Rastreamento longitudinal de pacientes diagnosticados com distúrbios neurodegenerativos do movimento
O objetivo deste protocolo é criar uma coorte de história natural ativa de pacientes com distúrbios degenerativos do movimento, rastreados em um ambiente clínico com escalas de classificação clínica e neuroimagem. A lógica geral é que as doenças neurodegenerativas podem ser distúrbios heterogêneos e complexos. Uma nova maneira de realizar ensaios clínicos nesses pacientes pode estar em ordem e este protocolo visa construir uma coorte de pacientes prontos para ensaios clínicos rastreados longitudinalmente. O objetivo deste protocolo é estabelecer uma coorte de história natural ativa de pacientes com distúrbios neurodegenerativos do movimento que são profundamente fenotipados e "prontos para ensaios clínicos" em Mass General Brigham.
Após uma avaliação diagnóstica clínica completa (isso pode incluir testes clinicamente indicados, por exemplo ressonância magnética, FDG-PET, varredura MIBG, polissonografia, testes genéticos, testes de função autonômica, testes inflamatórios, biópsia de pele), os investigadores pretendem alcançar isso através de:
- Rastreamento longitudinal da progressão clínica por meio do uso de escalas clínicas, incluindo atualmente: UMSARS, BARS, MoCA e UPSIT, PROM, MDS-NMS, UPDRS e SARA
- Rastreamento longitudinal da progressão da doença por meio do uso de neuroimagem, incluindo no momento: TSPO-PET e ressonância magnética 3D (consulte a seção 1.3)
Este é um estudo piloto projetado para rastrear pacientes com distúrbios neurodegenerativos do movimento em Mass General Brigham por meio de modalidades de imagem MRI e PET e medidas clínicas. A Figura 5 representa o desenho do estudo em detalhes. Em suma, os indivíduos serão convidados a visitar Mass General Brigham a cada 6-9 meses ao longo de 18 meses para exames de imagem e avaliação clínica.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Após uma avaliação diagnóstica clínica completa (isso pode incluir testes clinicamente indicados, por exemplo ressonância magnética, FDG-PET, varredura MIBG, polissonografia, testes genéticos, testes de função autonômica, testes inflamatórios, biópsia de pele), os investigadores pretendem alcançar isso através de:
- Rastreamento longitudinal da progressão clínica por meio do uso de escalas clínicas, incluindo atualmente: UMSARS, BARS, MoCA e UPSIT, PROM, MDS-NMS, UPDRS e SARA
- Rastreamento longitudinal da progressão da doença por meio do uso de neuroimagem, incluindo no momento: TSPO-PET e ressonância magnética 3D (consulte a seção 1.3)
Este é um estudo piloto projetado para rastrear pacientes com distúrbios neurodegenerativos do movimento em Mass General Brigham por meio de modalidades de imagem MRI e PET e medidas clínicas. A Figura 5 representa o desenho do estudo em detalhes. Em suma, os indivíduos serão convidados a visitar Mass General Brigham a cada 6-9 meses ao longo de 18 meses para exames de imagem e avaliação clínica.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Vikram Khurana, MD PhD
- E-mail: vkhurana@bwh.harvard.edu
Estude backup de contato
- Nome: Diego Rodriguez, MD
- Número de telefone: 507-491-0272
- E-mail: drodriguez29@bwh.harvard.edu
Locais de estudo
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-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Recrutamento
- Brigham and Women's Hospital
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Contato:
- Diego Rodriguez, MD
-
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico clínico de distúrbio neurodegenerativo do movimento por critérios de consenso, incluindo: MSA, ataxias, duplicação de sinucleína, parkinsonismo atípico
- Indivíduos do sexo masculino e feminino com idade igual ou superior a 18 anos
Critério de exclusão:
- Indivíduos com um distúrbio neurológico alternativo conhecido, incluindo: DP idiopática, DLB, PSP, ALS, Alzheimer, doença de príon, demência frontotemporal, distúrbio convulsivo, acidente vascular cerebral ou tumor cerebral
- Indivíduos com traumatismo craniano anterior (com 15 minutos ou mais de perda de consciência nos últimos 20 anos)
- Indivíduos com abuso de substâncias ou transtorno de abuso de substâncias
- RM cerebral indicativa de uma anormalidade significativa (ou seja, hemorragia prévia ou infarto maior que 1 cm3, 3 ou mais infartos lacunares, contusão cerebral, encefalomalácia, aneurisma, malformação vascular, hematoma subdural, hidrocefalia, lesão expansiva).
- Indivíduos com doença bipolar e esquizofrenia
- Condições médicas concomitantes que contra-indicam os procedimentos do estudo
- Mulheres que estão grávidas, amamentando ou pretendem engravidar
- Indivíduos com claustrofobia
- Dispositivos implantados não compatíveis com ressonância magnética
- Tratamento com corticosteróides nas últimas quatro semanas
- Aglutinantes de baixa afinidade para TSPO
- Comprometimento cognitivo significativo (pontuação MoCA ≤ 23) ou má compreensão do desenho do estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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participantes
todos os participantes deste estudo devem ter um diagnóstico de distúrbio neurodegenerativo do movimento
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Varredura TSPO-PET (proteína translocadora, tomografia por emissão de pósitrons)
Varredura TSPO-PET (proteína translocadora, tomografia por emissão de pósitrons)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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associação entre mudança no PET e medidas clínicas
Prazo: 18 meses
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Para a avaliação longitudinal, os investigadores estimarão a associação entre a mudança no PET e a mudança nas medidas de resultados clínicos e morfométricos usando um modelo misto com a captação de PET basal e a taxa de alteração na captação de PET como preditores.
Essa abordagem permitirá que os investigadores estimem como as mudanças entre e dentro do sujeito no PET impactam os resultados de interesse.
Os investigadores usarão um p<0,05, corrigido para comparações múltiplas.
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18 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Vikram Khurana, MD PhD, Brigham and Women's Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças dos Gânglios da Base
- Deficiências de Proteostase
- Doenças do Sistema Nervoso Autônomo
- Disautonomias primárias
- Hipotensão
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios do Movimento
- Atrofia de Múltiplos Sistemas
- Síndrome de Shy-Drager
- Sinucleinopatias
Outros números de identificação do estudo
- 2022P001295
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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