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Inhibiteurs oraux Hedgehog dans le traitement du carcinome basocellulaire aux Pays-Bas : une étude d'enregistrement prospective

2 avril 2025 mis à jour par: Maastricht University Medical Center

Enregistrement des inhibiteurs de Hedgehog oraux Vismodegib et Sonidegib dans le traitement du carcinome basocellulaire avancé et multiple aux Pays-Bas : une étude d'enregistrement prospective.

Contexte : Les inhibiteurs oraux de hedgehog, le vismodegib et le sonidegib, ont été utilisés pour le traitement des patients atteints de carcinome basocellulaire métastatique (mBCC) localement avancé (laBCC) et du syndrome de naevus basocellulaire (SCNB). Aux Pays-Bas, la thérapie ciblée avec le vismodegib et le sonidegib est disponible depuis 2013 et 2021, respectivement. Aucune étude comparative directe n'a encore été réalisée entre les deux inhibiteurs de hedgehog oraux (HHI) vismodegib et sonidegib. De plus, les données pour le sonidegib ne sont pas encore disponibles.

Objectif : Le but de cette étude est 1) d'évaluer l'efficacité des HHI oraux dans le traitement des patients atteints de CBCla, de CBCm et de BCNS et 2) de comparer les HHI oraux vismodegib et sonidegib.

Conception de l'étude : étude d'enregistrement prospective qui inclut tous les patients, quel que soit leur âge et leur sexe, atteints d'un carcinome basocellulaire histologiquement prouvé recevant un traitement par vismodegib ou sonidegib aux Pays-Bas. Les informations sur les patients, les tumeurs et les traitements ont été recueillies à partir des dossiers des patients.

Principaux paramètres/critères d'évaluation de l'étude : le critère de jugement principal pour mesurer l'efficacité/la réponse tumorale était la survie sans progression (PFS) médiane, où la diminution, la stagnation ou l'augmentation de la taille de la tumeur est mesurée par le diamètre maximal. Les critères de jugement secondaires sont la fréquence, la gravité et la réversibilité des événements indésirables liés au traitement et la qualité de vie spécifique à la maladie, exprimées sous forme de scores moyens aux questionnaires EORTC-QLQ-C30 et aBCCdex.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude d'enregistrement prospective menée dans huit hôpitaux universitaires aux Pays-Bas. Le vismodegib et le sonidegib ne sont actuellement prescrits que dans les hôpitaux universitaires aux Pays-Bas. Par conséquent, cette approche multicentrique avec tous les centres universitaires aux Pays-Bas fournit un aperçu complet de la prescription de ces HHI oraux aux Pays-Bas. L'étude se déroule au département de dermatologie et d'oncologie du Maastricht University Medical Center+ (MUMC+), Erasmus University Medical Center (Erasmus MC) Rotterdam, Netherlands Cancer Institute (NKI) Amsterdam, University Medical Center Groningen (UMCG), University Medical Center Utrecht ( UMC Utrecht), le centre médical universitaire d'Amsterdam (Amsterdam UMC), le centre médical universitaire Radboud (Radboudumc) et le centre médical universitaire de Leiden (LUMC).

Tous les patients recevant au moins une dose de vismodegib ou de sonidegib pour le traitement du carcinome basocellulaire (laBCC, mBCC, CBC multiples dans le BCNS et dans les non-BCNS) (en soins réguliers) seront inclus, à condition qu'ils donnent leur autorisation et signent le formulaire de consentement. Les médecins traitants enregistrent alors systématiquement les données sur le traitement en utilisant un format d'enregistrement uniforme. Cet enregistrement comprend l'efficacité du médicament mesurée par le diamètre de la tumeur*, les événements indésirables selon le CTCAE version 5.0, et des données telles que l'âge, le sexe, le statut de l'Organisation mondiale de la santé (OMS), les scores au questionnaire G8, la consommation de médicaments, les comorbidités, l'indication, la posologie, la durée du traitement, les valeurs biologiques et la raison de l'arrêt du traitement. De plus, deux fois par an, les scores aux questionnaires EORTC-QLQ-C30 et aBCCdex sont enregistrés. Toutes les données seront extraites des dossiers électroniques des patients et seront saisies de manière anonyme dans une base de données Castor.

Le critère de jugement principal pour mesurer l'efficacité/réponse tumorale est la médiane de la survie sans progression (PFS) où la diminution, la stagnation ou l'augmentation de la taille de la tumeur est mesurée par le diamètre maximal de la tumeur*. Les critères de jugement secondaires sont la fréquence, la gravité et la réversibilité des événements indésirables liés au traitement et la qualité de vie spécifique à la maladie, exprimées sous forme de scores moyens aux questionnaires EORTC-QLQ-C30 et aBCCdex. De plus, l'association des caractéristiques des patients sur l'efficacité des médicaments et les événements indésirables sera analysée.

*En cas de syndrome de gorlin goltz ou de CBC multiples, au moins 3 lésions cibles sont enregistrées dont les diamètres sont suivis dans le temps.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

80

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Emmy Cruts, MD
  • Numéro de téléphone: +31(0)43 3877295
  • E-mail: e.cruts@mumc.nl

Lieux d'étude

  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas
        • Pas encore de recrutement
        • UMCG
        • Contact:
          • A.K.L. Reyners, MD, PhD
      • Utrecht, Pays-Bas
        • Recrutement
        • UMC Utrecht
        • Contact:
          • L.A. Devriese, MD, PhD
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Pays-Bas
        • Recrutement
        • Radboudumc
        • Contact:
          • S Lubeek, MD, PhD
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Pays-Bas
        • Recrutement
        • Maastricht University Medical Center +
        • Contact:
          • Emmy Cruts, MD
        • Contact:
          • Klara Mosterd, MD, PhD
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Pays-Bas
        • Recrutement
        • Amsterdam UMC
        • Contact:
          • M.W. Bekkenk, MD, PhD
      • Amsterdam, Noord-Holland, Pays-Bas
        • Recrutement
        • Netherlands Cancer Institute - AVL
        • Contact:
          • B. Zupan, MD
    • Zuid-Holland
      • Leiden, Zuid-Holland, Pays-Bas
        • Recrutement
        • LUMC
        • Contact:
          • R. van Doorn, MD, PhD
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Pays-Bas
        • Recrutement
        • Erasmus MC
        • Contact:
          • M. Wakkee, MD, PhD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Tous les hommes et toutes les femmes, quel que soit leur âge, diagnostiqués avec un carcinome basocellulaire avancé, un carcinome basocellulaire métastatique, plusieurs carcinomes basocellulaires ou le syndrome de Gorlin, pour lesquels un inhibiteur oral hedgehog (vismodegib ou sonidégib) est utilisé aux Pays-Bas.

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes et femmes
  • Tous ages
  • Diagnostiqué avec un carcinome basocellulaire localement avancé (laBCC), un carcinome basocellulaire métastatique (mBCC), plusieurs carcinomes basocellulaires ou le syndrome de Gorlin
  • Utilisation du vismodegib ou du sonidegib, un inhibiteur oral de hedgehog

Critère d'exclusion:

  • Aucun

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Inhibiteur de hérisson oral
Inhibiteurs de hedgehog oraux vismodegib (Erivedge) ou sonidegib (Odomzo)
Médicament: Vismodegib
Vismodegib oral (Erivedge), pris quotidiennement ou tous les deux jours (selon la description du médecin)
Autres noms:
  • Erivedge
Médicament: Sonidegib
Sonidegib (Odomzo), pris quotidiennement ou tous les deux jours (selon la description du médecin)
Autres noms:
  • Odomzo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie médiane sans progression
Délai: bien que l'achèvement des études, une moyenne de 3 ans
Le principal critère de jugement de l'étude est la survie sans progression médiane (PFS) où la diminution, la stagnation ou l'augmentation de la taille de la tumeur est mesurée par le diamètre maximal.
bien que l'achèvement des études, une moyenne de 3 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables
Délai: Au départ (début du traitement), après 1 mois puis tous les 3 mois pendant l'utilisation du vismodegib ou du sonidégib, à l'arrêt du traitement et 3 mois après l'arrêt du traitement.
Fréquence, gravité et réversibilité des événements indésirables liés au traitement, mesurées selon les Critères communs de terminologie pour les événements indésirables (CTCAE) v5.0.
Au départ (début du traitement), après 1 mois puis tous les 3 mois pendant l'utilisation du vismodegib ou du sonidégib, à l'arrêt du traitement et 3 mois après l'arrêt du traitement.
Qualité de vie spécifique à la maladie
Délai: Au début du traitement et tous les 6 mois par la suite, jusqu'à ce que le vismodegib ou le sonidégib ne soient plus utilisés.

Qualité de vie spécifique à la maladie exprimée sous forme de scores moyens sur le questionnaire de qualité de vie de base validé de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC) (EORTC-QLQ-C30).

Le QLQ-C30 est composé à la fois d'échelles multi-items et de mesures mono-items. Celles-ci comprennent cinq échelles fonctionnelles, trois échelles de symptômes, une échelle globale d'état de santé/de qualité de vie et six éléments individuels. Chacune des échelles multi-items comprend un ensemble différent d'items - aucun item n'apparaît dans plus d'une échelle. Toutes les échelles et les mesures à un seul élément vont de 0 à 100. Un score d'échelle élevé représente un niveau de réponse plus élevé. Ainsi, un score élevé pour une échelle fonctionnelle représente un niveau de fonctionnement élevé / sain, un score élevé pour l'état de santé global / QoL représente une qualité de vie élevée, mais un score élevé pour une échelle de symptômes / item représente un niveau élevé de symptomatologie / problèmes .
Au début du traitement et tous les 6 mois par la suite, jusqu'à ce que le vismodegib ou le sonidégib ne soient plus utilisés.
Qualité de vie spécifique à la maladie
Délai: Au début du traitement et tous les 6 mois par la suite, jusqu'à ce que le vismodegib ou le sonidégib ne soient plus utilisés.

Qualité de vie spécifique à la maladie exprimée sous forme de scores moyens sur le questionnaire validé de l'indice de carcinome basocellulaire avancé (aBCCdex).

L'aBCCdex se compose de 26 questions liées aux symptômes, aux émotions, à l'inquiétude, au comportement d'évitement et à l'influence sur la vie quotidienne. Les échelles vont de 1 à 7 et de 1 à 6. Un score plus élevé est corrélé à une moins bonne qualité de vie.
Au début du traitement et tous les 6 mois par la suite, jusqu'à ce que le vismodegib ou le sonidégib ne soient plus utilisés.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Maastricht University Medical Center

Collaborateurs

Sun Pharmaceutical Industries Limited

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: K Mosterd, MD, PhD, Maastricht University Medical Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 novembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 mai 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 juillet 2022

Première publication (Réel)

19 juillet 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 avril 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 avril 2025

Dernière vérification

1 mars 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • METC 2018-0452-A-10 Vismodegib

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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