Uno studio del mondo reale su pazienti affetti da tumore osseo a cellule giganti non resecabile

Questo è uno studio osservazionale retrospettivo del mondo reale, che valuta l'efficacia e la sicurezza delle terapie denosumab e non denosumab nel trattamento delle popolazioni cinesi di tumore osseo a cellule giganti (GCTB) chirurgicamente irrecuperabile o grave morbilità postoperatoria associata, collettivamente a GTCTB come non resecabile, nel periodo 2013-2021 in tre centri medici, fungendo da controllo esterno per uno studio di fase Ib/II a braccio singolo sul trattamento JMT103 della GTCTB. Sono stati arruolati 301 pazienti e divisi in 2 gruppi in base alle loro effettive precedenti esposizioni. Il gruppo 1 (n=135) era il gruppo denosumab. Il gruppo 2 (n=166) comprendeva due tipi di esposizioni diverse da denosumab: altre terapie farmacologiche anti-GCTB o nessuna terapia su pazienti con GCTB. Il dosaggio, la via, la frequenza e altri metodi di somministrazione sono stati raccolti in base alle registrazioni dei trattamenti precedenti effettivi. La misura dell'esito primario era il tasso di risposta del tumore [risposta radiografica del tumore (CR/PR valutata mediante ICD o criteri EORTC) entro 12 settimane, o riduzione di almeno il 90% di osteoclasti simili a cellule giganti rispetto al basale]. L'endpoint secondario chiave era il tasso di risposta del tumore [risposta radiografica del tumore (CR/PR valutata secondo i criteri ICDS o EORTC), o almeno il 90% di riduzione delle cellule giganti simili agli osteoclasti rispetto al basale]. Altre misure di esito secondarie includono: percentuale di pazienti i cui tumori erano resecabili chirurgicamente; durata mediana della risposta tumorale (DOR), tasso di controllo della malattia (DCR) e tempo alla progressione della malattia (TTP); e tipi e proporzione delle principali reazioni avverse.