Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пероральные ингибиторы Hedgehog при лечении базально-клеточной карциномы в Нидерландах: проспективное регистрационное исследование

2 апреля 2025 г. обновлено: Maastricht University Medical Center

Регистрация пероральных ингибиторов Hedgehog висмодегиб и сонидегиб в лечении распространенной и множественной базально-клеточной карциномы в Нидерландах: проспективное регистрационное исследование.

Справочная информация. Пероральные ингибиторы хэджхог висмодегиб и сонидегиб использовались для лечения пациентов с местно-распространенной (laBCC), метастатической базально-клеточной карциномой (mBCC) и синдромом базально-клеточного невуса (BCNS). В Нидерландах таргетная терапия висмодегибом и сонидегибом доступна с 2013 и 2021 годов соответственно. Прямых сравнительных исследований между двумя пероральными ингибиторами хэджхог (HHI) висмодегибом и сонидегибом пока не проводилось. Кроме того, данные по сонидегибу пока недоступны.

Цель: Целью данного исследования является 1) оценка эффективности пероральных HHI в лечении пациентов с лаБКРК, мБКРК и BCNS и 2) сравнение пероральных HHI висмодегиб и сонидегиб.

Дизайн исследования: проспективное регистрационное исследование, включающее всех пациентов, независимо от возраста и пола, с гистологически подтвержденной базально-клеточной карциномой, получающих лечение висмодегибом или сонидегибом в Нидерландах. Информация о пациенте, опухоли и лечении была собрана из историй болезни.

Основные параметры исследования/конечные точки. Первичным результатом для измерения эффективности/ответа опухоли была медиана выживаемости без прогрессирования (ВБП), где уменьшение, стагнация или увеличение размера опухоли измеряется максимальным диаметром. Вторичными результатами являются частота, тяжесть и обратимость нежелательных явлений, возникающих при лечении, и качество жизни, характерное для конкретного заболевания, выраженное в виде средних баллов по опросникам EORTC-QLQ-C30 и aBCCdex.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это проспективное регистрационное исследование, проведенное в восьми академических больницах Нидерландов. Висмодегиб и сонидегиб в настоящее время назначаются только в академических больницах Нидерландов. Таким образом, этот многоцентровый подход со всеми академическими центрами в Нидерландах дает полное представление о назначении этих пероральных HHI в Нидерландах. Исследование проводится в отделении дерматологии и онкологии Медицинского центра Маастрихтского университета+ (MUMC+), Медицинского центра Университета Эразма (Erasmus MC) в Роттердаме, Института рака Нидерландов (NKI) в Амстердаме, Университетского медицинского центра Гронингена (UMCG), Университетского медицинского центра Утрехта ( UMC Utrecht), Медицинский центр Амстердамского университета (Amsterdam UMC), Медицинский центр Университета Радбуд (Radboudumc) и Медицинский центр Лейденского университета (LUMC).

Все пациенты, получающие по крайней мере одну дозу висмодегиба или сонидегиба для лечения базально-клеточной карциномы (лаБКК, мБКК, множественные БКК с БКНС и без БКНС) (при регулярном лечении), будут включены при условии, что они дадут разрешение и подпишут информированное бланк согласия. Затем лечащие врачи систематически регистрируют данные о лечении, используя единый формат регистрации. Эта регистрация включает эффективность препарата, измеряемую по диаметру опухоли*, нежелательные явления в соответствии с CTCAE версии 5.0, а также такие данные, как возраст, пол, статус Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), баллы по опроснику G8, прием лекарств, сопутствующие заболевания, показания, дозировка, продолжительность лечения, лабораторные показатели и причина прекращения лечения. Кроме того, два раза в год регистрируются баллы по опросникам EORTC-QLQ-C30 и aBCCdex. Все данные будут извлечены из электронных файлов пациентов и анонимно введены в базу данных Castor.

Первичным результатом для измерения эффективности/ответа опухоли является медиана выживаемости без прогрессирования (ВБП), где уменьшение, стагнация или увеличение размера опухоли измеряется максимальным диаметром опухоли*. Вторичными результатами являются частота, тяжесть и обратимость нежелательных явлений, возникающих при лечении, и качество жизни, характерное для конкретного заболевания, выраженное в виде средних баллов по опросникам EORTC-QLQ-C30 и aBCCdex. Кроме того, будет проанализирована связь характеристик пациентов с эффективностью препарата и побочными эффектами.

*В случае синдрома Горлина-Гольца или множественных БКК регистрируют не менее 3 очагов-мишеней, диаметры которых отслеживаются с течением времени.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

80

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Emmy Cruts, MD
  • Номер телефона: +31(0)43 3877295
  • Электронная почта: e.cruts@mumc.nl

Места учебы

  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды
        • Еще не набирают
        • UMCG
        • Контакт:
          • A.K.L. Reyners, MD, PhD
      • Utrecht, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • UMC Utrecht
        • Контакт:
          • L.A. Devriese, MD, PhD
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • Radboudumc
        • Контакт:
          • S Lubeek, MD, PhD
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • Maastricht University Medical Center +
        • Контакт:
          • Emmy Cruts, MD
        • Контакт:
          • Klara Mosterd, MD, PhD
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • Amsterdam UMC
        • Контакт:
          • M.W. Bekkenk, MD, PhD
      • Amsterdam, Noord-Holland, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • Netherlands Cancer Institute - AVL
        • Контакт:
          • B. Zupan, MD
    • Zuid-Holland
      • Leiden, Zuid-Holland, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • LUMC
        • Контакт:
          • R. van Doorn, MD, PhD
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • Erasmus MC
        • Контакт:
          • M. Wakkee, MD, PhD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Все мужчины и женщины, независимо от возраста, с диагнозом запущенная базальноклеточная карцинома, метастатическая базальноклеточная карцинома, множественная базальноклеточная карцинома или синдром Горлина, для лечения которых в Нидерландах используется пероральный ингибитор хэджхог (висмодегиб или сонидегиб).

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины и женщины
  • Все возрасты
  • Диагноз: местно-распространенный базально-клеточный рак (laBCC), метастатический базально-клеточный рак (mBCC), множественный базально-клеточный рак или синдром Горлина
  • Использование перорального ингибитора хэджхог висмодегиб или сонидегиб

Критерий исключения:

  • Никто

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Оральный ингибитор ежа
Пероральные ингибиторы хэджхога висмодегиб (Эриведж) или сонидегиб (Одомзо)
Лекарство: Висмодегиб
Пероральный висмодегиб (Эриведж), принимаемый ежедневно или через день (в зависимости от описания врача)
Другие имена:
  • Эриведж
Лекарство: Сонидегиб
Сонидегиб (Одомзо), принимать ежедневно или через день (в зависимости от описания врача)
Другие имена:
  • Одомзо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Средняя выживаемость без прогрессирования
Временное ограничение: несмотря на завершение учебы, в среднем 3 года
Основным показателем результата исследования является медиана выживаемости без прогрессирования (ВБП), где уменьшение, стагнация или увеличение размера опухоли измеряется максимальным диаметром.
несмотря на завершение учебы, в среднем 3 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Неблагоприятные события
Временное ограничение: Исходно (начало лечения), через 1 месяц и затем каждые 3 месяца при применении висмодегиба или сонидегиба, при прекращении лечения и через 3 месяца после прекращения лечения.
Частота, тяжесть и обратимость нежелательных явлений, возникающих при лечении, измеренные в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений (CTCAE) v5.0.
Исходно (начало лечения), через 1 месяц и затем каждые 3 месяца при применении висмодегиба или сонидегиба, при прекращении лечения и через 3 месяца после прекращения лечения.
Качество жизни, специфичное для заболевания
Временное ограничение: В начале лечения и затем каждые 6 месяцев, пока висмодегиб или сонидегиб больше не будут использоваться.

Качество жизни, связанное с конкретным заболеванием, выраженное в виде средних баллов по утвержденному опроснику качества жизни Европейской организации по исследованию и лечению рака (EORTC) (EORTC-QLQ-C30).

QLQ-C30 состоит как из шкал, состоящих из нескольких пунктов, так и из показателей, состоящих из одного пункта. К ним относятся пять функциональных шкал, три шкалы симптомов, шкала общего состояния здоровья/качества жизни и шесть отдельных пунктов. Каждая из многоэлементных шкал включает в себя различный набор элементов — ни один элемент не встречается более чем в одной шкале. Все шкалы и меры по отдельным пунктам имеют диапазон значений от 0 до 100. Высокий балл по шкале представляет более высокий уровень ответа. Таким образом, высокий балл по функциональной шкале представляет собой высокий/здоровый уровень функционирования, высокий балл по общему состоянию здоровья/КЖ представляет собой высокий КЖ, но высокий балл по шкале/элементу симптомов представляет высокий уровень симптоматики/проблем. .
В начале лечения и затем каждые 6 месяцев, пока висмодегиб или сонидегиб больше не будут использоваться.
Качество жизни, специфичное для заболевания
Временное ограничение: В начале лечения и затем каждые 6 месяцев, пока висмодегиб или сонидегиб больше не будут использоваться.

Качество жизни, характерное для конкретного заболевания, выраженное в виде средних баллов по валидированному опроснику индекса распространенной базально-клеточной карциномы (aBCCdex).

aBCCdex состоит из 26 вопросов, касающихся симптомов, эмоций, беспокойства, избегающего поведения и влияния на повседневную жизнь. Шкалы варьируются в баллах от 1 до 7 и от 1 до 6. Более высокий балл коррелирует с более низким качеством жизни.
В начале лечения и затем каждые 6 месяцев, пока висмодегиб или сонидегиб больше не будут использоваться.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Maastricht University Medical Center

Соавторы

Sun Pharmaceutical Industries Limited

Следователи

  • Главный следователь: K Mosterd, MD, PhD, Maastricht University Medical Center

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 ноября 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 мая 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 июля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 июля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 апреля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 апреля 2025 г.

Последняя проверка

1 марта 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • METC 2018-0452-A-10 Vismodegib

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться