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Inibitori orali del riccio nel trattamento del carcinoma a cellule basali nei Paesi Bassi: uno studio prospettico di registrazione

15 maggio 2023 aggiornato da: Maastricht University Medical Center

Registrazione degli inibitori orali del riccio Vismodegib e Sonidegib nel trattamento del carcinoma basocellulare avanzato e multiplo nei Paesi Bassi: uno studio prospettico di registrazione.

Contesto: Gli inibitori orali del riccio vismodegib e sonidegib sono stati utilizzati per il trattamento di pazienti con carcinoma a cellule basali localmente avanzato (laBCC), metastatico (mBCC) e nei pazienti con sindrome del nevo a cellule basali (BCNS). Nei Paesi Bassi, la terapia mirata con vismodegib e sonidegib è disponibile rispettivamente dal 2013 e dal 2021. Non sono stati ancora condotti studi comparativi diretti tra i due inibitori orali del riccio (HHI) vismodegib e sonidegib. Inoltre, i dati per sonidegib non sono ancora disponibili.

Obiettivo: Lo scopo di questo studio è 1) valutare l'efficacia degli HHI orali nel trattamento dei pazienti con laBCC, mBCC e BCNS e 2) confrontare gli HHI orali vismodegib e sonidegib.

Disegno dello studio: studio prospettico di registrazione che include tutti i pazienti, indipendentemente dall'età e dal sesso, con carcinoma basocellulare istologicamente provato in trattamento con vismodegib o sonidegib nei Paesi Bassi. Le informazioni sui pazienti, sul tumore e sul trattamento sono state raccolte dalle cartelle cliniche dei pazienti.

Principali parametri/endpoint dello studio: l'esito primario per la misurazione dell'efficacia/risposta del tumore era la sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS), in cui la diminuzione, la stagnazione o l'aumento delle dimensioni del tumore sono misurate in base al diametro massimo. Gli esiti secondari sono la frequenza, la gravità e la reversibilità degli eventi avversi emersi dal trattamento e la qualità della vita specifica della malattia espressa come punteggi medi sui questionari EORTC-QLQ-C30 e aBCCdex.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio prospettico di registrazione condotto in otto ospedali accademici nei Paesi Bassi. Vismodegib e sonidegib sono attualmente prescritti solo negli ospedali accademici nei Paesi Bassi. Pertanto, questo approccio multicentrico con tutti i centri accademici nei Paesi Bassi fornisce una visione completa della prescrizione di questi HHI orali nei Paesi Bassi. Lo studio si svolge presso il dipartimento di dermatologia e oncologia del Maastricht University Medical Center+ (MUMC+), Erasmus University Medical Center (Erasmus MC) Rotterdam, Netherlands Cancer Institute (NKI) Amsterdam, University Medical Center Groningen (UMCG), University Medical Center Utrecht ( UMC Utrecht), Amsterdam University Medical Center (Amsterdam UMC), Radboud University Medical Center (Radboudumc) e Leiden University Medical Center (LUMC).

Saranno inclusi tutti i pazienti che ricevono almeno una dose di vismodegib o sonidegib per il trattamento del carcinoma basocellulare (laBCC, mBCC, BCC multipli in BCNS e in non-BCNS) (in cure regolari), a condizione che diano il permesso e firmino il modulo di consenso. I medici curanti registrano quindi sistematicamente i dati sul trattamento utilizzando un formato di registrazione uniforme. Questa registrazione include l'efficacia del farmaco misurata in base al diametro del tumore*, eventi avversi secondo la versione 5.0 del CTCAE e dati quali età, sesso, stato dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS), punteggi del questionario G8, uso di farmaci, comorbidità, indicazione, dosaggio, durata del trattamento, valori di laboratorio e motivo dell'interruzione del trattamento. Inoltre, due volte l'anno vengono registrati i punteggi sui questionari EORTC-QLQ-C30 e aBCCdex. Tutti i dati verranno estratti dalle cartelle elettroniche dei pazienti e verranno inseriti in modo anonimo in un database Castor.

L'esito primario per la misurazione dell'efficacia/risposta del tumore è la sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS), dove la diminuzione, la stagnazione o l'aumento delle dimensioni del tumore sono misurate dal diametro massimo del tumore*. Gli esiti secondari sono la frequenza, la gravità e la reversibilità degli eventi avversi emersi dal trattamento e la qualità della vita specifica della malattia espressa come punteggi medi sui questionari EORTC-QLQ-C30 e aBCCdex. Inoltre, verrà analizzata l'associazione delle caratteristiche del paziente sull'efficacia del farmaco e gli eventi avversi.

*In caso di sindrome di gorlin goltz o BCC multipli, vengono registrate almeno 3 lesioni target i cui diametri vengono monitorati nel tempo.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

80

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Emmy Cruts, MD
  • Numero di telefono: +31(0)43 3877295
  • Email: e.cruts@mumc.nl

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Groningen, Olanda
        • Non ancora reclutamento
        • UMCG
        • Contatto:
          • A.K.L. Reyners, MD, PhD
      • Utrecht, Olanda
        • Reclutamento
        • UMC Utrecht
        • Contatto:
          • L.A. Devriese, MD, PhD
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Olanda
        • Reclutamento
        • Radboudumc
        • Contatto:
          • S Lubeek, MD, PhD
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Olanda
        • Reclutamento
        • Maastricht University Medical Center +
        • Investigatore principale:
          • Klara Mosterd, MD, PhD
        • Contatto:
          • Emmy Cruts, MD
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Olanda
        • Reclutamento
        • Amsterdam UMC
        • Contatto:
          • M.W. Bekkenk, MD, PhD
      • Amsterdam, Noord-Holland, Olanda
        • Reclutamento
        • Netherlands Cancer Institute - AVL
        • Contatto:
          • B. Zupan, MD
    • Zuid-Holland
      • Leiden, Zuid-Holland, Olanda
        • Reclutamento
        • LUMC
        • Contatto:
          • R. van Doorn, MD, PhD
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Olanda
        • Reclutamento
        • Erasmus MC
        • Contatto:
          • M. Wakkee, MD, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti gli uomini e le donne, indipendentemente dall'età, con diagnosi di carcinoma basocellulare avanzato, carcinoma basocellulare metastatico, carcinoma basocellulare multiplo o sindrome di Gorlin, per i quali nei Paesi Bassi viene utilizzato un inibitore orale del riccio (vismodegib o sonidegib).

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Uomini e donne
  • Tutte le età
  • Diagnosi di carcinoma basocellulare localmente avanzato (laBCC), carcinoma basocellulare metastatico (mBCC), carcinoma basocellulare multiplo o sindrome di Gorlin
  • Uso dell'inibitore del riccio orale vismodegib o sonidegib

Criteri di esclusione:

  • Nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Inibitore orale del riccio
Inibitori orali del riccio vismodegib (Erivedge) o sonidegib (Odomzo)
Droga: Vismodegib
Vismodegib orale (Erivedge), assunto giornalmente o a giorni alterni (a seconda della descrizione del medico)
Altri nomi:
  • Erivedge
Droga: Sonidegib
Sonidegib (Odomzo), assunto giornalmente o a giorni alterni (a seconda della descrizione del medico)
Altri nomi:
  • Odomzo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione mediana
Lasso di tempo: nonostante il completamento degli studi, una media di 3 anni
La principale misura dell'esito dello studio è la sopravvivenza libera da progressione mediana (PFS) in cui la diminuzione, la stagnazione o l'aumento delle dimensioni del tumore è misurata dal diametro massimo.
nonostante il completamento degli studi, una media di 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: Al basale (inizio del trattamento), dopo 1 mese e successivamente ogni 3 mesi durante l'uso di vismodegib o sonidegib, all'interruzione del trattamento e 3 mesi dopo l'interruzione del trattamento.
Frequenza, gravità e reversibilità degli eventi avversi insorti durante il trattamento, misurati secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0.
Al basale (inizio del trattamento), dopo 1 mese e successivamente ogni 3 mesi durante l'uso di vismodegib o sonidegib, all'interruzione del trattamento e 3 mesi dopo l'interruzione del trattamento.
Qualità della vita specifica per malattia
Lasso di tempo: All'inizio del trattamento e successivamente ogni 6 mesi, fino a quando vismodegib o sonidegib non vengono più utilizzati.

Qualità della vita specifica per malattia espressa come punteggi medi nel questionario sulla qualità della vita di base dell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (EORTC) (EORTC-QLQ-C30).

Il QLQ-C30 è composto sia da bilance multi-item che da misure a singolo-item. Questi includono cinque scale funzionali, tre scale dei sintomi, una scala dello stato di salute globale/QoL e sei singoli item. Ognuna delle scale multi-item include un diverso insieme di item - nessun item compare in più di una scala. Tutte le scale e le misure di un singolo elemento variano nel punteggio da 0 a 100. Un punteggio di scala elevato rappresenta un livello di risposta più elevato. Quindi un punteggio alto per una scala funzionale rappresenta un livello di funzionamento alto/sano, un punteggio alto per lo stato di salute globale/QoL rappresenta un'alta QoL, ma un punteggio alto per una scala/item dei sintomi rappresenta un alto livello di sintomatologia/problemi .
All'inizio del trattamento e successivamente ogni 6 mesi, fino a quando vismodegib o sonidegib non vengono più utilizzati.
Qualità della vita specifica per malattia
Lasso di tempo: All'inizio del trattamento e successivamente ogni 6 mesi, fino a quando vismodegib o sonidegib non vengono più utilizzati.

Qualità della vita specifica della malattia espressa come punteggi medi sul questionario convalidato dell'indice avanzato del carcinoma a cellule basali (aBCCdex).

L'indice aBCC è composto da 26 domande relative a sintomi, emozioni, preoccupazioni, comportamento di evitamento e influenza sulla vita quotidiana. Le scale variano in punteggio da 1 a 7 e da 1 a 6. Un punteggio più alto è correlato a una peggiore qualità della vita.
All'inizio del trattamento e successivamente ogni 6 mesi, fino a quando vismodegib o sonidegib non vengono più utilizzati.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Maastricht University Medical Center

Collaboratori

Sun Pharmaceutical Industries Limited

Investigatori

  • Investigatore principale: K Mosterd, MD, PhD, Maastricht University Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2021

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 maggio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

19 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 maggio 2023

Ultimo verificato

1 gennaio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • METC 2018-0452-A-10 Vismodegib

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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