Tagraxofusp u dzieci i młodzieży z nawracającymi lub opornymi na leczenie nowotworami hematologicznymi z ekspresją CD123
Badanie fazy I Tagraxofusp w skojarzeniu z chemioterapią lub bez chemioterapii u pacjentów pediatrycznych z nawracającymi lub opornymi na leczenie nowotworami hematologicznymi z ekspresją CD123
Tagraxofusp to koniugat białkowo-lekowy składający się z toksyny błonicy przekierowanej do docelowego CD123, który został dopuszczony do leczenia dzieci i dorosłych pacjentów z nowotworem blastyczno-plazmocytoidalnym z komórek dendrytycznych (BPDCN). To badanie ma na celu zbadanie bezpieczeństwa tego nowego leku u pacjentów pediatrycznych z nawracającymi/opornymi nowotworami hematologicznymi.
Mechanizm, za pomocą którego tagraxofusp zabija komórki, różni się od mechanizmu konwencjonalnej chemioterapii. Tagraxofusp jest bezpośrednio ukierunkowany na CD123, który jest obecny na komórkach nowotworowych, ale jest wyrażany na niższych lub niższych poziomach lub nie występuje na normalnych hematopoetycznych komórkach macierzystych. Tagraxofusp wykorzystuje również ładunek, który nie jest zależny od cyklu komórkowego, dzięki czemu jest skuteczny zarówno przeciwko wysoce proliferującym komórkom nowotworowym, jak i nieaktywnym komórkom nowotworowym.
Uzasadnienie dla rozwoju klinicznego tagraxofusp dla pacjentów pediatrycznych z nowotworami hematologicznymi opiera się na wszechobecnej i wysokiej ekspresji CD123 w wielu z tych chorób, jak również bardzo silnej aktywności przedklinicznej i solidnej odpowiedzi klinicznej u dorosłych obserwowanej do tej pory.
To badanie składa się z dwóch części: fazy monoterapii i fazy chemioterapii skojarzonej. Ten projekt dostarczy dalszych danych dotyczących bezpieczeństwa monoterapii i potwierdzi zatwierdzoną przez FDA dawkę pediatryczną, a także zapewni dane dotyczące bezpieczeństwa w połączeniu z chemioterapią.
Celem tego badania jest poprawa przeżywalności dzieci i młodych dorosłych z nawracającymi nowotworami hematologicznymi, określenie zalecanej dawki RP2D tagraxofuspu podawanego w monoterapii i w skojarzeniu z chemioterapią, a także opisanie toksyczności, farmakokinetyki i właściwości farmakodynamiczne tagraxofusp u dzieci i młodzieży.
W badaniu weźmie udział około 54 dzieci i młodzieży. Pacjenci z zespołem Downa zostaną włączeni do części 1 badania.
Przegląd badań
Status
Warunki
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Ellynore Florendo
- Numer telefonu: 323-361-3022
- E-mail: eflorendo@chla.usc.edu
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Benjamin N Brookhart
- Numer telefonu: 323-361-5429
- E-mail: bbrookhart@chla.usc.edu
Lokalizacje studiów
-
-
-
Sydney, Australia
- Jeszcze nie rekrutacja
- Sydney Children's Hospital
-
Główny śledczy:
- Tracey O'Brien, MD
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital at Westmead
-
Główny śledczy:
- Luciano Dalla-Pozza, MD
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital Los Angeles
-
Główny śledczy:
- Alan Wayne, MD
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Jeszcze nie rekrutacja
- Children's Hospital Orange County
-
Główny śledczy:
- Van Thu Huynh, MD
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143-0106
- Rekrutacyjny
- UCSF School of Medicine
-
Główny śledczy:
- Michelle Hermiston, MD
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital Colorado
-
Główny śledczy:
- Margaret Macy, MD
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Rekrutacyjny
- Children's National Medical Center
-
Główny śledczy:
- Reuven Schore, MD
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Jeszcze nie rekrutacja
- University of Miami
-
Kontakt:
- Julio Barredo, MD
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Jeszcze nie rekrutacja
- Children's Healthcare of Atlanta, Emory University
-
Główny śledczy:
- Melinda Pauly, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Rekrutacyjny
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Główny śledczy:
- Jenna Rossoff, MD
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Rekrutacyjny
- Riley Hospital for Children
-
Kontakt:
- Sandeep Batra, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21231
- Jeszcze nie rekrutacja
- Johns Hopkins University
-
Główny śledczy:
- Pat Brown, MD
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
- Jeszcze nie rekrutacja
- National Cancer Institute, Pediatric Oncology Branch
-
Główny śledczy:
- Nirali Shah, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Jeszcze nie rekrutacja
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Główny śledczy:
- Andrew Place, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-0914
- Rekrutacyjny
- C.S. Mott Children's Hospital
-
Główny śledczy:
- Rajen Mody, MD
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
- Jeszcze nie rekrutacja
- Children's Hospital and Clinics of Minnesota
-
Główny śledczy:
- Nathan Gossai, MD
-
Kontakt:
- Nathan Gossai, MD
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Rekrutacyjny
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
Kontakt:
- Maria Sulis, MD, MS
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Jeszcze nie rekrutacja
- Children's Hospital New York-Presbyterian
-
Główny śledczy:
- Nobuko Hijiya, MD
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
- Jeszcze nie rekrutacja
- Carolina-Levine Children's Hospital
-
Główny śledczy:
- Joel Kaplan, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Rekrutacyjny
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Kontakt:
- Robin Norris, MD
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- Jeszcze nie rekrutacja
- Rainbow Babies
-
Główny śledczy:
- Rachel Egler, MD
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Jeszcze nie rekrutacja
- Nationwide Children's Hospital
-
Główny śledczy:
- Susan Vear-Colace, MD
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Jeszcze nie rekrutacja
- Oregon Health & Science University
-
Główny śledczy:
- Bill Chang, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Jeszcze nie rekrutacja
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Główny śledczy:
- Sue Rheingold, MD
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
- Jeszcze nie rekrutacja
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Kontakt:
- Jeffrey Rubnitz, MD
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
- Rekrutacyjny
- University of Texas, Southwestern
-
Kontakt:
- Tamra Slone, MD
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Rekrutacyjny
- Cook Children's Hospital
-
Główny śledczy:
- Kenneth Heym, MD
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Rekrutacyjny
- Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
-
Kontakt:
- Eric Schafer, MD
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
- Rekrutacyjny
- Primary Children's Hospital
-
Główny śledczy:
- Anupam Verma, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Jeszcze nie rekrutacja
- Seattle Children's Hospital
-
Główny śledczy:
- Adam Lamble, MD
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Wisconsin
-
Główny śledczy:
- Zachary Graff, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
Wiek
- Pacjenci muszą mieć ≥ 1 i ≤ 21 lat w momencie włączenia do badania.
Diagnoza
- Nawracający i/lub oporny na leczenie nowotwór hematologiczny (w tym między innymi ostra białaczka limfoblastyczna, ostra białaczka szpikowa, zespół mielodysplastyczny, ostra białaczka o mieszanym fenotypie, ostra białaczka niezróżnicowana, nowotwór blastyczno-plazmocytoidalny z komórek dendrytycznych, chłoniak Hodgkina i chłoniak nieziarniczy) .
- Komórki nowotworowe muszą wykazywać ekspresję CD123 na powierzchni w momencie rejestracji za pomocą cytometrii przepływowej lub immunohistochemii, zgodnie z definicją lokalnej instytucji.
Stan choroby:
Monoterapia, część 1
- Drugi lub większy nawrót; Lub
- Oporny na leczenie po 2 lub więcej cyklach chemioterapii; Lub
- Pierwszy nawrót po pierwotnej chorobie opornej na chemioterapię; Lub
- BPDCN w pierwszym nawrocie lub opornym na leczenie po 1 lub więcej cyklach chemioterapii
Terapia skojarzona, część 2
- Pierwszy lub większy nawrót; Lub
- Oporny na leczenie po 2 lub więcej cyklach chemioterapii; Lub
- BPDCN w pierwszym nawrocie lub opornym na leczenie po 1 lub więcej cyklach chemioterapii
W przypadku białaczki nawrotowej/opornej na leczenie pacjenci muszą mieć:
- >5% blastów w aspiracie szpiku kostnego na podstawie morfologii lub cytometrii przepływowej
- Pacjenci z 1% - 5% blastów kwalifikują się do Części 2, Kohorta C (tylko), jeśli pojedyncza próbka szpiku kostnego z cytometrią przepływową i co najmniej jeden inny test (np. kariotyp, FISH, PCR lub NGS) wykazuje ≥ 1% blastów białaczkowych i/lub cytometria przepływowa wykazuje stabilny lub rosnący poziom choroby w dwóch kolejnych szpikach kostnych.
W przypadku nawracającego/opornego chłoniaka nieziarniczego lub chłoniaka Hodgkina pacjenci muszą mieć:
- Histologiczna weryfikacja nawrotu
- Mierzalna choroba udokumentowana kryteriami radiograficznymi lub szpiku kostnego
- Pacjenci w części 1 mogą mieć ogniska choroby pozaszpikowej niezwiązanej z ośrodkowym układem nerwowym, ale nie mogą mieć choroby ośrodkowego układu nerwowego. Pacjenci w Części 2 mogą mieć chorobę OUN i/lub inną chorobę pozaszpikową niezwiązaną z OUN. Podczas protokołu terapii nie dopuszcza się napromieniania czaszki.
- Kwalifikują się pacjenci z zespołem Downa.
Poziom wydajności
- Karnofsky'ego > 50% dla pacjentów w wieku > 16 lat i Lansky'ego > 50% dla pacjentów w wieku ≤ 16 lat (Patrz Aneks I dla Skale wydajności). Pacjenci, którzy nie mogą chodzić z powodu paraliżu, ale poruszają się na wózku inwalidzkim, zostaną uznani za pacjentów poruszających się w celu oceny wyniku sprawności.
Wcześniejsza terapia
- Pacjenci muszą być w pełni wyleczeni z ostrych skutków toksycznych wszystkich wcześniejszych chemioterapii, immunoterapii lub radioterapii, zdefiniowanych jako ustąpienie wszystkich takich toksyczności do stopnia ≤ 2. lub niższego zgodnie z kryteriami włączenia/wyłączenia.
Chemioterapia mielosupresyjna: Przed przystąpieniem do tego badania pacjenci muszą całkowicie wyleczyć się z ostrych skutków toksycznych wszystkich wcześniejszych chemioterapii, immunoterapii lub radioterapii. Od zakończenia leczenia mielosupresyjnego musi upłynąć co najmniej 14 dni. Jednak osoby mogą otrzymać którykolwiek z następujących leków w ciągu 14 dni bez „okresu wypłukiwania”:
- Hydroksymocznik: podawanie hydroksymocznika można rozpocząć i/lub kontynuować do 24 godzin przed rozpoczęciem terapii zgodnej z protokołem.
- Terapia podtrzymująca: terapia obejmująca winkrystynę (podawana maksymalnie raz w tygodniu), doustna 6-merkaptopuryna, doustny metotreksat (podawana maksymalnie raz w tygodniu), terapia dooponowa (dawkowana maksymalnie raz w tygodniu) ) i/lub deksametazonu (w dawce ≤3 mg/m2 pc./dawkę dwa razy na dobę) lub prednizonu (w dawce ≤20 mg/m2 pc./dawkę dwa razy na dobę) można kontynuować do 24 godzin przed rozpoczęciem badania.
- Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych: Pacjenci, u których doszło do nawrotu po HSCT, kwalifikują się, pod warunkiem, że nie mają dowodów na ostrą lub przewlekłą chorobę przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD) i co najmniej 100 dni po przeszczepie w momencie rejestracji.
- Hematopoetyczne czynniki wzrostu: w momencie włączenia do badania musi upłynąć co najmniej 7 dni od zakończenia terapii czynnikiem wzrostu kolonii granulocytów (GCSF) lub innymi czynnikami wzrostu. Od zakończenia terapii pegfilgrastymem (Neulasta®) musiało upłynąć co najmniej 14 dni.
- Biologiczny (lek przeciwnowotworowy): Co najmniej 7 dni po ostatniej dawce leku biologicznego. W przypadku środków, w przypadku których znane są działania niepożądane występujące po upływie 7 dni od podania, okres ten musi zostać przedłużony poza czas, w którym znane są działania niepożądane. Czas trwania tej przerwy należy omówić z kierownikiem gabinetu.
- Przeciwciała monoklonalne: Od ostatniej dawki przeciwciała monoklonalnego muszą upłynąć maksymalnie 3 okresy półtrwania przeciwciała lub 21 dni (w zależności od tego, który z tych okresów jest krótszy).
- Immunoterapia: Co najmniej 30 dni od ostatniej infuzji terapii chimerycznym receptorem antygenu komórek T (CART) lub szczepionki przeciwnowotworowej.
- XRT: czaszkowo-rdzeniowy XRT jest zabroniony podczas terapii opartej na protokole. Okres wymywania nie jest konieczny w przypadku naświetlania miejsca pozaszpikowego innego niż chloroma OUN; ≥ 90 dni musi upłynąć, jeśli wcześniejszy TBI lub czaszkowo-rdzeniowy XRT.
- Kwalifikują się pacjenci, którzy otrzymali inne środki ukierunkowane na CD123 niż tagraxofusp. Pacjenci, którzy wcześniej otrzymywali tagraxofusp, nie kwalifikują się.
Wymagania dotyczące funkcji narządów
Odpowiednia funkcja szpiku kostnego zdefiniowana jako:
- Pacjenci nie powinni być oporni na transfuzje krwinek czerwonych lub płytek krwi.
- Liczba krwinek nie musi być normalna przed włączeniem do badania. Jednakże, aby rozpocząć terapię, liczba płytek krwi musi wynosić ≥20 000/mm3 (można otrzymać transfuzję płytek krwi).
Odpowiednia czynność nerek zdefiniowana jako:
- Pacjent musi mieć wyliczony klirens kreatyniny lub radioizotopowy GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m2 LUB prawidłowy poziom kreatyniny w surowicy w zależności od wieku/płci w poniższej tabeli:
Maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl):
- 1 do < 2 lat - Mężczyzna: 0,6, Kobieta: 0,6
- 2 do < 6 lat - Mężczyzna: 0,8, Kobieta: 0,8
- 6 do < 10 lat - Mężczyzna: 1, Kobieta: 1
- 10 do < 13 lat - Mężczyzna: 1,2, Kobieta: 1,2
- 13 do < 16 lat - Mężczyzna: 1,5, Kobieta: 1,4
- ≥ 16 lat - Mężczyzna: 1,7, Kobieta: 1,4
Progowe wartości kreatyniny w tej tabeli zostały wyprowadzone ze wzoru Schwartza do szacowania GFR (Schwartz i in. J. Peds, 106:522, 1985) z wykorzystaniem danych dotyczących długości i wzrostu dzieci opublikowanych przez CDC.
Odpowiednia czynność wątroby zdefiniowana jako:
- Bilirubina całkowita (suma bilirubiny związanej + niezwiązanej) ≤ 1,5 x górna granica normy dla wieku
- SGPT (ALT) i SGOT (AST) muszą być mniejsze niż 3-krotność instytucjonalnej górnej granicy normy.
- Albumina w surowicy ≥3,2 g/dl (niezależna od infuzji albuminy).
Odpowiednia czynność serca zdefiniowana jako:
- Frakcja skrócenia ≥27% w badaniu echokardiograficznym lub
- Frakcja wyrzutowa ≥ 50% w bramkowanym badaniu radionuklidowym/echokardiogramie.
Odpowiednia czynność płuc zdefiniowana jako:
- Pulsoksymetria > 94% na powietrzu w pomieszczeniu (> 90% na dużej wysokości)
- Brak objawów duszności spoczynkowej i nietolerancji wysiłku.
Funkcja reprodukcyjna
- Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć potwierdzony ujemny wynik testu ciążowego z moczu lub surowicy w ciągu 2 tygodni przed włączeniem do badania.
- Pacjentki z niemowlętami muszą wyrazić zgodę na niekarmienie piersią podczas tego badania.
- Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji zatwierdzonej przez badacza podczas badania i przez 12 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki tagraxofusp.
Kryteria wyłączenia
Stan choroby:
- Pacjenci z chorobą OUN nie kwalifikują się do części 1.
- Pacjenci z izolowaną chorobą OUN nie kwalifikują się do Części 1 ani Części 2.
- Pacjenci z izolowaną chorobą niezwiązaną z OUN kwalifikują się do Części 1 i Części 2.
Leki towarzyszące
- Kortykosteroidy — Pacjenci otrzymujący kortykosteroidy w celu kontroli choroby, którzy nie otrzymywali stałej lub zmniejszanej dawki kortykosteroidu przez co najmniej 7 dni przed włączeniem do badania, nie kwalifikują się.
- Badane leki — pacjenci, którzy obecnie otrzymują inny badany lek, nie kwalifikują się. Definicja „badania” stosowana w tym protokole oznacza każdy lek, który nie jest licencjonowany przez FDA, Health Canada lub Therapeutic Goods Administration do sprzedaży w krajach, którymi zarządzają. (Stany Zjednoczone, Kanada i Australia)
- Leki przeciwnowotworowe — pacjenci, którzy obecnie otrzymują lub mogą otrzymywać w trakcie terapii inne leki przeciwnowotworowe, radioterapię lub immunoterapię, nie kwalifikują się [z wyjątkiem hydroksymocznika, który można kontynuować do 24 godzin przed rozpoczęciem terapii zgodnej z protokołem]. Chemioterapię dooponową (według uznania onkologa pierwszego kontaktu) można podać do tygodnia przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania (terapia w dniu 1).
- Anty-GVHD lub środki zapobiegające odrzuceniu narządu po przeszczepie - Pacjenci otrzymujący cyklosporynę, takrolimus lub inne środki zapobiegające chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi po przeszczepie szpiku kostnego lub odrzuceniu narządu po przeszczepie nie kwalifikują się do tego badania. Od ostatniej dawki leków GVHD muszą upłynąć co najmniej 4 tygodnie.
Kryteria infekcji — pacjenci są wykluczani, jeśli mają:
- Dodatni posiew krwi w ciągu 48 godzin od włączenia do badania;
- Gorączka powyżej 38,2 w ciągu 48 godzin od włączenia do badania z klinicznymi objawami zakażenia. Gorączka, która została uznana za spowodowaną masą guza, jest dozwolona, jeśli pacjenci mają udokumentowane ujemne posiewy krwi przez co najmniej 48 godzin przed włączeniem do badania i nie występują jednocześnie oznaki lub objawy czynnej infekcji lub niestabilności hemodynamicznej.
- Dodatnia hodowla grzybów w ciągu 30 dni od włączenia do badania.
- Aktywna infekcja grzybicza, wirusowa, bakteryjna lub pierwotniakowa wymagająca leczenia dożylnego. Dozwolona jest przewlekła profilaktyka zapobiegająca infekcjom.
- Pacjenci zostaną wykluczeni, jeśli mają znaną alergię na którykolwiek z leków stosowanych w badaniu.
- Pacjenci zostaną wykluczeni, jeśli mają istotną współistniejącą chorobę, chorobę, zaburzenie psychiczne lub problem społeczny, który zagroziłby bezpieczeństwu pacjenta lub przestrzeganiu protokołu leczenia lub procedur, kolidował ze zgodą, uczestnictwem w badaniu, obserwacją lub interpretacją wyników badania.
- Pacjenci z zespołami łamliwości DNA (takimi jak niedokrwistość Fanconiego, zespół Blooma) są wykluczeni.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Część 1
Tagraksofusp -Dni 1-5 Terapia IT (może obejmować metotreksat, cytarabinę lub potrójne IT)
|
Dawka zostanie przypisana na początku badania.
Podaj IV przez 15 minut.
Inne nazwy:
Podaj dooponowo:
Inne nazwy:
Podaj dooponowo:
W przypadku podania w ramach Potrójnej Terapii IT: Pacjenci z AML: Wiek 1-1,99 - 24 mg Wiek 2-2,99 - 30 mg Wiek ≥3 lat - 36 mg Pacjenci z AML: Wiek 1-1,99 - 16 mg Wiek 2-2,99 - 20 mg Wiek 3-8,99 - 24 mg Wiek ≥9 lat - 30 mg
Inne nazwy:
Podawany dooponowo. Pacjenci z AML: Wiek 1-1,99 - 16 mg Wiek 2-2,99 - 20 mg Wiek ≥3 lat - 24 mg Pacjenci z AML: Wiek 1-1,99 - 8 mg Wiek 2-2,99 - 10 mg Wiek 3-8,99 - 12 mg Wiek ≥9 lat - 15 mg |
|
Eksperymentalny: Część 2 – Kohorta A
Tagraksofsup -Dni 4-8 Fludarabina – dni 1-5 Cytarabina -Dni 1-5 Terapia IT (może obejmować metotreksat, cytarabinę lub potrójne IT) Terapia IT CNS1
Terapia IT CNS2/3
|
Dawka zostanie przypisana na początku badania.
Podaj IV przez 15 minut.
Inne nazwy:
Podaj dooponowo:
Inne nazwy:
Podaj dooponowo:
W przypadku podania w ramach Potrójnej Terapii IT: Pacjenci z AML: Wiek 1-1,99 - 24 mg Wiek 2-2,99 - 30 mg Wiek ≥3 lat - 36 mg Pacjenci z AML: Wiek 1-1,99 - 16 mg Wiek 2-2,99 - 20 mg Wiek 3-8,99 - 24 mg Wiek ≥9 lat - 30 mg
Inne nazwy:
Podawany dooponowo. Pacjenci z AML: Wiek 1-1,99 - 16 mg Wiek 2-2,99 - 20 mg Wiek ≥3 lat - 24 mg Pacjenci z AML: Wiek 1-1,99 - 8 mg Wiek 2-2,99 - 10 mg Wiek 3-8,99 - 12 mg Wiek ≥9 lat - 15 mg 30 mg/m^2 będzie podawane dożylnie przez 30 minut w dniach 1-5. Wlew rozpocznie się 30 minut po rozpoczęciu podawania tagraxofusp w dniach 4 i 5.
Dawka 2000 mg/m2 pc. będzie podawana dożylnie codziennie przez 1–3 godziny przez 5 dni w dniach od 1. do 5. Infuzja rozpocznie się 4 godziny po rozpoczęciu podawania fludarabiny.
Ze względu na zwiększone ryzyko neurotoksyczności zaleca się oddzielenie cytarabiny dootrzewnowo od podania dużych dawek cytarabiny dożylnie o co najmniej 24 godziny w przypadku C1D1.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Część 2 – Kohorta B
Tagraksofsup -Dni 8-12 Deksametazon - dni 1-5 Winkrystyna -Dni 1, 8, 15 i 22 Terapia IT (może obejmować metotreksat, cytarabinę lub potrójne IT) Terapia IT CNS1
Terapia IT CNS2/3
|
Dawka zostanie przypisana na początku badania.
Podaj IV przez 15 minut.
Inne nazwy:
Podaj dooponowo:
Inne nazwy:
Podaj dooponowo:
W przypadku podania w ramach Potrójnej Terapii IT: Pacjenci z AML: Wiek 1-1,99 - 24 mg Wiek 2-2,99 - 30 mg Wiek ≥3 lat - 36 mg Pacjenci z AML: Wiek 1-1,99 - 16 mg Wiek 2-2,99 - 20 mg Wiek 3-8,99 - 24 mg Wiek ≥9 lat - 30 mg
Inne nazwy:
Podawany dooponowo. Pacjenci z AML: Wiek 1-1,99 - 16 mg Wiek 2-2,99 - 20 mg Wiek ≥3 lat - 24 mg Pacjenci z AML: Wiek 1-1,99 - 8 mg Wiek 2-2,99 - 10 mg Wiek 3-8,99 - 12 mg Wiek ≥9 lat - 15 mg
Inne nazwy:
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Część 2 – Kohorta C
Tagraxofsup – Dni 1-5 Azacytydyna -Dni 1-5 Terapia IT (może obejmować metotreksat, cytarabinę lub potrójne IT) Terapia IT CNS1
Terapia IT CNS2/3
|
Dawka zostanie przypisana na początku badania.
Podaj IV przez 15 minut.
Inne nazwy:
Podaj dooponowo:
Inne nazwy:
Podaj dooponowo:
W przypadku podania w ramach Potrójnej Terapii IT: Pacjenci z AML: Wiek 1-1,99 - 24 mg Wiek 2-2,99 - 30 mg Wiek ≥3 lat - 36 mg Pacjenci z AML: Wiek 1-1,99 - 16 mg Wiek 2-2,99 - 20 mg Wiek 3-8,99 - 24 mg Wiek ≥9 lat - 30 mg
Inne nazwy:
Podawany dooponowo. Pacjenci z AML: Wiek 1-1,99 - 16 mg Wiek 2-2,99 - 20 mg Wiek ≥3 lat - 24 mg Pacjenci z AML: Wiek 1-1,99 - 8 mg Wiek 2-2,99 - 10 mg Wiek 3-8,99 - 12 mg Wiek ≥9 lat - 15 mg
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wystąpienie toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) podczas 1. cyklu terapii
Ramy czasowe: Pod koniec cyklu 1 (21 dni dla części 1 i 28 dni dla części 2)
|
Częstość występowania toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) będzie mierzona przy różnych poziomach dawek.
|
Pod koniec cyklu 1 (21 dni dla części 1 i 28 dni dla części 2)
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Krzesło do nauki: Adam Lamble, MD, Seattle Children's
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Nowotwory według lokalizacji
- Choroby układu odpornościowego
- Nowotwory według typu histologicznego
- Choroby hematologiczne
- Choroby limfatyczne
- Zaburzenia limfoproliferacyjne
- Zaburzenia immunoproliferacyjne
- Chłoniak nieziarniczy
- Białaczka, układ limfatyczny
- Nowotwory
- Białaczka
- Nowotwory hematologiczne
- Chłoniak
- Chłoniak z komórek B
- Prekursorowa komórkowa białaczka limfoblastyczna-chłoniak
- Chłoniak, T-komórkowy
- Środki przeciwinfekcyjne
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Fizjologiczne skutki narkotyków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwzapalne
- Leki przeciwwymiotne
- Agenci autonomiczni
- Czynniki działające na obwodowy układ nerwowy
- Środki żołądkowo-jelitowe
- Glukokortykoidy
- Hormony
- Hormony, substytuty hormonów i antagoniści hormonów
- Środki przeciwnowotworowe, hormonalne
- Inhibitory enzymów
- Środki przeciwreumatyczne
- Środki poronne, niesteroidowe
- Środki poronne
- Środki kontroli reprodukcji
- Antymetabolity, leki przeciwnowotworowe
- Antymetabolity
- Środki dermatologiczne
- Antagoniści kwasu foliowego
- Inhibitory syntezy kwasów nukleinowych
- Środki przeciwwirusowe
- Modulatory tubuliny
- Środki antymitotyczne
- Modulatory mitozy
- Środki przeciwnowotworowe, fitogeniczne
- Deksametazon
- Metotreksat
- Fludarabina
- Cytarabina
- Azacytydyna
- Winkrystyna
- Hydrokortyzon
Inne numery identyfikacyjne badania
- T2020-006
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .