Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Inhibidores orales de Hedgehog en el tratamiento del carcinoma de células basales en los Países Bajos: un estudio de registro prospectivo

2 de abril de 2025 actualizado por: Maastricht University Medical Center

Registro de inhibidores orales de Hedgehog, vismodegib y sonidegib, en el tratamiento del carcinoma basocelular múltiple y avanzado en los Países Bajos: un estudio de registro prospectivo.

Antecedentes: los inhibidores orales de hedgehog, vismodegib y sonidegib, se han utilizado para el tratamiento de pacientes con carcinoma de células basales metastásico (mBCC) localmente avanzado (laBCC) y en pacientes con síndrome de nevus de células basales (BCNS). En los Países Bajos, la terapia dirigida con vismodegib y sonidegib está disponible desde 2013 y 2021, respectivamente. Aún no se han realizado estudios comparativos directos entre los dos inhibidores hedgehog orales (HHI) vismodegib y sonidegib. Además, los datos de sonidegib aún no están disponibles.

Objetivo: El objetivo de este estudio es 1) evaluar la efectividad de los HHI orales en el tratamiento de pacientes con laBCC, mBCC y BCNS y 2) comparar los HHI orales vismodegib y sonidegib.

Diseño del estudio: estudio de registro prospectivo que incluye a todos los pacientes, independientemente de la edad y el sexo, con carcinoma basocelular comprobado histológicamente que reciben tratamiento con vismodegib o sonidegib en los Países Bajos. La información del paciente, el tumor y el tratamiento se obtuvo de los registros de los pacientes.

Principales parámetros/criterios de valoración del estudio: el resultado principal para medir la eficacia/respuesta tumoral fue la mediana de supervivencia libre de progresión (PFS), donde la disminución, el estancamiento o el aumento del tamaño del tumor se mide por el diámetro máximo. Los resultados secundarios son la frecuencia, la gravedad y la reversibilidad de los eventos adversos emergentes del tratamiento y la calidad de vida específica de la enfermedad expresada como puntuaciones medias en los cuestionarios EORTC-QLQ-C30 y aBCCdex.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de registro prospectivo realizado en ocho hospitales académicos en los Países Bajos. Actualmente, vismodegib y sonidegib solo se recetan en hospitales académicos de los Países Bajos. Por lo tanto, este enfoque multicéntrico con todos los centros académicos de los Países Bajos proporciona una visión completa de la prescripción de estos HHI orales en los Países Bajos. El estudio se lleva a cabo en el departamento de dermatología y oncología de Maastricht University Medical Center+ (MUMC+), Erasmus University Medical Center (Erasmus MC) Rotterdam, Netherlands Cancer Institute (NKI) Amsterdam, University Medical Center Groningen (UMCG), University Medical Center Utrecht ( UMC Utrecht), el Centro Médico de la Universidad de Ámsterdam (Amsterdam UMC), el Centro Médico de la Universidad de Radboud (Radboudumc) y el Centro Médico de la Universidad de Leiden (LUMC).

Se incluirán todos los pacientes que reciban al menos una dosis de vismodegib o sonidegib para el tratamiento del carcinoma basocelular (laBCC, mBCC, múltiples BCC en BCNS y en non-BCNS) (en atención habitual), siempre que den su permiso y firmen el consentimiento informado. formulario de consentimiento. Luego, los médicos tratantes registran sistemáticamente los datos sobre el tratamiento utilizando un formato de registro uniforme. Este registro incluye la efectividad del fármaco medida por el diámetro del tumor*, eventos adversos según el CTCAE versión 5.0 y datos como edad, género, estatus de la Organización Mundial de la Salud (OMS), puntajes en el cuestionario G8, uso de medicamentos, comorbilidades, indicación, dosis, duración del tratamiento, valores de laboratorio y motivo de la interrupción del tratamiento. Además, se registran dos veces al año las puntuaciones de los cuestionarios EORTC-QLQ-C30 y aBCCdex. Todos los datos se extraerán de los archivos electrónicos de los pacientes y se ingresarán de forma anónima en una base de datos de Castor.

El resultado principal para medir la eficacia/respuesta tumoral es la mediana de supervivencia libre de progresión (PFS), donde la disminución, el estancamiento o el aumento del tamaño del tumor se mide por el diámetro máximo del tumor*. Los resultados secundarios son la frecuencia, la gravedad y la reversibilidad de los eventos adversos emergentes del tratamiento y la calidad de vida específica de la enfermedad expresada como puntuaciones medias en los cuestionarios EORTC-QLQ-C30 y aBCCdex. Además, se analizará la asociación de las características de los pacientes sobre la eficacia del fármaco y los eventos adversos.

*En caso de síndrome de gorlin goltz o CBC múltiples, se registran al menos 3 lesiones diana cuyos diámetros se controlan a lo largo del tiempo.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

80

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Emmy Cruts, MD
  • Número de teléfono: +31(0)43 3877295
  • Correo electrónico: e.cruts@mumc.nl

Ubicaciones de estudio

  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos
        • Aún no reclutando
        • UMCG
        • Contacto:
          • A.K.L. Reyners, MD, PhD
      • Utrecht, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • UMC Utrecht
        • Contacto:
          • L.A. Devriese, MD, PhD
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Radboudumc
        • Contacto:
          • S Lubeek, MD, PhD
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Maastricht University Medical Center +
        • Contacto:
          • Emmy Cruts, MD
        • Contacto:
          • Klara Mosterd, MD, PhD
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Amsterdam UMC
        • Contacto:
          • M.W. Bekkenk, MD, PhD
      • Amsterdam, Noord-Holland, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Netherlands Cancer Institute - AVL
        • Contacto:
          • B. Zupan, MD
    • Zuid-Holland
      • Leiden, Zuid-Holland, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • LUMC
        • Contacto:
          • R. van Doorn, MD, PhD
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Erasmus MC
        • Contacto:
          • M. Wakkee, MD, PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Todos los hombres y mujeres, independientemente de la edad, diagnosticados de carcinoma basocelular avanzado, carcinoma basocelular metastásico, carcinoma basocelular múltiple o síndrome de Gorlin, para los que se utiliza un inhibidor hedgehog oral (vismodegib o sonidegib) en los Países Bajos.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres y mujeres
  • Todas las edades
  • Diagnosticado con carcinoma de células basales localmente avanzado (laBCC), carcinoma de células basales metastásico (mBCC), carcinomas de células basales múltiples o síndrome de Gorlin
  • Uso del inhibidor hedgehog oral vismodegib o sonidegib

Criterio de exclusión:

  • Ninguno

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Inhibidor de hedgehog oral
Inhibidores orales de hedgehog vismodegib (Erivedge) o sonidegib (Odomzo)
Droga: Vismodegib
Vismodegib oral (Erivedge), tomado diariamente o cada dos días (según la descripción del médico)
Otros nombres:
  • Erivedge
Droga: Sonidegib
Sonidegib (Odomzo), tomado diariamente o cada dos días (según la descripción del médico)
Otros nombres:
  • Odomzo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mediana de supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: aunque la finalización del estudio, un promedio de 3 años
La principal medida de resultado del estudio es la mediana de supervivencia libre de progresión (PFS), donde la disminución, el estancamiento o el aumento del tamaño del tumor se mide por el diámetro máximo.
aunque la finalización del estudio, un promedio de 3 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos
Periodo de tiempo: Al inicio del tratamiento (inicio del tratamiento), después de 1 mes y cada 3 meses a partir de entonces durante el uso de vismodegib o sonidegib, al suspender el tratamiento y 3 meses después de suspender el tratamiento.
Frecuencia, gravedad y reversibilidad de los eventos adversos emergentes del tratamiento, medidos de acuerdo con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) v5.0.
Al inicio del tratamiento (inicio del tratamiento), después de 1 mes y cada 3 meses a partir de entonces durante el uso de vismodegib o sonidegib, al suspender el tratamiento y 3 meses después de suspender el tratamiento.
Calidad de vida específica de la enfermedad
Periodo de tiempo: Al inicio del tratamiento y cada 6 meses a partir de entonces, hasta que deje de usarse vismodegib o sonidegib.

Calidad de vida específica de la enfermedad expresada como puntuaciones medias en el cuestionario básico de calidad de vida (EORTC-QLQ-C30) validado de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC).

El QLQ-C30 se compone de básculas de elementos múltiples y medidas de un solo elemento. Estos incluyen cinco escalas funcionales, tres escalas de síntomas, una escala de estado de salud global/calidad de vida y seis ítems individuales. Cada una de las escalas de elementos múltiples incluye un conjunto diferente de elementos; ningún elemento aparece en más de una escala. Todas las escalas y medidas de un solo ítem varían en puntaje de 0 a 100. Una puntuación de escala alta representa un nivel de respuesta más alto. Así, una puntuación alta para una escala funcional representa un nivel de funcionamiento alto/saludable, una puntuación alta para el estado de salud global/CdV representa una CdV alta, pero una puntuación alta para una escala de síntomas/ítem representa un nivel alto de sintomatología/problemas .
Al inicio del tratamiento y cada 6 meses a partir de entonces, hasta que deje de usarse vismodegib o sonidegib.
Calidad de vida específica de la enfermedad
Periodo de tiempo: Al inicio del tratamiento y cada 6 meses a partir de entonces, hasta que deje de usarse vismodegib o sonidegib.

Calidad de vida específica de la enfermedad expresada como puntuaciones medias en el cuestionario validado del índice de carcinoma basocelular avanzado (aBCCdex).

El aBCCdex consta de 26 preguntas relacionadas con síntomas, emociones, preocupación, conducta de evitación e influencia en la vida diaria. Las escalas varían en puntuación de 1 a 7 y de 1 a 6. Una puntuación más alta se correlaciona con una peor calidad de vida.
Al inicio del tratamiento y cada 6 meses a partir de entonces, hasta que deje de usarse vismodegib o sonidegib.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Maastricht University Medical Center

Colaboradores

Sun Pharmaceutical Industries Limited

Investigadores

  • Investigador principal: K Mosterd, MD, PhD, Maastricht University Medical Center

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de mayo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de julio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

19 de julio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de abril de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de abril de 2025

Última verificación

1 de marzo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • METC 2018-0452-A-10 Vismodegib

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir