Um estudo do mundo real em pacientes com tumor ósseo de células gigantes irressecável

Este é um estudo observacional retrospectivo do mundo real, que avalia a eficácia e a segurança das terapias com denosumabe e não denosumabe no tratamento de populações chinesas com tumor ósseo de células gigantes (GCTB) associado à morbidade cirurgicamente irrecuperável ou grave pós-cirúrgica, referidos coletivamente como GCTB irressecável, durante 2013-2021 em três centros médicos, servindo como controle externo para um estudo de fase Ib/II de braço único no tratamento JMT103 de GCTB. 301 pacientes foram inscritos e divididos em 2 grupos de acordo com suas exposições anteriores reais. O grupo 1 (n=135) foi o grupo denosumabe. O Grupo 2 (n=166) incluiu dois tipos de exposição além do denosumabe: outras terapias medicamentosas anti-GCTB ou nenhuma terapia em pacientes com GCTB. A dosagem, via, frequência e outros métodos de administração foram coletados de acordo com os registros reais de tratamento anterior. O desfecho primário foi a taxa de resposta tumoral [resposta tumoral radiográfica (CR/PR avaliada por ICDs ou critérios EORTC) em 12 semanas, ou pelo menos 90% de redução de osteoclastos como células gigantes em comparação com a linha de base]. O principal desfecho secundário foi a taxa de resposta tumoral [resposta tumoral radiográfica (CR/PR avaliada pelos critérios ICDS ou EORTC), ou pelo menos 90% de redução de células gigantes semelhantes a osteoclastos em comparação com a linha de base]. Outras medidas de desfecho secundárias incluem: proporção de pacientes cujos tumores foram ressecáveis ​​cirurgicamente; duração mediana da resposta do tumor (DOR), taxa de controle da doença (DCR) e tempo para progressão da doença (TTP); e tipos e proporção das principais reações adversas.