Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti pegcetacoplanu u pacientů s nemocí studených aglutininů (CAD)

2. října 2025 aktualizováno: Swedish Orphan Biovitrum

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti pegcetacoplanu u pacientů s nemocí studených aglutininů (CAD)

Účelem studie je určit účinnost podávání pegcetakoplanu ve srovnání s placebem při zvýšení hladiny hemoglobinu (Hgb) oproti výchozí hodnotě a zamezení transfuze u účastníků s primárním onemocněním studených aglutininů (CAD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je slepá studie (aktuální léčba nebyla zkoušejícímu ani účastníkovi sdělena) ke studiu pegcetakoplanu u lidí s nemocí studených aglutininů. Studie se bude skládat ze 4týdenního screeningového období, kde budou provedeny vybrané testy, aby se zajistilo, že pacient je způsobilý k účasti ve studii, následované částí A, 24týdenním zaslepeným léčebným obdobím, kdy účastníci dostanou buď pegcetakoplan nebo placebo léčba, která vypadá jako pegcetacoplan, ale bez účinku. Po tomto období se účastníci přesunou do části B, 24týdenního období, kdy všichni dostanou pegcetacoplan. Část C je 48týdenní udržovací období s pegcetacoplanem pro všechny účastníky. Po ukončení léčby účastníci podstoupí bezpečnostní následnou návštěvu asi 8 týdnů po poslední dávce.

Všichni způsobilí účastníci studie dostanou léčbu pegcetakoplanem nebo placebem, podávaným subkutánní infuzí dvakrát týdně doma. Subkutánní infuze vyžaduje zavedení dvou malých jehel do tukové vrstvy tkáně pod kůží a zkoumaný lék vteče do těla. Účastníci studie a/nebo pečovatelé budou vyškoleni v domácí aplikaci pegcetacoplanu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brasschaat, Belgie, 2930
        • Algemeen Ziekenhuis klina
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Gasthuisberg
      • Liège, Belgie, 4000
        • CHU de Liège
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko
        • Helsinki University Hospital - Comprehensive Cancer Center
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie
        • "LTD Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology "
      • Tbilisi, Gruzie
        • Ltd M. Zodelava Hematology Centre
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Amsterdam UMC
  • Itálie
      • Avellino, Itálie, 83100
        • A.O.R.N. S.G. Moscati di Avellino
      • Brescia, Itálie, 25123
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia_Presidio Ospedaliero di Brescia_U.O. Ematologia
      • Milan, Itálie
        • "FOND IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Novara, Itálie
        • AOU Maggiore della Carità SCDU Ematologia
      • Palermo, Itálie, 90146
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti ""Villa Sofia-Cervello
      • Reggio Calabria, Itálie, 89133
        • Grande Ospedale Metropolitano ""Bianchi - Melacrino - Morellii
  • Japonsko
      • Fukushima, Japonsko
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Ibaraki, Japonsko
        • University of Tsukuba Hospital
      • Kanazawa, Japonsko, 9208530
        • Ishikawa Prefectural Central Hospital
      • Nagakute, Japonsko, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
      • Nagano, Japonsko
        • Shinshu University Hospital
      • Osaka, Japonsko, 5650871
        • Osaka University Hospital
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Semmelweis Egyetem
  • Norsko
      • Bergen, Norsko
        • Haukeland University Hospital
      • Grålum, Norsko
        • Sykehuset Østfold Kalnes
      • Trondheim, Norsko
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Německo
      • Essen, Německo, 45147
        • Universitätsklinikum Essen Klinik f. Hämatologie - Westdeutsches Tumorzentrum
      • Ulm, Německo
        • Institut f. Transfusionsmedizin - Universität Ulm
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko
        • Medical University
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • St James' University Hospital
      • London, Spojené království, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Spojené království
        • Cancer Clinical Trials Unit, Haematology -University College London -
      • Nottingham, Spojené království, NG5 1PB
        • Russell Centre for Clinical Haematology
      • Oxford, Spojené království
        • Churchill Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Whittier, California, Spojené státy, 90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Spojené státy, 33014
        • Lakes Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - The Hemophilia Treatment Center (HTC)
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Cornell Medicine / NewYork Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27858
        • East Carolina University Division of Hematology/ Oncology
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Las Palmas de Gran Canaria, Španělsko
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario Infanta Leonor
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Clínico Universitario de Salamanca
      • Seville, Španělsko
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Španělsko
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 18 let nebo starší.
  2. Diagnostika primární ICHS.
  3. Hladina Hb ≤ 9 g/dl.
  4. Dokumentované výsledky z biopsie kostní dřeně do 1 roku od screeningu
  5. Buď se 2 roky před screeningem nechejte očkovat proti Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (typy A, C, W, Y a B) a Haemophilus influenzae (typ B), nebo souhlasíte s očkováním během screeningu.
  6. Ženy ve fertilním věku (WOCBP), definované jako všechny ženy, které prodělaly menarche a které NEJSOU trvale sterilní nebo postmenopauzální, musí mít negativní těhotenský test při screeningu a souhlasit s používáním protokolem definovaných metod antikoncepce po dobu trvání studie a 8 týdnů po jejich poslední IMP dávce.

  7. Muži musí po dobu trvání studie a 8 týdnů po poslední dávce IMP souhlasit s následujícím:

    1. Vyhněte se otcovství dítěte.
    2. Používejte protokolem definované metody antikoncepce.
    3. Vyvarujte se darování spermatu.
  8. Ochotný a schopný dát písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Před randomizací dostávali jiné antikomplementové terapie (schválené nebo zkoušené) během 5 poločasů léčiva.
  2. Léčba rituximabem v monoterapii během 12 týdnů před randomizací nebo kombinovaná terapie rituximabem (např. s bendamustinem, fludarabinem, jinými cytotoxickými léky nebo ibrutinibem) během 16 týdnů před randomizací.
  3. Diagnostika systémového lupus erythematodes nebo jiných autoimunitních onemocnění pomocí antinukleárních protilátek.
  4. Anamnéza agresivního lymfomu nebo přítomnost lymfomu vyžadujícího léčbu.
  5. Dostali transplantaci orgánu.
  6. Studený aglutininový syndrom sekundární k Mycoplasma pneumoniae, viru Epstein-Barrové nebo jiné specifické kauzální infekci.
  7. Přítomnost nebo podezření na jaterní dysfunkci indikované zvýšenou alaninaminotransferázou (ALT) > 2,5 x ULN nebo přímými hladinami bilirubinu > 2 x ULN.
  8. Neschopnost kooperovat se studijními postupy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Pegcetacoplan Dvojitě zaslepený v části A
1080 mg, subkutánní injekce, dvakrát týdně
Lék: Pegcetacoplan
Pegcetacoplan užívaný dvakrát týdně jako subkutánní injekce
Ostatní jména:
  • Aspaveli
  • EMPAVELI
Komparátor placeba: Placebo shodující se s Pegcetacoplanem – dvojitě slepý během části A
Acetát sodný, subkutánní injekce, dvakrát týdně
Lék: Placebo odpovídající přípravku Pegcetacoplan
Placebo odpovídající pegcetacoplanu podávaný dvakrát týdně jako subkutánní injekce
Aktivní komparátor: Otevřená studie s přípravkem Pegcetacoplan během částí B a C
1080 mg, subkutánní injekce, dvakrát týdně
Lék: Pegcetacoplan
Pegcetacoplan užívaný dvakrát týdně jako subkutánní injekce
Ostatní jména:
  • Aspaveli
  • EMPAVELI
Komparátor placeba: Otevřená studie s pegcetakoplanem (placebo napodobující pegcetakoplan během části A) během částí B&C
Acetát sodný, subkutánní injekce, dvakrát týdně
Lék: Placebo odpovídající přípravku Pegcetacoplan
Placebo odpovídající pegcetacoplanu podávaný dvakrát týdně jako subkutánní injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů dosahujících odpovědi (R) v týdnu 24
Časové okno: Týden 24
Účastník byl považován za respondéra, pokud došlo ke zvýšení hladiny Hgb o více než nebo rovno (>=) 1,5 gramu na decilitr (g/dL) oproti výchozí hodnotě a toto zvýšení bylo udržováno od 16. týdne do 24. týdne při absenci krevní transfuze od 5. týdne do 24. týdne.
Týden 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne v hladině hemoglobinu (Hgb) – Část A při absenci průběžných událostí (ICEs).
Časové okno: Týden 24

Závažné události zájmu byly:

  • Vysazení léčby nebo ztráta sledování před koncem dvojitě zaslepeného období
  • Použití zakázaných léků (samotný rituximab nebo v kombinaci, jakýkoli jiný inhibitor komplementu, jakékoli jiné experimentální léčivo a plazmaferéza) Průměrná změna hladiny hemoglobinu (Hgb) od výchozí hodnoty do 24. týdne.
Týden 24
Počet pacientů dosahujících vyhnutí se transfuzi od 5. do 24. týdne - Část A
Časové okno: 24. týden
Procento pacientů, kteří mezi 5. a 24. týdnem neobdrželi transfuzi krve, bylo hodnoceno
24. týden
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne ve skóre škály FACT-An (kvalita života) - část A při absenci interkurentních událostí (ICEs)
Časové okno: Týden 24

Zájmové ICE byly:

  • Vysazení léčby nebo ztracení ze sledování před koncem dvojitě zaslepeného období
  • Užívání zakázaných léků (samotný rituximab nebo v kombinaci, jakýkoli jiný inhibitor komplementu, jakýkoli jiný experimentální lék a plazmaferéza).

FACT-An se používá k měření kvality života (QoL) u pacientů s anémií. Každá položka je hodnocena na 5bodové Likertově škále: 0=Vůbec ne, 1=Velmi málo, 2=Částečně, 3=Dost, 4=Velmi. Některé položky jsou obráceně skórovány. Vyšší skóre na této škále značí lepší QoL s menším dopadem anémie. Celkové skóre škály FACT-An se pohybuje od 0 do 160. Celkové skóre poskytuje komplexní pohled na pacientovu pohodu. Kombinuje FACT-G s podškálo Anémie. FACT-G (27 položek): Fyzická pohoda (PWB) a Sociální/Rodinná pohoda (SWB) celkem 14 položek, Emoční pohoda (EWB)-6 položek, Funkční pohoda (FWB)-7 položek, Podškála Anémie (AnS): 13 položek. Celkové skóre FACT-An=FACT-G + Podškála Anémie=40 položek
Týden 24
Počet transfuzí koncentrovaných erytrocytů podaných pacientům od 5. týdne do 24. týdne – část A
Časové okno: Týden 24
Počet krevních transfuzí provedených mezi 5. a 24. týdnem byl vyhodnocen.
Týden 24
Změna hladiny LDH od výchozí hodnoty do 24. týdne - část A při absenci intervenujících událostí (ICEs)
Časové okno: Týden 24

Závažné události související s léčbou (ICE) byly:

  • Ukončení léčby nebo ztráta sledování před koncem dvojitě zaslepeného období
  • Užívání zakázaných léků (samotný rituximab nebo v kombinaci, jakýkoli jiný inhibitor komplementu, jakýkoli jiný experimentální lék a plazmaferéza) Průměrná změna hladiny laktátdehydrogenázy (LDH) od výchozí hodnoty do 24. týdne
Týden 24
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne v hladinách haptoglobinu - Část A při absenci mezitímních událostí (ICEs)
Časové okno: Týden 24

Zájmové události byly:

  • Vysazení léčby nebo ztráta sledování před koncem dvojitě zaslepeného období
  • Užívání zakázaných léků (samotný rituximab nebo v kombinaci, jakýkoli jiný inhibitor komplementu, jakýkoli jiný experimentální lék a plazmaferéza).

Průměrná změna hladiny haptoglobinu od výchozí hodnoty do 24. týdne
Týden 24
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne u nepřímého bilirubinu - Část A bez výskytu mezidobních událostí (ICE)
Časové okno: Týden 24

Zájmová kritéria ICE byla:

  • Vysazení léčby nebo ztráta sledování před koncem dvojitě zaslepeného období
  • Použití zakázaných léků (rituximab samotný nebo v kombinaci, jakýkoli jiný inhibitor komplementu, jakýkoli jiný experimentální lék a plazmaferéza).

Průměrná změna hladiny nepřímého bilirubinu od výchozí hodnoty do 24. týdne
Týden 24
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne v ARC-část A při absenci interkurentních událostí (ICEs)
Časové okno: Týden 24

Zájmové ICE byly:

  • Vysazení léčby nebo ztráta sledování před koncem dvojitě zaslepeného období
  • Použití zakázaných léků (samotný rituximab nebo v kombinaci, jakýkoli jiný inhibitor komplementu, jakýkoli jiný experimentální lék a plazmaferéza).

Průměrná změna absolutního počtu retikulocytů (ARC) od výchozí hodnoty do 24. týdne.
Týden 24
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne v hladinách D-dimeru – část A při absenci průběhových událostí (ICEs)
Časové okno: 24. týden
  • Odstoupení od léčby nebo ztráta sledování před koncem dvojitě zaslepeného období
  • Použití zakázaných léků (samotný rituximab nebo v kombinaci, jakýkoli jiný inhibitor komplementu, jakýkoli jiný experimentální lék a plazmaferéza) změna hladin D-dimeru od výchozího stavu do 24. týdne.
24. týden
Normalizace markerů hemolýzy (LDH) v týdnu 24 - část A
Časové okno: Týden 24
Procento pacientů s hladinou LDH v normálním rozmezí a s abnormální hodnotou výchozí hodnoty.
Týden 24
Normalizace ukazatelů hemolýzy (nepřímý bilirubin) ve 24. týdnu - část A
Časové okno: Týden 24
Procento pacientů s hladinou nepřímého bilirubinu v normálním rozmezí a s abnormální hodnotou výchozího stavu.
Týden 24
Normalizace markerů hemolýzy (ARC) ve 24. týdnu – Část A
Časové okno: 24. týden
Procento pacientů s hladinou ARC v normálním rozmezí a s abnormální hodnotou výchozí hodnoty.
24. týden
Normalizace markerů hemolýzy (haptoglobin) v týdnu 24 - Část A
Časové okno: Týden 24
Procento pacientů s hladinou haptoglobinu v normálních mezích a s abnormální hodnotou na začátku studie.
Týden 24
Počet a procento pacientů s první normalizací od výchozí hodnoty do 24. týdne pro hladiny haptoglobinu – část A
Časové okno: Týden 24
Procento pacientů s normalizací hladiny haptoglobinu během prvních 24 týdnů studie
Týden 24
Počet a procento pacientů s první normalizací od výchozí hodnoty do 24. týdne pro hladiny hemoglobinu – Část A
Časové okno: Týden 24
Procento pacientů s normalizací hladiny hemoglobinu během prvních 24 týdnů studie
Týden 24
Počet a procento pacientů s první normalizací od výchozí hodnoty do 24. týdne pro hladiny LDH – část A
Časové okno: Týden 24
Procento pacientů s normalizací hladiny LDH během prvních 24 týdnů studie
Týden 24
Počet a procento pacientů s první normalizací od výchozí hodnoty do 24. týdne pro hladiny nepřímého bilirubinu – Část A
Časové okno: Týden 24
Procento pacientů s normalizací hladiny nepřímého bilirubinu během prvních 24 týdnů studie
Týden 24
Počet a procento pacientů s prvním normalizací od výchozí hodnoty do 24. týdne pro hladiny ARC – Část A
Časové okno: 24. týden
Procento pacientů s normalizací hladiny ARC během prvních 24 týdnů studie
24. týden
Počet transfundovaných jednotek plné krve od 5. do 24. týdne - Část A
Časové okno: Týden 5 až týden 24
Počet transfundovaných jednotek PRBC od 5. týdne do 24. týdne byl vyhodnocen
Týden 5 až týden 24
Změna oproti výchozí hodnotě do 24. týdne ve skóre podškály FACIT-F - část A při absenci interkurentních událostí (ICEs)
Časové okno: Týden 24

Zájmové ICE byly:

  • Ukonečení léčby nebo ztráta z kontaktu před koncem dvojitě slepého období
  • Použití zakazaných léčiv (samotný rituximab nebo v kombinaci, jakýkoli jiný inhibitor komplementu, jakékoli jiné experimentální léčivo a plasmaferéza).

Subškála FACIT-F se používá k měření únavy a jejího dopadu na denní činnosti a funkce u pacientů s chronickými onemocněními a obsahuje 20 položek týkajících se dopadu únavy. Každá položka je hodnocena na škále 0-4, přičemž některé položky jsou obraceně hodnoceny. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 52, kde vyšší skóre označuje menší únavu a lepší vysledky a nižší skóre odráží větší únavu. Může být použita samostatně nebo s dalšími subškálami FACIT jako součást širších hodnocení kvality života.
Týden 24
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne v SF-12-část A při absenci průběžných událostí (ICEs)
Časové okno: Týden 24

Zájmové ICE byly:

  • Ukončení léčby nebo ztráta sledování před koncem dvojitě zaslepeného období
  • Použití zakázaných léků (samotný rituximab nebo v kombinaci, jakýkoli jiný inhibitor komplementu, jakýkoli jiný zkoumaný lék a plazmaferéza.

SF-12 je 12položkový zdravotní dotazník hodnotící fyzické a duševní zdraví. Vyšší skóre znamená lepší zdraví, přičemž skóre nad 50 ukazuje na lepší než průměrné zdraví. Vytváří dvě souhrnné skóre: Souhrn fyzické složky (PCS) a Souhrn duševní složky (MCS), obě normovaná (průměr=50, SD=10), s rozsahy ~5-80 (PCS) a ~-3,3-80 (MCS). Vyšší skóre=lepší zdraví. Také pokrývá 8 dílčích škál - Fyzické fungování (PF), Role-fyzická (RP), Tělesná bolest (BP), Celkové zdraví (GH), Vitalita (VT), Sociální fungování (SF), Role-emoční (RE) a Duševní zdraví (MH), každé skórované mezi 0-100, kde vyšší=lepší fungování. Skóre se počítají pomocí vážených vzorců z odpovědí na položky (ne prosté průměry).
Týden 24
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne v dotazníku EQ-5D-5L – část A při absenci souběžných událostí (ICEs)
Časové okno: 24. týden

Dotazník EQ-5D-5L měří celkové zdraví v 5 dimenzích: Pohyb, Sebeobsluha, Běžné činnosti, Bolest/Nepohodlí a Úzkost/Deprese - každá hodnocena od 1 (žádné problémy) do 5 (extrémní problémy). Skóre tvoří 5-místný zdravotní profil (např. 12345). Každé jednotlivé skóre spolu s VAS pro vnímaný zdravotní stav dnes je vykazováno samostatně. Vyšší skóre odráží lepší celkové zdraví. EQ VAS je pacientem hodnocené skóre od 0 (nejhorší) do 100 (nejlepší zdraví).

Zájmové události klinického významu (ICEs) byly:

  • Vysazení léčby nebo ztráta sledování před koncem dvojitě zaslepeného období
  • Použití zakázaných léků (samotný rituximab nebo v kombinaci, jakýkoli jiný inhibitor komplementu, jakýkoli jiný vyšetřovaný lék a plazmaferéza).
24. týden
Změna oproti výchozí hodnotě hladiny hemoglobinu (Hgb) v týdnu 48 – část B bez výskytu interkurentních událostí (ICEs).
Časové okno: 48. týden

Zájmové ICE byly:

  • Vysazení léčby nebo ztraceni z následného sledování před koncem dvojitě slepého období
  • Použití zakázaných léků (samotný rituximab nebo v kombinaci, jakýkoli jiný inhibitor komplementu, jakýkoli jiný experimentální lék a plazmaferéza).

Průměrná změna hladiny hemoglobinu (Hgb) od výchozí hodnoty do 48. týdne.
48. týden
Změna od výchozí hodnoty do 48. týdne v hladině LDH - část B při absenci průběžných událostí (ICEs).
Časové okno: 48. týden

Zájemné ICE byly:

  • Vysazení léčby nebo ztráta sledování před koncem dvojitě zaslepeného období
  • Použití zakázaných léků (samotný rituximab nebo v kombinaci, jakýkoli jiný inhibitor komplementu, jakýkoli jiný experimentální lék a plazmaferéza).

Průměrná změna hladiny LDH od výchozí hodnoty do 48. týdne.
48. týden
Změna hladiny haptoglobinu od výchozí hodnoty do 48. týdne - část B při absenci průvodních událostí (ICEs).
Časové okno: Týden 48

Zájmové události vyžadující posouzení (ICE) byly:

  • Vysazení léčby nebo ztráta sledování před koncem dvojitě zaslepeného období
  • Užívání zakázaných léků (samotný rituximab nebo v kombinaci, jakýkoli jiný inhibitor komplementu, jakýkoli jiný experimentální lék a plazmaferéza).

Průměrná změna hladiny haptoglobinu od výchozí hodnoty do 48. týdne
Týden 48
Změna hladiny nepřímého bilirubinu od výchozí hodnoty do 48. týdne - část B při absenci interkurentních událostí (ICEs).
Časové okno: Týden 48

Zájmové události související s léčbou (ICE) byly:

  • Ukončení léčby nebo ztráta sledování před koncem dvojitě zaslepeného období
  • Použití zakázaných léků (samotný rituximab nebo v kombinaci, jakýkoli jiný inhibitor komplementu, jakýkoli jiný experimentální lék a plazmaferéza).

Průměrná změna hladiny nepřímého bilirubinu od výchozí hodnoty do 48. týdne.
Týden 48
Změna od výchozí hodnoty do 48. týdne v ARC-část B při nepřítomnosti interkurentních událostí (ICEs)
Časové okno: Týden 48

Zájmové ICE byly:

  • Vysazení léčby nebo ztráta z dohledu před koncem dvojitě zaslepeného období
  • Použití zakázaných léků (samotný rituximab nebo v kombinaci, jakýkoli jiný inhibitor komplementu, jakýkoli jiný experimentální lék a plazmaferéza).

Průměrná změna absolutního počtu retikulocytů (ARC) od výchozí hodnoty do 48. týdne.
Týden 48
Změna od výchozí hodnoty do 48. týdne v hladinách D-dimeru - Část B při nepřítomnosti mezitímních příhod (ICEs).
Časové okno: Týden 48

Zájmovými událostmi v klinickém hodnocení byly:

  • Ukončení léčby nebo ztráta pacienta z follow-up před koncem dvojitě zaslepeného období
  • Užívání zakázaných léků (samotný rituximab nebo v kombinaci, jakýkoli jiný inhibitor komplementu, jakýkoli jiný experimentální lék a plazmaferéza).

Průměrná změna hladin D-dimeru od výchozí hodnoty do 48. týdne.
Týden 48
Změna od výchozí hodnoty do 48. týdne ve skóre FACT-An škály (Kvalita života) - Část B při absenci současných událostí (ICEs)
Časové okno: Týden 48

Zájmovými událostmi (ICE) byly:

  • Vysazení léčby nebo ztráta sledování před koncem dvojitě slepého období
  • Užití zakázaných léků (samotný rituximab nebo v kombinaci, jakýkoli jiný inhibitor komplementu, jakýkoli jiný experimentální lék a plazmaferéza).

Dotazník FACT-An se používá k měření kvality života (QoL) u pacientů s anémií. Každá položka je hodnocena na 5bodové Likertově škále: 0=Vůbec ne, 1=Velmi málo, 2=Středně, 3=Docela hodně, 4=Velmi mnoho. Některé položky jsou obráceně skórovány. Vyšší skóre na této škále znamená lepší kvalitu života s menším dopadem anémie. Celkové skóre škály FACT-An se pohybuje od 0 do 160. Celkové skóre poskytuje komplexní pohled na pacientovu pohodu. Kombinuje FACT-G s podškálo Anémie. FACT-G (27 položek): Fyzická pohoda (PWB) a Sociální/rodinná pohoda (SWB) celkem 14 položek, Emoční pohoda (EWB) - 6 položek, Funkční pohoda (FWB) - 7 položek, Podškála Anémie (AnS): 13 položek. Celkové skóre FACT-An = FACT-G + Podškála Anémie = 40 položek
Týden 48
Změna od výchozí hodnoty do 48. týdne v subškále FACIT-F – část B při absenci interkurentních událostí (ICEs).
Časové okno: 48. týden

Zájemné ICE byly:

  • Vysazení léčby nebo ztráta sledování před koncem dvojitě zaslepeného období
  • Použití zakázaných léků (samotný rituximab nebo v kombinaci, jakýkoli jiný inhibitor komplementu, jakýkoli jiný experimentální lék a plazmaferéza).

Subškála FACIT-F se používá k měření únavy a jejího dopadu na každodenní činnosti a funkce u pacientů s chronickými onemocněními a obsahuje 20 položek týkajících se dopadu únavy. Každá položka je hodnocena na stupnici 0-4, přičemž některé položky jsou obráceně skórovány. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 52, kde vyšší skóre indikuje menší únavu a lepší výsledky a nižší skóre odráží větší únavu. Lze ji použít samostatně nebo s jinými subškálami FACIT jako součást širšího hodnocení kvality života.
48. týden
Změna od výchozí hodnoty do 48. týdne v EQ-5D-5L-část B při absenci interkurentních událostí (ICEs).
Časové okno: Týden 48

Dotazník EQ-5D-5L měří celkové zdraví v 5 dimenzích: Mobilita, Sebeobsluha, Běžné činnosti, Bolest/Nepohodlí a Úzkost/Deprese – každá se skóruje od 1 (žádné problémy) do 5 (extrémní problémy). Skóre tvoří pětimístný zdravotní profil (např. 12345). Každé jednotlivé skóre spolu s VAS pro vnímaný zdravotní stav dnešního dne jsou vykazovány samostatně. Vyšší skóre odráží lepší celkové zdraví. EQ VAS je pacientem hodnocené skóre od 0 (nejhorší) do 100 (nejlepší zdraví).

Zajímavé ICE byly:

  • Vysazení léčby nebo ztráta sledování před koncem dvojitě zaslepeného období
  • Užití zakázaných léků (samotný rituximab nebo v kombinaci, jakýkoli jiný inhibitor komplementu, jakýkoli jiný vyšetřovaný lék a plazmaferéza).
Týden 48
Změna od výchozí hodnoty do 48. týdne v SF-12-část B při absenci interkurentních událostí (ICEs).
Časové okno: 48. týden

Zájmové klinicky významné události (ICE) byly:

  • Vysazení léčby nebo ztráta pacienta z dohledu před koncem dvojitě zaslepeného období
  • Užívání zakázaných léků (samotný rituximab nebo v kombinaci, jakýkoli jiný inhibitor komplementu, jakýkoli jiný experimentální lék a plazmaferéza). SF-12 je 12položkový zdravotní dotazník hodnotící fyzické a duševní zdraví. Vyšší skóre znamená lepší zdraví, přičemž skóre nad 50 ukazuje na lepší než průměrné zdraví. Vytváří dvě souhrnné skóre: Souhrn fyzické složky (PCS) a Souhrn duševní složky (MCS), obě normovaná (průměr = 50, SD = 10), s rozsahem ~5-80 (PCS) a ~-3,3-80 (MCS). Vyšší skóre = lepší zdraví. Zahrnuje také 8 dílčích škál - Fyzické fungování (PF), Role-fyzické (RP), Tělesná bolest (BP), Obecné zdraví (GH), Vitalita (VT), Sociální fungování (SF), Role-emocionální (RE) a Duševní zdraví (MH), každé hodnocené mezi 0-100, kde vyšší = lepší fungování. Skóre se počítají pomocí vážených vzorců z odpovědí na položky (nejedná se o jednoduché průměry).
48. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. října 2022

Primární dokončení (Aktuální)

27. května 2024

Dokončení studie (Aktuální)

11. září 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

27. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

30. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Sobi.PEGCET-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Studené aglutininové onemocnění

Klinické studie na Pegcetacoplan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malaysia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit