Étude AZP-3601 SAD et MAD chez des sujets sains et des sujets atteints d'hypoparathyroïdie
4 septembre 2025 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Une étude à dose unique et à doses croissantes multiples pour étudier l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'AZP-3601, un analogue synthétique de l'hormone parathyroïdienne, chez des sujets sains et chez des sujets atteints d'hypoparathyroïdie
Cette étude étudie l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacodynamique et la pharmacocinétique de l'AZP-3601 après une administration unique et répétée chez des volontaires sains et des patients atteints d'hypoparathyroïdie chronique (HPc).
Le protocole comprend 3 parties :
- Partie A : première étude à dose unique croissante (SAD) chez l'homme chez des volontaires sains
- Partie B : étude à doses multiples croissantes (MAD) avec 2 semaines de traitement chez des volontaires sains
- Partie C : étude MAD en ouvert d'une durée totale de traitement de 3 mois chez des patients atteints de HPc.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
132
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Oui
La description
Principaux critères d'inclusion
- Partie A : volontaires sains de sexe masculin âgés de 18 à 60 ans inclus avec un indice de masse corporelle de 19 à 28 kg/m2
- Partie B : volontaires masculins et féminins en bonne santé (hors potentiel de procréation) âgés de 18 à 60 ans inclus avec un indice de masse corporelle de 19 à 28 kg/m2
Partie C :
- Patients hommes et femmes âgés de 18 à 75 ans inclus
- Antécédents de HPC depuis ≥ 12 mois au moment du dépistage avec documentation de deux mesures de la calcémie et de l'hormone parathyroïdienne (PTH).
- Nécessité d'un traitement par calcitriol ≥ 0,25 μg par jour ou d'alphacalcidol ≥ 0,50 μg par jour (les deux sont des suppléments de vitamine D active) et nécessité d'un traitement de calcium oral supplémentaire ≥ 1 000 mg par jour en plus de l'apport alimentaire normal en calcium lors des évaluations initiales.
Principaux critères d'exclusion
Parties A et B :
- Valeurs de laboratoire anormales cliniquement significatives, telles que jugées par l'investigateur
- Utilisation de produits du tabac dans les 3 mois précédant la première administration de drogue
- Antécédents d'abus d'alcool ou de toxicomanie
Partie C
- Antécédents connus d'hypocalcémie autosomique dominante (ADH résultant d'un gain de fonction du récepteur sensible au calcium [CaSR] ou de mutations GNA11) ou de pseudohypoparathyroïdie (réactivité altérée à la PTH)
- Toute maladie actuelle qui pourrait affecter le métabolisme du calcium ou l'homéostasie du phosphate de calcium autre que HP
- Utilisation de médicaments tels que les diurétiques de l'anse et thiazidiques, le chlorhydrate de raloxifène, le lithium, le méthotrexate, les glycosides cardiaques (par exemple, la digoxine ou la digitoxine) ou les corticostéroïdes systémiques dans les 4 semaines précédant le début du traitement.
- Traitement antérieur avec des médicaments de type PTH, y compris PTH (1-84), PTH (1-34) ou abaloparatide, dans les 3 mois précédant le dépistage.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: AZP-3601
administration sous-cutanée (sc) une fois par jour
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Poudre lyophilisée d'AZP-3601 à reconstituer avec de l'eau pour injection avant injection
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo (parties A et B)
administration sous-cutanée (sc) une fois par jour
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Solution saline correspondant visuellement au médicament actif
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: Jusqu'à 2 semaines dans la partie A et la partie B, et jusqu'à 3 mois dans la partie C
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Nombre d'événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE), tel qu'évalué par medDRA (v25).
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Jusqu'à 2 semaines dans la partie A et la partie B, et jusqu'à 3 mois dans la partie C
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Concentration maximale observée (Cmax) - Partie A
Délai: 24 heures
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Concentration maximale observée (Cmax) d'AZP-3601 (pg/mL) dans la partie A
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24 heures
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Concentration maximale observée (Cmax) - Partie B
Délai: Jour 1, Jour 14
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Concentration maximale observée (Cmax) d'AZP-3601 (pg/mL) dans la partie B
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Jour 1, Jour 14
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Concentration maximale observée (Cmax) - Partie C
Délai: Jour 1, Jour 14, Jour 28, Jour 84
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Concentration maximale observée (Cmax) d'AZP-3601 (pg/mL) dans la partie C.
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Jour 1, Jour 14, Jour 28, Jour 84
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Aire sous la courbe temporelle de concentration plasmatique du médicament (ASC) - Partie A
Délai: 24 heures
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Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps (ASC) (pg*h/mL) dans la partie A
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24 heures
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Aire sous la courbe temporelle de concentration plasmatique du médicament (ASC) - Partie B
Délai: Jour 1, Jour 14
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Aire sous la courbe temporelle de concentration plasmatique du médicament (ASC) (pg*h/mL) dans la partie B
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Jour 1, Jour 14
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Aire sous la courbe temporelle de concentration plasmatique du médicament (ASC) - Partie C
Délai: Jour 1, Jour 14, Jour 28, Jour 84
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Aire sous la courbe de temps de concentration plasmatique du médicament (ASC) (pg*h/mL) dans la partie C.
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Jour 1, Jour 14, Jour 28, Jour 84
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Calcium corrigé pour l'albumine - Partie A
Délai: 24 heures
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Niveaux de calcium corrigés pour l'albumine (mg/dL) dans la partie A
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24 heures
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Calcium corrigé pour l'albumine - Partie B
Délai: 24 heures, jour 14
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Niveaux de calcium corrigés pour l'albumine (mg/dL) dans la partie B
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24 heures, jour 14
|
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Calcium corrigé pour l'albumine - Partie C
Délai: Jour 1, Jour 14, Jour 28 et Jour 84
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Niveaux de calcium corrigés pour l'albumine (mg/dL) dans la partie C.
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Jour 1, Jour 14, Jour 28 et Jour 84
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Phosphate sérique - Partie A
Délai: 24 heures
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Niveaux de phosphate sérique (mg/dL) dans la partie A
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24 heures
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Phosphate sérique - Partie B
Délai: Jour 1, Jour 14
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Niveaux de phosphate sérique (mg/dL) dans la partie B
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Jour 1, Jour 14
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Phosphate sérique - Partie C
Délai: Jour 1 (H0), Jour 14 (H2), Jour 28 (H2) et Jour 84 (H2)
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Niveaux de phosphate sérique (mg/dL) dans la partie C.
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Jour 1 (H0), Jour 14 (H2), Jour 28 (H2) et Jour 84 (H2)
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Dose quotidienne de calcium oral et de vitamine D active - Partie C
Délai: Jour 28 et Jour 43
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Dose quotidienne de calcium oral et de vitamine D active pour les patients traités dans la partie C.
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Jour 28 et Jour 43
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Taux d'excrétion de calcium 24h - Partie C
Délai: Jour 1, Jour 14, Jour 28 et Jour 84
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Taux d’excrétion du calcium sur 24 heures (mg/24h) dans la partie C.
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Jour 1, Jour 14, Jour 28 et Jour 84
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
7 septembre 2020
Achèvement primaire (Réel)
23 août 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
23 août 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 janvier 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
1 février 2022
Première publication (Réel)
14 février 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
8 septembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 septembre 2025
Dernière vérification
1 septembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AZP-3601-CLI-001
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .