Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Orale egelremmers bij de behandeling van basaalcelcarcinoom in Nederland: een prospectief registratieonderzoek

2 april 2025 bijgewerkt door: Maastricht University Medical Center

Registratie van orale egelremmers Vismodegib en Sonidegib bij de behandeling van gevorderd en meervoudig basaalcelcarcinoom in Nederland: een prospectieve registratiestudie.

Achtergrond: orale hedgehog-remmers vismodegib en sonidegib zijn gebruikt voor de behandeling van patiënten met lokaal gevorderd (laBCC), gemetastaseerd basaalcelcarcinoom (mBCC) en basaalcel-nevussyndroom (BCNS). In Nederland is gerichte therapie met respectievelijk vismodegib en sonidegib beschikbaar sinds 2013 en 2021. Er zijn nog geen directe vergelijkende onderzoeken uitgevoerd tussen de twee orale hedgehog-remmers (HHI) vismodegib en sonidegib. Bovendien zijn er nog geen gegevens voor sonidegib beschikbaar.

Doelstelling: Het doel van deze studie is 1) om de effectiviteit van orale HHI's bij de behandeling van laBCC-, mBCC- en BCNS-patiënten te evalueren en 2) om de orale HHI's vismodegib en sonidegib te vergelijken.

Studieopzet: prospectieve registratiestudie waarin alle patiënten, ongeacht leeftijd en geslacht, met histologisch bewezen basaalcelcarcinoom worden opgenomen die in Nederland worden behandeld met vismodegib of sonidegib. Patiënt-, tumor- en behandelingsinformatie werd verzameld uit patiëntendossiers.

Hoofdparameters/eindpunten van het onderzoek: Het primaire resultaat voor het meten van de werkzaamheid/tumorrespons was de mediane progressievrije overleving (PFS), waarbij de afname, stagnatie of toename van de tumorgrootte wordt gemeten aan de hand van de maximale diameter. Secundaire uitkomstmaten zijn frequentie, ernst en reversibiliteit van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen en ziektespecifieke kwaliteit van leven, uitgedrukt als gemiddelde scores op de EORTC-QLQ-C30- en aBCCdex-vragenlijsten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectief registratieonderzoek uitgevoerd in acht academische ziekenhuizen in Nederland. Vismodegib en sonidegib worden op dit moment alleen in academische ziekenhuizen in Nederland voorgeschreven. Deze multicenter aanpak met alle academische centra in Nederland geeft daarom een ​​volledig inzicht in het voorschrijven van deze orale HHI's in Nederland. Het onderzoek vindt plaats op de afdeling dermatologie en oncologie van Maastricht Universitair Medisch Centrum+ (MUMC+), Erasmus Universitair Medisch Centrum (Erasmus MC) Rotterdam, Nederlands Kanker Instituut (NKI) Amsterdam, Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG), Universitair Medisch Centrum Utrecht ( UMC Utrecht), Amsterdam Universitair Medisch Centrum (Amsterdam UMC), Radboud Universitair Medisch Centrum (Radboudumc) en Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC).

Alle patiënten die ten minste één dosis vismodegib of sonidegib krijgen voor de behandeling van basaalcelcarcinoom (laBCC, mBCC, multipele BCC’s in BCNS en in non-BCNS) (in de reguliere zorg) worden opgenomen, mits zij daarvoor toestemming geven en de geïnformeerde toestemmingsformulier. Behandelend artsen registreren vervolgens systematisch gegevens over de behandeling in een uniform registratieformaat. Deze registratie omvat de effectiviteit van het geneesmiddel gemeten aan de hand van de tumordiameter*, bijwerkingen volgens de CTCAE versie 5.0, en gegevens zoals leeftijd, geslacht, status van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO), scores op de G8-vragenlijst, medicatiegebruik, comorbiditeit, indicatie, dosering, behandelingsduur, laboratoriumwaarden en reden voor stopzetting van de behandeling. Daarnaast worden tweemaal per jaar scores op de EORTC-QLQ-C30 en aBCCdex vragenlijsten geregistreerd. Alle gegevens worden uit elektronische patiëntendossiers gehaald en anoniem ingevoerd in een Castor-database.

Het primaire resultaat voor het meten van de werkzaamheid/tumorrespons is de mediane progressievrije overleving (PFS), waarbij de afname, stagnatie of toename van de tumorgrootte wordt gemeten aan de hand van de maximale tumordiameter*. Secundaire uitkomstmaten zijn frequentie, ernst en reversibiliteit van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen en ziektespecifieke kwaliteit van leven, uitgedrukt als gemiddelde scores op de EORTC-QLQ-C30- en aBCCdex-vragenlijsten. Daarnaast zal de associatie van patiëntkenmerken met de werkzaamheid van geneesmiddelen en bijwerkingen worden geanalyseerd.

*In het geval van het gorlin-goltz-syndroom of meerdere BCC's, zijn er ten minste 3 doellaesies geregistreerd waarvan de diameters in de loop van de tijd worden gecontroleerd.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

80

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Emmy Cruts, MD
  • Telefoonnummer: +31(0)43 3877295
  • E-mail: e.cruts@mumc.nl

Studie Locaties

  • Nederland
      • Groningen, Nederland
        • Nog niet aan het werven
        • UMCG
        • Contact:
          • A.K.L. Reyners, MD, PhD
      • Utrecht, Nederland
        • Werving
        • UMC Utrecht
        • Contact:
          • L.A. Devriese, MD, PhD
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Nederland
        • Werving
        • Radboudumc
        • Contact:
          • S Lubeek, MD, PhD
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Nederland
        • Werving
        • Maastricht University Medical Center +
        • Contact:
          • Emmy Cruts, MD
        • Contact:
          • Klara Mosterd, MD, PhD
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Nederland
        • Werving
        • Amsterdam UMC
        • Contact:
          • M.W. Bekkenk, MD, PhD
      • Amsterdam, Noord-Holland, Nederland
        • Werving
        • Netherlands Cancer Institute - AVL
        • Contact:
          • B. Zupan, MD
    • Zuid-Holland
      • Leiden, Zuid-Holland, Nederland
        • Werving
        • LUMC
        • Contact:
          • R. van Doorn, MD, PhD
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Nederland
        • Werving
        • Erasmus MC
        • Contact:
          • M. Wakkee, MD, PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Alle mannen en vrouwen, ongeacht leeftijd, gediagnosticeerd met gevorderd basaalcelcarcinoom, gemetastaseerd basaalcelcarcinoom, meervoudig basaalcelcarcinoom of syndroom van Gorlin, waarvoor in Nederland een orale hedgehog-remmer (vismodegib of sonidegib) wordt gebruikt.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen en vrouwen
  • Alle leeftijden
  • Gediagnosticeerd met lokaal gevorderd basaalcelcarcinoom (laBCC), gemetastaseerd basaalcelcarcinoom (mBCC), multipele basaalcelcarcinomen of Gorlin-syndroom
  • Gebruik van orale egelremmer vismodegib of sonidegib

Uitsluitingscriteria:

  • Geen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Orale egelremmer
Orale egelremmers vismodegib (Erivedge) of sonidegib (Odomzo)
Geneesmiddel: Vismodegib
Orale vismodegib (Erivedge), dagelijks of om de dag ingenomen (afhankelijk van de beschrijving van de arts)
Andere namen:
  • Erivedge
Geneesmiddel: Sonidegib
Sonidegib (Odomzo), dagelijks of om de dag ingenomen (afhankelijk van de beschrijving van de arts)
Andere namen:
  • Odomzo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Mediane progressievrije overleving
Tijdsspanne: hoewel studie afronding, gemiddeld 3 jaar
De belangrijkste uitkomstmaat van het onderzoek is de mediane progressievrije overleving (PFS), waarbij de afname, stagnatie of toename van de tumorgrootte wordt gemeten aan de hand van de maximale diameter.
hoewel studie afronding, gemiddeld 3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Bij baseline (begin van de behandeling), na 1 maand en daarna elke 3 maanden tijdens gebruik van vismodegib of sonidegib, bij stopzetting van de behandeling en 3 maanden na stopzetting van de behandeling.
Frequentie, ernst en reversibiliteit van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen, gemeten volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0.
Bij baseline (begin van de behandeling), na 1 maand en daarna elke 3 maanden tijdens gebruik van vismodegib of sonidegib, bij stopzetting van de behandeling en 3 maanden na stopzetting van de behandeling.
Ziektespecifieke kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Aan het begin van de behandeling en daarna om de 6 maanden, totdat vismodegib of sonidegib niet meer wordt gebruikt.

Ziektespecifieke kwaliteit van leven uitgedrukt als gemiddelde scores op de gevalideerde vragenlijst voor de kernkwaliteit van leven van de Europese Organisatie voor Onderzoek en Behandeling van Kanker (EORTC) (EORTC-QLQ-C30).

De QLQ-C30 is samengesteld uit zowel multi-item schalen als single-item metingen. Deze omvatten vijf functionele schalen, drie symptoomschalen, een globale gezondheidsstatus/KvL-schaal en zes afzonderlijke items. Elk van de multi-item schalen bevat een andere set items - geen enkel item komt voor in meer dan één schaal. Alle schalen en single-item maatregelen variëren in score van 0 tot 100. Een hoge schaalscore staat voor een hoger responsniveau. Dus een hoge score op een functionele schaal staat voor een hoog / gezond niveau van functioneren, een hoge score voor de globale gezondheidsstatus / KvL staat voor een hoge KvL, maar een hoge score op een symptoomschaal / item staat voor een hoog niveau van symptomatologie / problemen .
Aan het begin van de behandeling en daarna om de 6 maanden, totdat vismodegib of sonidegib niet meer wordt gebruikt.
Ziektespecifieke kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Aan het begin van de behandeling en daarna om de 6 maanden, totdat vismodegib of sonidegib niet meer wordt gebruikt.

Ziektespecifieke kwaliteit van leven uitgedrukt als gemiddelde scores op de gevalideerde vragenlijst voor geavanceerde basaalcelcarcinoomindex (aBCCdex).

De aBCCdex bestaat uit 26 vragen over symptomen, emoties, piekeren, vermijdingsgedrag en invloed op het dagelijks leven. Schalen variëren in score van 1 tot 7 en van 1 tot 6. Een hogere score correleert met een slechtere kwaliteit van leven.
Aan het begin van de behandeling en daarna om de 6 maanden, totdat vismodegib of sonidegib niet meer wordt gebruikt.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Maastricht University Medical Center

Medewerkers

Sun Pharmaceutical Industries Limited

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: K Mosterd, MD, PhD, Maastricht University Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 november 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 mei 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 juli 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 juli 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 april 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • METC 2018-0452-A-10 Vismodegib

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren