Un estudio del mundo real en pacientes con tumor óseo de células gigantes irresecable

Este es un estudio observacional retrospectivo del mundo real, que evalúa la eficacia y la seguridad de las terapias con denosumab y sin denosumab en el tratamiento de poblaciones chinas de tumores óseos de células gigantes (GCTB) asociados a morbilidad posquirúrgica grave o insalvable quirúrgicamente, denominados colectivamente a GCTB no resecable, durante 2013-2021 en tres centros médicos, sirviendo como control externo para un ensayo de fase Ib/II de un solo brazo sobre el tratamiento de GCTB con JMT103. Se inscribieron 301 pacientes y se dividieron en 2 grupos según sus exposiciones previas reales. El grupo 1 (n=135) fue el grupo denosumab. El grupo 2 (n=166) incluyó dos tipos de exposiciones además del denosumab: otras terapias con medicamentos anti-GCTB o ninguna terapia en pacientes con GCTB. La dosis, la vía, la frecuencia y otros métodos de administración se recogieron de acuerdo con los registros reales de tratamientos anteriores. La medida de resultado primaria fue la tasa de respuesta tumoral [respuesta tumoral radiográfica (RC/PR evaluada por ICD o criterios EORTC) dentro de las 12 semanas, o al menos 90 % de reducción de células gigantes similares a osteoclastos en comparación con el valor inicial]. El criterio de valoración secundario clave fue la tasa de respuesta tumoral [respuesta tumoral radiográfica (CR/PR evaluada por los criterios ICDS o EORTC), o al menos una reducción del 90 % de las células gigantes similares a los osteoclastos en comparación con el valor inicial]. Otras medidas de resultado secundarias incluyen: proporción de pacientes cuyos tumores fueron resecables quirúrgicamente; mediana de duración de la respuesta tumoral (DOR), tasa de control de la enfermedad (DCR) y tiempo hasta la progresión de la enfermedad (TTP); y tipos y proporciones de reacciones adversas clave.