Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Pegcetacoplan hos patienter med kold agglutinin sygdom (CAD)

2. oktober 2025 opdateret af: Swedish Orphan Biovitrum

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret multicenterundersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Pegcetacoplan hos patienter med kold agglutinin sygdom (CAD)

Formålet med undersøgelsen er at bestemme effektiviteten af ​​administration af pegcetacoplan sammenlignet med placebo til at øge hæmoglobinniveauet (Hgb) fra baseline og undgå transfusion hos deltagere med primær kold agglutininsygdom (CAD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et blindt (faktisk behandling ikke afsløret til Investigator eller deltager) undersøgelse til undersøgelse af pegcetacoplan hos mennesker med kold agglutinin sygdom. Studiet vil bestå af en 4-ugers screeningsperiode, hvor udvalgte tests vil blive udført for at sikre, at patienten er berettiget til at deltage i undersøgelsen, efterfulgt af del A, en 24-ugers blindet behandlingsperiode, hvor deltagerne vil modtage enten pegcetacoplan eller en placebobehandling, der ligner pegcetacoplan, men uden effekt. Efter denne periode vil deltagerne flytte ind i del B, en 24-ugers periode, hvor de alle vil modtage pegcetacoplan. Del C er en 48-ugers vedligeholdelsesperiode med pegcetacoplan for alle deltagere. Efter endt behandling vil deltagerne gennemgå et sikkerhedsopfølgningsbesøg omkring 8 uger efter sidste dosis.

Alle kvalificerede undersøgelsesdeltagere vil modtage pegcetacoplan- eller placebobehandling, administreret via subkutan infusion to gange om ugen derhjemme. Den subkutane infusion kræver, at der stikkes to små nåle ind i fedtlaget af væv under huden, og forsøgsmedicinen vil strømme ind i kroppen. Studiedeltagere og/eller pårørende vil blive trænet i hjemmeadministration af pegcetacoplan.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brasschaat, Belgien, 2930
        • Algemeen Ziekenhuis klina
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Gasthuisberg
      • Liège, Belgien, 4000
        • CHU de Liège
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • St James' University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Cancer Clinical Trials Unit, Haematology -University College London -
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG5 1PB
        • Russell Centre for Clinical Haematology
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • Churchill Hospital
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Helsinki University Hospital - Comprehensive Cancer Center
  • Forenede Stater
    • California
      • Whittier, California, Forenede Stater, 90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Forenede Stater, 33014
        • Lakes Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - The Hemophilia Treatment Center (HTC)
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Cornell Medicine / NewYork Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27858
        • East Carolina University Division of Hematology/ Oncology
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien
        • "LTD Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology "
      • Tbilisi, Georgien
        • Ltd M. Zodelava Hematology Centre
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Amsterdam UMC
  • Italien
      • Avellino, Italien, 83100
        • A.O.R.N. S.G. Moscati di Avellino
      • Brescia, Italien, 25123
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia_Presidio Ospedaliero di Brescia_U.O. Ematologia
      • Milan, Italien
        • "FOND IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Novara, Italien
        • AOU Maggiore della Carità SCDU Ematologia
      • Palermo, Italien, 90146
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti ""Villa Sofia-Cervello
      • Reggio Calabria, Italien, 89133
        • Grande Ospedale Metropolitano ""Bianchi - Melacrino - Morellii
  • Japan
      • Fukushima, Japan
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Ibaraki, Japan
        • University of Tsukuba Hospital
      • Kanazawa, Japan, 9208530
        • Ishikawa Prefectural Central Hospital
      • Nagakute, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
      • Nagano, Japan
        • Shinshu University Hospital
      • Osaka, Japan, 5650871
        • Osaka University Hospital
  • Norge
      • Bergen, Norge
        • Haukeland University Hospital
      • Grålum, Norge
        • Sykehuset Østfold Kalnes
      • Trondheim, Norge
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanien
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Infanta Leonor
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Clínico Universitario de Salamanca
      • Seville, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen Klinik f. Hämatologie - Westdeutsches Tumorzentrum
      • Ulm, Tyskland
        • Institut f. Transfusionsmedizin - Universität Ulm
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Semmelweis Egyetem
  • Østrig
      • Vienna, Østrig
        • Medical University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 18 år eller ældre.
  2. Diagnose af primær CAD.
  3. Hb-niveau ≤ 9 g/dL.
  4. Dokumenterede resultater fra knoglemarvsbiopsi inden for 1 år efter screening
  5. Du skal enten have vaccineret mod Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (Typerne A, C, W, Y og B) og Haemophilus influenzae (Type B) inden for 2 år før screeningen eller acceptere at modtage vaccination under screeningen.
  6. Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP), defineret som alle kvinder, der har oplevet menarche, og som IKKE er permanent sterile eller postmenopausale, skal have en negativ graviditetstest ved screening og acceptere at bruge protokoldefinerede præventionsmetoder i hele undersøgelsens varighed og 8 uger efter deres sidste IMP-dosis.

  7. Mænd skal acceptere følgende i undersøgelsens varighed og 8 uger efter deres sidste IMP-dosis:

    1. Undgå at blive far til et barn.
    2. Brug protokoldefinerede præventionsmetoder.
    3. Afstå fra at donere sæd.
  8. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har modtaget andre anti-komplementbehandlinger (godkendt eller afprøvende) inden for 5 halveringstider af midlet før randomisering.
  2. Behandling med rituximab monoterapi inden for 12 uger før randomisering eller rituximab kombinationsbehandlinger (f.eks. med bendamustin, fludarabin, andre cytotoksiske lægemidler eller ibrutinib) inden for 16 uger før randomisering.
  3. Diagnose af systemisk lupus erythematosus eller andre autoimmune sygdomme med antinukleære antistoffer.
  4. Anamnese med et aggressivt lymfom eller tilstedeværelse af et lymfom, der kræver behandling.
  5. Har fået en organtransplantation.
  6. Kold agglutinin syndrom sekundært til Mycoplasma pneumoniae, Epstein-Barr virus eller anden specifik årsagsinfektion.
  7. Tilstedeværelse eller mistanke om leverdysfunktion som angivet ved forhøjet alaninaminotransferase (ALT) > 2,5 x ULN eller direkte bilirubinniveauer > 2 x ULN.
  8. Manglende evne til at samarbejde med studieprocedurer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Pegcetacoplan Dobbeltblind Under Del A
1080 mg, subkutan injektion, to gange ugentligt
Medicin: Pegcetacoplan
Pegcetacoplan taget to gange ugentligt som subkutan injektion
Andre navne:
  • Aspaveli
  • Empaveli
Placebo komparator: Placebo Svarende til Pegcetacoplan-Dobbeltblind Under Del A
Natriumacetat, subkutan injektion, to gange om ugen
Medicin: Placebo svarende til Pegcetacoplan
Placebo, der matcher pegcetacoplan, indgivet to gange om ugen som subkutan injektion
Aktiv komparator: Åben-label Pegcetacoplan under del B og C
1080 mg, subkutan injektion, to gange om ugen
Medicin: Pegcetacoplan
Pegcetacoplan taget to gange ugentligt som subkutan injektion
Andre navne:
  • Aspaveli
  • Empaveli
Placebo komparator: Åben-label Pegcetacoplan (Placebo-matchning til Pegcetacoplan under del A) under del B&C
Natriumacetat, subkutan injektion, to gange om ugen
Medicin: Placebo svarende til Pegcetacoplan
Placebo, der matcher pegcetacoplan, indgivet to gange om ugen som subkutan injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter, der opnår respons (R) ved uge 24
Tidsramme: Uge 24
En deltager blev betragtet som respons, hvis Hgb-niveauet steg mere end eller lig med (>=) 1,5 gram per deciliter (g/dL) fra udgangspunktet, og denne stigning blev opretholdt fra uge 16 til uge 24 i fravær af blodtransfusion fra uge 5 til uge 24.
Uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 24 i hæmoglobin (Hgb) niveau - Del A i fravær af interkurrente hændelser (ICEs).
Tidsramme: Uge 24

De relevante ICE'er var:

  • Udtraedelse af behandling eller tabt til opfoelgning foer slutningen af dobbeltblindperioden
  • Brug af forbudte laegemidler (rituximab alene eller i kombination, enhver anden komplementinhibitor, ethvert andet undersoegelseslaegemiddel og plasmaudveksling) Gennemsnitlig aendring fra baseline til uge 24 i haemoglobinniveau (Hgb).
Uge 24
Antal patienter, der opnår transfusion undgåelse fra uge 5 til uge 24 - Del A
Tidsramme: Uge 24
Andelen af patienter, der ikke modtog en blodtransfusion mellem uge 5 og uge 24, blev vurderet
Uge 24
Ændring fra baseline til uge 24 i FACT-An skala score (livskvalitet) - del A i fravær af interkurrente hændelser (ICEs)
Tidsramme: Uge 24

De relevante ICE'er var:

  • Udtraedelse af behandling eller mistet til opfoelgning foer slutningen af dobbelt-blindingsperioden
  • Brug af forbudte laegemidler (rituximab alene eller i kombination, andre komplementhaemmere, andre eksperimentelle laegemidler og plasmaudskiftning).

FACT-An bruges til at maale livskvalitet (QoL) hos patienter med anaemi. Hvert punkt vurderes på en 5-punkts Likert-skala: 0=Slet ikke, 1=Lidt, 2=En smule, 3=En del, 4=Meget. Nogle punkter omregnes omvendt. Højere score på denne skala indikerer bedre livskvalitet med mindre påvirkning fra anaemi. Den samlede FACT-An skala score spænder fra 0 til 160. Den samlede score giver et omfattende billede af patientens velvaere. Den kombinerer FACT-G med en Anaemi subskala. FACT-G (27 punkter): Fysisk Velvaere (PWB) og Social/Familie Velvaere (SWB) 14 punkter i alt, Emotionelt Velvaere (EWB)-6 punkter, Funktionelt Velvaere (FWB)-7 punkter, Anaemi Subskala (AnS): 13 punkter. Samlet FACT-An score = FACT-G + Anaemi Subskala = 40 punkter
Uge 24
Antal transfusioner med pakkede røde blodlegemer, som patienterne modtog fra uge 5 til uge 24 - del A
Tidsramme: Uge 24
Antallet af blodtransfusioner modtaget mellem uge 5 og uge 24 blev vurderet.
Uge 24
Ændring fra baseline til uge 24 i LDH-niveauer - Del A i fravær af interkurrente hændelser (ICE)
Tidsramme: Uge 24

De relevante ICE'er var:

  • Udtraedelse af behandling eller tabt til opfoelgning foer slutningen af dobbeltblindperioden
  • Brug af forbudte laegemidler (rituximab alene eller i kombination, andre komplementhaemmere, andre undersoegelseslaegemidler og plasmaudskiftning) Gennemsnitlig aendring fra baseline til uge 24 i lactatdehydrogenase (LDH)-niveauer
Uge 24
Ændring fra baseline til uge 24 i haptoglobinniveauer - del A i fravær af interkurrente hændelser (ICEs)
Tidsramme: Uge 24

De relevante ICE'er var:

  • Udtraedelse af behandling eller tabt til opfoelgning foer slutningen af dobbeltblindperioden
  • Brug af forbudte laegemidler (rituximab alene eller i kombination, andre komplementhaemmere, andre undersoegelseslaegemidler og plasmaudskiftning).

Gennemsnitlig aendring fra baseline til uge 24 i haptoglobinniveau
Uge 24
Ændring fra baseline til uge 24 i indirekte bilirubin - del A ved fravær af interkurrente hændelser (ICE)
Tidsramme: Uge 24

De relevante ICE'er var:

  • Udtraedelse af behandling eller mistet til opfølgning inden afslutningen af den dobbeltblindede periode
  • Brug af forbudte lægemidler (rituximab alene eller i kombination, andre komplementhæmmere, andre undersøgelseslægemidler og plasmaudskiftning).

Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 24 i indirekte bilirubinniveau
Uge 24
Ændring fra baseline til uge 24 i ARC-del A i fravær af interkurrente hændelser (ICE'er)
Tidsramme: Uge 24

De relevante ICE'er var:

  • Tilbagetrækning fra behandling eller tabt til opfølgning før afslutningen af den dobbeltblindede periode
  • Brug af forbudte lægemidler (rituximab alene eller i kombination, andre komplementhæmmere, andre undersøgelseslægemidler og plasmaudskiftning).

Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 24 i absolutte reticulocyt-tællinger (ARC).
Uge 24
Ændring fra baseline til uge 24 i D-dimer-niveauer - del A i fravær af interkurrente hændelser
Tidsramme: Uge 24
  • Udtraekning fra behandling eller mistet til opfoelgning foer slutningen af den dobbeltblindede periode
  • Brug af forbudte laegemidler (rituximab alene eller i kombination, enhver anden komplementhaemmer, ethvert andet undersoegelseslaegemiddel og plasmaudskiftning) aendring fra baseline til uge 24 i D-dimer-niveauer.
Uge 24
Normalisering af markører for hemolyse (LDH) ved uge 24 - Del A
Tidsramme: Uge 24
Procentdel af patienter med LDH-niveau inden for normale intervaller og med en unormal værdi ved baseline.
Uge 24
Normalisering af markører for hemolyse (indirekte bilirubin) i uge 24 - del A
Tidsramme: Uge 24
Procentdel af patienter med indirekte bilirubin-niveau inden for normale intervaller og med en unormal værdi ved baseline.
Uge 24
Normalisering af markører for hemolyse (ARC) i uge 24 - Del A
Tidsramme: Uge 24
Procentdel af patienter med ARC-niveau inden for normale intervaller og med en unormal værdi ved baseline.
Uge 24
Normalisering af markører for hemolyse (haptoglobin) i uge 24 - Del A
Tidsramme: Uge 24
Procentdel af patienter med haptoglobinniveau inden for normale intervaller og med en unormal værdi ved baseline.
Uge 24
Antal og andel af patienter med en første normalisering fra baseline inden uge 24 for haptoglobinniveauer - Del A
Tidsramme: Uge 24
Procentdel af patienter med normalisering af haptoglobinniveau i de første 24 uger af undersøgelsen
Uge 24
Antal og procentdel af patienter med en første normalisering fra baseline inden uge 24 for hæmoglobinniveauer - Del A
Tidsramme: Uge 24
Procentdel af patienter med normalisering af hæmoglobinniveau i de første 24 uger af undersøgelsen
Uge 24
Antal og procentdel af patienter med en første normalisering fra baseline inden uge 24 for LDH-niveauer - Del A
Tidsramme: Uge 24
Procentdel af patienter med normalisering af LDH-niveau i løbet af de første 24 uger af studiet
Uge 24
Antal og procentdel af patienter med en første normalisering fra baseline inden uge 24 for indirekte bilirubinværdier - Del A
Tidsramme: Uge 24
Procentdel af patienter med normalisering af indirekte bilirubin-niveauer i de første 24 uger af undersøgelsen
Uge 24
Antal og andel af patienter med en første normalisering fra baseline inden uge 24 for ARC-niveauer - Del A
Tidsramme: Uge 24
Procentdel af patienter med ARC-niveau-normalisering i de første 24 uger af undersøgelsen
Uge 24
Antal enheder af pakkede røde blodlegemer transfunderet fra uge 5 til uge 24 - Del A
Tidsramme: Uge 5 til uge 24
Antallet af PRBC-enheder, der blev transfunderet fra uge 5 til uge 24, blev vurderet
Uge 5 til uge 24
Ændring fra baseline til uge 24 i FACIT-F subskala score-del A i fravær af interkurrente hændelser (ICEs)
Tidsramme: Uge 24

De relevante ICE'er var:

  • Tilbagetrækning fra behandling eller tabt til opfølgning før afslutningen af dobbeltblindperioden
  • Brug af forbudte lægemidler (rituximab alene eller i kombination, andre komplementhæmmere, andre undersøgelseslægemidler og plasmaudskiftning).

FACIT-F subskalaen anvendes til at måle træthed og dens indvirkning på daglige aktiviteter og funktion hos patienter med kroniske sygdomme og indeholder 20 emner relateret til træthedens indflydelse. Hvert emne scores på en 0-4 skala, hvor nogle emner omvendt scores. Totalscore spænder fra 0 til 52, hvor højere score indikerer mindre træthed og bedre resultater, og lavere score afspejler større træthed. Den kan anvendes alene eller sammen med andre FACIT subskalaer som en del af bredere livskvalitetsvurderinger.
Uge 24
Ændring fra baseline til uge 24 i SF-12-del A i fravær af interkurrente hændelser (ICEs)
Tidsramme: Uge 24

De relevante ICE'er var:

  • Udtraedelse af behandling eller mistet til opfoelgning foer slutningen af dobbeltblindperioden
  • Brug af forbudte laegemidler (rituximab alene eller i kombination, enhver anden komplementhaemmer, ethvert andet undersoegelseslaegemiddel og plasmaudskiftning.

SF-12 er en 12-punkts sundhedsundersoegelse, der vurderer fysisk og mental sundhed. Hoejere score betyder bedre sundhed, hvor score over 50 indikerer bedre end gennemsnitlig sundhed. Den producerer to sammendragsscore: Physical Component Summary (PCS) og Mental Component Summary (MCS), begge normbaserede (gennemsnit=50, SD=10), med omraader på ~5-80 (PCS) og ~-3,3-80 (MCS). Hoejere score=bedre sundhed. Den daekker også 8 underskalaer - Physical Functioning (PF), Role-Physical (RP), Bodily Pain (BP), General Health (GH), Vitality (VT), Social Functioning (SF), Role-Emotional (RE) og Mental Health (MH), hver scoret mellem 0-100, hvor hoejere=bedre funktion. Score beregnes ved hjaelp af vaegtede formler fra itemsvar (ikke simple gennemsnit).
Uge 24
Ændring fra baseline til uge 24 i EQ-5D-5L-spørgeskema - del A i fravær af interkurrente hændelser (ICEs)
Tidsramme: Uge 24

EQ-5D-5L måler samlet helbred på 5 dimensioner: Mobilitet, Egenomsorg, Sædvanlige aktiviteter, Smerte/ubehag og Angst/depression - hver scoret fra 1 (ingen problemer) til 5 (ekstreme problemer). Scorerne danner en 5-cifret helbredsprofil (f.eks. 12345). Hver enkelt score plus en VAS for opfattet helbredsstatus i dag rapporteres separat. Højere scorer afspejler bedre samlet helbred. EQ VAS er en patientvurderet score fra 0 (værst) til 100 (bedste helbred).

De relevante ICE'er var:

  • Tilbagetrækning fra behandling eller tabt til opfølgning før afslutningen af den dobbeltblindede periode
  • Brug af forbudte lægemidler (rituximab alene eller i kombination, enhver anden komplementhæmmer, ethvert andet undersøgelseslægemiddel og plasmaudskiftning).
Uge 24
Ændring fra baseline til uge 48 i hæmoglobin (Hgb) niveau - Del B i fravær af interkurrente hændelser (ICEs).
Tidsramme: Uge 48

De relevante ICE'er var:

  • Udtraekning af behandling eller tabt til opfølgning før afslutningen af den dobbeltblindede periode
  • Brug af forbudte lægemidler (rituximab alene eller i kombination, enhver anden komplementhæmmer, ethvert andet undersøgelseslægemiddel og plasmaudveksling).

Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 48 i hæmoglobin (Hgb)-niveau.
Uge 48
Ændring fra baseline til uge 48 i LDH-niveau - del B i fravær af interkurrente hændelser (ICE'er).
Tidsramme: Uge 48

De relevante ICE'er var:

  • Udtraedelse af behandling eller mistet til opfoelgning foer slutningen af dobbeltblindperioden
  • Brug af forbudte laegemidler (rituximab alene eller i kombination, enhver anden komplementhaemmer, ethvert andet undersoegelseslaegemiddel og plasmaudskiftning).

Gennemsnitlig aendring fra baseline til uge 48 i LDH-niveau.
Uge 48
Ændring fra baseline til uge 48 i haptoglobinniveau - del B i fravær af interkurrente hændelser (ICEs).
Tidsramme: Uge 48

De relevante ICE'er var:

  • Udtraedelse af behandling eller tabt til opfölgning för udlöbet af dobbeltblindperioden
  • Brug af forbudte lægemidler (rituximab alene eller i kombination, andre komplementhæmmere, andre undersögelseslægemidler og plasmaudskiftning).

Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 48 i haptoglobinniveau
Uge 48
Ændring fra baseline til uge 48 i indirekte bilirubin niveau - Del B i fravær af interkurrente hændelser (ICEs).
Tidsramme: Uge 48

De relevante ICE'ere var:

  • Udtraedelse af behandling eller mistet til opfoelgning foer slutningen af dobbeltblindperioden
  • Brug af forbudte laegemidler (rituximab alene eller i kombination, andre komplementhaemmere, andre undersoegelseslaegemidler og plasmaudskiftning).

Gennemsnitlig aendring fra baseline til uge 48 i indirekte bilirubinniveau.
Uge 48
Ændring fra baseline til uge 48 i ARC-del B i fravær af interkurrente hændelser (ICE)
Tidsramme: Uge 48

De relevante ICE'er var:

  • Udtraedelse af behandling eller mistet til opfölgning för udlöbet af dobbeltblindperioden
  • Brug af forbudte lægemidler (rituximab alene eller i kombination, enhver anden komplementhæmmer, ethvert andet undersögelseslægemiddel og plasmaudveksling).

Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 48 i absolutte reticulocytællinger (ARC).
Uge 48
Ændring fra baseline til uge 48 i D-dimer-niveauer - Del B i fravær af interkurrente hændelser (ICEs).
Tidsramme: Uge 48

De relevante ICE'er var:

  • Tilbagetrækning fra behandling eller mistet til opfølgning før afslutningen af den dobbeltblinde periode
  • Brug af forbudte lægemidler (rituximab alene eller i kombination, andre komplementhæmmere, andre undersøgelseslægemidler og plasmaudskiftning).

Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 48 i D-dimer-niveauer.
Uge 48
Ændring fra baseline til uge 48 i FACT-An-skala score (Livskvalitet) - Del B i fravær af interkurrente hændelser (ICEs)
Tidsramme: Uge 48

De relevante ICE'er var:

  • Udtraedelse af behandling eller tabt til opfoelgning foer slutningen af dobbeltblindperioden
  • Brug af forbudte laegemidler (rituximab alene eller i kombination, enhver anden komplementhaemmer, ethvert andet undersoegelseslaegemiddel og plasmaudveksling.

FACT-An bruges til at maale livskvalitet (QoL) hos patienter med anaemi. Hvert punkt vurderes på en 5-point Likert-skala: 0=Slet ikke, 1=Lidt, 2=En smule, 3=Ret meget, 4=Meget get. Nogle punkter omregnes. Højere score på denne skala indikerer en bedre livskvalitet med mindre påvirkning fra anaemi. Den samlede FACT-An skala score spænder fra 0 til 160. Den samlede score giver et omfattende billede af patientens velvaere. Den kombinerer FACT-G med en Anaemi subskala. FACT-G (27 punkter): Fysisk Velvaere (PWB) og Social/Familie Velvaere (SWB) 14 punkter i alt, Følelsesmaessigt Velvaere (EWB)-6 punkter, Funktionelt Velvaere (FWB)-7 punkter, Anaemi Subskala (AnS): 13 punkter. Samlet FACT-An score=FACT-G + Anaemi Subskala=40 punkter
Uge 48
Ændring fra baseline til uge 48 i FACIT-F subskala score-del B ved fravær af interkurrente hændelser (ICEs).
Tidsramme: Uge 48

De relevante ICE'er var:

  • Udtraedelse af behandling eller mistet til opfoelgning foer slutningen af dobbeltblindperioden
  • Brug af forbudte laegemidler (rituximab alene eller i kombination, andre komplementhaemmere, andre undersoegelseslaegemidler og plasmaudveksling).

FACIT-F subskalaen anvendes til at maette traethed og dens indvirkning på daglige aktiviteter og funktion hos patienter med kroniske sysdomme og indeholder 20 emner relateret til traethedens indflydelse. Hvert emne scores på en skala fra 0-4, hvor nogle emner omvendt scores. Samlede scoringer spænder fra 0 til 52, hvor hoejere scoringer indikerer mindre traethed og bedre resultater, og lavere scoringer reflekterer stoerre traethed. Den kan anvendes alene eller sammen med andre FACIT subskalaer som en del af bredere livskvalitetsvurderinger.
Uge 48
Ændring fra baseline til uge 48 i EQ-5D-5L-del B i fravær af interkurrente hændelser (ICEs).
Tidsramme: Uge 48

EQ-5D-5L måler den samlede sundhed på tværs af 5 dimensioner: Mobilitet, Selvpleje, Sædvanlige aktiviteter, Smerte/ubehag og Angst/depression - hver scoret fra 1 (ingen problemer) til 5 (ekstreme problemer). Score danner en 5-cifret sundhedsprofil (f.eks. 12345). Hver enkelt score plus en VAS for opfattet sundhedsstatus i dag rapporteres separat. Højere score afspejler bedre samlet sundhed. EQ VAS er en patientvurderet score fra 0 (værst) til 100 (bedste sundhed).

De interessante ICE'er var:

  • Udtraekning fra behandling eller tabt til opfølgning før afslutningen af den dobbeltblinde periode
  • Brug af forbudte lægemidler (rituximab alene eller i kombination, enhver anden komplementhæmmer, ethvert andet undersøgelseslægemiddel og plasmaudveksling).
Uge 48
Ændring fra Baseline til Uge 48 i SF-12-Del B i Fravær af Interkurrente Hændelser (ICEs).
Tidsramme: Uge 48

De relevante ICE'er var:

  • Tilbagetrækning fra behandling eller tabt til opfølgning før afslutningen af dobbeltblindperioden
  • Brug af forbudte lægemidler (rituximab alene eller i kombination, andre komplementhæmmere, andre undersøgelseslægemidler og plasmaudskiftning). SF-12 er en 12-punkts sundhedsundersøgelse, der vurderer fysisk og mental sundhed. Højere score betyder bedre sundhed, hvor score over 50 indikerer bedre end gennemsnitlig sundhed. Den producerer to sammendragsresultater: Physical Component Summary (PCS) og Mental Component Summary (MCS), begge normbaserede (gennemsnit = 50, SD = 10), med intervaller på ~5-80 (PCS) og ~-3,3-80 (MCS). Højere score = bedre sundhed. Den dækker også 8 underskalaer - Fysisk Funktionsniveau (PF), Rolle-Fysisk (RP), Kropslig Smerte (BP), Generel Sundhed (GH), Vitalitet (VT), Social Funktionsniveau (SF), Rolle-Emotionel (RE) og Mental Sundhed (MH), hver scoret mellem 0-100, hvor højere = bedre funktion. Scorer beregnes ved hjælp af vægtede formler fra itemsvar (ikke simple gennemsnit).
Uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Efterforskere

  • Studieleder: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. maj 2024

Studieafslutning (Faktiske)

11. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

27. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

30. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Sobi.PEGCET-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kold agglutinin sygdom

Kliniske forsøg med Pegcetacoplan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner