Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Pegcetacoplan hos pasienter med kald agglutininsykdom (CAD)

2. oktober 2025 oppdatert av: Swedish Orphan Biovitrum

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert multisenterstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Pegcetacoplan hos pasienter med kald agglutininsykdom (CAD)

Hensikten med studien er å bestemme effekten av pegcetacoplan-administrasjon sammenlignet med placebo for å øke hemoglobinnivået (Hgb) fra baseline og unngå transfusjon hos deltakere med primær forkjølelsesagglutininsykdom (CAD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en blind (faktisk behandling ikke avslørt til etterforsker eller deltaker) studie for å studere pegcetacoplan hos personer med kald agglutininsykdom. Studien vil bestå av en 4-ukers screeningperiode hvor utvalgte tester vil bli utført for å sikre at pasienten er kvalifisert til å delta i studien, etterfulgt av del A, en 24-ukers blindet behandlingsperiode hvor deltakerne vil motta enten pegcetacoplan eller en placebobehandling, som ser ut som pegcetacoplan, men uten effekt. Etter denne perioden vil deltakerne flytte inn i del B, en 24-ukers periode hvor de alle får pegcetacoplan. Del C er en 48 ukers vedlikeholdsperiode med pegcetacoplan for alle deltakere. Etter avsluttet behandling vil deltakerne gjennomgå et sikkerhetsoppfølgingsbesøk ca. 8 uker etter siste dose.

Alle kvalifiserte studiedeltakere vil motta pegcetacoplan eller placebobehandling, administrert via subkutan infusjon to ganger i uken hjemme. Den subkutane infusjonen krever at to små nåler settes inn i fettlaget av vev under huden, og undersøkelsesmedisinen vil strømme inn i kroppen. Studiedeltakere og/eller omsorgspersoner vil få opplæring i hjemmeadministrasjon av pegcetacoplan.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brasschaat, Belgia, 2930
        • Algemeen Ziekenhuis klina
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Gasthuisberg
      • Liège, Belgia, 4000
        • CHU de Liège
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Helsinki University Hospital - Comprehensive Cancer Center
  • Forente stater
    • California
      • Whittier, California, Forente stater, 90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Forente stater, 33014
        • Lakes Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - The Hemophilia Treatment Center (HTC)
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Weill Cornell Medicine / NewYork Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27858
        • East Carolina University Division of Hematology/ Oncology
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • "LTD Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology "
      • Tbilisi, Georgia
        • Ltd M. Zodelava Hematology Centre
  • Italia
      • Avellino, Italia, 83100
        • A.O.R.N. S.G. Moscati di Avellino
      • Brescia, Italia, 25123
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia_Presidio Ospedaliero di Brescia_U.O. Ematologia
      • Milan, Italia
        • "FOND IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Novara, Italia
        • AOU Maggiore della Carità SCDU Ematologia
      • Palermo, Italia, 90146
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti ""Villa Sofia-Cervello
      • Reggio Calabria, Italia, 89133
        • Grande Ospedale Metropolitano ""Bianchi - Melacrino - Morellii
  • Japan
      • Fukushima, Japan
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Ibaraki, Japan
        • University of Tsukuba Hospital
      • Kanazawa, Japan, 9208530
        • Ishikawa Prefectural Central Hospital
      • Nagakute, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
      • Nagano, Japan
        • Shinshu University Hospital
      • Osaka, Japan, 5650871
        • Osaka University Hospital
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Amsterdam UMC
  • Norge
      • Bergen, Norge
        • Haukeland University Hospital
      • Grålum, Norge
        • Sykehuset Østfold Kalnes
      • Trondheim, Norge
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spania
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Madrid, Spania
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spania
        • Hospital Universitario Infanta Leonor
      • Madrid, Spania
        • Hospital Clínico Universitario de Salamanca
      • Seville, Spania
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spania
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
        • St James' University Hospital
      • London, Storbritannia, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Storbritannia
        • Cancer Clinical Trials Unit, Haematology -University College London -
      • Nottingham, Storbritannia, NG5 1PB
        • Russell Centre for Clinical Haematology
      • Oxford, Storbritannia
        • Churchill Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen Klinik f. Hämatologie - Westdeutsches Tumorzentrum
      • Ulm, Tyskland
        • Institut f. Transfusionsmedizin - Universität Ulm
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Semmelweis Egyetem
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike
        • Medical University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder 18 år eller eldre.
  2. Diagnose av primær CAD.
  3. Hb-nivå ≤ 9 g/dL.
  4. Dokumenterte resultater fra benmargsbiopsi innen 1 år etter screening
  5. Enten ha vaksinasjon mot Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (Type A, C, W, Y og B), og Haemophilus influenzae (Type B) innen 2 år før screening eller godta å motta vaksinasjon under screening.
  6. Kvinner i fertil alder (WOCBP), definert som alle kvinner som har opplevd menarche og som IKKE er permanent sterile eller postmenopausale, må ha en negativ graviditetstest ved screening og godta å bruke protokolldefinerte prevensjonsmetoder i løpet av studien og 8 uker etter deres siste IMP-dose.

  7. Menn må godta følgende for varigheten av studien og 8 uker etter deres siste IMP-dose:

    1. Unngå å bli far til et barn.
    2. Bruk protokolldefinerte prevensjonsmetoder.
    3. Avstå fra å donere sæd.
  8. Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har mottatt andre antikomplementbehandlinger (godkjent eller undersøkende) innen 5 halveringstider av legemidlet før randomisering.
  2. Behandling med rituximab monoterapi innen 12 uker før randomisering, eller rituximab kombinasjonsbehandlinger (f.eks. med bendamustin, fludarabin, andre cellegift eller ibrutinib) innen 16 uker før randomisering.
  3. Diagnose av systemisk lupus erythematosus eller andre autoimmune sykdommer med antinukleære antistoffer.
  4. Historie om et aggressivt lymfom eller tilstedeværelse av et lymfom som krever behandling.
  5. Har fått organtransplantert.
  6. Kald agglutininsyndrom sekundært til Mycoplasma pneumoniae, Epstein-Barr-virus eller annen spesifikk årsaksinfeksjon.
  7. Tilstedeværelse eller mistanke om leverdysfunksjon som indikert av forhøyet alaninaminotransferase (ALT) > 2,5 x ULN, eller direkte bilirubinnivåer > 2 x ULN.
  8. Manglende evne til å samarbeide med studieprosedyrer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Pegcetacoplan dobbeltblind under del A
1080 mg, subkutant injeksjon, to ganger per uke
Legemiddel: Pegcetacoplan
Pegcetacoplan tatt to ganger ukentlig som subkutan injeksjon
Andre navn:
  • Aspaveli
  • Empaveli
Placebo komparator: Placebo som matcher Pegcetacoplan-Dobbeltblind under del A
Natriumacetat, subkutan injeksjon, to ganger per uke
Legemiddel: Placebo som matcher Pegcetacoplan
Placebo som matcher pegcetacoplan gitt to ganger i uken som subkutan injeksjon
Aktiv komparator: Åpen merket Pegcetacoplan under del B og C
1080 mg, subkutant injeksjon, to ganger per uke
Legemiddel: Pegcetacoplan
Pegcetacoplan tatt to ganger ukentlig som subkutan injeksjon
Andre navn:
  • Aspaveli
  • Empaveli
Placebo komparator: Åpen studie med Pegcetacoplan (placebo som matcher Pegcetacoplan under del A) under del B og C
Natriumacetat, subkutan injeksjon, to ganger per uke
Legemiddel: Placebo som matcher Pegcetacoplan
Placebo som matcher pegcetacoplan gitt to ganger i uken som subkutan injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter som oppnår respons (R) ved uke 24
Tidsramme: Uke 24
En deltaker ble ansett å ha respons hvis Hgb-nivøet økte med mer enn eller lik (>=) 1,5 gram per desiliter (g/dL) fra utgangspunktet, og denne økningen ble opprettholdt fra uke 16 til uke 24 uten blodoverføring fra uke 5 til uke 24.
Uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 24 i hemoglobin (Hgb)-nivå - Del A i fravær av interkurrente hendelser (ICEs).
Tidsramme: Uke 24

De interesserte ICE-ene var:

  • Tilbaketrekning fra behandling eller mistet til oppfølging før slutten av dobbeltblindperioden
  • Bruk av forbudte legemidler (rituximab alene eller i kombinasjon, andre komplementhemmere, andre undersøkelseslegemidler og plasmautveksling) Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt til uke 24 i hemoglobin (Hgb)-nivå.
Uke 24
Antall pasienter som oppnådde transfusjonsunngåelse fra uke 5 til uke 24 - Del A
Tidsramme: Uke 24
Andel pasienter som ikke fikk blodoverføring mellom uke 5 og uke 24 ble vurdert
Uke 24
Endring fra utgangspunkt til uke 24 i FACT-An-skår (livskvalitet) - del A i fravær av interkurrente hendelser
Tidsramme: Uke 24

De relevante ICE-ene var:

  • Uttrekk fra behandling eller tapt til oppfølging før slutten av dobbeltblindperioden
  • Bruk av forbudte legemidler (rituximab alene eller i kombinasjon, andre komplementhemmere, andre undersøkelseslegemidler og plasmautveksling).

FACT-An brukes for å måle livskvalitet (QoL) hos pasienter med anemi. Hvert element vurderes på en 5-punkts Likert-skala: 0=I det hele tatt ikke, 1=Litt, 2=Noe, 3=Ganske mye, 4=Veldig mye. Noen elementer er omvendt skåret. Høyere skårer på denne skalaen indikerer bedre livskvalitet med mindre påvirkning fra anemi. Den totale FACT-An skalaen spenner fra 0 til 160. Totalskåren gir et helhetlig bilde av pasientens velvære. Den kombinerer FACT-G med en Anemi subskala. FACT-G (27 elementer): Fysisk velvære (PWB) og Sosial/familie velvære (SWB) 14 elementer totalt, Emosjonelt velvære (EWB)-6 elementer, Funksjonelt velvære (FWB)-7 elementer, Anemi subskala (AnS): 13 elementer. Total FACT-An skåre = FACT-G + Anemi subskala = 40 elementer
Uke 24
Antall pakkede røde blodcelle-transfusjoner mottatt av pasienter fra uke 5 til uke 24 - Del A
Tidsramme: Uke 24
Antall blodoverføringer som ble mottatt mellom uke 5 og uke 24 ble vurdert.
Uke 24
Endring fra baseline til uke 24 i LDH-nivåer - del A i fravær av interkurrente hendelser (IHE)
Tidsramme: Uke 24

Interessante ICE-er var:

  • Uttrekk fra behandling eller tapt til oppfølging før slutten av dobbeltblindperioden
  • Bruk av forbudte legemidler (rituximab alene eller i kombinasjon, andre komplementhemmere, andre undersøkelseslegemidler og plasmaveksling) Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 24 i laktatdehydrogenase (LDH)-nivåer
Uke 24
Endring fra basislinje til uke 24 i haptoglobinnivåer - Del A i fravær av interkurrente hendelser (ICE)
Tidsramme: Uke 24

De interessante ICE-ene var:

  • Uttrekk fra behandling eller tapt til oppfølging før slutten av dobbeltblindperioden
  • Bruk av forbudte medisiner (rituximab alene eller i kombinasjon, andre komplementhemmere, andre undersøkelsesmedisiner og plasmautveksling).

Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt til uke 24 i haptoglobinnivå
Uke 24
Endring fra baseline til uke 24 i indirekte bilirubin - Del A i fravær av interkurrente hendelser (ICE)
Tidsramme: Uke 24

Interessante ICE-er var:

  • Uttrekk fra behandling eller tapt til oppfølging før slutten av dobbeltblindperioden
  • Bruk av forbudte legemidler (rituximab alene eller i kombinasjon, andre komplementhemmere, andre undersøkelsesmedisiner og plasmautveksling).

Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt til uke 24 i indirekte bilirubinnivå
Uke 24
Endring fra baseline til uke 24 i ARC-del A i fravær av interkurrente hendelser (ICE)
Tidsramme: Uke 24

De relevante ICE-ene var:

  • Uttrekk fra behandling eller tapt til oppfølging før slutten av dobbeltblindperioden
  • Bruk av forbudte medisiner (rituximab alene eller i kombinasjon, andre komplementhemmere, andre undersøkelsesmedisiner og plasmautveksling).

Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt til uke 24 i absolutte retikulocytter (ARC).
Uke 24
Endring fra baseline til uke 24 i D-dimer-nivåer - Del A i fravær av interkurrente hendelser (ICEs)
Tidsramme: Uke 24
  • Tilbaketrekning fra behandling eller tapt til oppfølging før slutten av dobbeltblindperioden
  • Bruk av forbudte medisiner (rituximab alene eller i kombinasjon, enhver annet komplementhemmer, enhver annet undersøkelsesmedisin, og plasmautveksling) endring fra utgangspunkt til uke 24 i D-dimer-nivåer.
Uke 24
Normalisering av markører for hemolyse (LDH) ved uke 24 - Del A
Tidsramme: Uke 24
Prosentandel av pasienter med LDH-nivå innenfor normale områder og med en unormal verdi ved utgangspunktet.
Uke 24
Normalisering av markører for hemolyse (indirekte bilirubin) ved uke 24 - Del A
Tidsramme: Uke 24
Prosentandel av pasienter med indirekte bilirubinverdier innenfor normale områder og med en unormal verdi ved utgangspunktet.
Uke 24
Normalisering av markører for hemolyse (ARC) ved uke 24 - Del A
Tidsramme: Uke 24
Prosentandel av pasienter med ARC-nivå innenfor normale områder og med en unormal verdi ved baseline.
Uke 24
Normalisering av markører for hemolyse (haptoglobin) ved uke 24 - del A
Tidsramme: Uke 24
Prosentandel av pasienter med haptoglobinnivå innenfor normale områder og med en unormal verdi ved utgangspunktet.
Uke 24
Antall og prosentandel av pasienter med første normalisering fra utgangspunkt innen uke 24 for haptoglobinnivåer - Del A
Tidsramme: Uke 24
Prosentandel av pasienter med normalisering av haptoglobinnivå i løpet av de første 24 ukene av studien
Uke 24
Antall og prosentandel pasienter med en første normalisering fra utgangspunktet innen uke 24 for hemoglobinverdier - Del A
Tidsramme: Uke 24
Prosentandel av pasienter med hemoglobinverdier som normaliseres i løpet av de første 24 ukene av studien
Uke 24
Antall og prosentandel av pasienter med en første normalisering fra utgangspunktet innen uke 24 for LDH-nivåer - Del A
Tidsramme: Uke 24
Prosentandel av pasienter med normalisering av LDH-nivå i løpet av de første 24 ukene av studien
Uke 24
Antall og prosentandel av pasienter med en første normalisering fra utgangspunktet innen uke 24 for indirekte bilirubinverdier - del A
Tidsramme: Uke 24
Prosentandel av pasienter med normalisering av indirekte bilirubinnivåer i løpet av de første 24 ukene av studien
Uke 24
Antall og prosentandel av pasienter med en første normalisering fra utgangspunkt innen uke 24 for ARC-nivåer - Del A
Tidsramme: Uke 24
Andel pasienter med ARC-nivå normalisering i løpet av de første 24 ukene av studien
Uke 24
Antall enheter pakkede røde blodceller transfundert fra uke 5 til uke 24 - Del A
Tidsramme: Uke 5 til uke 24
Antall transfunderte erytrocyttkonsentrater fra uke 5 til uke 24 ble vurdert
Uke 5 til uke 24
Endring fra baseline til uke 24 i FACIT-F subskala poengsum-del A i fravær av interkurrente hendelser (ICEs)
Tidsramme: Uke 24

De aktuelle ICE-ene var:

  • Uttrekk fra behandling eller mistet til oppfølging før slutten av dobbeltblindperioden
  • Bruk av forbudte medikamenter (rituximab alene eller i kombinasjon, andre komplementhemmere, andre undersøkelsesmedisiner og plasmautveksling).

