이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

한랭응집소병(CAD) 환자에서 페그세타코플란의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구

2025년 10월 2일 업데이트: Swedish Orphan Biovitrum

한랭응집소병(CAD) 환자에서 페그세타코플란의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 다기관 연구

이 연구의 목적은 기준선에서 헤모글로빈(Hgb) 수준을 높이고 원발성 한랭 응집소 질환(CAD)이 있는 참가자의 수혈을 피하는 데 있어서 위약과 비교하여 페그세타코플란 투여의 효능을 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 한랭응집병 환자를 대상으로 페그세타코플랜을 연구하기 위한 맹검(시험자 또는 참가자에게 실제 치료법이 공개되지 않음) 연구입니다. 이 연구는 환자가 연구에 참여할 자격이 있는지 확인하기 위해 선택된 테스트를 수행하는 4주간의 선별 기간과 이어서 참가자가 페그세타코플랜 또는 페그세타코플랜을 투여받게 되는 24주간의 맹검 치료 기간인 파트 A로 구성됩니다. 페그세타코플랜처럼 보이지만 효과가 없는 위약 치료입니다. 이 기간이 지나면 참가자는 모두 페그세타코플랜을 받게 되는 24주 기간인 파트 B로 이동하게 됩니다. 파트 C는 모든 참가자에게 페그세타코플랜을 제공하는 48주 유지 기간입니다. 치료 종료 후 참가자는 마지막 투여 후 약 8주 후에 안전 추적 방문을 받게 됩니다.

모든 적격 연구 참가자는 집에서 일주일에 두 번 피하 주입을 통해 투여되는 페그세타코플랜 또는 위약 치료를 받게 됩니다. 피하 주입을 위해서는 두 개의 작은 바늘을 피부 아래 조직의 지방층에 삽입해야 하며 연구용 약물이 체내로 흘러 들어갑니다. 연구 참가자 및/또는 간병인은 페그세타코플랜의 가정 투여에 대한 교육을 받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

24

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그루지야
      • Tbilisi, 그루지야
        • "LTD Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology "
      • Tbilisi, 그루지야
        • Ltd M. Zodelava Hematology Centre
  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드
        • Amsterdam UMC
  • 노르웨이
      • Bergen, 노르웨이
        • Haukeland University Hospital
      • Grålum, 노르웨이
        • Sykehuset Østfold Kalnes
      • Trondheim, 노르웨이
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • 독일
      • Essen, 독일, 45147
        • Universitätsklinikum Essen Klinik f. Hämatologie - Westdeutsches Tumorzentrum
      • Ulm, 독일
        • Institut f. Transfusionsmedizin - Universität Ulm
  • 미국
    • California
      • Whittier, California, 미국, 90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, 미국, 33014
        • Lakes Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - The Hemophilia Treatment Center (HTC)
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10021
        • Weill Cornell Medicine / NewYork Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27858
        • East Carolina University Division of Hematology/ Oncology
  • 벨기에
      • Brasschaat, 벨기에, 2930
        • Algemeen Ziekenhuis klina
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • Uz Gasthuisberg
      • Liège, 벨기에, 4000
        • CHU de Liege
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Las Palmas de Gran Canaria, 스페인
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Madrid, 스페인
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, 스페인
        • Hospital Universitario Infanta Leonor
      • Madrid, 스페인
        • Hospital Clínico Universitario de Salamanca
      • Seville, 스페인
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, 스페인
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • 영국
      • Leeds, 영국, LS9 7TF
        • St James' University Hospital
      • London, 영국, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, 영국
        • Cancer Clinical Trials Unit, Haematology -University College London -
      • Nottingham, 영국, NG5 1PB
        • Russell Centre for Clinical Haematology
      • Oxford, 영국
        • Churchill Hospital
  • 오스트리아
      • Vienna, 오스트리아
        • Medical University
  • 이탈리아
      • Avellino, 이탈리아, 83100
        • A.O.R.N. S.G. Moscati di Avellino
      • Brescia, 이탈리아, 25123
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia_Presidio Ospedaliero di Brescia_U.O. Ematologia
      • Milan, 이탈리아
        • "FOND IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Novara, 이탈리아
        • AOU Maggiore della Carità SCDU Ematologia
      • Palermo, 이탈리아, 90146
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti ""Villa Sofia-Cervello
      • Reggio Calabria, 이탈리아, 89133
        • Grande Ospedale Metropolitano ""Bianchi - Melacrino - Morellii
  • 일본
      • Fukushima, 일본
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Ibaraki, 일본
        • University of Tsukuba Hospital
      • Kanazawa, 일본, 9208530
        • Ishikawa Prefectural Central Hospital
      • Nagakute, 일본, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
      • Nagano, 일본
        • Shinshu University Hospital
      • Osaka, 일본, 5650871
        • Osaka University Hospital
  • 캐나다
      • Toronto, 캐나다
        • St. Michael's Hospital
  • 핀란드
      • Helsinki, 핀란드
        • Helsinki University Hospital - Comprehensive Cancer Center
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리
        • Semmelweis Egyetem

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 18세 이상.
  2. 기본 CAD의 진단.
  3. Hb 수치 ≤ 9g/dL.
  4. 스크리닝 1년 이내에 골수 생검 결과 문서화
  5. 스크리닝 전 2년 이내에 폐렴연쇄상구균, 수막염균(A, C, W, Y, B형), 헤모필루스 인플루엔자(B형) 예방접종을 받았거나 스크리닝 기간 동안 예방접종을 받기로 동의한 사람.
  6. 초경을 경험하고 영구적으로 불임이 아니거나 폐경 후가 아닌 모든 여성으로 정의되는 가임 여성(WOCBP)은 스크리닝 시 음성 임신 검사를 받아야 하며 연구 기간 동안 프로토콜 정의 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 마지막 IMP 투여 후 8주.

  7. 남성은 연구 기간 동안 그리고 마지막 IMP 투여 후 8주 동안 다음에 동의해야 합니다.

    1. 아이를 낳지 마십시오.
    2. 프로토콜 정의 피임 방법을 사용하십시오.
    3. 정자 기증을 자제하십시오.
  8. 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있습니다.

제외 기준:

  1. 무작위 배정 전 제제의 5 반감기 이내에 다른 항보체 요법(승인 또는 연구)을 받은 적이 있습니다.
  2. 무작위 배정 전 12주 이내에 리툭시맙 단독 요법으로 치료하거나 무작위 배정 전 16주 이내에 리툭시맙 병용 요법(예: 벤다무스틴, 플루다라빈, 기타 세포독성 약물 또는 이브루티닙)으로 치료.
  3. 항핵항체를 이용한 전신성 홍반성 루푸스 또는 기타 자가면역질환의 진단.
  4. 공격적인 림프종의 병력 또는 치료가 필요한 림프종의 존재.
  5. 장기 이식을 받았습니다.
  6. Mycoplasma pneumoniae, Epstein-Barr 바이러스 또는 기타 특정 원인 감염에 이차적인 한랭 응집소 증후군.
  7. 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) > 2.5 x ULN 또는 직접 빌리루빈 수치 > 2 x ULN으로 표시되는 간 기능 장애의 존재 또는 의심.
  8. 연구 절차에 협조할 수 없음.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: Pegcetacoplan 이중 맹검 Part A 기간
1080 mg, 피하 주사, 주 2회
의약품: 페그세타코플란
페그세타코플란은 주 2회 피하주사로 복용
다른 이름들:
  • 아스파벨리
  • 엠파벨리
위약 비교기: 플라시보 대조 펙세타코플란-파트 A 이중 맹검
아세트산 나트륨, 피하 주사, 주 2회
의약품: 위약 대조군 펙세타코플란
주 2회 피하 주사로 투여되는 펙세타코플란과 일치하는 위약
활성 비교기: 개방형 라벨 펙세타코플란, 파트 B 및 C 동안
1080 mg, 피하 주사, 주 2회
의약품: 페그세타코플란
페그세타코플란은 주 2회 피하주사로 복용
다른 이름들:
  • 아스파벨리
  • 엠파벨리
위약 비교기: 오픈라벨 펙세타코플란 (파트 A 기간 동안 위약 대조 펙세타코플란) 파트 B&C 기간
아세트산나트륨, 피하주사, 주 2회
의약품: 위약 대조군 펙세타코플란
주 2회 피하 주사로 투여되는 펙세타코플란과 일치하는 위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
24주차에 반응(R)을 나타낸 환자 수
기간: 24주차
참가자는 헤모글로빈 수치가 기준선 대비 1.5g/dL 이상 증가하고, 이 증가가 16주부터 24주까지 유지되며 5주부터 24주까지 수혈이 없었을 경우 반응이 있는 것으로 간주되었습니다.
24주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
ICE(중간 사건)가 없는 경우 Part A에서 혈색소(Hgb) 수치의 기준선 대비 24주차 변화
기간: 24주차

관심 대상 ICE는 다음과 같습니다:

  • 이중 맹검 기간 종료 전 치료 중단 또는 추적 관찰 소실
  • 금지 약물 사용 (리툭시맵 단독 또는 병용, 기타 보체 억제제, 기타 임상 시험 약물, 그리고 혈장 교환) 기준선부터 24주차까지의 헤모글로빈(Hgb) 수준 평균 변화.
24주차
제5주부터 제24주까지 수혈 회피를 달성한 환자 수 - 파트 A
기간: 24주
주 5부터 주 24까지 수혈을 받지 않은 환자의 비율이 평가되었습니다
24주
중간사건(ICE)이 없는 상황에서 기준선부터 24주차까지의 FACT-An 척도 점수(삶의 질)-A 부문 변화
기간: 24주차

관심 대상 ICE는 다음과 같습니다:

  • 이중 맹검 기간 종료 전 치료 중단 또는 추적 관찰 소실
  • 금지 약물 사용 (리툭시맵 단독 또는 병용, 기타 보체 억제제, 기타 임상 시험용 약물, 및 혈장 교환).

FACT-An은 빈혈 환자의 삶의 질(QoL)을 측정하는 데 사용됩니다. 각 항목은 5점 리커트 척도로 평가됩니다: 0=전혀 아님, 1=조금, 2=다소, 3=상당히, 4=매우 많이. 일부 항목은 역코딩됩니다. 이 척도에서 높은 점수는 빈혈의 영향이 적고 더 나은 삶의 질을 나타냅니다. 총 FACT-An 척도 점수 범위는 0에서 160입니다. 총점은 환자의 웰빙에 대한 포괄적인 관점을 제공합니다. 이는 FACT-G와 빈혈 하위 척도를 결합한 것입니다. FACT-G (27항목): 신체적 웰빙(PWB) 및 사회/가족 웰빙(SWB) 총 14항목, 정서적 웰빙(EWB)-6항목, 기능적 웰빙(FWB)-7항목, 빈혈 하위 척도(AnS): 13항목. 총 FACT-An 점수 = FACT-G + 빈혈 하위 척도 = 40항목
24주차
제5주차부터 제24주차까지 환자가 수혈받은 농축 적혈구 수혈 횟수 - 파트 A
기간: 24주차
제5주차부터 제24주차 사이에 수혈받은 횟수를 평가하였습니다.
24주차
동시발생사건(ICEs)이 없는 경우 파트 A LDH 수준의 기준선 대비 24주차 변화
기간: 24주차

관심 있는 임상시험 시행 관점(ICE)은 다음과 같습니다:

  • 이중맹검 기간 종료 전 치료 중단 또는 추적 관찰 불가
  • 금지 약물 사용 (리툭시맵 단독 또는 병용, 기타 보체 억제제, 기타 연구용 약물, 및 혈장 교환) 베이스라인부터 24주차까지의 젖산 탈수소효소(LDH) 수치 평균 변화
24주차
기저선 대비 24주 시점 혈중 합토글로빈 수준 변화 - A부(동반 약물 투여 없음)
기간: 24주차

관심 대상 ICE는 다음과 같습니다:

  • 이중맹검 기간 종료 전 치료 중단 또는 추적 관찰 실패
  • 금지 약물 사용 (리툭시맵 단독 또는 병용 요법, 기타 보체 억제제, 기타 임상 시험 약물, 그리고 혈장 교환술)

합토글로빈 수치의 기준선부터 24주차까지의 평균 변화
24주차
간접 빌리루빈 기준선에서 24주까지의 변화 - ICE 없음 (Part A)
기간: 24주

주요 관심 임상시험 편차(ICE)는 다음과 같습니다:

  • 이중맹검 기간 종료 전 치료 중단 또는 추적 관찰 실패
  • 금지 약물 사용(리툭시맵 단독 또는 병용, 기타 보체 억제제, 기타 임상시험용 약물, 혈장교환술)

간접 빌리루빈 수치의 기준선부터 24주차까지의 평균 변화
24주
상호 간섭 이벤트(ICE)가 없는 경우 기준선부터 24주차까지의 ARC-파트 A 변화
기간: 24주

관심 있는 ICE는 다음과 같습니다:

  • 이중 맹검 기간 종료 전 치료 중단 또는 추적 관찰 중단
  • 금지 약물 사용 (리툭시맵 단독 또는 병용, 기타 보체 억제제, 기타 임상 시험 약물, 그리고 혈장 교환술).

절대 망상 적혈구 수(ARC)의 기준선부터 24주까지의 평균 변화.
24주
동시발생사건(ICEs)이 없는 경우 파트 A의 D-이량체 수준 기준선 대비 24주차 변화
기간: 24주차
  • 이중 맹검 기간 종료 전 치료 중단 또는 추적 관찰 실패
  • 금지 약물 사용 (리툭시맵 단독 또는 병용, 기타 보체 억제제, 기타 연구용 약물, 혈장 교환)으로 인한 D-이량체 수치의 기준선부터 24주차까지의 변화.
24주차
제24주차 파트 A에서 용혈 지표(LDH)의 정상화
기간: 24주차
기저선에서 정상 범위 내 LDH 수치와 비정상 수치를 보인 환자의 비율
24주차
용혈 지표(간접 빌리루빈)의 정상화(24주차 - 파트 A)
기간: 24주차
기저선에서 정상 범위 내의 간접 빌리루빈 수치와 비정상 수치를 보인 환자의 비율
24주차
용혈 지표 정상화(ARC) - 24주차 파트 A
기간: 24주차
기준선에서 정상 범위 내 ARC 수치와 이상 수치를 보인 환자의 비율
24주차
용혈 지표(합토글로빈)의 정규화 - 24주 시점(파트 A)
기간: 24주차
기저선에서 정상 범위 내의 합토글로빈 수치를 보이거나 이상 수치를 보인 환자의 비율
24주차
기저선 대비 24주차까지 첫 정상화된 환자의 수와 비율 - 헵토글로빈 수치 - 파트 A
기간: 24주차
연구 초기 24주 동안 합토글로빈 수치가 정상화된 환자의 비율
24주차
헤모글로빈 수치 기준선 대비 24주차까지 첫 정상화를 보인 환자의 수와 비율 - 파트 A
기간: 24주차
연구 초기 24주 동안 헤모글로빈 수치가 정상화된 환자의 비율
24주차
24주차까지 LDH 수치 기준선 대비 첫 정상화를 보인 환자의 수와 비율 - 파트 A
기간: 24주차
연구 초기 24주 동안 LDH 수치 정상화를 보인 환자의 비율
24주차
간접 빌리루빈 수치 기준선 대비 최초 정상화 환자 수 및 비율(24주차)-파트 A
기간: 24주차
연구 초기 24주 동안 간접 빌리루빈 수치가 정상화된 환자의 비율
24주차
베이스라인 대비 24주차까지 ARC 수준의 첫 정규화를 보인 환자의 수와 비율 - 파트 A
기간: 24주차
연구 초기 24주 동안 ARC 수준 정상화를 보인 환자의 비율
24주차
5주차부터 24주차까지 수혈된 농축 적혈구 제제 단위 수 - 파트 A
기간: 제 5주차부터 제 24주차까지
제5주차부터 제24주차까지 수혈된 PRBC 단위 수가 평가되었습니다
제 5주차부터 제 24주차까지
ICE(중간사건)가 없는 경우 기준선부터 24주차까지의 FACIT-F 하위척도 점수-A부 변화
기간: 24주

관심 대상 ICE는 다음과 같습니다:

  • 이중 맹검 기간 종료 전 치료 중단 또는 추적 관찰 소실
  • 금지 약물 사용 (리툭시맵 단독 또는 병용, 기타 보체 억제제, 기타 임상 시험 약물, 혈장 교환술)

FACIT-F 하위 척도는 만성 질환 환자의 피로와 일상 활동 및 기능에 미치는 영향을 측정하는 데 사용되며, 피로의 영향과 관련된 20개 항목으로 구성됩니다. 각 항목은 0-4점 척도로 점수가 매겨지며, 일부 항목은 역코딩됩니다. 총 점수 범위는 0에서 52점이며, 점수가 높을수록 피로가 적고 결과가 좋음을 나타내고, 점수가 낮을수록 피로가 더 심함을 반영합니다. 이 척도는 단독으로 사용하거나 다른 FACIT 하위 척도와 함께 더 넓은 삶의 질 평가의 일부로 사용될 수 있습니다.
24주
동시 발생 사건(ICEs)이 없는 경우 SF-12 파트 A의 기준선부터 24주까지의 변화
기간: 24주차

관심 대상 ICE는 다음과 같습니다:

  • 이중 맹검 기간 종료 전 치료 중단 또는 추적 관찰 불가
  • 금지 약물 사용 (리툭시맵 단독 또는 병용, 기타 보체 억제제, 기타 임상 시험 약물, 혈장 교환술)

SF-12는 신체 및 정신 건강을 평가하는 12항목 건강 설문지입니다. 점수가 높을수록 건강 상태가 좋음을 의미하며, 50점 이상은 평균보다 건강 상태가 좋음을 나타냅니다. 이 설문지는 두 가지 요약 점수를 생성합니다: 신체 구성 요소 요약(PCS)과 정신 구성 요소 요약(MCS)으로, 둘 다 규범 기반(평균=50, 표준편차=10)이며 범위는 각각 ~5-80(PCS) 및 ~-3.3-80(MCS)입니다. 점수가 높을수록 건강 상태가 좋음을 의미합니다. 또한 8개의 하위 척도-신체 기능(PF), 역할-신체(RP), 신체 통증(BP), 일반 건강(GH), 활력(VT), 사회 기능(SF), 역할-정서(RE), 정신 건강(MH)을 포함하며, 각각 0-100점으로 평가되며 점수가 높을수록 기능이 더 좋음을 의미합니다. 점수는 항목 응답으로부터 가중치가 적용된 공식을 사용하여 계산됩니다(단순 평균이 아님).
24주차
동반 사건(ICE) 없이 EQ-5D-5L 설문조사 - 파트 A의 기준선부터 24주까지의 변화
기간: 24주차

EQ-5D-5L은 5가지 차원에서 전반적인 건강 상태를 측정합니다: 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울증 - 각 항목은 1점(문제 없음)에서 5점(극심한 문제)까지 점수화됩니다. 점수는 5자리 건강 프로필(예: 12345)을 형성합니다. 각 개별 점수와 오늘의 지각된 건강 상태에 대한 VAS는 별도로 보고됩니다. 높은 점수는 더 나은 전반적인 건강 상태를 반영합니다. EQ VAS는 환자가 평가한 0점(최악)부터 100점(최상의 건강 상태)까지의 점수입니다.

관심 대상 ICE는 다음과 같았습니다:

  • 이중 맹검 기간 종료 전 치료 중단 또는 추적 관찰 실패
  • 금지 약물 사용 (리툭시맵 단독 또는 병용, 기타 보체 억제제, 기타 임상 시험 약물, 및 혈장 교환).
24주차
기저선 대비 48주 시점 헤모글로빈(Hgb) 수준 변화 - ICE(동반사건)가 없는 경우 B 부문
기간: 48주차

관심 있는 ICE는 다음과 같습니다:

  • 이중 맹검 기간 종료 전 치료 중단 또는 추적 관찰 실패
  • 금지 약물 사용 (리툭시맵 단독 또는 병용, 기타 보체 억제제, 기타 시험용 약물, 및 혈장 교환).

혈색소(Hgb) 수치의 기준선부터 48주까지의 평균 변화.
48주차
ICEs(중간발생사건)가 없는 상황에서 Part B의 LDH 수준 기준선 대비 48주차 변화.
기간: 48주차

관심 대상 ICE는 다음과 같습니다:

  • 이중 맹검 기간 종료 전 치료 중단 또는 추적 관찰 불가
  • 금지 약물 사용 (리툭시맵 단독 또는 병용, 기타 여타 보체 억제제, 기타 시험용 약물, 혈장 교환).

LDH 수치의 기준선부터 48주차까지의 평균 변화.
48주차
인터커런트 이벤트(ICE)가 없는 경우 파트 B의 합토글로빈 수준 기준선 대비 48주차 변화
기간: 48주

관심 대상 ICE는 다음과 같습니다:

  • 이중맹검 기간 종료 전 치료 중단 또는 추적 관찰 실패
  • 금지 약물 사용(리툭시맵 단독 또는 병용, 기타 보체 억제제, 기타 임상 시험용 약물, 및 혈장 교환).

합토글로빈 수치의 기준선부터 48주차까지의 평균 변화
48주
간접 빌리루빈 수치-파트 B에서 중간 사건(ICEs)이 없는 경우 기준선부터 48주까지의 변화
기간: 48주차

관심 대상 ICE는 다음과 같습니다:

  • 이중 맹검 기간 종료 전 치료 중단 또는 추적 관찰 불가
  • 금지 약물 사용 (리툭시맵 단독 또는 병용, 기타 보체 억제제, 기타 임상 시험 약물, 혈장 교환술)

간접 빌리루빈 수치의 기준선부터 48주차까지의 평균 변화.
48주차
동반사건(ICE) 없이 ARC-Part B의 기준선부터 48주까지의 변화
기간: 48주차

주요 관심 임상시험 중단 기준(ICEs)은 다음과 같습니다:

  • 이중맹검 기간 종료 전 치료 중단 또는 추적 관찰 불가
  • 금지 약물 사용(리툭시맵 단독 또는 병용, 기타 보체 억제제, 기타 임상시험용 의약품, 및 혈장교환술)

절대 망상적혈구 수(ARC)의 기준선부터 48주차까지의 평균 변화.
48주차
간헐적 사건(ICE)이 없는 경우 기준선부터 48주까지의 D-이합체 수준 변화 - B 부문
기간: 48주차

주요 관심 임상시험 편의사건(ICE)은 다음과 같습니다:

  • 이중맹검 기간 종료 전 치료 중단 또는 추적 관찰 실패
  • 금지 약물 사용(리툭시맵 단독 또는 병용 요법, 기타 보체 억제제, 기타 임상시험 약물, 그리고 혈장 교환술).

D-이합체 수치의 기준선부터 48주차까지의 평균 변화.
48주차
ICE(중간발생사건) 없이 48주차까지의 FACT-An 척도 점수(삶의 질)-B부 기준 변경량
기간: 48주차

관심 있는 ICE는 다음과 같습니다:

  • 이중맹검 기간 종료 전 치료 중단 또는 추적 관찰 소실
  • 금지 약물 사용 (리툭시맵 단독 또는 병용, 기타 보체 억제제, 기타 임상 시험 약물 및 혈장 교환)

FACT-An은 빈혈 환자의 삶의 질(QoL)을 측정하는 데 사용됩니다. 각 항목은 5점 리커트 척도로 평가됩니다: 0=전혀 아니다, 1=조금, 2=어느 정도, 3=상당히, 4=매우. 일부 항목은 역코딩됩니다. 이 척도에서 높은 점수는 빈혈의 영향이 적고 더 나은 삶의 질을 나타냅니다. 총 FACT-An 척도 점수 범위는 0에서 160입니다. 총 점수는 환자의 웰빙에 대한 포괄적인 견해를 제공합니다. 이는 FACT-G와 빈혈 하위 척도를 결합한 것입니다. FACT-G(27항목): 신체적 웰빙(PWB) 및 사회/가족 웰빙(SWB) 총 14항목, 정서적 웰빙(EWB)-6항목, 기능적 웰빙(FWB)-7항목, 빈혈 하위 척도(AnS): 13항목. 총 FACT-An 점수 = FACT-G + 빈혈 하위 척도 = 40항목
48주차
기저선에서 48주까지의 FACIT-F 하위 척도 점수-Part B의 변화(동반사건 없음)
기간: 48주

관심 대상 ICE는 다음과 같습니다:

  • 이중맹검 기간이 끝나기 전에 치료에서 탈락하거나 추적 관찰이 중단된 경우
  • 금지 약물(리툭시맵 단독 또는 병용, 기타 보체 억제제, 기타 임상 시험 약물, 혈장 교환) 사용

FACIT-F 하위 척도는 만성 질환 환자의 피로와 일상 활동 및 기능에 미치는 영향을 측정하는 데 사용되며, 피로의 영향과 관련된 20개 항목으로 구성됩니다. 각 항목은 0-4점 척도로 채점되며, 일부 항목은 역채점됩니다. 총 점수 범위는 0에서 52점이며, 점수가 높을수록 피로가 적고 결과가 좋은 것을 의미하고, 점수가 낮을수록 피로가 더 큰 것을 반영합니다. 이 척도는 단독으로 사용하거나 다른 FACIT 하위 척도와 함께 더 넓은 삶의 질 평가의 일부로 사용할 수 있습니다.
48주
동반 질환 없이 기준선부터 48주까지의 EQ-5D-5L-파트 B 변화
기간: 48주차

EQ-5D-5L은 5가지 영역(이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울)에서 전반적인 건강 상태를 측정하며, 각 항목은 1점(문제 없음)부터 5점(극심한 문제)까지 점수화됩니다. 점수는 5자리 건강 프로필(예: 12345)을 형성합니다. 각 개별 점수와 함께 오늘의 주관적 건강 상태에 대한 VAS 점수가 별도로 보고됩니다. 높은 점수는 더 나은 전반적인 건강 상태를 반영합니다. EQ VAS는 환자가 평가한 0점(최악)부터 100점(최상의 건강 상태)까지의 점수입니다.

주요 관심 대상 ICEs는 다음과 같습니다:

  • 이중 맹검 기간 종료 전 치료 철회 또는 추적 관찰 실패
  • 금지 약물 사용(리툭시맵 단독 또는 병용, 기타 보체 억제제, 기타 임상 시험 약물, 혈장 교환술)
48주차
동반발생사건(ICE)이 없는 경우 기준 시점부터 48주차까지의 SF-12 파트 B 변화
기간: 48주차

주요 관심 대상인 ICE(Intention-to-Consider Exclusions)는 다음과 같습니다:

  • 이중 맹검 기간 종료 전 치료 중단 또는 추적 관찰 불가
  • 금지 약물 사용(리툭시맵 단독 또는 병용, 기타 보체 억제제, 기타 임상 시험 약물, 그리고 혈장 교환). SF-12는 신체 및 정신 건강을 평가하는 12문항 건강 설문지입니다. 높은 점수는 더 나은 건강 상태를 의미하며, 50점 이상은 평균 이상의 건강 상태를 나타냅니다. 이 설문지는 두 가지 요약 점수(신체 구성 요소 요약(PCS) 및 정신 구성 요소 요약(MCS))을 생성하며, 두 점수 모두 규준 기반(평균 = 50, 표준 편차 =10)으로, 범위는 각각 약 5-80(PCS) 및 약 -3.3-80(MCS)입니다. 높은 점수 = 더 나은 건강 상태. 또한 8개의 하위 척도(신체 기능(PF), 신체적 역할(RP), 신체 통증(BP), 일반 건강(GH), 활력(VT), 사회 기능(SF), 정서적 역할(RE), 정신 건강(MH))을 포함하며, 각 척도는 0-100점으로 평가되며 높은 점수는 더 나은 기능을 의미합니다. 점수는 문항 응답의 가중치 공식(단순 평균 아님)을 사용하여 계산됩니다.
48주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Swedish Orphan Biovitrum

수사관

  • 연구 책임자: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 10월 20일

기본 완료 (실제)

2024년 5월 27일

연구 완료 (실제)

2024년 9월 11일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 10월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 10월 15일

처음 게시됨 (실제)

2021년 10월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 10월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 10월 2일

마지막으로 확인됨

2025년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Sobi.PEGCET-101

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

한랭응집소병에 대한 임상 시험

페그세타코플란에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in South Africa

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다