Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Perorální Hedgehog inhibitory v léčbě bazocelulárního karcinomu v Nizozemsku: prospektivní registrační studie

2. dubna 2025 aktualizováno: Maastricht University Medical Center

Registrace perorálních Hedgehog inhibitorů Vismodegib a Sonidegib v léčbě pokročilého a mnohočetného bazaliomu v Nizozemsku: Prospektivní registrační studie.

Východiska: Perorální hedgehog inhibitory vismodegib a sonidegib se používají k léčbě lokálně pokročilého (laBCC), metastatického bazaliomu (mBCC) a pacientů se syndromem bazaliomu (BCNS). V Nizozemsku je od roku 2013 dostupná cílená léčba vismodegibem a sonidegibem od roku 2021. Dosud nebyly provedeny žádné přímé srovnávací studie mezi dvěma perorálními inhibitory hedgehog (HHI) vismodegibem a sonidegibem. Údaje pro sonidegib navíc ještě nejsou k dispozici.

Cíl: Cílem této studie je 1) zhodnotit účinnost perorálních HHI v léčbě pacientů s laBCC, mBCC a BCNS a 2) porovnat perorální HHI vismodegib a sonidegib.

Design studie: prospektivní registrační studie, která zahrnuje všechny pacienty bez ohledu na věk a pohlaví s histologicky prokázaným bazaliomem, kteří jsou v Nizozemsku léčeni buď vismodegibem, nebo sonidegibem. Informace o pacientovi, nádoru a léčbě byly shromážděny ze záznamů pacientů.

Hlavní parametry studie/koncové body: Primárním výstupem pro měření účinnosti/odpovědi nádoru byl medián přežití bez progrese (PFS), kde se zmenšení, stagnace nebo zvětšení velikosti nádoru měří maximálním průměrem. Sekundárními výsledky jsou frekvence, závažnost a reverzibilita nežádoucích příhod souvisejících s léčbou a kvalita života specifická pro onemocnění vyjádřená jako průměrné skóre v dotaznících EORTC-QLQ-C30 a aBCCdex.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je prospektivní registrační studie provedená v osmi akademických nemocnicích v Nizozemsku. Vismodegib a sonidegib jsou v současné době předepisovány pouze v akademických nemocnicích v Nizozemsku. Proto tento multicentrický přístup se všemi akademickými centry v Nizozemsku poskytuje úplný přehled o předepisování těchto perorálních HHI v Nizozemsku. Studie probíhá na dermatologickém a onkologickém oddělení Maastricht University Medical Center+ (MUMC+), Erasmus University Medical Center (Erasmus MC) Rotterdam, Netherlands Cancer Institute (NKI) Amsterdam, University Medical Center Groningen (UMCG), University Medical Center Utrecht ( UMC Utrecht), Amsterdam University Medical Center (Amsterdam UMC), Radboud University Medical Center (Radboudumc) a Leiden University Medical Center (LUMC).

Všichni pacienti, kteří dostávají alespoň jednu dávku vismodegibu nebo sonidegibu k léčbě bazocelulárního karcinomu (laBCC, mBCC, mnohočetné BCC v BCNS a mimo BCNS) (v pravidelné péči), budou zahrnuti za předpokladu, že dají svolení a podepíší informované formulář souhlasu. Ošetřující lékaři pak systematicky evidují údaje o léčbě pomocí jednotného registračního formátu. Tato registrace zahrnuje účinnost léku měřenou průměrem nádoru*, nežádoucí účinky podle CTCAE verze 5.0 a údaje jako věk, pohlaví, status Světové zdravotnické organizace (WHO), skóre v dotazníku G8, užívání léků, komorbidity, indikace, dávkování, délka léčby, laboratorní hodnoty a důvod přerušení léčby. Kromě toho se dvakrát ročně registrují výsledky v dotaznících EORTC-QLQ-C30 a aBCCdex. Všechna data budou extrahována z elektronických souborů pacientů a budou anonymně vložena do databáze Castor.

Primárním výstupem pro měření účinnosti/odpovědi nádoru je medián přežití bez progrese (PFS), kde se zmenšení, stagnace nebo zvětšení velikosti nádoru měří maximálním průměrem nádoru*. Sekundárními výsledky jsou frekvence, závažnost a reverzibilita nežádoucích příhod souvisejících s léčbou a kvalita života specifická pro onemocnění vyjádřená jako průměrné skóre v dotaznících EORTC-QLQ-C30 a aBCCdex. Kromě toho bude analyzována souvislost charakteristik pacienta s účinností léku a nežádoucími účinky.

*V případě syndromu gorlin-goltz nebo mnohočetných BCC jsou registrovány alespoň 3 cílové léze, jejichž průměry jsou sledovány v průběhu času.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

80

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Emmy Cruts, MD
  • Telefonní číslo: +31(0)43 3877295
  • E-mail: e.cruts@mumc.nl

Studijní místa

  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko
        • Zatím nenabíráme
        • UMCG
        • Kontakt:
          • A.K.L. Reyners, MD, PhD
      • Utrecht, Holandsko
        • Nábor
        • UMC Utrecht
        • Kontakt:
          • L.A. Devriese, MD, PhD
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holandsko
        • Nábor
        • Radboudumc
        • Kontakt:
          • S Lubeek, MD, PhD
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Holandsko
        • Nábor
        • Maastricht University Medical Center +
        • Kontakt:
          • Emmy Cruts, MD
        • Kontakt:
          • Klara Mosterd, MD, PhD
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Holandsko
        • Nábor
        • Amsterdam UMC
        • Kontakt:
          • M.W. Bekkenk, MD, PhD
      • Amsterdam, Noord-Holland, Holandsko
        • Nábor
        • Netherlands Cancer Institute - AVL
        • Kontakt:
          • B. Zupan, MD
    • Zuid-Holland
      • Leiden, Zuid-Holland, Holandsko
        • Nábor
        • LUMC
        • Kontakt:
          • R. van Doorn, MD, PhD
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Holandsko
        • Nábor
        • Erasmus MC
        • Kontakt:
          • M. Wakkee, MD, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni muži a ženy bez ohledu na věk s diagnostikovaným pokročilým bazaliomem, metastatickým bazaliomem, mnohočetným bazaliomem nebo Gorlinovým syndromem, na který se v Nizozemsku používá perorální hedgehog inhibitor (vismodegib nebo sonidegib).

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy
  • Všechny věkové kategorie
  • Diagnostikován s lokálně pokročilým bazaliomem (laBCC), metastatickým bazaliomem (mBCC), mnohočetnými bazaliomy nebo Gorlinovým syndromem
  • Použití perorálního hedgehog inhibitoru vismodegibu nebo sonidegibu

Kritéria vyloučení:

  • Žádný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Perorální inhibitor ježka
Perorální Hedgehog inhibitory vismodegib (Erivedge) nebo sonidegib (Odomzo)
Lék: Vismodegib
Perorální vismodegib (Erivedge), užívaný denně nebo každý druhý den (v závislosti na popisu lékaře)
Ostatní jména:
  • Erivedge
Lék: Sonidegib
Sonidegib (Odomzo), užívaný denně nebo každý druhý den (v závislosti na popisu lékaře)
Ostatní jména:
  • Odomzo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Medián přežití bez progrese
Časové okno: i přes ukončení studia v průměru 3 roky
Hlavním měřítkem výsledku studie je medián přežití bez progrese (PFS), kde se zmenšení, stagnace nebo zvětšení velikosti nádoru měří maximálním průměrem.
i přes ukončení studia v průměru 3 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí události
Časové okno: Na začátku léčby (zahájení léčby), po 1 měsíci a poté každé 3 měsíce během užívání vismodegibu nebo sonidegibu, při přerušení léčby a 3 měsíce po ukončení léčby.
Frekvence, závažnost a reverzibilita nežádoucích příhod souvisejících s léčbou, měřené podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí příhody (CTCAE) v5.0.
Na začátku léčby (zahájení léčby), po 1 měsíci a poté každé 3 měsíce během užívání vismodegibu nebo sonidegibu, při přerušení léčby a 3 měsíce po ukončení léčby.
Kvalita života specifická pro onemocnění
Časové okno: Na začátku léčby a poté každých 6 měsíců, dokud se vismodegib nebo sonidegib již nepoužívají.

Kvalita života specifická pro onemocnění vyjádřená jako průměrné skóre ve validovaném dotazníku o základní kvalitě života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) (EORTC-QLQ-C30).

QLQ-C30 se skládá jak z vícepoložkových vah, tak z jednopoložkových měr. Patří mezi ně pět funkčních škál, tři škály symptomů, škála globálního zdravotního stavu / QoL a šest jednotlivých položek. Každá z vícepoložkových škál obsahuje jinou sadu položek – žádná položka se nevyskytuje ve více než jedné škále. Všechny škály a jednopoložkové míry mají skóre od 0 do 100. Vysoké skóre na stupnici představuje vyšší úroveň odezvy. Vysoké skóre pro funkční škálu tedy představuje vysokou / zdravou úroveň fungování, vysoké skóre pro globální zdravotní stav / QoL představuje vysokou kvalitu života, ale vysoké skóre pro škálu symptomů / položku představuje vysokou úroveň symptomatologie / problémů .
Na začátku léčby a poté každých 6 měsíců, dokud se vismodegib nebo sonidegib již nepoužívají.
Kvalita života specifická pro onemocnění
Časové okno: Na začátku léčby a poté každých 6 měsíců, dokud se vismodegib nebo sonidegib již nepoužívají.

Kvalita života specifická pro onemocnění vyjádřená jako průměrné skóre na validovaném dotazníku s indexem pokročilého bazaliomu (aBCCdex).

aBCCdex se skládá z 26 otázek týkajících se symptomů, emocí, obav, vyhýbavého chování a vlivu na každodenní život. Stupnice se pohybují ve skóre od 1 do 7 a od 1 do 6. Vyšší skóre koreluje s horší kvalitou života.
Na začátku léčby a poté každých 6 měsíců, dokud se vismodegib nebo sonidegib již nepoužívají.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Maastricht University Medical Center

Spolupracovníci

Sun Pharmaceutical Industries Limited

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: K Mosterd, MD, PhD, Maastricht University Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. listopadu 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. května 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

19. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • METC 2018-0452-A-10 Vismodegib

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Karcinom

Klinické studie na Vismodegib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ghana

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit