Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Pegcetacoplan hos patienter med förkylningsagglutininsjuka (CAD)

10 april 2024 uppdaterad av: Swedish Orphan Biovitrum

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Pegcetacoplan hos patienter med förkylningsagglutininsjuka (CAD)

Syftet med studien är att fastställa effektiviteten av administrering av pegcetakoplan jämfört med placebo för att öka hemoglobinnivån (Hgb) från baslinjen och undvika transfusion hos deltagare med primär förkylningsagglutininsjukdom (CAD).

Studieöversikt

Status

Upphängd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en blind (faktisk behandling som inte avslöjas för utredare eller deltagare) studie för att studera pegcetakoplan hos personer med förkylningsagglutininsjukdom. Studien kommer att bestå av en 4-veckors screeningperiod där utvalda tester kommer att genomföras för att säkerställa att patienten är berättigad att delta i studien, följt av del A, en 24-veckors blindad behandlingsperiod där deltagarna kommer att få antingen pegcetacoplan eller en placebobehandling som ser ut som pegcetacoplan men utan effekt. Efter denna period kommer deltagarna att flytta in i del B, en 24-veckorsperiod där de alla kommer att få pegcetacoplan. Del C är en 48-veckors underhållsperiod med pegcetacoplan för alla deltagare. Efter avslutad behandling kommer deltagarna att genomgå ett säkerhetsuppföljningsbesök cirka 8 veckor efter sista dosen.

Alla kvalificerade studiedeltagare kommer att få pegcetacoplan eller placebobehandling, administrerad via subkutan infusion två gånger i veckan hemma. Den subkutana infusionen kräver att två små nålar sätts in i fettskiktet av vävnad under huden och undersökningsmedicinen kommer att flöda in i kroppen. Studiedeltagare och/eller vårdgivare kommer att utbildas i hemadministration av pegcetacoplan.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

57

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brasschaat, Belgien, 2930
        • Algemeen Ziekenhuis Klina
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Gasthuisberg
      • Liège, Belgien, 4000
        • CHU de Liège
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Helsinki University Hospital - Comprehensive Cancer Center
  • Förenta staterna
    • California
      • Whittier, California, Förenta staterna, 90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Förenta staterna, 33014
        • Lakes Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - The Hemophilia Treatment Center (HTC)
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Weill Cornell Medicine / NewYork Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27858
        • East Carolina University Division of Hematology/ Oncology
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien
        • "LTD Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology "
      • Tbilisi, Georgien
        • Ltd M. Zodelava Hematology Centre
  • Italien
      • Avellino, Italien, 83100
        • A.O.R.N. S.G. Moscati di Avellino
      • Brescia, Italien, 25123
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia_Presidio Ospedaliero di Brescia_U.O. Ematologia
      • Milano, Italien
        • "FOND IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Novara, Italien
        • AOU Maggiore della Carità SCDU Ematologia
      • Palermo, Italien, 90146
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti ""Villa Sofia-Cervello
      • Reggio Calabria, Italien, 89133
        • Grande Ospedale Metropolitano ""Bianchi - Melacrino - Morellii
  • Japan
      • Fukushima, Japan
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Ibaraki, Japan
        • University of Tsukuba Hospital
      • Kanazawa, Japan, 9208530
        • Ishikawa Prefectural Central Hospital
      • Nagakute, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
      • Nagano, Japan
        • Shinshu University Hospital
      • Osaka, Japan, 5650871
        • Osaka University Hospital
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna
        • Amsterdam UMC
  • Norge
      • Bergen, Norge
        • Haukeland University Hospital
      • Grålum, Norge
        • Sykehuset Østfold Kalnes
      • Trondheim, Norge
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Las Palmas De Gran Canaria, Spanien
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Infanta Leonor
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Clinico Universitario de Salamanca
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Storbritannien
      • Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
        • St James' University Hospital
      • London, Storbritannien, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Storbritannien
        • Cancer Clinical Trials Unit, Haematology -University College London -
      • Nottingham, Storbritannien, NG5 1PB
        • Russell Centre for Clinical Haematology
      • Oxford, Storbritannien
        • Churchill Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen Klinik f. Hämatologie - Westdeutsches Tumorzentrum
      • Ulm, Tyskland
        • Institut f. Transfusionsmedizin - Universität Ulm
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • Semmelweis Egyetem
  • Österrike
      • Vienna, Österrike
        • Medical University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder 18 år eller äldre.
  2. Diagnos av primär CAD.
  3. Hb-nivå ≤ 9 g/dL.
  4. Dokumenterade resultat från benmärgsbiopsi inom 1 år efter screening
  5. Antingen vaccineras mot Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (Typ A, C, W, Y och B) och Haemophilus influenzae (Typ B) inom 2 år före screening eller samtycker till att få vaccination under screening.
  6. Kvinnor i fertil ålder (WOCBP), definierad som alla kvinnor som har upplevt menarche och som INTE är permanent sterila eller postmenopausala, måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och samtycka till att använda protokolldefinierade preventivmetoder under hela studien och 8 veckor efter deras sista IMP-dos.

  7. Män måste godkänna följande under hela studien och 8 veckor efter sin sista IMP-dos:

    1. Undvik att bli far till ett barn.
    2. Använd protokolldefinierade preventivmetoder.
    3. Avstå från att donera spermier.
  8. Vill och kan ge skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  1. Har fått andra antikomplementterapier (godkända eller undersökta) inom 5 halveringstider av medlet före randomisering.
  2. Behandling med rituximab som monoterapi inom 12 veckor före randomisering, eller rituximab kombinationsbehandlingar (t.ex. med bendamustin, fludarabin, andra cellgifter eller ibrutinib) inom 16 veckor före randomisering.
  3. Diagnos av systemisk lupus erythematosus eller andra autoimmuna sjukdomar med antinukleära antikroppar.
  4. Historik av ett aggressivt lymfom eller närvaro av ett lymfom som kräver behandling.
  5. Har fått en organtransplantation.
  6. Kallt agglutininsyndrom sekundärt till Mycoplasma pneumoniae, Epstein-Barr-virus eller annan specifik orsakande infektion.
  7. Närvaro eller misstanke om leverdysfunktion som indikeras av förhöjt alaninaminotransferas (ALT) > 2,5 x ULN, eller direkta bilirubinnivåer > 2 x ULN.
  8. Oförmåga att samarbeta med studieprocedurer.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Pegcetacoplan
1080 mg, subkutan injektion, två gånger i veckan
Läkemedel: Pegcetacoplan
Pegcetacoplan tas två gånger i veckan som subkutan injektion
Andra namn:
  • Aspaveli
Placebo-jämförare: Placebo
Natriumacetat, subkutan injektion, två gånger i veckan
Läkemedel: Pegcetacoplan
Pegcetacoplan tas två gånger i veckan som subkutan injektion
Andra namn:
  • Aspaveli

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Svar (R)
Tidsram: Vecka 24
En deltagare kommer att anses ha ett svar om Hgb-nivån ökar mer än eller lika med (>=) 1,5 gram per deciliter (g/dL) från baslinjen och denna ökning bibehålls från vecka 16 till vecka 24 i frånvaro av blodtransfusion från vecka 5 till vecka 24.
Vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje till vecka 24 i hemoglobinnivå (Hgb).
Tidsram: Vecka 24
Genomsnittlig förändring från baslinje till vecka 24 i hemoglobinnivå (Hgb) kommer att bedömas
Vecka 24
Undvikande av transfusion från vecka 5 till vecka 24
Tidsram: Vecka 24
Andel av patienterna som inte fick blodtransfusion mellan vecka 5 och vecka 24 kommer att bedömas
Vecka 24
Förändring från baslinje till vecka 24 i funktionell bedömning av cancerterapi-anemi/trötthet (FACT-An) Skala poäng (livskvalitet)
Tidsram: Vecka 24
FACT-An består av 33 frågor relaterade till allmän livskvalitet och till effekterna av trötthet och andra anemirelaterade symtom bedömda med en 5-gradig skala (0=inte alls; 1 = lite, 2 = något, 3 = ganska mycket och 4 = väldigt mycket). Svar på varje fråga läggs till för att få ett totalpoäng.
Vecka 24
Antal PRBC-transfusioner från vecka 5 till vecka 24.
Tidsram: Vecka 24
Antalet blodtransfusioner som tas emot mellan vecka 5 och vecka 24 kommer att bedömas
Vecka 24
Ändra från baslinje till vecka 24 i markörer för hemolys
Tidsram: Vecka 24
Genomsnittlig förändring från baslinje till vecka 24 i nivå av laktatdehydrogenas (LDH); Haptoglobinnivå; Indirekt bilirubinnivå; Absoluta retikulocytantal (ARC).
Vecka 24
Normalisering av markörer för hemolys vid vecka 24
Tidsram: Vecka 24
Andel patienter med LDH-nivå; Indirekt bilirubinnivå och ARC inom normala intervall.
Vecka 24
Ändra från baslinje till vecka 24 i 12-objekt kortformsundersökning (SF-12)
Tidsram: 24 veckor
SF-12 hälsoundersökning är ett självrapporterat frågeformulär för att mäta deltagares profil av funktionell hälsa och välbefinnande. Den innehåller 12 frågor.
24 veckor
Ändra från Baseline till Vecka 24 i fem-nivå EuroQol femdimensionell frågeformulär (EQ-5D-5L)
Tidsram: Vecka 24
Det beskrivande systemet EQ-5D består av 5 dimensioner: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. Varje dimension har ett svar på 5 nivåer: inga problem, små problem, måttliga problem, allvarliga problem och extrema problem. En skala med poäng 0-100 används för att samla in svar på aktuellt hälsotillstånd.
Vecka 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Utredare

  • Studierektor: Luis López Lazaro, Swedish Orphan Biovitrum AB

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 oktober 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 oktober 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 oktober 2021

Första postat (Faktisk)

27 oktober 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Sobi.PEGCET-101

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Kall agglutininsjuka

Kliniska prövningar på Pegcetacoplan

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera