Längsverfolgung von Patienten, bei denen neurodegenerative Bewegungsstörungen diagnostiziert wurden

Der Zweck dieses Protokolls besteht darin, eine aktive Naturgeschichte-Kohorte von Patienten mit degenerativen Bewegungsstörungen zu erstellen, die in einem klinischen Umfeld mit klinischen Bewertungsskalen und Neuroimaging verfolgt wird. Die übergeordnete Begründung ist, dass neurodegenerative Erkrankungen heterogene, komplexe Erkrankungen sein können. Eine neue Art der Durchführung klinischer Studien bei diesen Patienten könnte angebracht sein, und dieses Protokoll zielt darauf ab, eine Kohorte von Patienten aufzubauen, die für klinische Studien im Längsschnitt nachverfolgt werden kann. Der Zweck dieses Protokolls besteht darin, eine aktive Naturgeschichte-Kohorte von Patienten mit neurodegenerativen Bewegungsstörungen aufzubauen, die tiefgehend phänotypisiert und „bereit für klinische Studien“ in ganz Mass General Brigham sind.

Nach einer gründlichen klinischen Diagnostik (dies kann klinisch indizierte Tests umfassen, z. B. MRT, FDG-PET, MIBG-Scan, Polysomnographie, Gentests, autonome Funktionstests, Entzündungstests, Hautbiopsie) zielen die Untersucher darauf ab, dies zu erreichen durch:

1. Längsverfolgung des klinischen Verlaufs durch Verwendung klinischer Skalen, einschließlich derzeit: UMSARS, BARS, MoCA und UPSIT, PROM, MDS-NMS, UPDRS und SARA
2. Longitudinale Verfolgung des Krankheitsverlaufs durch Einsatz von Neuroimaging, derzeit einschließlich: TSPO-PET und 3D-MRT (siehe Abschnitt 1.3)

Dies ist eine Pilotstudie, die entwickelt wurde, um Patienten mit neurodegenerativen Bewegungsstörungen in Mass General Brigham durch MRT- und PET-Bildgebungsmodalitäten und klinische Maßnahmen zu verfolgen. Abbildung 5 stellt das Studiendesign im Detail dar. Kurz gesagt, die Probanden werden gebeten, Mass General Brigham über einen Zeitraum von 18 Monaten alle 6-9 Monate zur Bildgebung und klinischen Bewertung zu besuchen.