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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Pegcetacoplan in pazienti con malattia da agglutinine fredde (CAD)

2 ottobre 2025 aggiornato da: Swedish Orphan Biovitrum

Uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Pegcetacoplan in pazienti con malattia da agglutinine fredde (CAD)

Lo scopo dello studio è determinare l'efficacia della somministrazione di pegcetacoplan rispetto al placebo nell'aumentare il livello di emoglobina (Hgb) rispetto al basale ed evitare le trasfusioni nei partecipanti con malattia primaria da agglutinine fredde (CAD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in cieco (trattamento effettivo non divulgato allo sperimentatore o al partecipante) per studiare pegcetacoplan in persone con malattia da agglutinine fredde. Lo studio consisterà in un periodo di screening di 4 settimane in cui verranno condotti test selezionati per garantire che il paziente sia idoneo a partecipare allo studio, seguito dalla Parte A, un periodo di trattamento in cieco di 24 settimane in cui i partecipanti riceveranno pegcetacoplan o un trattamento placebo, simile al pegcetacoplan ma senza alcun effetto. Dopo questo periodo, i partecipanti passeranno alla Parte B, un periodo di 24 settimane in cui riceveranno tutti pegcetacoplan. La parte C prevede un periodo di mantenimento di 48 settimane con pegcetacoplan per tutti i partecipanti. Dopo la fine del trattamento i partecipanti verranno sottoposti a una visita di sicurezza circa 8 settimane dopo l'ultima dose.

Tutti i partecipanti idonei allo studio riceveranno un trattamento con pegcetacoplan o placebo, somministrato tramite infusione sottocutanea due volte a settimana a casa. L'infusione sottocutanea richiede l'inserimento di due piccoli aghi nello strato adiposo del tessuto sottocutaneo e il farmaco sperimentale fluirà nel corpo. I partecipanti allo studio e/o gli operatori sanitari saranno formati sulla somministrazione domiciliare di pegcetacoplan.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Medical University
  • Belgio
      • Brasschaat, Belgio, 2930
        • Algemeen Ziekenhuis klina
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Gasthuisberg
      • Liège, Belgio, 4000
        • CHU de Liege
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia
        • Helsinki University Hospital - Comprehensive Cancer Center
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • "LTD Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology "
      • Tbilisi, Georgia
        • Ltd M. Zodelava Hematology Centre
  • Germania
      • Essen, Germania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen Klinik f. Hämatologie - Westdeutsches Tumorzentrum
      • Ulm, Germania
        • Institut f. Transfusionsmedizin - Universität Ulm
  • Giappone
      • Fukushima, Giappone
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Ibaraki, Giappone
        • University of Tsukuba Hospital
      • Kanazawa, Giappone, 9208530
        • Ishikawa Prefectural Central Hospital
      • Nagakute, Giappone, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
      • Nagano, Giappone
        • Shinshu University Hospital
      • Osaka, Giappone, 5650871
        • Osaka University Hospital
  • Italia
      • Avellino, Italia, 83100
        • A.O.R.N. S.G. Moscati di Avellino
      • Brescia, Italia, 25123
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia_Presidio Ospedaliero di Brescia_U.O. Ematologia
      • Milan, Italia
        • "FOND IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Novara, Italia
        • AOU Maggiore della Carità SCDU Ematologia
      • Palermo, Italia, 90146
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti ""Villa Sofia-Cervello
      • Reggio Calabria, Italia, 89133
        • Grande Ospedale Metropolitano ""Bianchi - Melacrino - Morellii
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia
        • Haukeland University Hospital
      • Grålum, Norvegia
        • Sykehuset Østfold Kalnes
      • Trondheim, Norvegia
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Amsterdam UMC
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • St James' University Hospital
      • London, Regno Unito, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Regno Unito
        • Cancer Clinical Trials Unit, Haematology -University College London -
      • Nottingham, Regno Unito, NG5 1PB
        • Russell Centre for Clinical Haematology
      • Oxford, Regno Unito
        • Churchill Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spagna
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario Infanta Leonor
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Clinico Universitario de Salamanca
      • Seville, Spagna
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spagna
        • Hospital Universitario y Politécnico La FE
  • Stati Uniti
    • California
      • Whittier, California, Stati Uniti, 90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Stati Uniti, 33014
        • Lakes Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - The Hemophilia Treatment Center (HTC)
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Weill Cornell Medicine / NewYork Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27858
        • East Carolina University Division of Hematology/ Oncology
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Semmelweis Egyetem

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età 18 anni o più.
  2. Diagnosi di CAD primaria.
  3. Livello di Hb ≤ 9 g/dL.
  4. Risultati documentati dalla biopsia del midollo osseo entro 1 anno dallo screening
  5. Avere la vaccinazione contro Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (Tipi A, C, W, Y e B) e Haemophilus influenzae (Tipo B) entro 2 anni prima dello screening o accettare di ricevere la vaccinazione durante lo screening.
  6. Le donne in età fertile (WOCBP), definite come tutte le donne che hanno avuto il menarca e che NON sono permanentemente sterili o in postmenopausa, devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e accettare di utilizzare metodi contraccettivi definiti dal protocollo per la durata dello studio e 8 settimane dopo l'ultima dose di IMP.

  7. Gli uomini devono accettare quanto segue per la durata dello studio e 8 settimane dopo l'ultima dose di IMP:

    1. Evitare di generare un figlio.
    2. Utilizzare metodi contraccettivi definiti dal protocollo.
    3. Astenersi dal donare lo sperma.
  8. Disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  1. - Hanno ricevuto altre terapie anti-complemento (approvate o sperimentali) entro 5 emivite dell'agente prima della randomizzazione.
  2. Trattamento con rituximab in monoterapia entro 12 settimane prima della randomizzazione o terapie di combinazione con rituximab (ad es. con bendamustina, fludarabina, altri farmaci citotossici o ibrutinib) entro 16 settimane prima della randomizzazione.
  3. Diagnosi di lupus eritematoso sistemico o altre malattie autoimmuni con anticorpi antinucleari.
  4. Storia di un linfoma aggressivo o presenza di un linfoma che richiede terapia.
  5. Hanno ricevuto un trapianto di organi.
  6. Sindrome da agglutinine fredde secondaria a Mycoplasma pneumoniae, virus di Epstein-Barr o altra specifica infezione causale.
  7. Presenza o sospetto di disfunzione epatica come indicato da livelli elevati di alanina aminotransferasi (ALT) > 2,5 x ULN o livelli di bilirubina diretta > 2 x ULN.
  8. Incapacità di cooperare con le procedure dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Pegcetacoplan in Doppio Cieco Durante la Parte A
1080 mg, iniezione sottocutanea, due volte a settimana
Droga: Pegcetacoplan
Pegcetacoplan assunto due volte alla settimana come iniezione sottocutanea
Altri nomi:
  • Aspaveli
  • Empaveli
Comparatore placebo: Placebo Corrispondente Pegcetacoplan-In Doppio Cieco Durante la Parte A
Acetato di sodio, iniezione sottocutanea, due volte a settimana
Droga: Placebo corrispondente a Pegcetacoplan
Placebo corrispondente a pegcetacoplan somministrato due volte alla settimana come iniezione sottocutanea
Comparatore attivo: Pegcetacoplan in aperto durante le parti B e C
1080 mg, iniezione sottocutanea, due volte alla settimana
Droga: Pegcetacoplan
Pegcetacoplan assunto due volte alla settimana come iniezione sottocutanea
Altri nomi:
  • Aspaveli
  • Empaveli
Comparatore placebo: Pegcetacoplan in aperto (Placebo corrispondente a Pegcetacoplan durante la Fase A) durante le Fasi B e C
Acetato di sodio, iniezione sottocutanea, due volte a settimana
Droga: Placebo corrispondente a Pegcetacoplan
Placebo corrispondente a pegcetacoplan somministrato due volte alla settimana come iniezione sottocutanea

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di Pazienti che Raggiungono una Risposta (R) alla Settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
Un partecipante è stato considerato aver avuto una risposta se il livello di emoglobina è aumentato maggiore o uguale a (>=) 1,5 grammi per decilitro (g/dL) rispetto al basale e questo aumento è stato mantenuto dalla Settimana 16 alla Settimana 24 in assenza di trasfusione di sangue dalla Settimana 5 alla Settimana 24.
Settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale alla settimana 24 dei livelli di emoglobina (Hgb) - Parte A in assenza di eventi intercorrenti (ICE).
Lasso di tempo: Settimana 24

Gli ICE di interesse erano:

  • Ritiro dal trattamento o perdita al follow-up prima della fine del periodo in doppio cieco
  • Uso di farmaci vietati (rituximab da solo o in combinazione, qualsiasi altro inibitore del complemento, qualsiasi altro farmaco sperimentale e plasmaferesi) Variazione media dall'inizio alla settimana 24 nei livelli di emoglobina (Hgb).
Settimana 24
Numero di Pazienti che Raggiungono l'Assenza di Trasfusione dalla Settimana 5 alla Settimana 24 - Parte A
Lasso di tempo: Settimana 24
Percentuale di pazienti che non hanno ricevuto una trasfusione di sangue tra la Settimana 5 e la Settimana 24 è stata valutata
Settimana 24
Variazione rispetto al basale alla Settimana 24 nel punteggio della scala FACT-An (Qualità della vita) - Parte A in assenza di eventi intercorrenti (ICEs)
Lasso di tempo: Settimana 24

Gli eventi di interesse (ICE) erano:

  • Ritiro dal trattamento o perdita al follow-up prima della fine del periodo in doppio cieco
  • Uso di farmaci proibiti (rituximab da solo o in combinazione, qualsiasi altro inibitore del complemento, qualsiasi altro farmaco sperimentale e plasmaferesi).

Il FACT-An viene utilizzato per misurare la qualità della vita (QoL) nei pazienti con anemia. Ogni elemento è valutato su una scala Likert a 5 punti: 0=Per niente, 1=Un po', 2=Abbastanza, 3=Molto, 4=Moltissimo. Alcuni elementi sono valutati in modo inverso. Punteggi più alti in questa scala indicano una migliore QoL con un minore impatto dell'anemia. Il punteggio totale della scala FACT-An varia da 0 a 160. Il punteggio totale fornisce una visione completa del benessere del paziente. Combina il FACT-G con una sottoscala per l'anemia. FACT-G (27 elementi): Benessere Fisico (PWB) e Benessere Sociale/Familiare (SWB) 14 elementi in totale, Benessere Emotivo (EWB)-6 elementi, Benessere Funzionale (FWB)-7 elementi, Sottoscala Anemia (AnS): 13 elementi. Punteggio totale FACT-An = FACT-G + Sottoscala Anemia = 40 elementi
Settimana 24
Numero di Trasfusioni di Globuli Rossi Concentrati Ricevute dai Pazienti dalla Settimana 5 alla Settimana 24 - Parte A
Lasso di tempo: Settimana 24
È stato valutato il numero di trasfusioni di sangue ricevute tra la Settimana 5 e la Settimana 24.
Settimana 24
Variazione dai Valori Basali alla Settimana 24 nei Livelli di LDH - Parte A in Assenza di Eventi Intercorrenti (ICE)
Lasso di tempo: Settimana 24

Gli eventi di interesse (ICE) erano:

  • Sospensione del trattamento o paziente perso al follow-up prima della fine del periodo in doppio cieco
  • Uso di farmaci proibiti (rituximab da solo o in combinazione, qualsiasi altro inibitore del complemento, qualsiasi altro farmaco sperimentale e plasmaferesi) Variazione media rispetto al basale alla settimana 24 nei livelli di lattato deidrogenasi (LDH)
Settimana 24
Variazione dai Valori Basali alla Settimana 24 nei Livelli di Aptoglobina - Parte A in Assenza di Eventi Intercorrenti (EIC)
Lasso di tempo: Settimana 24

Gli eventi di interesse (ICE) erano:

  • Ritiro dal trattamento o perdita al follow-up prima della fine del periodo in doppio cieco
  • Uso di farmaci proibiti (rituximab da solo o in combinazione, qualsiasi altro inibitore del complemento, qualsiasi altro farmaco sperimentale e plasmaferesi).

Variazione media dal basale alla Settimana 24 nei livelli di aptoglobina
Settimana 24
Variazione dalla Basale alla Settimana 24 della Bilirubina Indiretta - Parte A in Assenza di Eventi Intercorrenti (ICE)
Lasso di tempo: Settimana 24

Gli ICE di interesse erano:

  • Ritiro dal trattamento o perdita al follow-up prima della fine del periodo in doppio cieco
  • Uso di farmaci vietati (rituximab da solo o in combinazione, qualsiasi altro inibitore del complemento, qualsiasi altro farmaco sperimentale e plasmaferesi).

Variazione media rispetto al basale alla Settimana 24 nel livello di bilirubina indiretta
Settimana 24
Variazione dal Basale alla Settimana 24 in ARC-Parte A in Assenza di Eventi Intercorrenti (ICE)
Lasso di tempo: Settimana 24

Gli ICE di interesse erano:

  • Ritiro dal trattamento o perdita al follow-up prima della fine del periodo in doppio cieco
  • Uso di farmaci vietati (rituximab da solo o in combinazione, qualsiasi altro inibitore del complemento, qualsiasi altro farmaco sperimentale e plasmaferesi).

Variazione media rispetto al basale alla Settimana 24 nei conteggi assoluti dei reticolociti (ARC).
Settimana 24
Variazione rispetto al basale alla Settimana 24 dei livelli di D-dimero - Parte A in assenza di eventi intercorrenti (ICEs)
Lasso di tempo: Settimana 24
  • Ritiro dal trattamento o perdita al follow-up prima della fine del periodo in doppio cieco
  • Uso di farmaci proibiti (rituximab da solo o in combinazione, qualsiasi altro inibitore del complemento, qualsiasi altro farmaco sperimentale e plasmaferesi) cambiamento rispetto al basale alla Settimana 24 nei livelli di D-dimero.
Settimana 24
Normalizzazione dei Marcatori di Emolisi (LDH) alla Settimana 24 - Parte A
Lasso di tempo: Settimana 24
Percentuale di pazienti con livelli di LDH nei limiti normali e con un valore anomalo al basale.
Settimana 24
Normalizzazione dei marcatori di emolisi (bilirubina indiretta) alla settimana 24 - Parte A
Lasso di tempo: Settimana 24
Percentuale di pazienti con livelli di bilirubina indiretta entro i range normali e con un valore anomalo al basale.
Settimana 24
Normalizzazione dei Marcatori di Emolisi (ARC) alla Settimana 24 - Parte A
Lasso di tempo: Settimana 24
Percentuale di pazienti con livelli di ARC entro i limiti normali e con un valore anomalo al basale.
Settimana 24
Normalizzazione dei Marcatori di Emolisi (Aptoglobina) alla Settimana 24-Parte A
Lasso di tempo: Settimana 24
Percentuale di pazienti con livello di aptoglobina entro i range normali e con un valore anomalo al basale.
Settimana 24
Numero e Percentuale di Pazienti con una Prima Normalizzazione rispetto al Basale entro la Settimana 24 per i Livelli di Aptoglobina - Parte A
Lasso di tempo: Settimana 24
Percentuale di pazienti con normalizzazione dei livelli di aptoglobina durante le prime 24 settimane dello studio
Settimana 24
Numero e Percentuale di Pazienti con una Prima Normalizzazione dal Basale entro la Settimana 24 per i Livelli di Emoglobina-Parte A
Lasso di tempo: Settimana 24
Percentuale di pazienti con normalizzazione del livello di emoglobina durante le prime 24 settimane dello studio
Settimana 24
Numero e Percentuale di Pazienti con una Prima Normalizzazione dalla Baseline entro la Settimana 24 per i Livelli di LDH - Parte A
Lasso di tempo: Settimana 24
Percentuale di pazienti con normalizzazione dei livelli di LDH durante le prime 24 settimane dello studio
Settimana 24
Conteggio e Percentuale di Pazienti con una Prima Normalizzazione dalla Baseline entro la Settimana 24 per i Livelli di Bilirubina Indiretta - Parte A
Lasso di tempo: Settimana 24
Percentuale di pazienti con normalizzazione del livello di bilirubina indiretta durante le prime 24 settimane dello studio
Settimana 24
Numero e Percentuale di Pazienti con una Prima Normalizzazione dalla Baseline entro la Settimana 24 per i Livelli ARC - Parte A
Lasso di tempo: Settimana 24
Percentuale di pazienti con normalizzazione del livello di ARC durante le prime 24 settimane dello studio
Settimana 24
Numero di unità di globuli rossi concentrati trasfusi dalla settimana 5 alla settimana 24 - Parte A
Lasso di tempo: Settimana 5 a Settimana 24
È stato valutato il numero di unità di GR trasfuse dalla Settimana 5 alla Settimana 24
Settimana 5 a Settimana 24
Variazione rispetto al basale alla Settimana 24 nel punteggio della sottoscala FACIT-F - Parte A in assenza di eventi intercorrenti (ICEs)
Lasso di tempo: Settimana 24

Gli ICE di interesse erano:

  • Ritiro dal trattamento o perdita al follow-up prima della fine del periodo in doppio cieco
  • Uso di farmaci proibiti (rituximab da solo o in combinazione, qualsiasi altro inibitore del complemento, qualsiasi altro farmaco sperimentale e plasmaferesi).

La sottoscala FACIT-F viene utilizzata per misurare la fatica e il suo impatto sulle attività quotidiane e sulla funzionalità nei pazienti con malattie croniche e contiene 20 elementi relativi all'impatto della fatica. Ogni elemento viene valutato su una scala da 0 a 4, con alcuni elementi valutati in modo inverso. I punteggi totali vanno da 0 a 52, dove punteggi più alti indicano meno fatica e risultati migliori, mentre punteggi più bassi riflettono una fatica maggiore. Può essere utilizzata da sola o con altre sottoscale FACIT come parte di valutazioni più ampie della qualità della vita.
Settimana 24
Variazione dal Basale alla Settimana 24 nell'SF-12-Parte A in Assenza di Eventi Intercorrenti (EIC)
Lasso di tempo: Settimana 24

Gli eventi di interesse ICE erano:

  • Ritiro dal trattamento o perdita al follow-up prima della fine del periodo in doppio cieco
  • Uso di farmaci vietati (rituximab da solo o in combinazione, qualsiasi altro inibitore del complemento, qualsiasi altro farmaco sperimentale e plasmaferesi.

SF-12 è un questionario di salute di 12 item che valuta la salute fisica e mentale. Punteggi più alti indicano una salute migliore, con punteggi superiori a 50 che indicano una salute migliore della media. Produce due punteggi riassuntivi: il Physical Component Summary (PCS) e il Mental Component Summary (MCS), entrambi basati su norme (media=50, DS=10), con intervalli di ~5-80 (PCS) e ~-3,3-80 (MCS). Punteggi più alti = salute migliore. Copre anche 8 sottoscale: Funzionamento Fisico (PF), Ruolo Fisico (RP), Dolore Corporeo (BP), Salute Generale (GH), Vitalità (VT), Funzionamento Sociale (SF), Ruolo Emotivo (RE) e Salute Mentale (MH), ciascuna con punteggio compreso tra 0-100, dove valori più alti indicano un funzionamento migliore. I punteggi sono calcolati utilizzando formule ponderate dalle risposte agli item (non semplici medie).
Settimana 24
Variazione dalla Baseline alla Settimana 24 nel Questionario EQ-5D-5L - Parte A in Assenza di Eventi Intercorrenti (ICE)
Lasso di tempo: Settimana 24

L'EQ-5D-5L misura la salute totale attraverso 5 dimensioni: Mobilità, Cura di sé, Attività abituali, Dolore/Disagio e Ansia/Depressione, ciascuna valutata da 1 (nessun problema) a 5 (problemi estremi). I punteggi formano un profilo di salute a 5 cifre (ad esempio, 12345). Ogni punteggio individuale più un VAS per lo stato di salute percepito oggi sono riportati separatamente. Punteggi più alti riflettono una salute totale migliore. L'EQ VAS è un punteggio valutato dal paziente da 0 (peggiore) a 100 (salute migliore).

Gli eventi di interesse clinico (ICE) erano:

  • Ritiro dal trattamento o perdita al follow-up prima della fine del periodo in doppio cieco
  • Uso di farmaci vietati (rituximab da solo o in combinazione, qualsiasi altro inibitore del complemento, qualsiasi altro farmaco sperimentale e plasmaferesi).
Settimana 24
Variazione del Livello di Emoglobina (Hgb) dalla Baseline alla Settimana 48 - Parte B in Assenza di Eventi Intercorrenti (ICE).
Lasso di tempo: Settimana 48

Gli ICE di interesse erano:

  • Ritiro dal trattamento o perso al follow-up prima della fine del periodo in doppio cieco
  • Uso di farmaci vietati (rituximab da solo o in combinazione, qualsiasi altro inibitore del complemento, qualsiasi altro farmaco sperimentale e plasmaferesi).

Variazione media dall'inizio del trattamento alla settimana 48 nei livelli di emoglobina (Hgb).
Settimana 48
Variazione rispetto al basale alla Settimana 48 nei livelli di LDH - Parte B in assenza di eventi intercorrenti (ICEs).
Lasso di tempo: Settimana 48

Gli eventi di interesse (ICE) erano:

  • Ritiro dal trattamento o perdita al follow-up prima della fine del periodo in doppio cieco
  • Uso di farmaci proibiti (rituximab da solo o in combinazione, qualsiasi altro inibitore del complemento, qualsiasi altro farmaco sperimentale e plasmaferesi).

Variazione media dal basale alla settimana 48 nei livelli di LDH.
Settimana 48
Variazione dal Basale alla Settimana 48 nei Livelli di Aptoglobina - Parte B in Assenza di Eventi Intercorrenti (ICEs).
Lasso di tempo: Settimana 48

Gli ICE di interesse erano:

  • Ritiro dal trattamento o perdita al follow-up prima della fine del periodo in doppio cieco
  • Uso di farmaci proibiti (rituximab da solo o in combinazione, qualsiasi altro inibitore del complemento, qualsiasi altro farmaco sperimentale e plasmaferesi).

Variazione media dal basale alla settimana 48 nei livelli di aptoglobina
Settimana 48
Variazione dalla Baseline alla Settimana 48 del Livello di Bilirubina Indiretta - Parte B in Assenza di Eventi Intercorrenti (ICE).
Lasso di tempo: Settimana 48

Gli ICE di interesse erano:

  • Ritiro dal trattamento o perso al follow-up prima della fine del periodo in doppio cieco
  • Uso di farmaci proibiti (rituximab da solo o in combinazione, qualsiasi altro inibitore del complemento, qualsiasi altro farmaco sperimentale e plasmaferesi).

Variazione media rispetto al basale fino alla Settimana 48 nei livelli di bilirubina indiretta.
Settimana 48
Variazione dal Basale alla Settimana 48 nell'ARC-Parte B in Assenza di Eventi Intercorrenti (ICE)
Lasso di tempo: Settimana 48

Gli ICE di interesse erano:

  • Ritiro dal trattamento o perdita al follow-up prima della fine del periodo in doppio cieco
  • Uso di farmaci vietati (rituximab da solo o in combinazione, qualsiasi altro inibitore del complemento, qualsiasi altro farmaco sperimentale e plasmaferesi).

Variazione media dal basale alla Settimana 48 nei conteggi assoluti dei reticolociti (ARC).
Settimana 48
Variazione dalla Baseline alla Settimana 48 nei Livelli di D-dimero - Parte B in Assenza di Eventi Intercorrenti (ICE).
Lasso di tempo: Settimana 48

Gli eventi di interesse (ICE) erano:

  • Ritiro dal trattamento o perdita al follow-up prima della fine del periodo in doppio cieco
  • Uso di farmaci vietati (rituximab da solo o in combinazione, qualsiasi altro inibitore del complemento, qualsiasi altro farmaco sperimentale e plasmaferesi).

Variazione media rispetto al basale alla settimana 48 nei livelli di D-dimero.
Settimana 48
Variazione dal Basale alla Settimana 48 nel Punteggio della Scala FACT-An (Qualità della Vita)-Parte B in Assenza di Eventi Intercorrenti (ICE)
Lasso di tempo: Settimana 48

Gli eventi di interesse ICE erano:

  • Ritiro dal trattamento o perso al follow-up prima della fine del periodo in doppio cieco
  • Uso di farmaci proibiti (rituximab da solo o in combinazione, qualsiasi altro inibitore del complemento, qualsiasi altro farmaco sperimentale e plasmaferesi.

Il FACT-An viene utilizzato per misurare la qualità della vita (QoL) nei pazienti con anemia. Ogni item è valutato su una scala Likert a 5 punti: 0=Per niente, 1=Un po', 2=Abbastanza, 3=Molto, 4=Moltissimo. Alcuni item sono invertiti nel punteggio. Punteggi più alti in questa scala indicano una migliore QoL con minore impatto dell'anemia. Il punteggio totale della scala FACT-An varia da 0 a 160. Il punteggio totale fornisce una visione completa del benessere del paziente. Combina il FACT-G con una sottoscala dell'Anemia. FACT-G (27 item): Benessere Fisico (PWB) e Benessere Sociale/Familiare (SWB) 14 item in totale, Benessere Emotivo (EWB)-6 item, Benessere Funzionale (FWB)-7 item, Sottoscala Anemia (AnS): 13 item. Punteggio totale FACT-An = FACT-G + Sottoscala Anemia = 40 item
Settimana 48
Variazione dal basale alla settimana 48 nel punteggio della sottoscala FACIT-F - Parte B in assenza di eventi intercorrenti (ICEs).
Lasso di tempo: Settimana 48

Gli ICE di interesse erano:

  • Ritiro dal trattamento o perdita al follow-up prima della fine del periodo in doppio cieco
  • Uso di farmaci vietati (rituximab da solo o in combinazione, qualsiasi altro inibitore del complemento, qualsiasi altro farmaco sperimentale e plasmaferesi).

La sottoscala FACIT-F viene utilizzata per misurare la fatica e il suo impatto sulle attività quotidiane e sulla funzionalità nei pazienti con malattie croniche e contiene 20 elementi relativi all'impatto della fatica. Ogni elemento viene valutato su una scala da 0 a 4, con alcuni elementi valutati in modo inverso. I punteggi totali vanno da 0 a 52, dove punteggi più alti indicano meno fatica e risultati migliori, mentre punteggi più bassi riflettono una maggiore fatica. Può essere utilizzata da sola o con altre sottoscale FACIT come parte di valutazioni più ampie della qualità della vita.
Settimana 48
Variazione dal Basale alla Settimana 48 nell'EQ-5D-5L-Parte B in Assenza di Eventi Intercorrenti (ICE).
Lasso di tempo: Settimana 48

L'EQ-5D-5L misura la salute totale attraverso 5 dimensioni: Mobilità, Cura di sé, Attività abituali, Dolore/Disagio e Ansia/Depressione - ciascuna valutata da 1 (nessun problema) a 5 (problemi estremi). I punteggi formano un profilo di salute a 5 cifre (es. 12345). Ogni punteggio individuale più un VAS per lo stato di salute percepito oggi sono riportati separatamente. Punteggi più alti riflettono una salute totale migliore. L'EQ VAS è un punteggio valutato dal paziente da 0 (peggiore) a 100 (miglior salute).

Gli ICE di interesse erano:

  • Ritiro dal trattamento o perdita al follow-up prima della fine del periodo in doppio cieco
  • Uso di farmaci vietati (rituximab da solo o in combinazione, qualsiasi altro inibitore del complemento, qualsiasi altro farmaco sperimentale e plasmaferesi).
Settimana 48
Variazione dal Basale alla Settimana 48 nel SF-12-Parte B in Assenza di Eventi Intercorrenti (ICE).
Lasso di tempo: Settimana 48

Gli eventi di interesse (ICE) erano:

  • Ritiro dal trattamento o perdita al follow-up prima della fine del periodo in doppio cieco
  • Uso di farmaci proibiti (rituximab da solo o in combinazione, qualsiasi altro inibitore del complemento, qualsiasi altro farmaco sperimentale, e plasmaferesi. SF-12 è un questionario di salute di 12 elementi che valuta la salute fisica e mentale. Punteggi più alti indicano una salute migliore, con punteggi superiori a 50 che indicano una salute migliore della media. Produce due punteggi riassuntivi: il Punteggio di Componente Fisica (PCS) e il Punteggio di Componente Mentale (MCS), entrambi basati su norme (media = 50, DS = 10), con intervalli di ~5-80 (PCS) e ~-3,3-80 (MCS). Punteggi più alti = salute migliore. Copre anche 8 sottoscale: Funzionamento Fisico (PF), Ruolo Fisico (RP), Dolore Corporeo (BP), Salute Generale (GH), Vitalità (VT), Funzionamento Sociale (SF), Ruolo Emotivo (RE) e Salute Mentale (MH), ciascuna con punteggio tra 0-100, dove valori più alti indicano un funzionamento migliore. I punteggi sono calcolati utilizzando formule ponderate dalle risposte agli item (non semplici medie).
Settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 ottobre 2022

Completamento primario (Effettivo)

27 maggio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

11 settembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

27 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

30 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Sobi.PEGCET-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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