FACIT-F subskalaen brukes for å måle tretthet og dens innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon hos pasienter med kroniske sykdommer og inneholder 20 elementer relatert til tretthetens påvirkning. Hvert element poengsettes på en skala fra 0-4, der noen elementer omvendt poengsettes. Totale poengsummer spenner fra 0 til 52, hvor høyere poeng indikerer mindre tretthet og bedre utfall, og lavere poeng reflekterer større tretthet. Den kan brukes alene eller sammen med andre FACIT subskalaer som en del av bredere livskvalitetsvurderinger.
Uke 24
Endring fra baseline til uke 24 i SF-12 del A i fravær av interkurrente hendelser (IHEs)
Tidsramme: Uke 24

De aktuelle ICE-ene var:

  • Uttrekk fra behandling eller mistet til oppfølging før slutten av dobbeltblindperioden
  • Bruk av forbudte medisiner (rituximab alene eller i kombinasjon, enhver annen komplementhemmer, enhver annen forskningsmedisin og plasmautveksling.

SF-12 er en 12-spørsmåls helseundersøkelse som vurderer fysisk og psykisk helse. Høyere poeng betyr bedre helse med poeng over 50 som indikerer bedre enn gjennomsnittlig helse. Den produserer to sammendragspoeng: Physical Component Summary (PCS) og Mental Component Summary (MCS), begge normbaserte (gjennomsnitt=50, SD=10), med områder på ~5-80 (PCS) og ~-3,3-80 (MCS). Høyere poeng=bedre helse. Den dekker også 8 underskalaer-Fysisk Funksjon (PF), Rolle-Fysisk (RP), Kroppssmerter (BP), Generell Helse (GH), Vitalitet (VT), Sosial Funksjon (SF), Rolle-Emosjonell (RE) og Mental Helse (MH), hver scoret mellom 0-100, hvor høyere=bedre funksjon. Poeng beregnes ved hjelp av vektede formler fra itemsvar (ikke enkle gjennomsnitt).
Uke 24
Endring fra utgangspunkt til uke 24 i EQ-5D-5L-spørreskjema - del A i fravær av interkurrente hendelser (ICEs)
Tidsramme: Uke 24

EQ-5D-5L måler total helse over 5 dimensjoner: Mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon - hver skåret fra 1 (ingen problemer) til 5 (ekstreme problemer). Skårene danner en 5-sifret helseprofil (f.eks. 12345). Hver enkelt skåre pluss en VAS for opplevd helsetilstand i dag rapporteres separat. Høyere skårer reflekterer bedre total helse. EQ VAS er en pasientvurdert skåre fra 0 (verst) til 100 (best helse).

De interesserte ICE-ene var:

  • Uttrekk fra behandling eller tapt til oppfølging før slutten av dobbeltblindperioden
  • Bruk av forbudte medisiner (rituximab alene eller i kombinasjon, andre komplementhemmere, andre undersøkelsesmedisiner og plasmautveksling).
Uke 24
Endring fra utgangsnivå til uke 48 i hemoglobin (Hgb)-nivå - del B i fravær av samtidige hendelser (ICEs).
Tidsramme: Uke 48

De interesserte ICE-ene var:

  • Uttreden fra behandling eller tapt til oppfølging før slutten av dobbeltblindperioden
  • Bruk av forbudte legemidler (rituximab alene eller i kombinasjon, andre komplementhemmere, andre undersøkelseslegemidler og plasmautveksling).

Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 48 i hemoglobin (Hgb)-nivå.
Uke 48
Endring fra baseline til uke 48 i LDH-nivå - del B ved fravær av interkurrente hendelser (ICE).
Tidsramme: Uke 48

Interessante ICE-oppføringer var:

  • Uttreden fra behandling eller tapt til oppfølging før slutten av dobbeltblindperioden
  • Bruk av forbudte legemidler (rituximab alene eller i kombinasjon, andre komplementhemmere, andre undersøkelseslegemidler og plasmautveksling).

Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 48 i LDH-nivå.
Uke 48
Endring fra utgangspunkt til uke 48 i haptoglobin-nivå - Del B ved fravær av interkurrente hendelser (IHE).
Tidsramme: Uke 48

De interesserte ICE-ene var:

  • Uttrekk fra behandling eller mistet til oppfølging før slutten av dobbeltblindperioden
  • Bruk av forbudte medikamenter (rituximab alene eller i kombinasjon, andre komplementhemmere, andre forsøksmedisiner og plasmautveksling).

Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt til uke 48 i haptoglobinnivå
Uke 48
Endring fra baseline til uke 48 i indirekte bilirubinnivå - Del B ved fravær av interkurrente hendelser (ICEs).
Tidsramme: Uke 48

De relevante ICE-ene var:

  • Uttrekk fra behandling eller tapt til oppfølging før slutten av dobbeltblindperioden
  • Bruk av forbudte legemidler (rituximab alene eller i kombinasjon, andre komplementhemmere, andre undersøkelseslegemidler og plasmautveksling).

Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt til uke 48 i indirekte bilirubinnivå.
Uke 48
Endring fra utgangspunkt til uke 48 i ARC-del B i fravær av interkurrente hendelser (ICEs)
Tidsramme: Uke 48

De relevante ICE-ene var:

  • Uttrekk fra behandling eller mistet til oppfølging før slutten av den dobbeltblinde perioden
  • Bruk av forbudte legemidler (rituximab alene eller i kombinasjon, andre komplementhemmere, andre undersøkelseslegemidler og plasmautveksling).

Gjennomsnittlig endring fra utgangspunktet til uke 48 i absolutte retikulocytter (ARC).
Uke 48
Endring fra baseline til uke 48 i D-dimer-nivåer - Del B i fravær av interkurrente hendelser (ICE).
Tidsramme: Uke 48

Interessante kliniske hendelser (ICE) var:

  • Uttreden fra behandling eller mistet til oppfølging før slutten av dobbeltblindperioden
  • Bruk av forbudte legemidler (rituximab alene eller i kombinasjon, andre komplementhemmere, andre undersøkelseslegemidler og plasmautveksling).

Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 48 i D-dimer-nivåer.
Uke 48
Endring fra baseline til uke 48 i FACT-An-skår (livskvalitet)-del B i fravær av interkurrente hendelser (ICE)
Tidsramme: Uke 48

De interesserte ICE-ene var:

  • Uttrekk fra behandling eller tapt til oppfølging før slutten av den dobbelt-blindede perioden
  • Bruk av forbudte medisiner (rituximab alene eller i kombinasjon, enhver annen komplementhemmer, enhver annen undersøkelsesmedisin og plasmautveksling.

FACT-An brukes til å måle livskvalitet (QoL) hos pasienter med anemi. Hvert element vurderes på en 5-punkts Likert-skala: 0=I det hele tatt ikke, 1=Litt, 2=Noe, 3=Ganske mye, 4=Veldig mye. Noen elementer er omvendt skåret. Høyere skårer på denne skalaen indikerer bedre livskvalitet med mindre påvirkning av anemi. Den totale FACT-An skalaen spenner fra 0 til 160. Totalskåren gir en omfattende oversikt over pasientens velvære. Den kombinerer FACT-G med en anemiunderskala. FACT-G (27 elementer): Fysisk velvære (PWB) og sosial/familie velvære (SWB) 14 elementer totalt, Emosjonelt velvære (EWB)-6 elementer, Funksjonelt velvære (FWB)-7 elementer, Anemiunderskala (AnS): 13 elementer. Total FACT-An skår = FACT-G + Anemiunderskala = 40 elementer
Uke 48
Endring fra utgangspunkt til uke 48 i FACIT-F subskala score-del B i fravær av interkurrente hendelser (ICEs).
Tidsramme: Uke 48

