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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pegcetacoplan bei Patienten mit Kälteagglutinin-Krankheit (KHK)

2. Oktober 2025 aktualisiert von: Swedish Orphan Biovitrum

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pegcetacoplan bei Patienten mit Kälteagglutinin-Krankheit (KHK)

Der Zweck der Studie besteht darin, die Wirksamkeit der Verabreichung von Pegcetacoplan im Vergleich zu Placebo bei der Erhöhung des Hämoglobinspiegels (Hgb) gegenüber dem Ausgangswert und der Vermeidung von Transfusionen bei Teilnehmern mit primärer Kälteagglutininkrankheit (KHK) zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Blindstudie (die tatsächliche Behandlung wird dem Prüfer oder Teilnehmer nicht mitgeteilt) zur Untersuchung von Pegcetacoplan bei Menschen mit Kälteagglutinin-Krankheit. Die Studie besteht aus einem 4-wöchigen Screening-Zeitraum, in dem ausgewählte Tests durchgeführt werden, um sicherzustellen, dass der Patient zur Teilnahme an der Studie berechtigt ist, gefolgt von Teil A, einem 24-wöchigen Blindbehandlungszeitraum, in dem die Teilnehmer entweder Pegcetacoplan oder eine Placebo-Behandlung, die wie Pegcetacoplan aussieht, aber keine Wirkung hat. Nach diesem Zeitraum wechseln die Teilnehmer zu Teil B, einem 24-wöchigen Zeitraum, in dem sie alle Pegcetacoplan erhalten. Teil C ist eine 48-wöchige Erhaltungsphase mit Pegcetacoplan für alle Teilnehmer. Nach Abschluss der Behandlung werden die Teilnehmer etwa 8 Wochen nach der letzten Dosis einem Sicherheitsbesuch unterzogen.

Alle berechtigten Studienteilnehmer erhalten eine Pegcetacoplan- oder Placebo-Behandlung, die zweimal pro Woche zu Hause als subkutane Infusion verabreicht wird. Bei der subkutanen Infusion müssen zwei kleine Nadeln in die Fettschicht des Gewebes unter der Haut eingeführt werden und das Prüfmedikament fließt in den Körper. Studienteilnehmer und/oder Betreuer werden in der häuslichen Verabreichung von Pegcetacoplan geschult.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brasschaat, Belgien, 2930
        • Algemeen Ziekenhuis klina
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Gasthuisberg
      • Liège, Belgien, 4000
        • CHU de Liege
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen Klinik f. Hämatologie - Westdeutsches Tumorzentrum
      • Ulm, Deutschland
        • Institut f. Transfusionsmedizin - Universität Ulm
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland
        • Helsinki University Hospital - Comprehensive Cancer Center
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • "LTD Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology "
      • Tbilisi, Georgia
        • Ltd M. Zodelava Hematology Centre
  • Italien
      • Avellino, Italien, 83100
        • A.O.R.N. S.G. Moscati di Avellino
      • Brescia, Italien, 25123
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia_Presidio Ospedaliero di Brescia_U.O. Ematologia
      • Milan, Italien
        • "FOND IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Novara, Italien
        • AOU Maggiore della Carità SCDU Ematologia
      • Palermo, Italien, 90146
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti ""Villa Sofia-Cervello
      • Reggio Calabria, Italien, 89133
        • Grande Ospedale Metropolitano ""Bianchi - Melacrino - Morellii
  • Japan
      • Fukushima, Japan
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Ibaraki, Japan
        • University of Tsukuba Hospital
      • Kanazawa, Japan, 9208530
        • Ishikawa Prefectural Central Hospital
      • Nagakute, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
      • Nagano, Japan
        • Shinshu University Hospital
      • Osaka, Japan, 5650871
        • Osaka University Hospital
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Amsterdam UMC
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen
        • Haukeland University Hospital
      • Grålum, Norwegen
        • Sykehuset Østfold Kalnes
      • Trondheim, Norwegen
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanien
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Infanta Leonor
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Clinico Universitario de Salamanca
      • Seville, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politécnico La FE
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Semmelweis Egyetem
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Whittier, California, Vereinigte Staaten, 90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Vereinigte Staaten, 33014
        • Lakes Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - The Hemophilia Treatment Center (HTC)
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Weill Cornell Medicine / NewYork Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27858
        • East Carolina University Division of Hematology/ Oncology
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • St James' University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Cancer Clinical Trials Unit, Haematology -University College London -
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich, NG5 1PB
        • Russell Centre for Clinical Haematology
      • Oxford, Vereinigtes Königreich
        • Churchill Hospital
  • Österreich
      • Vienna, Österreich
        • Medical University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter 18 Jahre oder älter.
  2. Diagnose der primären KHK.
  3. Hb-Wert ≤ 9 g/dl.
  4. Dokumentierte Ergebnisse der Knochenmarkbiopsie innerhalb von 1 Jahr nach dem Screening
  5. Entweder Impfung gegen Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (Typ A, C, W, Y und B) und Haemophilus influenzae (Typ B) innerhalb von 2 Jahren vor dem Screening oder Zustimmung zur Impfung während des Screenings.
  6. Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP), definiert als alle Frauen, die eine Menarche erlitten haben und NICHT dauerhaft steril oder postmenopausal sind, müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, protokolldefinierte Verhütungsmethoden für die Dauer der Studie anzuwenden und 8 Wochen nach ihrer letzten IMP-Dosis.

