikkoon ARC-Osa B:ssä ilman samanaikaisia tapahtumia (ICEs)
Aikaikkuna: Viikko 48

Kiinnostuksen kohteena olleet ICE:t olivat:

  • Hoidosta vetäytyminen tai seurannan ulkopuolelle joutuminen ennen kaksoissokkokauden loppua
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö (rituksimabi yksin tai yhdistelmänä, mikä tahansa muu komplementtien estäjä, mikä tahansa muu kokeellinen lääke ja plasmafereesi).

Absoluuttisten retikulosyyttien lukumäärän (ARC) keskimääräinen muutos lähtötasosta 48. viikkoon.
Viikko 48
Muutos D-dimeeritasoissa osassa B perusarvosta viikkoon 48 ilman samanaikaisia tapahtumia (ICEs).
Aikaikkuna: Viikko 48

Kiinnostuksen kohteena olleet ICE:t olivat:

  • Hoidosta vetäytyminen tai seurannan ulkopuolelle jääminen ennen kaksoissokkokauden päättymistä
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö (rituksimabi yksin tai yhdistelmänä, mikä tahansa muu komplementtien estäjä, mikä tahansa muu kokeellinen lääke ja plasmafereesi).

D-dimeeritasojen keskimääräinen muutos lähtötasosta 48. viikkoon.
Viikko 48
Muutos lähtötasosta 48. viikkoon FACT-An asteikon pisteessä (elämänlaatu) - osa B ilman välitapahtumia (ICEs)
Aikaikkuna: Viikko 48

Kiinnostuksen kohteena olevat ICE:t olivat:

  • Hoidosta vetäytyminen tai seurannan ulkopuolelle jääminen ennen kaksoissokkokauden loppua
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö (rituksimabi yksin tai yhdistelmänä, mikä tahansa muu komplementtien estäjä, mikä tahansa muu kokeellinen lääke ja plasmafereesi.

FACT-Ania käytetään anemiapotilaiden elämänlaadun (QoL) mittaamiseen. Kukin kohde arvioidaan 5-porrastaisella Likert-asteikolla: 0=Ei lainkaan, 1=Vähän, 2=Jokseenkin, 3=Melko paljon, 4=Erittäin paljon. Jotkut kohdat pisteytetään käänteisesti. Korkeammat pisteet tässä asteikossa osoittavat parempaa elämänlaatua ja anemian vähäisempää vaikutusta. FACT-An-asteikon kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta 160:een. Kokonaispistemäärä antaa kattavan kuvan potilaan hyvinvoinnista. Se yhdistää FACT-G:n ja anemia-aliasteikon. FACT-G (27 kohdetta): Fyysinen hyvinvointi (PWB) ja sosiaalinen/perheellinen hyvinvointi (SWB) yhteensä 14 kohdetta, tunnehyvinvointi (EWB) - 6 kohdetta, toiminnallinen hyvinvointi (FWB) - 7 kohdetta, anemia-aliasteikko (AnS): 13 kohdetta. FACT-Anin kokonaispistemäärä = FACT-G + anemia-aliasteikko = 40 kohdetta
Viikko 48
Muutos lähtöarvosta 48 viikon FACIT-F alaskaalan pistemäärässä - osa B ilman samanaikaisia tapahtumia (ICEs).
Aikaikkuna: Viikko 48

Kiinnostuksen kohteena olleet ICE-tapahtumat olivat:

  • Hoidosta luopuminen tai seurannan ulkopuolelle jääminen ennen kaksoissokkokauden loppua
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö (rituksimabi yksin tai yhdistelmänä, mikä tahansa muu komplementtimäärän estäjä, mikä tahansa muu tutkittava lääke ja plasmafereesi).

FACIT-F-alaskaalaa käytetään väsymyksen ja sen vaikutusten mittaamiseen päivittäisiin toimintoihin ja toimintakykyyn kroonisista sairauksista kärsivillä potilailla, ja se sisältää 20 väsymyksen vaikutukseen liittyvää kohdetta. Jokainen kohde pisteytetään asteikolla 0-4, joistakin kohdista käytetään käänteistä pisteytystä. Kokonaispisteet vaihtelevat 0:sta 52:een, jossa korkeammat pisteet osoittavat vähemmän väsymystä ja parempia tuloksia, ja alemmat pisteet heijastavat suurempaa väsymystä. Sitä voidaan käyttää yksinään tai muiden FACIT-alaskaalojen kanssa osana laajempia elämänlaadun arviointeja.
Viikko 48
Muutos lähtöarvosta 48. viikkoon EQ-5D-5L-osassa B ilman väliintulevia tapahtumia (ICEs).
Aikaikkuna: Viikko 48

EQ-5D-5L mittaa kokonaisterveyttä 5 ulottuvuudessa: Liikkuvuus, Itsestä huolehtiminen, Tavalliset toimintakyvyt, Kipu/epämukavuus ja Ahdistus/masennus - kukin arvioitu asteikolla 1 (ei ongelmia) - 5 (erittäin vaikeat ongelmat). Pisteet muodostavat 5-numeroisen terveysprofiilin (esim. 12345). Kukin yksittäinen pisteet sekä VAS koetun terveydentilan arvio tälle päivälle raportoidaan erikseen. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa kokonaisterveyttä. EQ VAS on potilaan itse arvioima pisteet asteikolla 0 (huonoin) - 100 (paras terveys).

Kiinnostuksen kohteena olleet ICE:t olivat:

  • Poistuminen hoidosta tai seurannan ulosjääminen ennen kaksoissokkokauden päättymistä
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö (rituksimabi yksin tai yhdistelmänä, mikä tahansa muu komplementin estäjä, mikä tahansa muu kokeellinen lääke sekä plasmanvaihto).
Viikko 48
Muutos perustasosta 48. viikkoon SF-12-osassa B ilman samanaikaisia tapahtumia (ICEs).
Aikaikkuna: Viikko 48

Kiinnostuksen kohteena olevat ICE:t olivat:

  • Hoidosta luopuminen tai seurannan ulkopuolelle jääminen ennen kaksoissokkokauden loppua
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö (rituksimabi yksin tai yhdistelmänä, mikä tahansa muu komplementtistäjä, mikä tahansa muu kokeellinen lääke ja plasmafereesi). SF-12 on 12 kysymyksen terveyskysely, joka arvioi fyysistä ja henkistä terveyttä. Korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa terveyttä, ja yli 50 pistettä osoittavat keskimääräistä parempaa terveyttä. Se tuottaa kaksi yhteenvetopistettä: Fyysinen komponenttiyhteenveto (PCS) ja Henkinen komponenttiyhteenveto (MCS), molemmat normipohjaisia (keskiarvo = 50, keskihajonta =10), alueilla ~5-80 (PCS) ja ~-3,3-80 (MCS). Korkeammat pisteet = parempi terveys. Se kattaa myös 8 alasubjektia - Fyysinen toimintakyky (PF), Rooli-fyysinen (RP), Kehon kipu (BP), Yleisterveys (GH), Elinvoima (VT), Sosiaalinen toimintakyky (SF), Rooli-emotionaalinen (RE) ja Mielenterveyttä (MH), kukin pistemäärällä 0-100, missä korkeampi = parempi toiminta. Pisteet lasketaan painotetuilla kaavoilla vastausten perusteella (ei yksinkertaisia keskiarvoja).
Viikko 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Swedish Orphan Biovitrum

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 20. lokakuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 27. toukokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 11. syyskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 15. lokakuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. lokakuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 27. lokakuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 30. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Sobi.PEGCET-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kylmä agglutiniinitauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahamas

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa