Suivi longitudinal des patients diagnostiqués avec des troubles des mouvements neurodégénératifs
Le but de ce protocole est de créer une cohorte d'histoire naturelle active de patients atteints de troubles dégénératifs du mouvement, suivis dans un cadre clinique avec des échelles d'évaluation cliniques et la neuroimagerie. La justification générale est que les maladies neurodégénératives peuvent être des troubles hétérogènes et complexes. Une nouvelle façon d'effectuer des essais cliniques chez ces patients peut être en ordre et ce protocole vise à construire une cohorte de patients prêts pour les essais cliniques suivis longitudinalement. Le but de ce protocole est d'établir une cohorte d'histoire naturelle active de patients atteints de troubles du mouvement neurodégénératifs qui sont profondément phénotypés et "prêts pour les essais cliniques" à travers Mass General Brigham.
Après une évaluation diagnostique clinique approfondie (cela peut inclure des tests cliniquement indiqués, par exemple IRM, FDG-PET, balayage MIBG, polysomnographie, tests génétiques, tests de la fonction autonome, tests inflammatoires, biopsie cutanée), les enquêteurs visent à y parvenir par :
- Suivi longitudinal de la progression clinique grâce à l'utilisation d'échelles cliniques dont à l'heure actuelle : UMSARS, BARS, MoCA et UPSIT, PROM, MDS-NMS, UPDRS et SARA
- Suivi longitudinal de la progression de la maladie grâce à l'utilisation de la neuroimagerie dont à l'heure actuelle : TSPO-PET et IRM 3D (voir rubrique 1.3)
Il s'agit d'une étude pilote conçue pour suivre les patients atteints de troubles du mouvement neurodégénératifs dans Mass General Brigham grâce à des modalités d'imagerie IRM et TEP et à des mesures cliniques. La figure 5 représente la conception de l'étude en détail. En bref, les sujets seront invités à visiter Mass General Brigham tous les 6 à 9 mois au cours de 18 mois pour l'imagerie et l'évaluation clinique.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Après une évaluation diagnostique clinique approfondie (cela peut inclure des tests cliniquement indiqués, par exemple IRM, FDG-PET, balayage MIBG, polysomnographie, tests génétiques, tests de la fonction autonome, tests inflammatoires, biopsie cutanée), les enquêteurs visent à y parvenir par :
- Suivi longitudinal de la progression clinique grâce à l'utilisation d'échelles cliniques dont à l'heure actuelle : UMSARS, BARS, MoCA et UPSIT, PROM, MDS-NMS, UPDRS et SARA
- Suivi longitudinal de la progression de la maladie grâce à l'utilisation de la neuroimagerie dont à l'heure actuelle : TSPO-PET et IRM 3D (voir rubrique 1.3)
Il s'agit d'une étude pilote conçue pour suivre les patients atteints de troubles du mouvement neurodégénératifs dans Mass General Brigham grâce à des modalités d'imagerie IRM et TEP et à des mesures cliniques. La figure 5 représente la conception de l'étude en détail. En bref, les sujets seront invités à visiter Mass General Brigham tous les 6 à 9 mois au cours de 18 mois pour l'imagerie et l'évaluation clinique.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Vikram Khurana, MD PhD
- E-mail: vkhurana@bwh.harvard.edu
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Diego Rodriguez, MD
- Numéro de téléphone: 507-491-0272
- E-mail: drodriguez29@bwh.harvard.edu
Lieux d'étude
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Recrutement
- Brigham and Women's Hospital
-
Contact:
- Diego Rodriguez, MD
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic clinique du trouble neurodégénératif des mouvements selon des critères consensuels comprenant : MSA, ataxies, duplication de la synucléine, parkinsonisme atypique
- Sujets masculins et féminins âgés de 18 ans et plus
Critère d'exclusion:
- Personnes atteintes d'un trouble neurologique alternatif connu, y compris : MP idiopathique, DLB, PSP, SLA, Alzheimer, maladie à prion, démence frontotemporale, trouble convulsif, accident vasculaire cérébral ou tumeur cérébrale
- Les personnes ayant déjà subi un traumatisme crânien (avec une perte de conscience de 15 minutes ou plus au cours des 20 dernières années)
- Personnes souffrant de toxicomanie ou de troubles liés à la toxicomanie
- IRM cérébrale indiquant une anomalie significative (c.-à-d. antécédent d'hémorragie ou d'infarctus supérieur à 1 cm3, 3 infarctus lacunaires ou plus, contusion cérébrale, encéphalomalacie, anévrisme, malformation vasculaire, hématome sous-dural, hydrocéphalie, lésion occupant de l'espace).
- Personnes atteintes de maladie bipolaire et de schizophrénie
- Conditions médicales concomitantes qui contre-indiquent les procédures d'étude
- Femmes enceintes, qui allaitent ou qui cherchent à devenir enceintes
- Les personnes souffrant de claustrophobie
- Dispositifs implantés non compatibles IRM
- Traitement aux corticostéroïdes au cours des quatre dernières semaines
- Liants à faible affinité pour le TSPO
- Déficience cognitive importante (score MoCA ≤ 23) ou mauvaise compréhension de la conception de l'étude
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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participants
tous les participants à cette étude doivent avoir un diagnostic de trouble neurodégénératif du mouvement
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Scan TSPO-PET (protéine de translocation, tomographie par émission de positrons)
Scan TSPO-PET (protéine de translocation, tomographie par émission de positrons)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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association entre le changement de la TEP et les mesures cliniques
Délai: 18 mois
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Pour l'évaluation longitudinale, les chercheurs estimeront l'association entre le changement de la TEP et le changement des mesures de résultats cliniques et morphométriques à l'aide d'un modèle mixte avec à la fois l'absorption de la TEP de base et le taux de variation de l'absorption de la TEP comme prédicteurs.
Cette approche permettra aux chercheurs d'estimer à la fois comment les changements inter-sujets et intra-sujets dans la TEP ont un impact sur les résultats d'intérêt.
Les enquêteurs utiliseront un p<0,05, corrigé pour les comparaisons multiples.
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18 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Vikram Khurana, MD PhD, Brigham and Women's Hospital
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies vasculaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies des noyaux gris centraux
- Déficits de protéostase
- Maladies du système nerveux autonome
- Dysautonomies primaires
- Hypotension
- Maladies neurodégénératives
- Troubles du mouvement
- Atrophie multisystématisée
- Syndrome de Shy-Drager
- Synucleinopathies
Autres numéros d'identification d'étude
- 2022P001295
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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