  7. Männer müssen für die Dauer der Studie und 8 Wochen nach ihrer letzten IMP-Dosis folgendem zustimmen:

    1. Vermeiden Sie es, ein Kind zu zeugen.
    2. Verwenden Sie protokolldefinierte Verhütungsmethoden.
    3. Verzichten Sie auf Samenspenden.
  8. Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien:

  1. Andere Anti-Komplement-Therapien (zugelassen oder in der Erprobung) innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Mittels vor der Randomisierung erhalten haben.
  2. Behandlung mit Rituximab-Monotherapie innerhalb von 12 Wochen vor Randomisierung oder Rituximab-Kombinationstherapien (z. B. mit Bendamustin, Fludarabin, anderen Zytostatika oder Ibrutinib) innerhalb von 16 Wochen vor Randomisierung.
  3. Diagnose von systemischem Lupus erythematodes oder anderen Autoimmunerkrankungen mit antinukleären Antikörpern.
  4. Vorgeschichte eines aggressiven Lymphoms oder Vorhandensein eines therapiebedürftigen Lymphoms.
  5. eine Organtransplantation erhalten haben.
  6. Kälteagglutinin-Syndrom als Folge von Mycoplasma pneumoniae, Epstein-Barr-Virus oder einer anderen spezifischen ursächlichen Infektion.
  7. Vorhandensein oder Verdacht auf Leberfunktionsstörung, angezeigt durch erhöhte Alaninaminotransferase (ALT) > 2,5 x ULN oder direkte Bilirubinspiegel > 2 x ULN.
  8. Unfähigkeit, mit Studienverfahren zu kooperieren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Pegcetacoplan Doppelblindstudie während Teil A
1080 mg, subkutane Injektion, zweimal wöchentlich
Arzneimittel: Pegcetacoplan
Pegcetacoplan wird zweimal wöchentlich als subkutane Injektion eingenommen
Andere Namen:
  • Aspaveli
  • Empaveli
Placebo-Komparator: Placebo, das zu Pegcetacoplan passt - Doppelblind während Teil A
Natriumacetat, subkutane Injektion, zweimal wöchentlich
Arzneimittel: Placebo passend zu Pegcetacoplan
Placebo, das Pegcetacoplan entspricht, zweimal wöchentlich als subkutane Injektion verabreicht
Aktiver Komparator: Open-Label-Pegcetacoplan in den Teilen B und C
1080 mg, subkutane Injektion, zweimal wöchentlich
Arzneimittel: Pegcetacoplan
Pegcetacoplan wird zweimal wöchentlich als subkutane Injektion eingenommen
Andere Namen:
  • Aspaveli
  • Empaveli
Placebo-Komparator: Open-Label-Pegcetacoplan (Plazebo passend zu Pegcetacoplan während Teil A) während Teilen B&C
Natriumacetat, subkutane Injektion, zweimal wöchentlich
Arzneimittel: Placebo passend zu Pegcetacoplan
Placebo, das Pegcetacoplan entspricht, zweimal wöchentlich als subkutane Injektion verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit Ansprechen (R) in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
Ein Teilnehmer wurde als Responder betrachtet, wenn der Hämoglobinwert (Hgb) um mehr als oder gleich (>=) 1,5 Gramm pro Deziliter (g/dL) gegenüber dem Ausgangswert anstieg und dieser Anstieg von Woche 16 bis Woche 24 aufrechterhalten wurde, ohne dass zwischen Woche 5 und Woche 24 eine Bluttransfusion erfolgte.
Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Hämoglobin (Hgb)-Spiegels von Baseline bis Woche 24 – Teil A ohne zwischenzeitliche Ereignisse (ICEs).
Zeitfenster: Woche 24

Die relevanten ICE waren:

  • Abbruch der Behandlung oder Verlust während der Nachbeobachtungszeit vor Ende der Doppelblindphase
  • Verwendung verbotener Medikamente (Rituximab allein oder in Kombination, jedes andere Komplementinhibitor, jedes andere Prüfpräparat und Plasmaaustausch) Mittlere Veränderung des Hämoglobin-(Hgb)-Spiegels von Baseline bis Woche 24.
Woche 24
Anzahl der Patienten, die von Woche 5 bis Woche 24 - Teil A Transfusionsvermeidung erreichten
Zeitfenster: Woche 24
Prozentsatz der Patienten, die zwischen Woche 5 und Woche 24 keine Bluttransfusion erhielten, wurde bewertet
Woche 24
Änderung des FACT-An-Skalenwerts (Lebensqualität) - Teil A vom Ausgangswert bis Woche 24 bei Abwesenheit von zwischenzeitlichen Ereignissen (ICEs)
Zeitfenster: Woche 24

Die relevanten ICEs waren:

  • Behandlungsabbruch oder Verlust während der Nachbeobachtung vor Ende des Doppelblindzeitraums
  • Verwendung verbotener Medikamente (Rituximab allein oder in Kombination, jedes andere Komplementinhibitors, jedes andere Prüfpräparats und Plasmaaustausch).

FACT-An wird zur Messung der Lebensqualität (QoL) bei Patienten mit Anämie verwendet. Jedes Item wird auf einer 5-Punkte-Likert-Skala bewertet: 0=Überhaupt nicht, 1=Ein bisschen, 2=Etwas, 3=Ziemlich, 4=Sehr. Einige Items sind umgekehrt gepunktet. Höhere Werte auf dieser Skala weisen auf eine bessere Lebensqualität mit geringeren Auswirkungen der Anämie hin. Der Gesamt-FACT-An-Skalenwert reicht von 0 bis 160. Der Gesamtscore gibt einen umfassenden Überblick über das Wohlbefinden eines Patienten. Er kombiniert den FACT-G mit einer Anämie-Subskala. FACT-G (27 Items): Körperliches Wohlbefinden (PWB) und soziales/familiäres Wohlbefinden (SWB) insgesamt 14 Items, emotionales Wohlbefinden (EWB)-6 Items, funktionales Wohlbefinden (FWB)-7 Items, Anämie-Subskala (AnS): 13 Items. Gesamt-FACT-An-Score=FACT-G + Anämie-Subskala=40 Items
Woche 24
Anzahl der von Patienten erhaltenen Transfusionen mit gepackten Erythrozyten von Woche 5 bis Woche 24 - Teil A
Zeitfenster: Woche 24
Die Anzahl der Bluttransfusionen, die zwischen Woche 5 und Woche 24 erhalten wurden, wurde bewertet.
Woche 24
Änderung des LDH-Spiegels von Baseline bis Woche 24 – Teil A bei Abwesenheit von Interkurrenten Ereignissen (ICE)
Zeitfenster: Woche 24

Die relevanten ICE waren:

  • Behandlungsabbruch oder Verlust während der Nachbeobachtungszeit vor Ende der Doppelblindphase
  • Verwendung verbotener Medikamente (Rituximab allein oder in Kombination, jedes andere Komplementinhibitor, jedes andere Prüfpräparat und Plasmaaustausch) Mittlere Veränderung von Baseline bis Woche 24 bei Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegeln
Woche 24
Änderung der Haptoglobin-Werte von Baseline bis Woche 24 - Teil A bei Abwesenheit von interkurrenten Ereignissen (ICEs)
Zeitfenster: Woche 24

Die interessierenden ICEs waren:

  • Behandlungsabbruch oder Verlust während der Nachbeobachtung vor Ende der Doppelblindphase
  • Verwendung verbotener Medikamente (Rituximab allein oder in Kombination, jeglicher anderer Komplementinhibitor, jegliches anderes Prüfpräparat und Plasmaaustausch).

Mittlere Veränderung des Haptoglobinspiegels vom Ausgangswert bis Woche 24
Woche 24
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 24 bei indirektem Bilirubin - Teil A ohne zwischenzeitliche Ereignisse (ICE)
Zeitfenster: Woche 24

Die relevanten ICEs waren:

  • Rückzug aus der Behandlung oder Verlust während der Nachbeobachtung vor Ende der Doppelblindphase
  • Verwendung von verbotenen Medikamenten (Rituximab allein oder in Kombination, jedes andere Komplementinhibitor, jedes andere Prüfpräparat und Plasmaaustausch).

Mittlere Veränderung des indirekten Bilirubinspiegels vom Ausgangswert bis Woche 24
Woche 24
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 24 in ARC-Teil A ohne zwischenzeitliche Ereignisse (ICEs)
Zeitfenster: Woche 24

Die interessierenden ICE waren:

  • Rückzug aus der Behandlung oder Verlust während der Nachbeobachtung vor Ende der Doppelblindphase
  • Verwendung verbotener Medikamente (Rituximab allein oder in Kombination, jedes andere Komplementinhibitor, jedes andere Prüfpräparat und Plasmaaustausch).

Mittlere Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 24 in absoluten Retikulozytenzahlen (ARC).
Woche 24
Änderung der D-Dimer-Werte von Baseline bis Woche 24 - Teil A ohne zwischenzeitliche Ereignisse (ICEs)
Zeitfenster: Woche 24
  • Rückzug aus der Behandlung oder während des doppelblinden Zeitraums verloren gegangen
  • Verwendung verbotener Medikamente (Rituximab allein oder in Kombination, jedes andere Komplementinhibitor, jedes andere Prüfpräparat und Plasmaaustausch) Änderung der D-Dimer-Werte vom Ausgangswert bis zur Woche 24.
Woche 24
Normalisierung der Hämolysemarker (LDH) in Woche 24 - Teil A
Zeitfenster: Woche 24
Prozentsatz der Patienten mit LDH-Werten im Normbereich und mit einem abnormalen Wert bei Studienbeginn.
Woche 24
Normalisierung der Marker für Hämolyse (Indirektes Bilirubin) in Woche 24 - Teil A
Zeitfenster: Woche 24
Prozentsatz der Patienten mit indirektem Bilirubinspiegel im Normalbereich und mit einem abnormalen Wert bei Studienbeginn.
Woche 24
Normalisierung der Marker für Hämolyse (ARC) in Woche 24 - Teil A
Zeitfenster: Woche 24
Prozentsatz der Patienten mit ARC-Werten im Normbereich und mit einem abnormalen Wert zu Studienbeginn.
Woche 24
Normalisierung der Hämolyse-Marker (Haptoglobin) in Woche 24 - Teil A
Zeitfenster: Woche 24
Prozentsatz der Patienten mit Haptoglobinspiegel im Normbereich und mit einem abnormalen Wert bei Studienbeginn.
Woche 24
Anzahl und Prozentsatz der Patienten mit einer ersten Normalisierung gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 24 für Haptoglobin-Spiegel - Teil A
Zeitfenster: Woche 24
Prozentsatz der Patienten mit Haptoglobin-Level-Normalisierung während der ersten 24 Wochen der Studie
Woche 24
Anzahl und Prozentsatz der Patienten mit einer ersten Normalisierung vom Ausgangswert bis Woche 24 für Hämoglobinwerte - Teil A
Zeitfenster: Woche 24
Prozentsatz der Patienten mit Hämoglobinspiegel-Normalisierung während der ersten 24 Wochen der Studie
Woche 24
Anzahl und Prozentsatz der Patienten mit einer ersten Normalisierung vom Ausgangswert bis Woche 24 für LDH-Werte - Teil A
Zeitfenster: Woche 24
Prozentsatz der Patienten mit Normalisierung des LDH-Spiegels während der ersten 24 Wochen der Studie
Woche 24
Anzahl und Prozentsatz der Patienten mit einer ersten Normalisierung ab dem Ausgangswert bis zur Woche 24 für indirekte Bilirubinwerte – Teil A
Zeitfenster: Woche 24
Prozentsatz der Patienten mit Normalisierung des indirekten Bilirubinspiegels während der ersten 24 Wochen der Studie
Woche 24
Anzahl und Prozentsatz der Patienten mit einer ersten Normalisierung gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 24 für ARC-Spiegel - Teil A
Zeitfenster: Woche 24
Prozentsatz der Patienten mit ARC-Spiegel-Normalisierung während der ersten 24 Wochen der Studie
Woche 24
Anzahl der transfundierten Erythrozytenkonzentrate von Woche 5 bis Woche 24 - Teil A
Zeitfenster: Woche 5 bis Woche 24
Die Anzahl der transfundierten EK-Einheiten zwischen Woche 5 und Woche 24 wurde bewertet
Woche 5 bis Woche 24
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 24 im FACIT-F Subskalen-Score-Teil A in Abwesenheit von Zwischenereignissen (ICEs)
Zeitfenster: Woche 24

Die relevanten ICEs waren:

  • Behandlungsabbruch oder Verlust während der Nachbeobachtung vor Ende der Doppelblindphase
  • Verwendung verbotener Medikamente (Rituximab allein oder in Kombination, jedes andere Komplementinhibitor, jedes andere Prüfpräparat und Plasmaaustausch).

Die FACIT-F-Subskala wird zur Messung von Müdigkeit und ihrer Auswirkungen auf tägliche Aktivitäten und Funktionen bei Patienten mit chronischen Erkrankungen verwendet und enthält 20 Items bezüglich der Auswirkungen von Müdigkeit. Jedes Item wird auf einer Skala von 0-4 bewertet, wobei einige Items umgekehrt bewertet werden. Die Gesamtwerte reichen von 0 bis 52, wobei höhere Werte weniger Müdigkeit und bessere Ergebnisse anzeigen und niedrigere Werte stärkere Müdigkeit widerspiegeln. Sie kann allein oder zusammen mit anderen FACIT-Subskalen als Teil umfassender Lebensqualitätsbewertungen verwendet werden.
Woche 24
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 24 im SF-12-Teil A bei Abwesenheit von Zwischenereignissen (ICEs)
Zeitfenster: Woche 24

Die relevanten ICEs waren:

  • Abbruch der Behandlung oder Verlust während der Nachbeobachtung vor Ende der Doppelblindphase
  • Verwendung verbotener Medikamente (Rituximab allein oder in Kombination, jedes andere Komplementinhibitor, jedes andere Prüfpräparat und Plasmaaustausch).

SF-12 ist ein 12-Punkte-Gesundheitsfragebogen zur Bewertung der körperlichen und geistigen Gesundheit. Höhere Werte bedeuten eine bessere Gesundheit, wobei Werte über 50 eine überdurchschnittliche Gesundheit anzeigen. Es erzeugt zwei Zusammenfassungswerte: die physische Komponentenzusammenfassung (PCS) und die mentale Komponentenzusammenfassung (MCS), beide normbasiert (Mittelwert=50, SD=10), mit Bereichen von ~5-80 (PCS) und ~-3,3-80 (MCS). Höhere Werte = bessere Gesundheit. Es umfasst auch 8 Subskalen - Körperliche Funktionsfähigkeit (PF), Körperliche Rollenfunktion (RP), Körperliche Schmerzen (BP), Allgemeine Gesundheit (GH), Vitalität (VT), Soziale Funktionsfähigkeit (SF), Emotionale Rollenfunktion (RE) und Psychische Gesundheit (MH), jeweils mit Werten zwischen 0-100, wobei höhere Werte eine bessere Funktionsfähigkeit bedeuten. Die Werte werden mit gewichteten Formeln aus den Item-Antworten berechnet (keine einfachen Durchschnitte).
Woche 24
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 24 im EQ-5D-5L-Fragebogen - Teil A in Abwesenheit von Interkurrenten Ereignissen (ICE)
Zeitfenster: Woche 24

Der EQ-5D-5L misst die Gesamtgesundheit über 5 Dimensionen: Mobilität, Selbstversorgung, Alltägliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression - jeweils bewertet von 1 (keine Probleme) bis 5 (extreme Probleme). Die Bewertungen bilden ein 5-stelliges Gesundheitsprofil (z.B. 12345). Jede individuelle Bewertung plus eine VAS für den wahrgenommenen Gesundheitsstatus heute werden separat berichtet. Höhere Bewertungen spiegeln eine bessere Gesamtgesundheit wider. Die EQ VAS ist eine patientenbewertete Skala von 0 (schlechteste) bis 100 (beste Gesundheit).

Die interessierenden ICEs waren:

  • Rückzug von der Behandlung oder Verlust während der Nachbeobachtung vor Ende der Doppelblindperiode
  • Verwendung verbotener Medikamente (Rituximab allein oder in Kombination, jedes andere Komplementinhibitor, jedes andere Prüfpräparat und Plasmaaustausch).
Woche 24
Änderung des Hämoglobinspiegels (Hgb) vom Ausgangswert bis Woche 48 - Teil B ohne zwischenzeitliche Ereignisse (ICEs).
Zeitfenster: Woche 48

Die relevanten ICEs waren:

  • Abbruch der Behandlung oder Verlust während der Nachbeobachtung vor Ende der Doppelblindphase
  • Verwendung verbotener Medikamente (Rituximab allein oder in Kombination, jedes andere Komplementinhibitor, jedes andere Prüfpräparat und Plasmaaustausch).

Durchschnittliche Veränderung des Hämoglobinspiegels (Hgb) vom Ausgangswert bis zur Woche 48.
Woche 48
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 48 des LDH-Spiegels - Teil B in Abwesenheit von interkurrenten Ereignissen (ICEs).
Zeitfenster: Woche 48

Die relevanten kritischen Behandlungssituationen waren:

  • Rückzug aus der Behandlung oder Verlust während der Nachbeobachtung vor Ende des Doppelblindzeitraums
  • Verwendung verbotener Medikamente (Rituximab allein oder in Kombination, jedes andere Komplementinhibitor, jedes andere Prüfpräparat und Plasmaaustausch).

Mittlere Veränderung des LDH-Spiegels von Baseline bis Woche 48.
Woche 48
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im Haptoglobinspiegel - Teil B bei Abwesenheit von zwischenzeitlichen Ereignissen (ICEs).
Zeitfenster: Woche 48

Die relevanten ICE waren:

  • Rückzug von der Behandlung oder Verlust während der Nachbeobachtungszeit vor Ende der Doppelblindphase
  • Verwendung verbotener Medikamente (Rituximab allein oder in Kombination, jegliche anderen Komplementinhibitoren, jegliche anderen Untersuchungsmedikamente und Plasmaaustausch).

Mittlere Veränderung des Haptoglobinspiegels von Baseline bis Woche 48
Woche 48
Änderung des indirekten Bilirubinspiegels von Baseline bis Woche 48 - Teil B bei Abwesenheit von Zwischenereignissen (ICEs).
Zeitfenster: Woche 48

Die relevanten ICEs waren:

  • Rückzug von der Behandlung oder Verlust während der Nachbeobachtung vor Ende der Doppelblindphase
  • Verwendung verbotener Medikamente (Rituximab allein oder in Kombination, jeglicher anderer Komplementinhibitor, jedes andere Prüfpräparat und Plasmaaustausch).

Mittlere Veränderung des indirekten Bilirubinspiegels von Baseline bis Woche 48.
Woche 48
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 48 in ARC-Teil B ohne zwischenzeitliche Ereignisse (ICEs)
Zeitfenster: Woche 48

Die interessierenden ICEs waren:

  • Behandlungsabbruch oder Verlust während der Nachbeobachtungsphase vor Ende der doppelblinden Periode
  • Verwendung verbotener Medikamente (Rituximab allein oder in Kombination, jeglicher anderer Komplementinhibitor, jegliches anderes Prüfpräparat und Plasmaaustausch).

Mittlere Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 bei den absoluten Retikulozytenzahlen (ARC).
Woche 48
Änderung der D-Dimer-Werte von Baseline bis Woche 48 - Teil B bei Abwesenheit von interkurrenten Ereignissen (ICEs).
Zeitfenster: Woche 48

Die interessierenden ICE waren:

  • Abbruch der Behandlung oder Verlust während der Nachbeobachtung vor Ende der Doppelblindphase
  • Verwendung verbotener Medikamente (Rituximab allein oder in Kombination, jedes andere Komplementinhibitor, jedes andere Prüfpräparat und Plasmaaustausch).

Mittlere Veränderung der D-Dimer-Spiegel von Baseline bis Woche 48.
Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im FACT-An-Skalenwert (Lebensqualität) - Teil B bei Abwesenheit von interkurrenten Ereignissen (ICEs)
Zeitfenster: Woche 48

Die relevanten ICEs waren:

  • Behandlungsabbruch oder Verlust während der Nachbeobachtung vor Ende der Doppelblindphase
  • Verwendung verbotener Medikamente (Rituximab allein oder in Kombination, jedes andere Komplementinhibitor, jedes andere Prüfpräparat und Plasmaaustausch.

Der FACT-An wird zur Messung der Lebensqualität (QoL) bei Patienten mit Anämie verwendet. Jedes Item wird auf einer 5-Punkte-Likert-Skala bewertet: 0=Überhaupt nicht, 1=Ein bisschen, 2=Etwas, 3=Ziemlich, 4=Sehr. Einige Items sind umgekehrt gepunktet. Höhere Werte auf dieser Skala zeigen eine bessere Lebensqualität mit geringeren Auswirkungen der Anämie an. Der Gesamt-FACT-An-Skalenwert liegt zwischen 0 und 160. Der Gesamtwert gibt einen umfassenden Überblick über das Wohlbefinden eines Patienten. Er kombiniert den FACT-G mit einer Anämie-Subskala. FACT-G (27 Items): Körperliches Wohlbefinden (PWB) und soziales/familiäres Wohlbefinden (SWB) insgesamt 14 Items, Emotionales Wohlbefinden (EWB)-6 Items, Funktionales Wohlbefinden (FWB)-7 Items, Anämie-Subskala (AnS): 13 Items. Gesamt-FACT-An-Wert = FACT-G + Anämie-Subskala = 40 Items
Woche 48
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im FACIT-F Subskalen-Score-Teil B bei Abwesenheit von zwischenzeitlichen Ereignissen (ICEs).
Zeitfenster: Woche 48

Die relevanten ICEs waren:

  • Behandlungsabbruch oder Verlust während der Nachbeobachtungszeit vor Ende der Doppelblindphase
  • Verwendung verbotener Medikamente (Rituximab allein oder in Kombination, jedes andere Komplementinhibitor, jedes andere Prüfpräparat und Plasmaaustausch).

Die FACIT-F-Subskala wird zur Messung von Müdigkeit und deren Auswirkungen auf tägliche Aktivitäten und Funktionen bei Patienten mit chronischen Erkrankungen verwendet und enthält 20 Items bezüglich der Auswirkungen von Müdigkeit. Jedes Item wird auf einer Skala von 0-4 bewertet, wobei einige Items umgekehrt bewertet werden. Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 52, wobei höhere Werte weniger Müdigkeit und bessere Ergebnisse anzeigen und niedrigere Werte stärkere Müdigkeit widerspiegeln. Sie kann allein oder zusammen mit anderen FACIT-Subskalen als Teil umfassender Lebensqualitätsbewertungen verwendet werden.
Woche 48
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im EQ-5D-5L-Teil B ohne Zwischenereignisse (ICEs).
Zeitfenster: Woche 48

Der EQ-5D-5L misst die Gesamtgesundheit über 5 Dimensionen: Mobilität, Selbstversorgung, Alltägliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression - jeweils bewertet von 1 (keine Probleme) bis 5 (extreme Probleme). Die Bewertungen bilden ein 5-stelliges Gesundheitsprofil (z.B. 12345). Jede individuelle Bewertung plus eine VAS für den wahrgenommenen Gesundheitszustand am heutigen Tag werden separat gemeldet. Höhere Werte spiegeln eine bessere Gesamtgesundheit wider. Die EQ VAS ist eine patientenbewertete Skala von 0 (schlechteste) bis 100 (beste Gesundheit).

Die interessierenden ICEs waren:

  • Rückzug aus der Behandlung oder Verlust während der Nachbeobachtung vor Ende der Doppelblindphase
  • Verwendung verbotener Medikamente (Rituximab allein oder in Kombination, jedes andere Komplementinhibitor, jedes andere Prüfpräparat und Plasmaaustausch).
Woche 48
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im SF-12 Teil B bei Abwesenheit von Zwischenereignissen (ICEs).
Zeitfenster: Woche 48

Die relevanten ICEs waren:

  • Behandlungsabbruch oder Verlust während der Nachbeobachtung vor Ende der Doppelblindphase
  • Verwendung verbotener Medikamente (Rituximab allein oder in Kombination, jeglicher anderer Komplementinhibitor, jegliches anderes Prüfpräparat und Plasmaaustausch SF-12 ist ein 12-Punkte-Gesundheitsfragebogen zur Bewertung der körperlichen und mentalen Gesundheit. Höhere Werte bedeuten eine bessere Gesundheit, wobei Werte über 50 eine überdurchschnittliche Gesundheit anzeigen. Es erzeugt zwei Zusammenfassungswerte: die physische Komponentenzusammenfassung (PCS) und die mentale Komponentenzusammenfassung (MCS), beide normbasiert (Mittelwert = 50, SD =10), mit Bereichen von ~5-80 (PCS) und ~-3,3-80 (MCS). Höhere Werte = bessere Gesundheit. Es umfasst auch 8 Subskalen - Körperliche Funktionsfähigkeit (PF), Körperliche Rollenfunktion (RP), Körperliche Schmerzen (BP), Allgemeine Gesundheit (GH), Vitalität (VT), Soziale Funktionsfähigkeit (SF), Emotionale Rollenfunktion (RE) und Psychische Gesundheit (MH), jeweils bewertet zwischen 0-100, wobei höhere Werte eine bessere Funktionsfähigkeit bedeuten. Die Werte werden unter Verwendung gewichteter Formeln aus den Item-Antworten berechnet (keine einfachen Durchschnitte).
Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Ermittler

  • Studienleiter: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. Mai 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. September 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

30. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Sobi.PEGCET-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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