Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Orala Hedgehog-hämmare vid behandling av basalcellscancer i Nederländerna: en prospektiv registreringsstudie

15 maj 2023 uppdaterad av: Maastricht University Medical Center

Registrering av orala Hedgehog-hämmare Vismodegib och Sonidegib vid behandling av avancerad och multipel basalcellscancer i Nederländerna: en prospektiv registreringsstudie.

Bakgrund: Orala hedgehog-hämmare vismodegib och sonidegib har använts för behandling av lokalt avancerade (laBCC), metastaserande basalcellscancer (mBCC) och hos patienter med basalcellsnevussyndrom (BCNS). I Nederländerna har riktad behandling med vismodegib och sonidegib varit tillgänglig sedan 2013 respektive 2021. Inga direkta jämförande studier har utförts mellan de två orala hedgehog-hämmarna (HHI) vismodegib och sonidegib ännu. Dessutom är data för sonidegib ännu inte tillgängliga.

Syfte: Syftet med denna studie är 1) att utvärdera effektiviteten av orala HHI vid behandling av laBCC-, mBCC- och BCNS-patienter och 2) att jämföra orala HHI:s vismodegib och sonidegib.

Studiedesign: prospektiv registreringsstudie som inkluderar alla patienter, oavsett ålder och kön, med histologiskt bevisat basalcellscancer som får behandling med antingen vismodegib eller sonidegib i Nederländerna. Patient-, tumör- och behandlingsinformation samlades in från patientjournaler.

Huvudstudieparametrar/endpoints: Det primära resultatet för att mäta effekt/tumörsvar var medianprogressionsfri överlevnad (PFS) där minskningen, stagnationen eller ökningen av tumörstorleken mäts med maximal diameter. Sekundära utfall är frekvens, svårighetsgrad och reversibilitet av behandlingsuppkomna biverkningar och sjukdomsspecifik livskvalitet uttryckt som medelpoäng på frågeformulären EORTC-QLQ-C30 och aBCCdex.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en prospektiv registreringsstudie utförd på åtta akademiska sjukhus i Nederländerna. Vismodegib och sonidegib skrivs för närvarande endast ut på akademiska sjukhus i Nederländerna. Därför ger denna multicentermetod med alla akademiska centra i Nederländerna en fullständig inblick i ordinationen av dessa orala HHIs i Nederländerna. Studien äger rum vid dermatologiska och onkologiska avdelningen vid Maastricht University Medical Center+ (MUMC+), Erasmus University Medical Center (Erasmus MC) Rotterdam, Netherlands Cancer Institute (NKI) Amsterdam, University Medical Center Groningen (UMCG), University Medical Center Utrecht ( UMC Utrecht), Amsterdam University Medical Center (Amsterdam UMC), Radboud University Medical Center (Radboudumc) och Leiden University Medical Center (LUMC).

Alla patienter som får minst en dos av vismodegib eller sonidegib för behandling av basalcellscancer (laBCC, mBCC, multipla BCC i BCNS och i icke-BCNS) (i vanlig vård) kommer att inkluderas, förutsatt att de ger tillstånd och undertecknar den informerade samtyckesformulär. Behandlande läkare registrerar sedan systematiskt data om behandlingen med hjälp av ett enhetligt registreringsformat. Denna registrering inkluderar läkemedlets effektivitet mätt med tumördiameter*, biverkningar enligt CTCAE version 5.0 och data som ålder, kön, status från Världshälsoorganisationen (WHO), poäng på G8-enkäten, läkemedelsanvändning, samsjukligheter, indikation, dosering, behandlingslängd, laboratorievärden och anledning till att behandlingen avbryts. Dessutom registreras poäng på frågeformulären EORTC-QLQ-C30 och aBCCdex två gånger om året. All data kommer att extraheras från elektroniska patientfiler och kommer att läggas in anonymt i en Castor-databas.

Det primära resultatet för att mäta effekt/tumörsvar är median progressionsfri överlevnad (PFS) där minskningen, stagnationen eller ökningen av tumörstorleken mäts med maximal tumördiameter*. Sekundära utfall är frekvens, svårighetsgrad och reversibilitet av behandlingsuppkomna biverkningar och sjukdomsspecifik livskvalitet uttryckt som medelpoäng på frågeformulären EORTC-QLQ-C30 och aBCCdex. Dessutom kommer sambandet mellan patientegenskaper och läkemedelseffekt och biverkningar att analyseras.

*Vid gorlin goltz syndrom eller flera BCC registreras minst 3 målskador vars diametrar övervakas över tid.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

80

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Emmy Cruts, MD
  • Telefonnummer: +31(0)43 3877295
  • E-post: e.cruts@mumc.nl

Studieorter

  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna
        • Har inte rekryterat ännu
        • UMCG
        • Kontakt:
          • A.K.L. Reyners, MD, PhD
      • Utrecht, Nederländerna
        • Rekrytering
        • UMC Utrecht
        • Kontakt:
          • L.A. Devriese, MD, PhD
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Nederländerna
        • Rekrytering
        • Radboudumc
        • Kontakt:
          • S Lubeek, MD, PhD
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Nederländerna
        • Rekrytering
        • Maastricht University Medical Center +
        • Huvudutredare:
          • Klara Mosterd, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Emmy Cruts, MD
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Nederländerna
        • Rekrytering
        • Amsterdam UMC
        • Kontakt:
          • M.W. Bekkenk, MD, PhD
      • Amsterdam, Noord-Holland, Nederländerna
        • Rekrytering
        • Netherlands Cancer Institute - AVL
        • Kontakt:
          • B. Zupan, MD
    • Zuid-Holland
      • Leiden, Zuid-Holland, Nederländerna
        • Rekrytering
        • LUMC
        • Kontakt:
          • R. van Doorn, MD, PhD
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Nederländerna
        • Rekrytering
        • Erasmus MC
        • Kontakt:
          • M. Wakkee, MD, PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Alla män och kvinnor, oavsett ålder, diagnostiserade med avancerad basalcellscancer, metastatisk basalcellscancer, multipel basalcellscancer eller Gorlins syndrom, för vilka en oral igelkottshämmare (vismodegib eller sonidegib) används i Nederländerna.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Män och kvinnor
  • Alla åldrar
  • Diagnostiserats med lokalt avancerad basalcellscancer (laBCC), metastatisk basalcellscancer (mBCC), multipel basalcellscancer eller Gorlins syndrom
  • Användning av oral hedgehog-hämmare vismodegib eller sonidegib

Exklusions kriterier:

  • Ingen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Oral igelkottshämmare
Orala igelkottshämmare vismodegib (Erivedge) eller sonidegib (Odomzo)
Läkemedel: Vismodegib
Oral vismodegib (Erivedge), tas dagligen eller varannan dag (beroende på läkarens beskrivning)
Andra namn:
  • Erivedge
Läkemedel: Sonidegib
Sonidegib (Odomzo), tas dagligen eller varannan dag (beroende på läkarens beskrivning)
Andra namn:
  • Odomzo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Median progressionsfri överlevnad
Tidsram: trots avslutad studie, i genomsnitt 3 år
Det huvudsakliga studieresultatmåttet är medianprogressionsfri överlevnad (PFS) där minskningen, stagnationen eller ökningen av tumörstorleken mäts med maximal diameter.
trots avslutad studie, i genomsnitt 3 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar
Tidsram: Vid baslinjen (behandlingsstart), efter 1 månad och var 3:e månad därefter under användning av vismodegib eller sonidegib, vid avbrytande av behandlingen och 3 månader efter avslutad behandling.
Frekvens, svårighetsgrad och reversibilitet av behandlingsuppkomna biverkningar, mätt enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0.
Vid baslinjen (behandlingsstart), efter 1 månad och var 3:e månad därefter under användning av vismodegib eller sonidegib, vid avbrytande av behandlingen och 3 månader efter avslutad behandling.
Sjukdomsspecifik livskvalitet
Tidsram: I början av behandlingen och var 6:e ​​månad därefter, tills vismodegib eller sonidegib inte längre används.

Sjukdomsspecifik livskvalitet uttryckt som medelvärden på det validerade frågeformuläret för den europeiska organisationen för forskning och behandling av cancer (EORTC) kärnlivskvalitet (EORTC-QLQ-C30).

QLQ-C30 är sammansatt av både skalor med flera objekt och mått med enstaka objekt. Dessa inkluderar fem funktionsskalor, tre symptomskalor, en global hälsostatus/QoL-skala och sex enskilda objekt. Var och en av skalorna med flera objekt innehåller en annan uppsättning objekt - inget objekt förekommer i mer än en skala. Alla skalor och enstaka mått varierar i poäng från 0 till 100. En hög skala representerar en högre svarsnivå. Således representerar ett högt betyg för en funktionell skala en hög/hälsosam funktionsnivå, ett högt betyg för det globala hälsotillståndet/Livskvaliteten representerar en hög QoL, men ett högt betyg för en symtomskala/objekt representerar en hög nivå av symtomatologi/problem .
I början av behandlingen och var 6:e ​​månad därefter, tills vismodegib eller sonidegib inte längre används.
Sjukdomsspecifik livskvalitet
Tidsram: I början av behandlingen och var 6:e ​​månad därefter, tills vismodegib eller sonidegib inte längre används.

Sjukdomsspecifik livskvalitet uttryckt som medelpoäng på det validerade frågeformuläret för avancerad basalcellscancerindex (aBCCdex).

aBCCdex består av 26 frågor relaterade till symtom, känslor, oro, undvikandebeteende och inflytande på det dagliga livet. Skalorna varierar i poäng från 1 till 7 och från 1 till 6. En högre poäng korrelerar med en sämre livskvalitet.
I början av behandlingen och var 6:e ​​månad därefter, tills vismodegib eller sonidegib inte längre används.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Maastricht University Medical Center

Samarbetspartners

Sun Pharmaceutical Industries Limited

Utredare

  • Huvudutredare: K Mosterd, MD, PhD, Maastricht University Medical Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 november 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2024

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 maj 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 juli 2022

Första postat (Faktisk)

19 juli 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 maj 2023

Senast verifierad

1 januari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • METC 2018-0452-A-10 Vismodegib

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Carcinom

Kliniska prövningar på Vismodegib

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera