Śledzenie podłużne pacjentów z rozpoznaniem neurodegeneracyjnych zaburzeń ruchowych
Celem tego protokołu jest stworzenie aktywnej kohorty pacjentów ze zwyrodnieniowymi zaburzeniami ruchowymi z historią naturalną, śledzonej w warunkach klinicznych za pomocą klinicznych skal oceny i neuroobrazowania. Nadrzędnym uzasadnieniem jest to, że choroby neurodegeneracyjne mogą być heterogennymi, złożonymi zaburzeniami. Nowy sposób przeprowadzania badań klinicznych na tych pacjentach może być w porządku, a niniejszy protokół ma na celu zbudowanie kohorty pacjentów gotowych do badania klinicznego. Celem tego protokołu jest ustanowienie aktywnej kohorty historii naturalnej pacjentów z neurodegeneracyjnymi zaburzeniami ruchowymi, którzy są głęboko fenotypowani i „gotowi do badań klinicznych” w Mass General Brigham.
Po dokładnej klinicznej ocenie diagnostycznej (może to obejmować badania wskazane klinicznie, na przykład MRI, FDG-PET, skan MIBG, polisomnografię, testy genetyczne, testy funkcji autonomicznych, testy zapalne, biopsję skóry) badacze dążą do osiągnięcia tego poprzez:
- Wzdłużne śledzenie progresji klinicznej za pomocą skal klinicznych, w tym obecnie: UMSARS, BARS, MoCA i UPSIT, PROM, MDS-NMS, UPDRS i SARA
- Wzdłużne śledzenie progresji choroby za pomocą neuroobrazowania, w tym obecnie: TSPO-PET i 3D MRI (patrz sekcja 1.3)
Jest to badanie pilotażowe zaprojektowane w celu śledzenia pacjentów z neurodegeneracyjnymi zaburzeniami ruchu w Mass General Brigham za pomocą metod obrazowania MRI i PET oraz pomiarów klinicznych. Rycina 5 przedstawia szczegółowo projekt badania. Krótko mówiąc, badani będą proszeni o odwiedzanie Mass General Brigham co 6-9 miesięcy w ciągu 18 miesięcy w celu obrazowania i oceny klinicznej.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Po dokładnej klinicznej ocenie diagnostycznej (może to obejmować badania wskazane klinicznie, na przykład MRI, FDG-PET, skan MIBG, polisomnografię, testy genetyczne, testy funkcji autonomicznych, testy zapalne, biopsję skóry) badacze dążą do osiągnięcia tego poprzez:
- Wzdłużne śledzenie progresji klinicznej za pomocą skal klinicznych, w tym obecnie: UMSARS, BARS, MoCA i UPSIT, PROM, MDS-NMS, UPDRS i SARA
- Wzdłużne śledzenie progresji choroby za pomocą neuroobrazowania, w tym obecnie: TSPO-PET i 3D MRI (patrz sekcja 1.3)
Jest to badanie pilotażowe zaprojektowane w celu śledzenia pacjentów z neurodegeneracyjnymi zaburzeniami ruchu w Mass General Brigham za pomocą metod obrazowania MRI i PET oraz pomiarów klinicznych. Rycina 5 przedstawia szczegółowo projekt badania. Krótko mówiąc, badani będą proszeni o odwiedzanie Mass General Brigham co 6-9 miesięcy w ciągu 18 miesięcy w celu obrazowania i oceny klinicznej.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Vikram Khurana, MD PhD
- E-mail: vkhurana@bwh.harvard.edu
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Diego Rodriguez, MD
- Numer telefonu: 507-491-0272
- E-mail: drodriguez29@bwh.harvard.edu
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Rekrutacyjny
- Brigham and Women's Hospital
-
Kontakt:
- Diego Rodriguez, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Kliniczna diagnoza neurodegeneracyjnych zaburzeń ruchowych według uzgodnionych kryteriów, w tym: MSA, ataksja, duplikacja synukleiny, atypowy parkinsonizm
- Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 lat
Kryteria wyłączenia:
- Osoby ze znanym alternatywnym zaburzeniem neurologicznym, w tym: idiopatyczna PD, DLB, PSP, ALS, choroba Alzheimera, choroba prionowa, otępienie czołowo-skroniowe, zaburzenie napadowe, udar lub guz mózgu
- Osoby z wcześniejszym urazem głowy (z utratą przytomności trwającą co najmniej 15 minut w ciągu ostatnich 20 lat)
- Osoby z nadużywaniem substancji lub zaburzeniami związanymi z nadużywaniem substancji
- MRI mózgu wskazujące na istotną nieprawidłowość (tj. przebyty krwotok lub zawał większy niż 1 cm3, 3 lub więcej zawałów lakunarnych, stłuczenie mózgu, rozmiękanie mózgu, tętniak, malformacja naczyniowa, krwiak podtwardówkowy, wodogłowie, zmiana zajmująca przestrzeń).
- Osoby z chorobą afektywną dwubiegunową i schizofrenią
- Współistniejące stany medyczne, które są przeciwwskazaniami do procedur badawczych
- Kobiety w ciąży, karmiące lub pragnące zajść w ciążę
- Osoby z klaustrofobią
- Wszczepione urządzenia niekompatybilne z MRI
- Leczenie kortykosteroidami w ciągu ostatnich czterech tygodni
- Wiązania o niskim powinowactwie do TSPO
- Znaczące upośledzenie funkcji poznawczych (wynik MoCA ≤ 23) lub słabe zrozumienie projektu badania
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Uczestnicy
wszyscy uczestnicy tego badania muszą mieć zdiagnozowane neurodegeneracyjne zaburzenie ruchowe
|
Skanowanie TSPO-PET (białko translokacyjne, pozytonowa tomografia emisyjna).
Skanowanie TSPO-PET (białko translokacyjne, pozytonowa tomografia emisyjna).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
związek między zmianą PET a pomiarami klinicznymi
Ramy czasowe: 18 miesięcy
|
W przypadku oceny podłużnej badacze oszacują związek między zmianą w PET a zmianą w klinicznych i morfometrycznych pomiarach wyniku przy użyciu modelu mieszanego z zarówno początkowym wychwytem PET, jak i tempem zmian wychwytu PET jako czynnikami predykcyjnymi.
Takie podejście pozwoli badaczom oszacować, w jaki sposób zmiany w badaniu PET między pacjentami i wewnątrz nich wpływają na wyniki będące przedmiotem zainteresowania.
Badacze zastosują p<0,05, skorygowane o wielokrotne porównania.
|
18 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Vikram Khurana, MD PhD, Brigham and Women's Hospital
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby jąder podstawy
- Niedobory proteostazy
- Choroby autonomicznego układu nerwowego
- Pierwotne dysautonomie
- Niedociśnienie
- Choroby neurodegeneracyjne
- Zaburzenia ruchowe
- Atrofia wielu systemów
- Syndrom Shy-Dragera
- Synukleinopatie
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2022P001295
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .