寒冷凝集素症（CAD）患者におけるペグセタコプランの有効性と安全性を評価する研究
寒冷凝集素症（CAD）患者におけるペグセタコプランの有効性と安全性を評価するための第 3 相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設試験
調査の概要
詳細な説明
これは、寒冷凝集素疾患患者を対象としたペグセタコプランを研究するためのブラインド（実際の治療法は治験責任医師や参加者に開示されない）研究です。 この研究は、患者が研究に参加する資格があることを確認するために選択された検査が実施される4週間のスクリーニング期間と、それに続くパートA、参加者がペグセタコプランまたはペグセタコプランのいずれかを受ける24週間の盲検治療期間で構成されます。プラセボ治療法、ペグセタコプランに似ていますが、効果はありません。 この期間の後、参加者はパート B に移り、参加者全員がペグセタコプランを受ける 24 週間の期間となります。 パート C は、参加者全員を対象としたペグセタコプランによる 48 週間の維持期間です。 治療終了後、参加者は最後の投与から約8週間後に安全フォロー来院を受けることになる。
対象となるすべての研究参加者は、自宅で週に2回皮下点滴によるペグセタコプランまたはプラセボ治療を受けることになります。 皮下注入では、皮下の組織の脂肪層に2本の小さな針を挿入する必要があり、治験薬が体内に流れ込みます。 研究参加者および/または介護者は、ペグセタコプランの在宅投与について研修を受けます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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California
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Whittier、California、アメリカ、90603
- The Oncology Institute of Hope and Innovation
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Florida
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Miami Lakes、Florida、アメリカ、33014
- Lakes Research
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics - The Hemophilia Treatment Center (HTC)
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New York
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New York、New York、アメリカ、10021
- Weill Cornell Medicine / NewYork Presbyterian Hospital
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North Carolina
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Greenville、North Carolina、アメリカ、27858
- East Carolina University Division of Hematology/ Oncology
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Leeds、イギリス、LS9 7TF
- St James' University Hospital
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London、イギリス、E1 2ES
- Royal London Hospital
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London、イギリス
- Cancer Clinical Trials Unit, Haematology -University College London -
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Nottingham、イギリス、NG5 1PB
- Russell Centre for Clinical Haematology
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Oxford、イギリス
- Churchill Hospital
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Avellino、イタリア、83100
- A.O.R.N. S.G. Moscati di Avellino
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Brescia、イタリア、25123
- ASST degli Spedali Civili di Brescia_Presidio Ospedaliero di Brescia_U.O. Ematologia
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Milan、イタリア
- "FOND IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Novara、イタリア
- AOU Maggiore della Carità SCDU Ematologia
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Palermo、イタリア、90146
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti ""Villa Sofia-Cervello
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Reggio Calabria、イタリア、89133
- Grande Ospedale Metropolitano ""Bianchi - Melacrino - Morellii
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Amsterdam、オランダ
- Amsterdam UMC
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Vienna、オーストリア
- Medical University
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Toronto、カナダ
- St. Michael's Hospital
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Tbilisi、グルジア
- "LTD Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology "
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Tbilisi、グルジア
- Ltd M. Zodelava Hematology Centre
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Barcelona、スペイン
- Hospital Clinic de Barcelona
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Las Palmas de Gran Canaria、スペイン
- Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
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Madrid、スペイン
- Hospital Universitario La Paz
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Madrid、スペイン
- Hospital Universitario Infanta Leonor
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Madrid、スペイン
- Hospital Clínico Universitario de Salamanca
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Seville、スペイン
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Valencia、スペイン
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Essen、ドイツ、45147
- Universitätsklinikum Essen Klinik f. Hämatologie - Westdeutsches Tumorzentrum
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Ulm、ドイツ
- Institut f. Transfusionsmedizin - Universität Ulm
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Bergen、ノルウェー
- Haukeland University Hospital
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Grålum、ノルウェー
- Sykehuset Østfold Kalnes
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Trondheim、ノルウェー
- St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
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Budapest、ハンガリー
- Semmelweis Egyetem
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Helsinki、フィンランド
- Helsinki University Hospital - Comprehensive Cancer Center
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Brasschaat、ベルギー、2930
- Algemeen Ziekenhuis klina
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Leuven、ベルギー、3000
- Uz Gasthuisberg
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Liège、ベルギー、4000
- CHU de Liège
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Fukushima、日本
- Fukushima Medical University Hospital
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Ibaraki、日本
- University of Tsukuba Hospital
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Kanazawa、日本、9208530
- Ishikawa Prefectural Central Hospital
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Nagakute、日本、480-1195
- Aichi Medical University Hospital
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Nagano、日本
- Shinshu University Hospital
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Osaka、日本、5650871
- Osaka University Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 年齢は18歳以上。
- 一次CADの診断。
- -Hbレベル≤9 g / dL。
- -スクリーニングから1年以内の骨髄生検の結果が文書化されている
- スクリーニング前2年以内に、肺炎連鎖球菌、髄膜炎菌（タイプA、C、W、Y、およびB）、およびインフルエンザ菌（タイプB）に対するワクチン接種を受けているか、スクリーニング中にワクチン接種を受けることに同意している。
- -出産の可能性のある女性（WOCBP）は、初経を経験し、永久に無菌または閉経後ではない女性として定義され、スクリーニング時に妊娠検査で陰性でなければならず、プロトコルで定義された避妊方法を使用することに同意する必要があります研究期間中および最後の IMP 投与から 8 週間後。
男性は、研究期間中および最後の IMP 投与から 8 週間、以下に同意する必要があります。
- 子供の父親になることは避けてください。
- プロトコルで定義された避妊方法を使用してください。
- 精子提供はご遠慮ください。
- -書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供できる。
除外基準:
- -無作為化前のエージェントの5半減期以内に他の抗補体療法（承認済みまたは調査中）を受けた。
- -無作為化前12週間以内のリツキシマブ単剤療法による治療、またはリツキシマブ併用療法（例えば、ベンダムスチン、フルダラビン、他の細胞毒性薬またはイブルチニブによる）無作為化前の16週間以内。
- 抗核抗体による全身性エリテマトーデスまたはその他の自己免疫疾患の診断。
- -進行性リンパ腫の病歴または治療を必要とするリンパ腫の存在。
- 臓器移植を受けています。
- Mycoplasma pneumoniae、Epstein-Barr virus、またはその他の特定の原因となる感染症に続発する寒冷凝集素症候群。
- -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）の上昇によって示される肝機能障害の存在または疑い> 2.5 x ULN、または直接ビリルビンレベル> 2 x ULN。
- 研究手順に協力できない。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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アクティブコンパレータ：ペグセタコプラン二重盲検A部
1080 mg、皮下注射、週2回
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ペグセタコプランを週2回皮下注射で服用
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ対照ペグセタコプラン二重盲検法（パートA期間中）
酢酸ナトリウム、皮下注射、週2回
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プラセボ（ペグセタコプランに一致するものを週2回皮下注射として投与）
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アクティブコンパレータ：オープンラベル ペグセタコプラン（パートBおよびパートC期間中）
1080 mg、皮下注射、週2回
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ペグセタコプランを週2回皮下注射で服用
他の名前：
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プラセボコンパレーター：オープンラベル ペグセタコプラン（Aパート中のプラセボマッチングペグセタコプラン）BおよびCパート中
酢酸ナトリウム、皮下注射、週2回
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プラセボ（ペグセタコプランに一致するものを週2回皮下注射として投与）
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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第24週時点での奏効（R）達成患者数
時間枠：第24週
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参加者は、ベースラインからヘモグロビン（Hgb）値が1.5グラム毎デシリットル（g/dL）以上増加し、かつこの増加が第5週から第24週までの輸血なしで第16週から第24週まで維持された場合に、応答があったと見なされた。
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第24週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ICE（中間事象）がない場合のパートAにおけるヘモグロビン（Hgb）値のベースラインから24週目までの変化
時間枠：第24週
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対象となるICEは以下の通りです：
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第24週
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第5週から第24週までの輸血回避達成患者数 - パートA
時間枠：週24
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週5から週24までの間に輸血を受けなかった患者の割合を評価した
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週24
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ベースラインから24週目までのFACT-Anスケールスコア（生活の質）-パートAの変化（併発事象（ICEs）がない場合）
時間枠：第24週
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対象となるICEは以下の通りです：
FACT-Anは貧血患者の生活の質（QoL）を測定するために使用されます。 各項目は5段階のリッカート尺度で評価されます：0=全くない、1=少しある、2=ややある、3=かなりある、4=非常に多い。 一部の項目は逆転採点されます。 この尺度では高いスコアほど、貧血の影響が少なく、より良いQoLを示します。FACT-Anの総合スコアは0から160の範囲です。 総合スコアは患者の健康状態を包括的に示します。 FACT-Gと貧血サブスケールを組み合わせたものです。 FACT-G（27項目）：身体的ウェルビーイング（PWB）と社会的/家族的ウェルビーイング（SWB）合計14項目、感情的ウェルビーイング（EWB）-6項目、機能的ウェルビーイング（FWB）-7項目、貧血サブスケール（AnS）：13項目。 FACT-An総合スコア＝FACT-G＋貧血サブスケール＝40項目 |
第24週
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週5から週24-パートAにおける患者が受けた濃厚赤血球輸血の回数
時間枠：週24
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週5から週24の間に受けた輸血回数が評価されました。
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週24
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ICE（中間事象）のない状態での第A部におけるベースラインから24週目までのLDHレベルの変化
時間枠：週24
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対象とするICEは以下の通りです：
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週24
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ICE（併発事象）のないパートAにおけるハプトグロビンレベルのベースラインから第24週までの変化
時間枠：24週目
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対象となるICEは以下の通りです：
ハプトグロビンレベルのベースラインから24週目までの平均変化 |
24週目
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介在事象（ICE）のない場合の間接ビリルビン-Part Aのベースラインから24週までの変化
時間枠：週24
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対象としたICEは以下の通りです：
間接ビリルビン値のベースラインから24週目までの平均変化 |
週24
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ICE（中間事象）のない状態でのベースラインから24週目までのARCパートAの変化
時間枠：第24週
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対象としたICEは以下の通りです：
絶対網状赤血球数（ARC）のベースラインから24週目までの平均変化。 |
第24週
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経時事象（ICE）を伴わない場合のパートAにおけるD-ダイマーレベルのベースラインから24週までの変化
時間枠：24週目
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24週目
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溶血マーカー（LDH）の正常化（24週目）-パートA
時間枠：週24
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LDH値が正常範囲内であり、かつベースライン時に異常値があった患者の割合。
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週24
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溶血マーカー（間接ビリルビン）の正常化（第24週時点）-パートA
時間枠：24週目
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ベースライン時に異常値がある患者において、間接ビリルビン値が正常範囲内である患者の割合。
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24週目
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24週目-Part Aにおける溶血マーカー（ARC）の正常化
時間枠：第24週
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ベースライン時に異常値が認められた患者におけるARCレベルが正常範囲内となった患者の割合
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第24週
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溶血マーカーの正常化（ハプトグロビン） 第24週時点 - パートA
時間枠：24週目
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ベースライン時に異常値があり、かつハプトグロビン値が正常範囲内となった患者の割合
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24週目
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ハプトグロビンレベルのベースラインから第24週までに初めて正常化した患者の人数と割合 - パートA
時間枠：週24
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研究開始後24週間におけるハプトグロビンレベル正常化患者の割合
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週24
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ヘモグロビンレベルのベースラインからの初回正常化を示した患者の人数および割合（パートA、24週時点）
時間枠：週24
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研究開始24週間におけるヘモグロビン値正常化患者の割合
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週24
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LDH値のベースラインからの初回正常化を週24までに達成した患者の数と割合－パートA
時間枠：週24
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本研究の最初の24週間におけるLDH値正常化を認めた患者の割合
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週24
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間接ビリルビンレベルのベースラインからの初回正常化を示した患者の数と割合（パートA） - 24週目まで
時間枠：第24週
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研究開始24週間における間接ビリルビン値正常化患者の割合
|
第24週
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ベースラインから第24週までにARCレベルが初めて正常化した患者の数と割合-パートA
時間枠：24週目
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研究開始後24週間におけるARCレベル正常化患者の割合
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24週目
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第5週から第24週までの輸注濃厚赤血球単位数-Part A
時間枠：第5週から第24週
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週5から週24までの間に輸血されたPRBC単位数が評価されました
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第5週から第24週
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ICE（中間的イベント）がない場合のFACIT-Fサブスケールスコア-Part Aのベースラインから24週目までの変化
時間枠：第24週
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対象としたICEは以下の通りです：
FACIT-Fサブスケールは、慢性疾患患者における疲労とその日常生活活動および機能への影響を測定するために使用され、疲労の影響に関連する20項目を含んでいます。 各項目は0〜4の尺度で評価され、一部の項目は逆スコアリングされます。 総合スコアは0〜52の範囲で、高得点は疲労が少なく良好なアウトカムを示し、低得点はより大きな疲労を反映します。 単独で使用するか、他のFACITサブスケールと組み合わせて、より広範な生活の質評価の一部として利用できます。 |
第24週
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ICE（中間事象）のない場合のベースラインから24週までのSF-12パートAの変化
時間枠：週24
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対象となる主要評価項目における重要な臨床事象（ICE）は以下の通りです：
SF-12は身体的および精神的健康を評価する12項目の健康調査です。 高いスコアは良好な健康状態を示し、50点を超えるスコアは平均以上の健康状態を意味します。 2つの総合スコア、身体的要約コンポーネント（PCS）と精神的要約コンポーネント（MCS）を生成し、両方とも基準値ベース（平均=50、標準偏差=10）で、範囲はPCSが約5〜80、MCSが約-3.3〜80です。 スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。 また、8つの下位尺度（身体的機能（PF）、ロールフィジカル（RP）、身体痛（BP）、一般健康（GH）、活力（VT）、社会的機能（SF）、ロールエモーショナル（RE）、メンタルヘルス（MH））をカバーし、各スコアは0〜100で評価され、高いほど機能が良好であることを示します。 スコアは項目回答からの加重計算式（単純平均ではない）を使用して算出されます。 |
週24
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ICE（中間事象）のない状態でのベースラインから24週目までのEQ-5D-5L質問票-Part Aの変化
時間枠：週24
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EQ-5D-5Lは、5つの次元（移動能力、セルフケア、日常活動、痛み／不快感、不安／抑うつ）で総合的健康状態を測定し、各項目は1（問題なし）から5（深刻な問題）で評価されます。 スコアは5桁の健康プロファイル（例：12345）を形成します。 各個人のスコアと、本日の主観的健康状態を示すVAS（視覚的アナログスケール）は別々に報告されます。 スコアが高いほど総合的健康状態が良好であることを反映します。 EQ VASは患者が評価するスケールで、0（最悪の健康状態）から100（最良の健康状態）の範囲です。 対象としたICE（国際臨床試験評価）は以下の通りです：
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週24
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ベースラインから48週目までのヘモグロビン（Hgb）レベルの変化－ICE（併発事象）のないパートB
時間枠：週48
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対象としたICEは以下の通りです：
ベースラインから48週目までのヘモグロビン（Hgb）レベルの平均変化。 |
週48
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ベースラインから48週目までのLDHレベルの変化－部分B（中間事象（ICE）がない場合）
時間枠：週48
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注目されるICEは以下の通りです：
ベースラインから48週目までのLDH値の平均変化。 |
週48
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ICE（中間イベント）のない状態におけるパートBのハプトグロビンレベルのベースラインから48週目までの変化
時間枠：週48
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対象とするICEは以下の通りです：
ハプトグロビンレベルのベースラインから48週目までの平均変化 |
週48
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間欠的なイベント（ICEs）がない場合の間接ビリルビンレベルのベースラインから48週目までの変化-パートB
時間枠：週48
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対象となるICEは以下の通りです：
間接ビリルビン値のベースラインから48週目までの平均変化 |
週48
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ICE（併存イベント）のない場合のベースラインから48週目までのARC-Part Bの変化
時間枠：週 48
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対象となるICEは以下の通りです：
ベースラインから48週目までの絶対網状赤血球数（ARC）の平均変化。 |
週 48
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ICE（偶発的イベント）のない場合のパートBにおけるベースラインから48週目までのD-ダイマーレベルの変化
時間枠：48週目
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対象となるICEは以下でした：
ベースラインから48週目までのD-ダイマーレベルの平均変化。 |
48週目
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ICE（併発事象）がない場合のベースラインから48週目までのFACT-Anスケールスコア（生活の質）-パートBの変化
時間枠：週48
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対象としたICEは以下の通りです：
FACT-Anは貧血患者の生活の質（QoL）を測定するために使用されます。 各項目は5段階のリッカート尺度で評価されます：0=全くない、1=少しだけ、2=やや、3=かなり、4=非常に。一部の項目は逆転採点されます。 この尺度で高いスコアは、貧血の影響が少なく、より良いQoLを示します。 FACT-Anの総合スコアは0から160の範囲です。 総合スコアは患者の健康状態を包括的に示します。 これはFACT-Gと貧血サブスケールを組み合わせたものです。FACT-G（27項目）：身体的ウェルビーイング（PWB）と社会的・家族的ウェルビーイング（SWB）合計14項目、感情的ウェルビーイング（EWB）-6項目、機能的ウェルビーイング（FWB）-7項目、貧血サブスケール（AnS）：13項目。 FACT-An総合スコア＝FACT-G＋貧血サブスケール＝40項目 |
週48
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ICE（中間イベント）がない場合の、ベースラインから48週目までのFACIT-Fサブスケールスコア（パートB）の変化
時間枠：48週目
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対象としたICEは以下の通りです：
FACIT-Fサブスケールは、慢性疾患患者における疲労とその日常生活活動および機能への影響を測定するために使用され、疲労の影響に関連する20項目を含んでいます。 各項目は0～4点で採点され、一部の項目は逆転採点されます。 総合スコアは0～52点の範囲で、高いスコアは疲労が少なく良好な転帰を示し、低いスコアはより強い疲労を反映します。 単独で使用されるか、より広範な生活の質評価の一部として他のFACITサブスケールと併用することができます。 |
48週目
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ICE（中間事象）のない場合のベースラインから48週目までのEQ-5D-5LパートBの変化
時間枠：週48
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EQ-5D-5Lは、5つの次元（移動能力、セルフケア、日常活動、痛み／不快感、不安／抑うつ）で総合的健康状態を測定します。各次元は1（問題なし）から5（深刻な問題）で評価されます。 スコアは5桁の健康プロファイル（例：12345）を形成します。 個々のスコアと、本日認識された健康状態のVAS（視覚的アナログスケール）は別々に報告されます。 より高いスコアはより良好な総合的健康状態を反映します。 EQ VASは患者評価によるスコアで、0（最悪の健康状態）から100（最良の健康状態）までの範囲です。 対象としたICEsは以下の通りです：
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週48
|
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同時発生事象（ICE）のない場合のベースラインから48週目までのSF-12パートBの変化
時間枠：週48
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対象となるICEは以下の通りです：
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週48
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Study Physician、Swedish Orphan Biovitrum AB
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Sobi.PEGCET-101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
寒冷凝集素症の臨床試験
-
HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.募集
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Hemab ApSPSI CRO募集フォン・ヴィレブランド病（VWD） | フォン・ヴィレブランド病 (VWD)、タイプ 1 | フォンウィルブランド病（VWD）、タイプ2 | Von Willebrand Disease（VWD）、タイプ3 | フォン・ウィルブランド病、タイプ2a | Von Willebrand病、タイプ2M | Von Willebrand病、タイプ2Nアメリカ, イギリス, オーストラリア
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines Corporation完了肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されましたアメリカ