Een real-world studie bij patiënten met een inoperabele reusceltumor van het bot

Dit is een retrospectieve observationele real-world studie, die de werkzaamheid en veiligheid evalueert van denosumab- en niet-denosumab-therapieën bij de behandeling van Chinese populaties van chirurgisch onherstelbare of ernstige postoperatieve morbiditeit geassocieerde gigantische celtumor van het bot (GCTB), gezamenlijk verwezen tot inoperabele GCTB, gedurende 2013-2021 in drie medische centra, dienend als de externe controle voor een eenarmige fase Ib/II-studie naar JMT103-behandeling van GCTB. 301 patiënten werden ingeschreven en verdeeld in 2 groepen op basis van hun werkelijke eerdere blootstellingen. Groep 1 (n=135) was denosumab-groep. Groep 2 (n=166) omvatte twee soorten blootstellingen anders dan denosumab: andere anti-GCTB-medicamenteuze therapieën, of geen therapie bij GCTB-patiënten. De dosering, route, frequentie en andere toedieningsmethoden werden verzameld volgens de actuele eerdere behandelingsgegevens. De primaire uitkomstmaat was het tumorresponspercentage [radiografische tumorrespons (CR/PR geëvalueerd door ICD's of EORTC-criteria) binnen 12 weken, of ten minste 90% vermindering van osteoclastachtige reuzencellen in vergelijking met baseline]. Het belangrijkste secundaire eindpunt was het tumorresponspercentage [radiografische tumorrespons (CR/PR geëvalueerd door ICDS- of EORTC-criteria), of ten minste 90% vermindering van osteoclastachtige reuzencellen in vergelijking met baseline]. Andere secundaire uitkomstmaten zijn: percentage patiënten bij wie de tumoren chirurgisch reseceerbaar waren; mediane duur van tumorrespons (DOR), ziektecontrolepercentage (DCR) en tijd tot ziekteprogressie (TTP); en typen en aandeel van de belangrijkste bijwerkingen.