Une étude en situation réelle sur des patients atteints d'une tumeur osseuse à cellules géantes non résécable

Il s'agit d'une étude observationnelle rétrospective dans le monde réel, qui évalue l'efficacité et l'innocuité des thérapies dénosumab et non dénosumab dans le traitement des populations chinoises de tumeurs osseuses à cellules géantes (GCTB) associées à une morbidité post-chirurgicale sévère et irrécupérables sur le plan chirurgical, désignées collectivement comme GCTB non résécable, de 2013 à 2021 dans trois centres médicaux, servant de contrôle externe pour un essai de phase Ib/II à un seul bras sur le traitement JMT103 du GCTB. 301 patients ont été recrutés et répartis en 2 groupes en fonction de leurs expositions antérieures réelles. Le groupe 1 (n = 135) était le groupe dénosumab. Le groupe 2 (n = 166) comprenait deux types d'expositions autres que le denosumab : d'autres traitements médicamenteux anti-GCTB ou l'absence de traitement chez les patients atteints de GCTB. La posologie, la voie, la fréquence et les autres méthodes d'administration ont été collectées en fonction des dossiers de traitement antérieurs réels. Le critère de jugement principal était le taux de réponse tumorale [réponse tumorale radiographique (CR/PR évaluée par les critères ICD ou EORTC) dans les 12 semaines, ou réduction d'au moins 90 % des cellules géantes ressemblant à des ostéoclastes par rapport à la valeur initiale]. Le critère d'évaluation secondaire clé était le taux de réponse tumorale [réponse tumorale radiographique (RC/PR évaluée selon les critères ICDS ou EORTC), ou réduction d'au moins 90 % des cellules géantes de type ostéoclaste par rapport à la valeur initiale]. D'autres mesures de résultats secondaires comprennent : la proportion de patients dont les tumeurs étaient résécables chirurgicalement ; la durée médiane de la réponse tumorale (DOR), le taux de contrôle de la maladie (DCR) et le temps jusqu'à progression de la maladie (TTP) ; et les types et la proportion des principaux effets indésirables.