Interessante intervensjons-, klassifiserings- og effektendepunkter var :

  • Uttreden fra behandling eller tapt til oppfølging før slutten av dobbeltblindperioden
  • Bruk av forbudte legemidler (rituximab alene eller i kombinasjon, andre komplementhemmere, andre undersøkelseslegemidler og plasmautveksling).

FACIT-F subskalaen brukes til å måle tretthet og dens innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon hos pasienter med kroniske sykdommer og inneholder 20 elementer relatert til tretthetens påvirkning. Hvert element poengsummes på en skala fra 0-4, hvor noen elementer omvendt poengsummes. Totale poengsummer varierer fra 0 til 52, hvor høyere poengsummer indikerer mindre tretthet og bedre resultater, og lavere poengsummer reflekterer større tretthet. Den kan brukes alene eller sammen med andre FACIT subskalaer som en del av bredere livskvalitetsvurderinger.
Uke 48
Endring fra utgangspunkt til uke 48 i EQ-5D-5L-del B i fravær av mellomliggende hendelser (ICEs).
Tidsramme: Uke 48

EQ-5D-5L måler total helse over 5 dimensjoner: Mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon - hver scoret fra 1 (ingen problemer) til 5 (ekstreme problemer). Skårene danner en 5-sifret helseprofil (f.eks. 12345). Hver enkelt skår pluss en VAS for opplevd helsetilstand i dag rapporteres separat. Høyere skårer reflekterer bedre total helse. EQ VAS er en pasientvurdert skår fra 0 (verst) til 100 (best helse).

De aktuelle ICE-ene var:

  • Uttrekk fra behandling eller tapt til oppfølging før slutten av dobbeltblindperioden
  • Bruk av forbudte medisiner (rituximab alene eller i kombinasjon, enhver annen komplementhemmer, enhver annen undersøkelsesmedisin og plasmautveksling).
Uke 48
Endring fra baseline til uke 48 i SF-12-del B i fravær av interkurrente hendelser (IHE).
Tidsramme: Uke 48

Interessante ICE-er var:

  • Tilbaketrekning fra behandling eller tapt til oppfølging før slutten av dobbeltblindperioden
  • Bruk av forbudte medisiner (rituximab alene eller i kombinasjon, andre komplementhemmere, andre undersøkelsesmedisiner og plasmautveksling). SF-12 er en 12-punkts helseundersøkelse som vurderer fysisk og mental helse. Høyere poeng betyr bedre helse, med poeng over 50 som indikerer bedre enn gjennomsnittlig helse. Den produserer to sammendragspoeng: Fysisk komponentsammendrag (PCS) og Mental komponentsammendrag (MCS), begge normbaserte (gjennomsnitt = 50, SD = 10), med områder på ~5-80 (PCS) og ~-3,3-80 (MCS). Høyere poeng = bedre helse. Den dekker også 8 subskalaer - Fysisk funksjon (PF), Rolle-fysisk (RP), Kroppssmerter (BP), Generell helse (GH), Vitalitet (VT), Sosial funksjon (SF), Rolle-følelsesmessig (RE) og Mental helse (MH), hver scoret mellom 0-100, der høyere = bedre funksjon. Poeng beregnes ved hjelp av vektede formler fra itemsvar (ikke enkle gjennomsnitt).
Uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Etterforskere

  • Studieleder: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. oktober 2022

Primær fullføring (Faktiske)

27. mai 2024

Studiet fullført (Faktiske)

11. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. oktober 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. oktober 2021

Først lagt ut (Faktiske)

27. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

30. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Sobi.PEGCET-101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Kald agglutinin sykdom

Kliniske studier på Pegcetacoplan

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Hungary

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere