Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Pegcetacoplan bij patiënten met de ziekte van Cold Agglutinin (CAD)

2 oktober 2025 bijgewerkt door: Swedish Orphan Biovitrum

Een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde multicenter studie om de werkzaamheid en veiligheid van Pegcetacoplan te evalueren bij patiënten met de ziekte van Cold Agglutinin (CAD)

Het doel van de studie is om de werkzaamheid te bepalen van de toediening van pegcetacoplan in vergelijking met placebo bij het verhogen van het hemoglobinegehalte (Hgb) vanaf de uitgangswaarde en het vermijden van transfusie bij deelnemers met primaire koude agglutinineziekte (CAD).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een blinde studie (de feitelijke behandeling wordt niet bekendgemaakt aan de onderzoeker of deelnemer) om pegcetacoplan te bestuderen bij mensen met koude-agglutinineziekte. Het onderzoek zal bestaan ​​uit een screeningperiode van 4 weken waarin geselecteerde tests worden uitgevoerd om er zeker van te zijn dat de patiënt in aanmerking komt voor deelname aan het onderzoek, gevolgd door deel A, een geblindeerde behandelingsperiode van 24 weken waarin de deelnemers pegcetacoplan of pegcetacoplan krijgen. een placebobehandeling, die lijkt op pegcetacoplan, maar zonder effect. Na deze periode gaan de deelnemers over naar Deel B, een periode van 24 weken waarin zij allemaal pegcetacoplan ontvangen. Deel C is een onderhoudsperiode van 48 weken met pegcetacoplan voor alle deelnemers. Na het einde van de behandeling zullen de deelnemers ongeveer 8 weken na de laatste dosis een veiligheidsvervolgbezoek ondergaan.

Alle deelnemers aan de studie die in aanmerking komen, krijgen een behandeling met pegcetacoplan of een placebo, tweemaal per week via subcutane infusie thuis toegediend. Voor het subcutane infuus moeten twee kleine naalden in de vetlaag van het weefsel onder de huid worden ingebracht en de onderzoeksmedicatie zal het lichaam binnenstromen. Deelnemers aan het onderzoek en/of verzorgers zullen worden getraind in het thuis toedienen van pegcetacoplan.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

24

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brasschaat, België, 2930
        • Algemeen Ziekenhuis klina
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Gasthuisberg
      • Liège, België, 4000
        • CHU de Liège
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
  • Duitsland
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen Klinik f. Hämatologie - Westdeutsches Tumorzentrum
      • Ulm, Duitsland
        • Institut f. Transfusionsmedizin - Universität Ulm
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Helsinki University Hospital - Comprehensive Cancer Center
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië
        • "LTD Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology "
      • Tbilisi, Georgië
        • Ltd M. Zodelava Hematology Centre
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • Semmelweis Egyetem
  • Italië
      • Avellino, Italië, 83100
        • A.O.R.N. S.G. Moscati di Avellino
      • Brescia, Italië, 25123
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia_Presidio Ospedaliero di Brescia_U.O. Ematologia
      • Milan, Italië
        • "FOND IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Novara, Italië
        • AOU Maggiore della Carità SCDU Ematologia
      • Palermo, Italië, 90146
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti ""Villa Sofia-Cervello
      • Reggio Calabria, Italië, 89133
        • Grande Ospedale Metropolitano ""Bianchi - Melacrino - Morellii
  • Japan
      • Fukushima, Japan
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Ibaraki, Japan
        • University of Tsukuba Hospital
      • Kanazawa, Japan, 9208530
        • Ishikawa Prefectural Central Hospital
      • Nagakute, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
      • Nagano, Japan
        • Shinshu University Hospital
      • Osaka, Japan, 5650871
        • Osaka University Hospital
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Amsterdam UMC
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen
        • Haukeland University Hospital
      • Grålum, Noorwegen
        • Sykehuset Østfold Kalnes
      • Trondheim, Noorwegen
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk
        • Medical University
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanje
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Universitario Infanta Leonor
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Clinico Universitario de Salamanca
      • Seville, Spanje
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanje
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • St James' University Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Cancer Clinical Trials Unit, Haematology -University College London -
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk, NG5 1PB
        • Russell Centre for Clinical Haematology
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk
        • Churchill Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Whittier, California, Verenigde Staten, 90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Verenigde Staten, 33014
        • Lakes Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - The Hemophilia Treatment Center (HTC)
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Weill Cornell Medicine / NewYork Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27858
        • East Carolina University Division of Hematology/ Oncology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd 18 jaar of ouder.
  2. Diagnose van primaire CAD.
  3. Hb-waarde ≤ 9 g/dL.
  4. Gedocumenteerde resultaten van beenmergbiopsie binnen 1 jaar na screening
  5. Laat u ofwel vaccineren tegen Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (type A, C, W, Y en B) en Haemophilus influenzae (type B) binnen 2 jaar voorafgaand aan de screening, of ga akkoord met vaccinatie tijdens de screening.
  6. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP), gedefinieerd als alle vrouwen die menarche hebben doorgemaakt en die NIET permanent steriel of postmenopauzaal zijn, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en ermee instemmen om in het protocol gedefinieerde anticonceptiemethoden te gebruiken voor de duur van het onderzoek en 8 weken na hun laatste IMP-dosis.

  7. Mannen moeten akkoord gaan met het volgende voor de duur van het onderzoek en 8 weken na hun laatste IMP-dosis:

    1. Vermijd het verwekken van een kind.
    2. Gebruik in het protocol gedefinieerde anticonceptiemethoden.
    3. Doneer geen sperma.
  8. Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

  1. Andere anti-complementtherapieën hebben gekregen (goedgekeurd of in onderzoek) binnen 5 halfwaardetijden van het middel voorafgaand aan randomisatie.
  2. Behandeling met rituximab-monotherapie binnen 12 weken voorafgaand aan randomisatie, of rituximab-combinatietherapieën (bijv. met bendamustine, fludarabine, andere cytotoxische geneesmiddelen of ibrutinib) binnen 16 weken voorafgaand aan randomisatie.
  3. Diagnose van systemische lupus erythematosus of andere auto-immuunziekten met antinucleaire antilichamen.
  4. Geschiedenis van een agressief lymfoom of aanwezigheid van een lymfoom waarvoor therapie nodig is.
  5. Een orgaantransplantatie hebben ondergaan.
  6. Koud agglutininesyndroom secundair aan Mycoplasma pneumoniae, Epstein-Barr-virus of andere specifieke oorzakelijke infectie.
  7. Aanwezigheid of vermoeden van leverdisfunctie zoals aangegeven door verhoogde alanineaminotransferase (ALAT) > 2,5 x ULN, of directe bilirubinespiegels > 2 x ULN.
  8. Onvermogen om mee te werken aan studieprocedures.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Pegcetacoplan Dubbelblind Tijdens Deel A
1080 mg, subcutane injectie, tweemaal per week
Geneesmiddel: Pegcetacoplan
Pegcetacoplan tweemaal per week toegediend als subcutane injectie
Andere namen:
  • Aspaveli
  • Empaveli
Placebo-vergelijker: Placebo die overeenkomt met Pegcetacoplan-dubbelblind tijdens deel A
Natriiumacetaat, subcutane injectie, tweemaal per week
Geneesmiddel: Placebo overeenkomend met Pegcetacoplan
Placebo die overeenkomt met pegcetacoplan, tweemaal per week toegediend als subcutane injectie
Actieve vergelijker: Open-label Pegcetacoplan tijdens delen B en C
1080 mg, subcutane injectie, tweemaal per week
Geneesmiddel: Pegcetacoplan
Pegcetacoplan tweemaal per week toegediend als subcutane injectie
Andere namen:
  • Aspaveli
  • Empaveli
Placebo-vergelijker: Open-label Pegcetacoplan (Placebo Overeenkomend met Pegcetacoplan Tijdens Deel A) Tijdens Delen B&C
Natriumacetaat, subcutane injectie, tweemaal per week
Geneesmiddel: Placebo overeenkomend met Pegcetacoplan
Placebo die overeenkomt met pegcetacoplan, tweemaal per week toegediend als subcutane injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten dat een respons (R) bereikt bij week 24
Tijdsspanne: Week 24
Een deelnemer werd als respons beschouwd als het Hgb-gehalte met meer dan of gelijk aan (>=) 1,5 gram per deciliter (g/dL) steeg ten opzichte van de baseline en deze stijging werd gehandhaafd van week 16 tot week 24 bij afwezigheid van bloedtransfusie van week 5 tot week 24.
Week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van Baseline tot Week 24 in Hemoglobine (Hgb) Niveau - Deel A bij Afwezigheid van Tussentijdse Gebeurtenissen (ICEs).
Tijdsspanne: Week 24

De ICE's van belang waren:

  • Terugtrekking uit de behandeling of verloren voor opvolging vóór het einde van de dubbelblinde periode
  • Gebruik van verboden medicatie (rituximab alleen of in combinatie, elke andere complementremmer, elk ander onderzoeksgeneesmiddel en plasma-uitwisseling) Gemiddelde verandering van baseline tot week 24 in hemoglobine (Hgb)-niveau.
Week 24
Aantal patiënten dat transfusievermijding bereikte van week 5 tot week 24 - Deel A
Tijdsspanne: Week 24
Percentage van patiënten die tussen week 5 en week 24 geen bloedtransfusie ontvingen, werd beoordeeld
Week 24
Verandering in FACT-An-schaalscore (Kwaliteit van Leven) - Deel A vanaf baseline tot week 24 bij afwezigheid van intercurrente gebeurtenissen (ICEs)
Tijdsspanne: Week 24

De relevante ICE's waren:

  • Terugtrekking uit behandeling of verloren voor opvolging vóór het einde van de dubbelblinde periode
  • Gebruik van verboden medicatie (rituximab alleen of in combinatie, elk ander complementremmer, elk ander onderzoeksgeneesmiddel en plasma-uitwisseling).

FACT-An wordt gebruikt om de kwaliteit van leven (KvL) te meten bij patiënten met bloedarmoede. Elk item wordt beoordeeld op een 5-punts Likertschaal: 0=Helemaal niet, 1=Een beetje, 2=Enigszins, 3=Behoorlijk, 4=Heel erg. Sommige items worden omgekeerd gescoord. Hogere scores op deze schaal duiden op een betere KvL met minder impact van bloedarmoede. De totale FACT-An schaalscore varieert van 0 tot 160. De totale score geeft een uitgebreid beeld van het welzijn van een patiënt. Het combineert de FACT-G met een bloedarmoede subschaal. FACT-G (27 items): Fysiek Welzijn (PWB) en Sociaal/Familie Welzijn (SWB) 14 items in totaal, Emotioneel Welzijn (EWB)-6 items, Functioneel Welzijn (FWB)-7 items, Bloedarmoede Subschaal (AnS): 13 items. Totale FACT-An score=FACT-G + Bloedarmoede Subschaal=40 items
Week 24
Aantal transfusies met gepakte rode bloedcellen ontvangen door patiënten van week 5 tot week 24 - Deel A
Tijdsspanne: Week 24
Het aantal bloedtransfusies dat tussen week 5 en week 24 werd ontvangen, werd beoordeeld.
Week 24
Verandering vanaf baseline tot week 24 in LDH-niveaus - Deel A bij afwezigheid van intercurrente events (ICE's)
Tijdsspanne: Week 24

De relevante ICE's waren:

  • Terugtrekking uit de behandeling of verloren voor follow-up vóór het einde van de dubbelblinde periode
  • Gebruik van verboden medicatie (rituximab alleen of in combinatie, elke andere complementremmer, elk ander onderzoeksgeneesmiddel en plasma-uitwisseling) Gemiddelde verandering van baseline tot week 24 in lactaatdehydrogenase (LDH)-niveaus
Week 24
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot week 24 in haptoglobinegehalten - Deel A bij afwezigheid van intercurrente gebeurtenissen (ICE's)
Tijdsspanne: Week 24

De relevante ICE's waren:

  • Terugtrekking uit de behandeling of verloren voor follow-up vóór het einde van de dubbelblinde periode
  • Gebruik van verboden medicatie (rituximab alleen of in combinatie, elke andere complementremmer, elk ander onderzoeksgeneesmiddel en plasma-uitwisseling).

Gemiddelde verandering van baseline tot week 24 in haptoglobinegehalte
Week 24
Verandering vanaf baseline tot week 24 in indirect bilirubine - Deel A bij afwezigheid van intercurrente gebeurtenissen (ICE)
Tijdsspanne: Week 24

De relevante ICE's waren:

  • Terugtrekking uit de behandeling of verloren voor opvolging vóór het einde van de dubbelblinde periode
  • Gebruik van verboden medicatie (rituximab alleen of in combinatie, elke andere complementremmer, elk ander onderzoeksgeneesmiddel en plasma-uitwisseling).

Gemiddelde verandering van baseline tot week 24 in indirect bilirubinegehalte
Week 24
Verandering vanaf baseline tot week 24 in ARC-Deel A bij afwezigheid van intercurrente gebeurtenissen (ICEs)
Tijdsspanne: Week 24

De relevante ICE's waren:

  • Terugtrekking uit de behandeling of verloren voor follow-up vóór het einde van de dubbelblinde periode
  • Gebruik van verboden medicatie (alleen rituximab of in combinatie, elk ander complementremmer, elk ander onderzoeksgeneesmiddel en plasma-uitwisseling).

Gemiddelde verandering vanaf baseline tot week 24 in absolute reticulocytenaantallen (ARC).
Week 24
Verandering van de uitgangswaarde tot week 24 in D-dimeerspiegels - Deel A bij afwezigheid van intercurrente gebeurtenissen (ICEs)
Tijdsspanne: Week 24
  • Terugtrekking uit de behandeling of verloren voor follow-up vóór het einde van de dubbelblinde periode
  • Gebruik van verboden medicatie (rituximab alleen of in combinatie, elke andere complementremmer, elk ander onderzoeksgeneesmiddel en plasma-uitwisseling) verandering van baseline tot week 24 in D-dimeerniveaus.
Week 24
Normalisatie van markers van hemolyse (LDH) op week 24 - Deel A
Tijdsspanne: Week 24
Percentage van patiënten met LDH-niveau binnen normale waarden en met een abnormale waarde bij baseline.
Week 24
Normalisatie van markers van hemolyse (indirect bilirubine) bij week 24 - Deel A
Tijdsspanne: Week 24
Percentage van patiënten met indirect bilirubinegehalte binnen normale waarden en met een abnormale waarde bij aanvang.
Week 24
Normalisatie van markers van hemolyse (ARC) bij week 24 - Deel A
Tijdsspanne: Week 24
Percentage van patiënten met ARC-niveau binnen normale grenzen en met een abnormale waarde bij aanvang.
Week 24
Normalisatie van markers van hemolyse (haptoglobine) bij week 24 - Deel A
Tijdsspanne: Week 24
Percentage van patiënten met haptoglobineniveau binnen normale waarden en met een abnormale waarde bij baseline.
Week 24
Aantal en percentage patiënten met een eerste normalisatie vanaf baseline voor week 24 voor haptoglobinewaarden - Deel A
Tijdsspanne: Week 24
Percentage van patiënten met normalisatie van haptoglobineniveau tijdens de eerste 24 weken van de studie
Week 24
Aantal en percentage patiënten met een eerste normalisatie vanaf baseline tegen week 24 voor hemoglobinewaarden - Deel A
Tijdsspanne: Week 24
Percentage van patiënten met normalisatie van het hemoglobinegehalte gedurende de eerste 24 weken van de studie
Week 24
Aantal en percentage patiënten met een eerste normalisatie vanaf baseline tegen week 24 voor LDH-waarden - Deel A
Tijdsspanne: Week 24
Percentage van patiënten met LDH-niveau normalisatie tijdens de eerste 24 weken van de studie
Week 24
Aantal en percentage patiënten met een eerste normalisatie vanaf baseline tegen week 24 voor indirecte bilirubinewaarden - Deel A
Tijdsspanne: Week 24
Percentage van patiënten met normalisatie van het indirecte bilirubinegehalte gedurende de eerste 24 weken van de studie
Week 24
Aantal en percentage patiënten met een eerste normalisatie vanaf baseline per week 24 voor ARC-niveaus - Deel A
Tijdsspanne: Week 24
Percentage van patiënten met ARC-niveau normalisatie tijdens de eerste 24 weken van de studie
Week 24
Aantal getransfundeerde eenheden volbloed van week 5 tot week 24 - Deel A
Tijdsspanne: Week 5 tot Week 24
Het aantal getransfundeerde PRBC-eenheden van week 5 tot week 24 werd beoordeeld
Week 5 tot Week 24
Verandering van Baseline tot Week 24 in FACIT-F Subschaal Score-Deel A bij Afwezigheid van Intercurrente Gebeurtenissen (ICEs)
Tijdsspanne: Week 24

De ICE's van belang waren:

  • Terugtrekking uit de behandeling of verloren voor opvolging vóór het einde van de dubbelblinde periode
  • Gebruik van verboden medicatie (rituximab alleen of in combinatie, elke andere complementremmer, elk ander onderzoeksgeneesmiddel en plasma-uitwisseling).

De FACIT-F subschaal wordt gebruikt om vermoeidheid en de impact ervan op dagelijkse activiteiten en functies bij patiënten met chronische ziekten te meten en bevat 20 items met betrekking tot de impact van vermoeidheid. Elk item wordt gescoord op een schaal van 0-4, waarbij sommige items omgekeerd worden gescoord. Totale scores variëren van 0 tot 52, waarbij hogere scores minder vermoeidheid en betere uitkomsten aangeven, en lagere scores grotere vermoeidheid weerspiegelen. Het kan alleen worden gebruikt of met andere FACIT subschalen als onderdeel van bredere kwaliteit-van-leven beoordelingen.
Week 24
Verandering van baseline tot week 24 in SF-12-Deel A bij afwezigheid van intercurrente gebeurtenissen (ICEs)
Tijdsspanne: Week 24

De relevante ICE's waren:

  • Terugtrekking uit de behandeling of verloren voor follow-up vóór het einde van de dubbelblinde periode
  • Gebruik van verboden medicatie (rituximab alleen of in combinatie, elke andere complementremmer, elk ander onderzoeksgeneesmiddel en plasma-uitwisseling.

SF-12 is een gezondheidsenquête met 12 items die fysieke en mentale gezondheid beoordeelt. Hogere scores betekenen betere gezondheid, waarbij scores boven de 50 een betere dan gemiddelde gezondheid aangeven. Het produceert twee samenvattende scores: de Physical Component Summary (PCS) en Mental Component Summary (MCS), beide genormeerd (gemiddelde=50, SD=10), met bereiken van ~5-80 (PCS) en ~-3,3-80 (MCS). Hogere scores=betere gezondheid. Het behandelt ook 8 subschalen - Fysiek Functioneren (PF), Rol-Fysiek (RP), Lichamelijke Pijn (BP), Algemene Gezondheid (GH), Vitaliteit (VT), Sociaal Functioneren (SF), Rol-Emotioneel (RE) en Mentale Gezondheid (MH), elk gescoord tussen 0-100, waarbij hoger= beter functioneren. Scores worden berekend met behulp van gewogen formules uit itemresponsen (geen eenvoudige gemiddelden).
Week 24
Verandering van Baseline tot Week 24 in EQ-5D-5L Vragenlijst - Deel A bij Afwezigheid van Intercurrente Gebeurtenissen (ICEs)
Tijdsspanne: Week 24

De EQ-5D-5L meet de algehele gezondheid over 5 dimensies: Mobiliteit, Zelfzorg, Dagelijkse activiteiten, Pijn/ongemak en Angst/depressie - elk gescoord van 1 (geen problemen) tot 5 (extreme problemen). Scores vormen een 5-cijferig gezondheidsprofiel (bijv. 12345). Elke individuele score plus een VAS voor ervaren gezondheidstoestand vandaag worden apart gerapporteerd. Hogere scores weerspiegelen een betere algehele gezondheid. De EQ VAS is een door de patiënt beoordeelde score van 0 (slechtst) tot 100 (beste gezondheid).

De relevante ICE's waren:

  • Terugtrekking uit behandeling of verloren voor opvolging vóór het einde van de dubbelblinde periode
  • Gebruik van verboden medicatie (rituximab alleen of in combinatie, elke andere complementremmer, elk ander onderzoeksgeneesmiddel en plasma-uitwisseling).
Week 24
Verandering in hemoglobine (Hgb) niveau van baseline tot week 48 - Deel B bij afwezigheid van intercurrente gebeurtenissen (ICEs).
Tijdsspanne: Week 48

De relevante ICE's waren:

  • Terugtrekking uit de behandeling of verloren voor opvolging vóór het einde van de dubbelblinde periode
  • Gebruik van verboden medicatie (rituximab alleen of in combinatie, elk ander complementremmer, elk ander onderzoeksgeneesmiddel en plasma-uitwisseling).

Gemiddelde verandering vanaf baseline tot week 48 in hemoglobine (Hgb)-niveau.
Week 48
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot week 48 in LDH-niveau - Deel B bij afwezigheid van intercurrente gebeurtenissen (ICEs).
Tijdsspanne: Week 48

De relevante ICE's waren:

  • Terugtrekking uit de behandeling of verloren voor follow-up vóór het einde van de dubbelblinde periode
  • Gebruik van verboden medicatie (rituximab alleen of in combinatie, elk ander complementremmer, elk ander onderzoeksgeneesmiddel en plasma-uitwisseling).

Gemiddelde verandering van baseline tot week 48 in LDH-niveau.
Week 48
Verandering vanaf de uitgangswaarde tot week 48 in haptoglobineniveau - Deel B bij afwezigheid van intercurrente gebeurtenissen (ICEs).
Tijdsspanne: Week 48

De relevante ICE's waren:

  • Terugtrekking uit de behandeling of verloren voor follow-up vóór het einde van de dubbelblinde periode
  • Gebruik van verboden medicatie (rituximab alleen of in combinatie, elke andere complementremmer, elk ander onderzoeksgeneesmiddel en plasma-uitwisseling).

Gemiddelde verandering van baseline tot week 48 in haptoglobineniveau
Week 48
Verandering van Baseline tot Week 48 in Indirect Bilirubinegehalte - Deel B bij Afwezigheid van Tussentijdse Gebeurtenissen (ICEs).
Tijdsspanne: Week 48

De relevante ICE's waren:

  • Terugtrekking uit de behandeling of verloren voor opvolging vóór het einde van de dubbelblinde periode
  • Gebruik van verboden medicijnen (rituximab alleen of in combinatie, elke andere complementremmer, elk ander onderzoeksgeneesmiddel en plasma-uitwisseling).

Gemiddelde verandering van baseline tot week 48 in het indirecte bilirubinegehalte.
Week 48
Verandering vanaf baseline tot week 48 in ARC-Deel B bij afwezigheid van intercurrente gebeurtenissen (ICEs)
Tijdsspanne: Week 48

De relevante ICE's waren:

  • Terugtrekking uit de behandeling of verloren voor follow-up vóór het einde van de dubbelblinde periode
  • Gebruik van verboden medicatie (rituximab alleen of in combinatie, elke andere complementremmer, elk ander onderzoeksgeneesmiddel en plasma-uitwisseling).

Gemiddelde verandering van baseline tot week 48 in absolute reticulocytenaantallen (ARC).
Week 48
Verandering vanaf Baseline tot Week 48 in D-dimeerniveaus - Deel B bij Afwezigheid van Tussentijdse Gebeurtenissen (ICEs).
Tijdsspanne: Week 48

De relevante ICE's waren:

  • Terugtrekking uit de behandeling of verloren voor follow-up vóór het einde van de dubbelblinde periode
  • Gebruik van verboden medicatie (rituximab alleen of in combinatie, elke andere complementremmer, elk ander onderzoeksgeneesmiddel en plasma-uitwisseling).

Gemiddelde verandering van baseline tot week 48 in D-dimeerniveaus.
Week 48
Verandering van baseline tot week 48 in FACT-An schaalscore (kwaliteit van leven) - deel B bij afwezigheid van intercurrente events (ICE's)
Tijdsspanne: Week 48

De relevante ICE's waren:

  • Terugtrekking uit behandeling of verloren voor follow-up vóór het einde van de dubbelblinde periode
  • Gebruik van verboden medicatie (rituximab alleen of in combinatie, elk ander complementremmer, elk ander onderzoeksgeneesmiddel en plasma-uitwisseling)

De FACT-An wordt gebruikt om de kwaliteit van leven (KvL) te meten bij patiënten met bloedarmoede. Elk item wordt beoordeeld op een 5-punts Likertschaal: 0=Helemaal niet, 1=Een beetje, 2=Enigszins, 3=Behoorlijk, 4=Heel erg. Sommige items worden omgekeerd gescoord. Hogere scores op deze schaal duiden op een betere KvL met minder impact van bloedarmoede. De totale FACT-An schaal score loopt van 0 tot 160. De totale score geeft een uitgebreid beeld van het welzijn van een patiënt. Het combineert de FACT-G met een Anemie subschaal. FACT-G (27 items): Fysiek Welzijn (PWB) en Sociaal/Familie Welzijn (SWB) 14 items in totaal, Emotioneel Welzijn (EWB)-6 items, Functioneel Welzijn (FWB)-7 items, Anemie Subschaal (AnS): 13 items. Totale FACT-An score = FACT-G + Anemie Subschaal = 40 items
Week 48
Verandering vanaf Baseline tot Week 48 in FACIT-F Subschaal Score-Deel B bij Afwezigheid van Tussentijdse Gebeurtenissen (ICEs).
Tijdsspanne: Week 48

De relevante ICE's waren:

  • Terugtrekking uit de behandeling of verloren voor opvolging vóór het einde van de dubbelblinde periode
  • Gebruik van verboden medicatie (rituximab alleen of in combinatie, andere complementremmers, andere onderzoeksgeneesmiddelen en plasma-uitwisseling).

De FACIT-F subschaal wordt gebruikt om vermoeidheid en de impact ervan op dagelijkse activiteiten en functies bij patiënten met chronische ziekten te meten en bevat 20 items gerelateerd aan de impact van vermoeidheid. Elk item wordt gescoord op een schaal van 0-4, waarbij sommige items omgekeerd worden gescoord. Totale scores variëren van 0 tot 52, waarbij hogere scores minder vermoeidheid en betere uitkomsten aangeven, en lagere scores meer vermoeidheid weerspiegelen. Het kan alleen worden gebruikt of met andere FACIT subschalen als onderdeel van bredere kwaliteit-van-leven beoordelingen.
Week 48
Verandering vanaf baseline tot week 48 in EQ-5D-5L-Deel B bij afwezigheid van intercurrente events (ICE's).
Tijdsspanne: Week 48

De EQ-5D-5L meet de totale gezondheid over 5 dimensies: Mobiliteit, Zelfzorg, Dagelijkse activiteiten, Pijn/ongemak en Angst/depressie - elk gescoord van 1 (geen problemen) tot 5 (extreme problemen). Scores vormen een gezondheidsprofiel van 5 cijfers (bijv. 12345). Elke individuele score plus een VAS voor ervaren gezondheidstoestand vandaag worden apart gerapporteerd. Hogere scores weerspiegelen een betere totale gezondheid. De EQ VAS is een door de patiënt beoordeelde score van 0 (slechtst) tot 100 (beste gezondheid).

De interessante ICE's waren:

  • Terugtrekking uit behandeling of verloren voor opvolging vóór het einde van de dubbelblinde periode
  • Gebruik van verboden medicatie (rituximab alleen of in combinatie, elke andere complementremmer, elk ander onderzoeksgeneesmiddel en plasma-uitwisseling).
Week 48
Verandering vanaf baseline tot week 48 in SF-12-Deel B bij afwezigheid van intercurrente events (ICEs).
Tijdsspanne: Week 48

De relevante ICE's waren:

  • Terugtrekking uit de behandeling of verloren voor opvolging vóór het einde van de dubbelblinde periode
  • Gebruik van verboden medicatie (rituximab alleen of in combinatie, elke andere complementremmer, elk ander onderzoeksgeneesmiddel en plasma-uitwisseling). SF-12 is een gezondheidsenquête met 12 items die de fysieke en mentale gezondheid beoordeelt. Hogere scores betekenen betere gezondheid, waarbij scores boven de 50 wijzen op een betere dan gemiddelde gezondheid. Het produceert twee samenvattende scores: de Physical Component Summary (PCS) en Mental Component Summary (MCS), beide genormeerd (gemiddelde = 50, SD =10), met bereiken van ~5-80 (PCS) en ~-3.3-80 (MCS). Hogere scores = betere gezondheid. Het omvat ook 8 subschalen - Fysiek Functioneren (PF), Rol-Fysiek (RP), Lichamelijke Pijn (BP), Algemene Gezondheid (GH), Vitaliteit (VT), Sociaal Functioneren (SF), Rol-Emotioneel (RE) en Mentale Gezondheid (MH), elk gescoord tussen 0-100, waarbij hoger = beter functioneren. Scores worden berekend met gewogen formules op basis van itemresponses (geen eenvoudige gemiddelden).
Week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 oktober 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 mei 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 september 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 oktober 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 oktober 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

30 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 oktober 2025

Laatst geverifieerd

1 oktober 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Sobi.PEGCET-101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Koude agglutinineziekte

Klinische onderzoeken op Pegcetacoplan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Madagascar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren