Tagraxofusp chez les patients pédiatriques atteints de CD123 récidivant ou réfractaire exprimant des hémopathies malignes
Une étude de phase I sur le tagraxofusp avec ou sans chimiothérapie chez des patients pédiatriques atteints de CD123 en rechute ou réfractaire exprimant des hémopathies malignes
Tagraxofusp est un conjugué protéine-médicament composé d'une toxine diphtérique redirigée vers le CD123 cible qui a été approuvé pour le traitement des patients pédiatriques et adultes atteints d'un néoplasme à cellules dendritiques plasmacytoïdes blastiques (BPDCN). Cet essai vise à examiner l'innocuité de ce nouvel agent chez les patients pédiatriques atteints d'hémopathies malignes récidivantes/réfractaires.
Le mécanisme par lequel le tagraxofusp tue les cellules est distinct de celui de la chimiothérapie conventionnelle. Tagraxofusp cible directement le CD123 qui est présent sur les cellules tumorales, mais qui est exprimé à des niveaux inférieurs ou absents sur les cellules souches hématopoïétiques normales. Tagraxofusp utilise également une charge utile qui ne dépend pas du cycle cellulaire, ce qui le rend efficace à la fois contre les cellules tumorales hautement prolifératives et contre les cellules tumorales quiescentes.
La justification du développement clinique du tagraxofusp pour les patients pédiatriques atteints d'hémopathies malignes est basée sur l'expression omniprésente et élevée de CD123 sur bon nombre de ces maladies, ainsi que sur l'activité préclinique très puissante et la robuste réactivité clinique chez les adultes observées à ce jour.
Cet essai comprend deux parties : une phase de monothérapie et une phase de chimiothérapie combinée. Cette conception fournira des données supplémentaires sur l'innocuité de la monothérapie et confirmera la dose pédiatrique approuvée par la FDA, ainsi que des données sur l'innocuité lorsqu'elle est associée à une chimiothérapie.
L'objectif de cette étude est d'améliorer les taux de survie chez les enfants et les jeunes adultes atteints d'hémopathies malignes récidivantes, de déterminer la dose de phase 2 recommandée (RP2D) de tagraxofusp administré seul et en association avec une chimiothérapie, ainsi que de décrire les toxicités, la pharmacocinétique et propriétés pharmacodynamiques du tagraxofusp chez les patients pédiatriques.
Environ 54 enfants et jeunes adultes participeront à cette étude. Les patients atteints du syndrome de Down seront inclus dans la partie 1 de l'étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Ellynore Florendo
- Numéro de téléphone: 323-361-3022
- E-mail: eflorendo@chla.usc.edu
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Benjamin N Brookhart
- Numéro de téléphone: 323-361-5429
- E-mail: bbrookhart@chla.usc.edu
Lieux d'étude
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Sydney, Australie
- Pas encore de recrutement
- Sydney Children's Hospital
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Chercheur principal:
- Tracey O'Brien, MD
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australie
- Recrutement
- Children's Hospital at Westmead
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Chercheur principal:
- Luciano Dalla-Pozza, MD
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Recrutement
- Children's Hospital Los Angeles
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Chercheur principal:
- Alan Wayne, MD
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Orange, California, États-Unis, 92868
- Pas encore de recrutement
- Children's Hospital Orange County
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Chercheur principal:
- Van Thu Huynh, MD
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San Francisco, California, États-Unis, 94143-0106
- Recrutement
- UCSF School of Medicine
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Chercheur principal:
- Michelle Hermiston, MD
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Colorado
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Denver, Colorado, États-Unis, 80045
- Recrutement
- Children's Hospital Colorado
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Chercheur principal:
- Margaret Macy, MD
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- Recrutement
- Children's National Medical Center
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Chercheur principal:
- Reuven Schore, MD
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Pas encore de recrutement
- University of Miami
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Contact:
- Julio Barredo, MD
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Pas encore de recrutement
- Children's Healthcare of Atlanta, Emory University
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Chercheur principal:
- Melinda Pauly, MD
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Recrutement
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Chercheur principal:
- Jenna Rossoff, MD
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Recrutement
- Riley Hospital for Children
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Contact:
- Sandeep Batra, MD
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21231
- Pas encore de recrutement
- Johns Hopkins University
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Chercheur principal:
- Pat Brown, MD
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Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
- Pas encore de recrutement
- National Cancer Institute, Pediatric Oncology Branch
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Chercheur principal:
- Nirali Shah, MD
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Pas encore de recrutement
- Dana-Farber Cancer Institute
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Chercheur principal:
- Andrew Place, MD
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-0914
- Recrutement
- C.S. Mott Children's Hospital
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Chercheur principal:
- Rajen Mody, MD
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Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
- Pas encore de recrutement
- Children's Hospital and Clinics of Minnesota
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Chercheur principal:
- Nathan Gossai, MD
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Contact:
- Nathan Gossai, MD
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10065
- Recrutement
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Contact:
- Maria Sulis, MD, MS
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Pas encore de recrutement
- Children's Hospital New York-Presbyterian
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Chercheur principal:
- Nobuko Hijiya, MD
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
- Pas encore de recrutement
- Carolina-Levine Children's Hospital
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Chercheur principal:
- Joel Kaplan, MD
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Recrutement
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Contact:
- Robin Norris, MD
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- Pas encore de recrutement
- Rainbow Babies
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Chercheur principal:
- Rachel Egler, MD
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Pas encore de recrutement
- Nationwide Children's Hospital
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Chercheur principal:
- Susan Vear-Colace, MD
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Pas encore de recrutement
- Oregon Health & Science University
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Chercheur principal:
- Bill Chang, MD
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Pas encore de recrutement
- Children's Hospital of Philadelphia
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Chercheur principal:
- Sue Rheingold, MD
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
- Pas encore de recrutement
- St. Jude Children's Research Hospital
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Contact:
- Jeffrey Rubnitz, MD
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75235
- Recrutement
- University of Texas, Southwestern
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Contact:
- Tamra Slone, MD
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Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Recrutement
- Cook Children's Hospital
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Chercheur principal:
- Kenneth Heym, MD
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Recrutement
- Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
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Contact:
- Eric Schafer, MD
-
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
- Recrutement
- Primary Children's Hospital
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Chercheur principal:
- Anupam Verma, MD
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Pas encore de recrutement
- Seattle Children's Hospital
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Chercheur principal:
- Adam Lamble, MD
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Recrutement
- Children's Hospital of Wisconsin
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Chercheur principal:
- Zachary Graff, MD
-
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
Âge
- Les patients doivent être âgés de ≥ 1 et ≤ 21 ans au moment de l'inscription à l'étude.
Diagnostic
- Hématologie maligne récidivante et/ou réfractaire (y compris, mais sans s'y limiter, la leucémie lymphoblastique aiguë, la leucémie myéloïde aiguë, le syndrome myélodysplasique, la leucémie aiguë à phénotype mixte, la leucémie aiguë indifférenciée, le néoplasme à cellules dendritiques plasmacytoïdes blastiques, le lymphome de Hodgkin et le lymphome non hodgkinien) .
- Les cellules tumorales doivent démontrer l'expression de surface de CD123 au moment de l'inscription par cytométrie en flux ou immunohistochimie, tel que défini par l'institution locale.
Statut de la maladie :
Monothérapie, partie 1
- Deuxième rechute ou plus ; ou
- Réfractaire après 2 cycles de chimiothérapie ou plus ; ou
- Première rechute après une maladie primaire réfractaire à la chimiothérapie ; ou
- BPDCN en première rechute ou réfractaire après 1 ou plusieurs cycles de chimiothérapie
Thérapie combinée, partie 2
- Première rechute ou plus ; ou
- Réfractaire après 2 cycles de chimiothérapie ou plus ; ou
- BPDCN en première rechute ou réfractaire après 1 ou plusieurs cycles de chimiothérapie
Pour la leucémie récidivante/réfractaire, les patients doivent avoir :
- > 5 % de blastes dans la moelle osseuse aspirés par morphologie ou cytométrie en flux
- Les patients avec 1 % - 5 % de blastes sont éligibles pour la partie 2, cohorte C (uniquement), si Un seul échantillon de moelle osseuse avec cytométrie en flux et au moins un autre test (par ex. caryotype, FISH, PCR ou NGS) montre ≥ 1 % de blastes leucémiques et/ou la cytométrie en flux démontre un niveau stable ou en hausse de la maladie sur deux moelles osseuses en série.
Pour le lymphome non hodgkinien ou hodgkinien récidivant/réfractaire, les patients doivent avoir :
- Vérification histologique de la rechute
- Maladie mesurable documentée par des critères radiographiques ou de la moelle osseuse
- Les patients de la partie 1 peuvent avoir des sites de maladie extramédullaire non liée au SNC, mais pas de maladie du SNC. Les patients de la partie 2 peuvent avoir une maladie du SNC et/ou une autre maladie extramédullaire non liée au SNC. Aucune irradiation crânienne n'est autorisée pendant la thérapie du protocole.
- Les patients atteints du syndrome de Down sont éligibles.
Niveau de performance
- Karnofsky > 50 % pour les patients > 16 ans et Lansky > 50 % pour les patients ≤ 16 ans (voir annexe I pour les échelles de performance). Les patients incapables de marcher en raison d'une paralysie, mais qui sont debout dans un fauteuil roulant, seront considérés comme ambulatoires aux fins de l'évaluation du score de performance.
Thérapie antérieure
- Les patients doivent avoir complètement récupéré des effets toxiques aigus de toute chimiothérapie, immunothérapie ou radiothérapie antérieure, définie comme la résolution de toutes ces toxicités à un grade ≤ 2 ou inférieur selon les critères d'inclusion/exclusion.
Chimiothérapie myélosuppressive : les patients doivent avoir complètement récupéré des effets toxiques aigus de toute chimiothérapie, immunothérapie ou radiothérapie antérieure avant de participer à cette étude. Au moins 14 jours doivent s'être écoulés depuis la fin du traitement myélosuppresseur. Cependant, les personnes peuvent recevoir l'un des médicaments suivants dans les 14 jours sans "période de sevrage":
- Hydroxyurée : l'hydroxyurée peut être initiée et/ou poursuivie jusqu'à 24 heures avant le début du protocole thérapeutique.
- Thérapie de « style d'entretien » : thérapie comprenant la vincristine (dosée au maximum une fois par semaine), la 6-mercaptopurine orale, le méthotrexate oral (dosé au maximum une fois par semaine), la thérapie intrathécale (dosée au maximum une fois par semaine). ) et/ou la dexaméthasone (dosée à ≤ 3 mg/m2/dose deux fois par jour) ou la prednisone (dosée à ≤ 20 mg/m2/dose deux fois par jour) peuvent être poursuivies jusqu'à 24 heures avant le début de l'étude.
- Greffe de cellules souches hématopoïétiques : les patients qui ont connu leur rechute après une GCSH sont éligibles, à condition qu'ils ne présentent aucun signe de maladie aiguë ou chronique du greffon contre l'hôte (GVHD) et qu'ils soient au moins 100 jours après la greffe au moment de l'inscription.
- Facteurs de croissance hématopoïétiques : il doit s'être écoulé au moins 7 jours depuis la fin du traitement par le facteur de stimulation des colonies de granulocytes (GCSF) ou d'autres facteurs de croissance au moment de l'inscription. Il doit s'être écoulé au moins 14 jours depuis la fin du traitement par pegfilgrastim (Neulasta®).
- Biologique (agent antinéoplasique) : Au moins 7 jours après la dernière dose d'un agent biologique. Pour les agents qui ont des effets indésirables connus survenus au-delà de 7 jours après l'administration, cette période doit être prolongée au-delà de la période pendant laquelle les effets indésirables sont connus. La durée de cet intervalle doit être discutée avec la chaire d'étude.
- Anticorps monoclonaux : Un maximum de 3 demi-vies de l'anticorps ou 21 jours (selon la période la plus courte) doit s'être écoulé après la dernière dose d'anticorps monoclonal.
- Immunothérapie : Au moins 30 jours à compter de la dernière perfusion d'un traitement par lymphocytes T récepteurs d'antigènes chimériques (CART) ou d'un vaccin antitumoral.
- XRT : La XRT craniospinale est interdite pendant la thérapie protocolaire. Aucune période de sevrage n'est nécessaire pour les radiations administrées à tout site extramédullaire autre que les chloromes du SNC ; ≥ 90 jours doivent s'être écoulés en cas de TCC antérieur ou de XRT craniospinale.
- Les patients qui ont reçu d'autres agents ciblant CD123 autres que le tagraxofusp sont éligibles. Les patients qui ont déjà reçu du tagraxofasp ne sont pas éligibles.
Exigences fonctionnelles des organes
Fonction adéquate de la moelle osseuse définie comme :
- Les patients ne doivent pas être connus pour être réfractaires aux transfusions de globules rouges ou de plaquettes.
- Il n'est pas nécessaire que les numérations globulaires soient normales avant l'inscription à l'essai. Cependant, la numération plaquettaire doit être ≥ 20 000/mm3 pour initier le traitement (peut recevoir des transfusions de plaquettes).
Fonction rénale adéquate définie comme :
- Le patient doit avoir une clairance de la créatinine calculée ou un GFR radio-isotopique ≥ 70 ml/min/1,73 m2 OU une créatinine sérique normale basée sur l'âge/le sexe dans le tableau ci-dessous :
Créatinine sérique maximale (mg/dL) :
- 1 à < 2 ans - Homme : 0,6, Femme : 0,6
- 2 à < 6 ans - Masculin : 0,8, Femme : 0,8
- 6 à < 10 ans - Masculin : 1, Féminin : 1
- 10 à < 13 ans - Masculin : 1,2, Féminin : 1,2
- 13 à < 16 ans - Homme : 1,5, Femme : 1,4
- ≥ 16 ans - Homme : 1,7, Femme : 1,4
Les valeurs seuils de créatinine dans ce tableau ont été dérivées de la formule de Schwartz pour estimer le DFG (Schwartz et al. J. Peds, 106:522, 1985) utilisant les données sur la taille et la taille des enfants publiées par le CDC.
Fonction hépatique adéquate définie comme :
- Bilirubine totale (somme conjuguée + non conjuguée) ≤ 1,5 x limite supérieure institutionnelle de la normale pour l'âge
- SGPT (ALT) et SGOT (AST) doivent être inférieurs à 3 fois la limite supérieure institutionnelle de la normale.
- Albumine sérique ≥ 3,2 g/dL (indépendante de la perfusion d'albumine).
Fonction cardiaque adéquate définie comme :
- Fraction de raccourcissement de ≥ 27 % par échocardiogramme, ou
- Fraction d'éjection ≥ 50 % par étude/échocardiogramme de radionucléides contrôlés.
Fonction pulmonaire adéquate définie comme :
- Oxymétrie de pouls > 94 % à l'air ambiant (> 90 % si à haute altitude)
- Aucun signe de dyspnée au repos et aucune intolérance à l'effort.
Fonction reproductrice
- Les patientes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse urinaire ou sérique négatif confirmé dans les 2 semaines précédant l'inscription.
- Les patientes avec des nourrissons doivent accepter de ne pas allaiter leurs nourrissons pendant cette étude.
- Les patients masculins et féminins en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception efficace approuvée par l'investigateur pendant l'étude et pendant 12 semaines après la dernière dose de tagraxofusp.
Critère d'exclusion
Statut de la maladie :
- Les patients atteints d'une maladie du SNC ne sont pas éligibles pour la partie 1.
- Les patients atteints d'une maladie isolée du SNC ne sont pas éligibles pour la partie 1 ou la partie 2.
- Les patients atteints d'une maladie isolée non liée au SNC sont éligibles pour la partie 1 et la partie 2.
Médicaments concomitants
- Corticostéroïdes - Les patients recevant des corticostéroïdes pour le contrôle de la maladie qui n'ont pas reçu une dose stable ou décroissante de corticostéroïde pendant au moins 7 jours avant l'inscription ne sont pas éligibles.
- Médicaments expérimentaux - Les patients qui reçoivent actuellement un autre médicament expérimental ne sont pas éligibles. La définition de « investigation » à utiliser dans ce protocole signifie tout médicament qui n'est pas autorisé par la FDA, Santé Canada ou la Therapeutic Goods Administration à être vendu dans les pays qu'ils régissent. (États-Unis, Canada et Australie)
- Agents anticancéreux - Les patients qui reçoivent actuellement ou pourraient recevoir pendant leur traitement d'autres agents anticancéreux, une radiothérapie ou une immunothérapie ne sont pas éligibles [à l'exception de l'hydroxyurée, qui peut être poursuivie jusqu'à 24 heures avant le début du protocole de traitement]. La chimiothérapie intrathécale (à la discrétion de l'oncologue principal) peut être administrée jusqu'à une semaine avant le début du traitement à l'étude (traitement du jour 1).
- Anti-GVHD ou agents pour prévenir le rejet d'organe après la greffe - Les patients qui reçoivent de la cyclosporine, du tacrolimus ou d'autres agents pour prévenir la maladie du greffon contre l'hôte après la greffe de moelle osseuse ou le rejet d'organe après la greffe ne sont pas éligibles pour cet essai. Au moins 4 semaines doivent s'être écoulées après la dernière dose de médicaments contre la GVHD.
Critères d'infection - Les patients sont exclus s'ils ont :
- Hémoculture positive dans les 48 heures suivant l'inscription à l'étude ;
- Fièvre supérieure à 38,2 dans les 48 heures suivant l'inscription à l'étude avec des signes cliniques d'infection. La fièvre déterminée comme étant due à la charge tumorale est autorisée si les patients ont documenté des hémocultures négatives pendant au moins 48 heures avant l'inscription et aucun signe ou symptôme concomitant d'infection active ou d'instabilité hémodynamique.
- Une culture fongique positive dans les 30 jours suivant l'inscription à l'étude.
- Infection fongique, virale, bactérienne ou protozoaire active nécessitant un traitement IV. Un traitement prophylactique chronique pour prévenir les infections est autorisé.
- Les patients seront exclus s'ils ont une allergie connue à l'un des médicaments utilisés dans l'étude.
- Les patients seront exclus s'ils ont une maladie concomitante importante, une maladie, un trouble psychiatrique ou un problème social qui compromettrait la sécurité du patient ou le respect du protocole de traitement ou des procédures, interférerait avec le consentement, la participation à l'étude, le suivi ou l'interprétation des résultats de l'étude.
- Les patients présentant des syndromes de fragilité de l'ADN (tels que l'anémie de Fanconi, le syndrome de Bloom) sont exclus.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Partie 1
Tagraxofusp -Jours 1 à 5 Thérapie informatique (peut inclure du méthotrexate, de la cytarabine ou du triple IT)
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La dose sera attribuée à l'entrée de l'étude.
Administrez IV en 15 minutes.
Autres noms:
Donner par voie intrathécale :
Autres noms:
Donner par voie intrathécale :
Si administré dans le cadre de la triple thérapie informatique : Patients atteints de LAM : Âge 1-1,99 - 24 mg Âge 2-2,99 - 30 mg Âge ≥ 3 ans - 36 mg Patients atteints de LAM : Âge 1-1,99 - 16 mg Âge 2-2,99 - 20 mg Âge 3-8,99 - 24 mg Âge ≥ 9 ans - 30 mg
Autres noms:
Donné par voie intrathécale. Patients atteints de LAM : Âge 1-1.99 - 16 mg Âge 2-2.99 - 20 mg Âge ≥3 ans - 24 mg Patients atteints de LAM : Âge 1-1,99 - 8 mg Âge 2-2,99 - 10 mg Âge 3-8,99 - 12 mg Âge ≥ 9 ans - 15 mg |
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Expérimental: Partie 2 - Cohorte A
Tagraxofsup -Jours 4-8 Fludarabine – Jours 1 à 5 Cytarabine -Jours 1 à 5 Thérapie informatique (peut inclure du méthotrexate, de la cytarabine ou du triple IT) Thérapie informatique CNS1
Thérapie informatique CNS2/3
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La dose sera attribuée à l'entrée de l'étude.
Administrez IV en 15 minutes.
Autres noms:
Donner par voie intrathécale :
Autres noms:
Donner par voie intrathécale :
Si administré dans le cadre de la triple thérapie informatique : Patients atteints de LAM : Âge 1-1,99 - 24 mg Âge 2-2,99 - 30 mg Âge ≥ 3 ans - 36 mg Patients atteints de LAM : Âge 1-1,99 - 16 mg Âge 2-2,99 - 20 mg Âge 3-8,99 - 24 mg Âge ≥ 9 ans - 30 mg
Autres noms:
Donné par voie intrathécale. Patients atteints de LAM : Âge 1-1.99 - 16 mg Âge 2-2.99 - 20 mg Âge ≥3 ans - 24 mg Patients atteints de LAM : Âge 1-1,99 - 8 mg Âge 2-2,99 - 10 mg Âge 3-8,99 - 12 mg Âge ≥ 9 ans - 15 mg 30 mg/m^2 seront administrés par voie intraveineuse pendant 30 minutes les jours 1 à 5. La perfusion commencera 30 minutes après le début du tagraxofusp les jours 4 et 5.
2 000 mg/m2 par voie intraveineuse seront administrés quotidiennement pendant 1 à 3 heures pendant 5 jours les jours 1 à 5. La perfusion commencera 4 heures après le début de la fludarabine.
En raison d'un risque accru de neurotoxicité, il est recommandé que la cytarabine IT soit séparée de l'administration de cytarabine IV à forte dose d'au moins 24 heures sur C1D1.
Autres noms:
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Expérimental: Partie 2 - Cohorte B
Tagraxofsup -Jours 8-12 Dexaméthasone - Jours 1 à 5 Vincristine -Jours 1, 8, 15 et 22 Thérapie informatique (peut inclure du méthotrexate, de la cytarabine ou du triple IT) Thérapie informatique CNS1
Thérapie informatique CNS2/3
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La dose sera attribuée à l'entrée de l'étude.
Administrez IV en 15 minutes.
Autres noms:
Donner par voie intrathécale :
Autres noms:
Donner par voie intrathécale :
Si administré dans le cadre de la triple thérapie informatique : Patients atteints de LAM : Âge 1-1,99 - 24 mg Âge 2-2,99 - 30 mg Âge ≥ 3 ans - 36 mg Patients atteints de LAM : Âge 1-1,99 - 16 mg Âge 2-2,99 - 20 mg Âge 3-8,99 - 24 mg Âge ≥ 9 ans - 30 mg
Autres noms:
Donné par voie intrathécale. Patients atteints de LAM : Âge 1-1.99 - 16 mg Âge 2-2.99 - 20 mg Âge ≥3 ans - 24 mg Patients atteints de LAM : Âge 1-1,99 - 8 mg Âge 2-2,99 - 10 mg Âge 3-8,99 - 12 mg Âge ≥ 9 ans - 15 mg
Autres noms:
Autres noms:
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Expérimental: Partie 2 - Cohorte C
Tagraxofsup - Jours 1 à 5 Azacitidine -Jours 1 à 5 Thérapie informatique (peut inclure du méthotrexate, de la cytarabine ou du triple IT) Thérapie informatique CNS1
Thérapie informatique CNS2/3
|
La dose sera attribuée à l'entrée de l'étude.
Administrez IV en 15 minutes.
Autres noms:
Donner par voie intrathécale :
Autres noms:
Donner par voie intrathécale :
Si administré dans le cadre de la triple thérapie informatique : Patients atteints de LAM : Âge 1-1,99 - 24 mg Âge 2-2,99 - 30 mg Âge ≥ 3 ans - 36 mg Patients atteints de LAM : Âge 1-1,99 - 16 mg Âge 2-2,99 - 20 mg Âge 3-8,99 - 24 mg Âge ≥ 9 ans - 30 mg
Autres noms:
Donné par voie intrathécale. Patients atteints de LAM : Âge 1-1.99 - 16 mg Âge 2-2.99 - 20 mg Âge ≥3 ans - 24 mg Patients atteints de LAM : Âge 1-1,99 - 8 mg Âge 2-2,99 - 10 mg Âge 3-8,99 - 12 mg Âge ≥ 9 ans - 15 mg
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Apparition d'une toxicité limitant la dose (DLT) au cours du cycle 1 de traitement
Délai: À la fin du cycle 1 (21 jours pour la partie 1 et 28 jours pour la partie 2)
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L'incidence de la toxicité limitant la dose (DLT) sera mesurée à différents niveaux de dose.
|
À la fin du cycle 1 (21 jours pour la partie 1 et 28 jours pour la partie 2)
|
Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Adam Lamble, MD, Seattle Children's
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Tumeurs par site
- Maladies du système immunitaire
- Tumeurs par type histologique
- Maladies hématologiques
- Maladies lymphatiques
- Troubles lymphoprolifératifs
- Troubles immunoprolifératifs
- Lymphome non hodgkinien
- Leucémie, Lymphoïde
- Tumeurs
- Leucémie
- Tumeurs hématologiques
- Lymphome
- Lymphome à cellules B
- Leucémie-lymphome lymphoblastique à cellules précurseurs
- Lymphome à cellules T
- Agents anti-infectieux
- Agents antinéoplasiques
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Effets physiologiques des drogues
- Mécanismes moléculaires d'action pharmacologique
- Agents anti-inflammatoires
- Antiémétiques
- Agents autonomes
- Agents du système nerveux périphérique
- Agents gastro-intestinaux
- Glucocorticoïdes
- Hormones
- Hormones, substituts hormonaux et antagonistes hormonaux
- Agents antinéoplasiques hormonaux
- Inhibiteurs d'enzymes
- Agents antirhumatismaux
- Agents abortifs, non stéroïdiens
- Agents abortifs
- Agents de contrôle de la reproduction
- Antimétabolites, Antinéoplasiques
- Antimétabolites
- Agents dermatologiques
- Antagonistes de l'acide folique
- Inhibiteurs de la synthèse des acides nucléiques
- Agents antiviraux
- Modulateurs de tubuline
- Agents antimitotiques
- Modulateurs de mitose
- Agents antinéoplasiques phytogéniques
- Dexaméthasone
- Méthotrexate
- Fludarabine
- Cytarabine
- Azacitidine
- Vincristine
- Hydrocortisone
Autres numéros d'identification d'étude
- T2020-006
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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