Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti pegcetacoplanu u pacientů s nemocí studených aglutininů (CAD)

10. dubna 2024 aktualizováno: Swedish Orphan Biovitrum

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti pegcetacoplanu u pacientů s nemocí studených aglutininů (CAD)

Účelem studie je určit účinnost podávání pegcetakoplanu ve srovnání s placebem při zvýšení hladiny hemoglobinu (Hgb) oproti výchozí hodnotě a zamezení transfuze u účastníků s primárním onemocněním studených aglutininů (CAD).

Přehled studie

Postavení

Pozastaveno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je slepá studie (aktuální léčba nebyla zkoušejícímu ani účastníkovi sdělena) ke studiu pegcetakoplanu u lidí s nemocí studených aglutininů. Studie se bude skládat ze 4týdenního screeningového období, kde budou provedeny vybrané testy, aby se zajistilo, že pacient je způsobilý k účasti ve studii, následované částí A, 24týdenním zaslepeným léčebným obdobím, kdy účastníci dostanou buď pegcetakoplan nebo placebo léčba, která vypadá jako pegcetacoplan, ale bez účinku. Po tomto období se účastníci přesunou do části B, 24týdenního období, kdy všichni dostanou pegcetacoplan. Část C je 48týdenní udržovací období s pegcetacoplanem pro všechny účastníky. Po ukončení léčby účastníci podstoupí bezpečnostní následnou návštěvu asi 8 týdnů po poslední dávce.

Všichni způsobilí účastníci studie dostanou léčbu pegcetakoplanem nebo placebem, podávaným subkutánní infuzí dvakrát týdně doma. Subkutánní infuze vyžaduje zavedení dvou malých jehel do tukové vrstvy tkáně pod kůží a zkoumaný lék vteče do těla. Účastníci studie a/nebo pečovatelé budou vyškoleni v domácí aplikaci pegcetacoplanu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

57

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Belgie
      • Brasschaat, Belgie, 2930
        • Algemeen Ziekenhuis klina
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Uz Gasthuisberg
      • Liège, Belgie, 4000
        • CHU de Liège
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko
        • Helsinki University Hospital - Comprehensive Cancer Center
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie
        • "LTD Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology "
      • Tbilisi, Gruzie
        • Ltd M. Zodelava Hematology Centre
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Amsterdam UMC
  • Itálie
      • Avellino, Itálie, 83100
        • A.O.R.N. S.G. Moscati di Avellino
      • Brescia, Itálie, 25123
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia_Presidio Ospedaliero di Brescia_U.O. Ematologia
      • Milano, Itálie
        • "FOND IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Novara, Itálie
        • AOU Maggiore della Carità SCDU Ematologia
      • Palermo, Itálie, 90146
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti ""Villa Sofia-Cervello
      • Reggio Calabria, Itálie, 89133
        • Grande Ospedale Metropolitano ""Bianchi - Melacrino - Morellii
  • Japonsko
      • Fukushima, Japonsko
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Ibaraki, Japonsko
        • University of Tsukuba Hospital
      • Kanazawa, Japonsko, 9208530
        • Ishikawa Prefectural Central Hospital
      • Nagakute, Japonsko, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
      • Nagano, Japonsko
        • Shinshu University Hospital
      • Osaka, Japonsko, 5650871
        • Osaka University Hospital
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Semmelweis Egyetem
  • Norsko
      • Bergen, Norsko
        • Haukeland University Hospital
      • Grålum, Norsko
        • Sykehuset Østfold Kalnes
      • Trondheim, Norsko
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Německo
      • Essen, Německo, 45147
        • Universitätsklinikum Essen Klinik f. Hämatologie - Westdeutsches Tumorzentrum
      • Ulm, Německo
        • Institut f. Transfusionsmedizin - Universität Ulm
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko
        • Medical University
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • St James' University Hospital
      • London, Spojené království, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Spojené království
        • Cancer Clinical Trials Unit, Haematology -University College London -
      • Nottingham, Spojené království, NG5 1PB
        • Russell Centre for Clinical Haematology
      • Oxford, Spojené království
        • Churchill Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Whittier, California, Spojené státy, 90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Spojené státy, 33014
        • Lakes Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - The Hemophilia Treatment Center (HTC)
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Cornell Medicine / NewYork Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27858
        • East Carolina University Division of Hematology/ Oncology
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Las Palmas De Gran Canaria, Španělsko
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario Infanta Leonor
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Clínico Universitario de Salamanca
      • Sevilla, Španělsko
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Španělsko
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 18 let nebo starší.
  2. Diagnostika primární ICHS.
  3. Hladina Hb ≤ 9 g/dl.
  4. Dokumentované výsledky z biopsie kostní dřeně do 1 roku od screeningu
  5. Buď se 2 roky před screeningem nechejte očkovat proti Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (typy A, C, W, Y a B) a Haemophilus influenzae (typ B), nebo souhlasíte s očkováním během screeningu.
  6. Ženy ve fertilním věku (WOCBP), definované jako všechny ženy, které prodělaly menarche a které NEJSOU trvale sterilní nebo postmenopauzální, musí mít negativní těhotenský test při screeningu a souhlasit s používáním protokolem definovaných metod antikoncepce po dobu trvání studie a 8 týdnů po jejich poslední IMP dávce.

  7. Muži musí po dobu trvání studie a 8 týdnů po poslední dávce IMP souhlasit s následujícím:

    1. Vyhněte se otcovství dítěte.
    2. Používejte protokolem definované metody antikoncepce.
    3. Vyvarujte se darování spermatu.
  8. Ochotný a schopný dát písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Před randomizací dostávali jiné antikomplementové terapie (schválené nebo zkoušené) během 5 poločasů léčiva.
  2. Léčba rituximabem v monoterapii během 12 týdnů před randomizací nebo kombinovaná terapie rituximabem (např. s bendamustinem, fludarabinem, jinými cytotoxickými léky nebo ibrutinibem) během 16 týdnů před randomizací.
  3. Diagnostika systémového lupus erythematodes nebo jiných autoimunitních onemocnění pomocí antinukleárních protilátek.
  4. Anamnéza agresivního lymfomu nebo přítomnost lymfomu vyžadujícího léčbu.
  5. Dostali transplantaci orgánu.
  6. Studený aglutininový syndrom sekundární k Mycoplasma pneumoniae, viru Epstein-Barrové nebo jiné specifické kauzální infekci.
  7. Přítomnost nebo podezření na jaterní dysfunkci indikované zvýšenou alaninaminotransferázou (ALT) > 2,5 x ULN nebo přímými hladinami bilirubinu > 2 x ULN.
  8. Neschopnost kooperovat se studijními postupy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Pegcetacoplan
1080 mg, subkutánní injekce, dvakrát týdně
Lék: Pegcetacoplan
Pegcetacoplan užívaný dvakrát týdně jako subkutánní injekce
Ostatní jména:
  • Aspaveli
Komparátor placeba: Placebo
Octan sodný, subkutánní injekce, dvakrát týdně
Lék: Pegcetacoplan
Pegcetacoplan užívaný dvakrát týdně jako subkutánní injekce
Ostatní jména:
  • Aspaveli

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odpověď (R)
Časové okno: 24. týden
U účastníka se bude mít za to, že má odpověď, pokud se hladina Hgb zvýší nebo rovná (>=) 1,5 gramu na decilitr (g/dl) od výchozí hodnoty a toto zvýšení se udrží od týdne 16 do týdne 24 bez krevní transfuze od 5. do 24. týdne.
24. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny hemoglobinu (Hgb) z výchozího stavu na týden 24.
Časové okno: 24. týden
Bude vyhodnocena průměrná změna hladiny hemoglobinu (Hgb) od výchozího stavu do 24. týdne
24. týden
Vyhýbání se transfuzi od 5. do 24. týdne
Časové okno: 24. týden
Bude hodnoceno procento pacientů, kteří nedostali krevní transfuzi mezi 5. a 24. týdnem
24. týden
Změna od výchozího stavu k 24. týdnu ve funkčním hodnocení skóre terapie rakoviny-anémie/únavy (FACT-An) (Kvalita života)
Časové okno: 24. týden
FACT-An se skládá z 33 otázek týkajících se obecné kvality života a dopadu únavy a dalších symptomů souvisejících s anémií hodnocených pomocí 5bodové škály (0 = vůbec ne; 1 = trochu, 2 = poněkud, 3 = docela málo a 4 = velmi). Odpovědi na každou otázku se sčítají, aby se získalo celkové skóre.
24. týden
Počet transfuzí PRBC od 5. do 24. týdne.
Časové okno: 24. týden
Bude hodnocen počet krevních transfuzí přijatých mezi 5. a 24. týdnem
24. týden
Změna markerů hemolýzy z výchozího stavu na týden 24
Časové okno: 24. týden
Průměrná změna hladiny laktátdehydrogenázy (LDH) od výchozí hodnoty do 24. týdne; hladina haptoglobinu; hladina nepřímého bilirubinu; Absolutní počty retikulocytů (ARC).
24. týden
Normalizace markerů hemolýzy ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden
Procento pacientů s hladinou LDH; Hladina nepřímého bilirubinu a ARC v normálních mezích.
24. týden
Změna ze základního stavu na týden 24 ve 12-položkovém krátkém dotazníku (SF-12)
Časové okno: 24 týdnů
Průzkum zdraví SF-12 je dotazník, který si sami vyhlásíte a změří profil funkčního zdraví a duševní pohody účastníka. Obsahuje 12 otázek.
24 týdnů
Změna ze základního stavu na týden 24 v pětiúrovňovém pětirozměrném dotazníku EuroQol (EQ-5D-5L)
Časové okno: 24. týden
Popisný systém EQ-5D se skládá z 5 dimenzí: mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. Každá dimenze má 5-úrovňovou odezvu: žádné problémy, mírné problémy, střední problémy, vážné problémy a extrémní problémy. Škála se skóre 0-100 se používá ke sběru odpovědí na aktuální zdravotní stav.
24. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Luis López Lazaro, Swedish Orphan Biovitrum AB

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. října 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

27. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Sobi.PEGCET-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Studené aglutininové onemocnění

Klinické studie na Pegcetacoplan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Norway

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit