Seguimiento longitudinal de pacientes diagnosticados de trastornos neurodegenerativos del movimiento
El propósito de este protocolo es crear una cohorte de historia natural activa de pacientes con trastornos degenerativos del movimiento, seguidos en un entorno clínico con escalas de calificación clínica y neuroimagen. El fundamento general es que las enfermedades neurodegenerativas pueden ser trastornos heterogéneos y complejos. Una nueva forma de realizar ensayos clínicos en estos pacientes puede estar en orden y este protocolo tiene como objetivo construir una cohorte de pacientes listos para ensayos clínicos rastreados longitudinalmente. El propósito de este protocolo es establecer una cohorte de historia natural activa de pacientes con trastornos del movimiento neurodegenerativos que tienen un fenotipo profundo y están "listos para ensayos clínicos" en Mass General Brigham.
Después de una evaluación diagnóstica clínica exhaustiva (esto puede incluir pruebas clínicamente indicadas, por ejemplo, MRI, FDG-PET, MIBG, polisomnografía, pruebas genéticas, pruebas de función autónoma, pruebas inflamatorias, biopsia de piel), los investigadores pretenden lograr esto a través de:
- Seguimiento longitudinal de la progresión clínica mediante el uso de escalas clínicas que incluyen actualmente: UMSARS, BARS, MoCA y UPSIT, PROM, MDS-NMS, UPDRS y SARA
- Seguimiento longitudinal de la progresión de la enfermedad mediante el uso de neuroimágenes que incluyen actualmente: TSPO-PET y RM 3D (ver sección 1.3)
Este es un estudio piloto diseñado para realizar un seguimiento de los pacientes con trastornos neurodegenerativos del movimiento en Mass General Brigham a través de modalidades de imágenes de MRI y PET y medidas clínicas. La Figura 5 representa el diseño del estudio en detalle. En resumen, se les pedirá a los sujetos que visiten Mass General Brigham cada 6 a 9 meses en el transcurso de 18 meses para obtener imágenes y evaluación clínica.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Después de una evaluación diagnóstica clínica exhaustiva (esto puede incluir pruebas clínicamente indicadas, por ejemplo, MRI, FDG-PET, MIBG, polisomnografía, pruebas genéticas, pruebas de función autónoma, pruebas inflamatorias, biopsia de piel), los investigadores pretenden lograr esto a través de:
- Seguimiento longitudinal de la progresión clínica mediante el uso de escalas clínicas que incluyen actualmente: UMSARS, BARS, MoCA y UPSIT, PROM, MDS-NMS, UPDRS y SARA
- Seguimiento longitudinal de la progresión de la enfermedad mediante el uso de neuroimágenes que incluyen actualmente: TSPO-PET y RM 3D (ver sección 1.3)
Este es un estudio piloto diseñado para realizar un seguimiento de los pacientes con trastornos neurodegenerativos del movimiento en Mass General Brigham a través de modalidades de imágenes de MRI y PET y medidas clínicas. La Figura 5 representa el diseño del estudio en detalle. En resumen, se les pedirá a los sujetos que visiten Mass General Brigham cada 6 a 9 meses en el transcurso de 18 meses para obtener imágenes y evaluación clínica.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Vikram Khurana, MD PhD
- Correo electrónico: vkhurana@bwh.harvard.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Diego Rodriguez, MD
- Número de teléfono: 507-491-0272
- Correo electrónico: drodriguez29@bwh.harvard.edu
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Reclutamiento
- Brigham and Women's Hospital
-
Contacto:
- Diego Rodriguez, MD
-
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico clínico de trastorno neurodegenerativo del movimiento según criterios de consenso que incluyen: MSA, ataxias, duplicación de sinucleína, parkinsonismo atípico
- Sujetos masculinos y femeninos de 18 años en adelante
Criterio de exclusión:
- Individuos con un trastorno neurológico alternativo conocido que incluye: EP idiopática, DLB, PSP, ALS, Alzheimer, enfermedad priónica, demencia frontotemporal, trastorno convulsivo, accidente cerebrovascular o tumor cerebral
- Individuos con una lesión en la cabeza previa (con 15 minutos o más de pérdida de conciencia en los últimos 20 años)
- Individuos con abuso de sustancias o trastorno por abuso de sustancias
- Resonancia magnética cerebral indicativa de una anomalía significativa (es decir, hemorragia o infarto previo mayor de 1 cm3, 3 o más infartos lacunares, contusión cerebral, encefalomalacia, aneurisma, malformación vascular, hematoma subdural, hidrocefalia, lesión ocupante de espacio).
- Individuos con enfermedad bipolar y esquizofrenia
- Condiciones médicas concurrentes que contraindican los procedimientos del estudio
- Mujeres que están embarazadas, amamantando o buscando quedar embarazadas
- Individuos con claustrofobia
- Dispositivos implantados no compatibles con MRI
- Tratamiento con corticosteroides en las últimas cuatro semanas
- Ligantes de baja afinidad a TSPO
- Deterioro cognitivo significativo (puntuación MoCA ≤ 23) o mala comprensión del diseño del estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Participantes
todos los participantes en este estudio deben tener un diagnóstico de un trastorno del movimiento neurodegenerativo
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Escaneo TSPO-PET (proteína translocadora, tomografía por emisión de positrones)
Escaneo TSPO-PET (proteína translocadora, tomografía por emisión de positrones)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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asociación entre cambio en PET y medidas clínicas
Periodo de tiempo: 18 meses
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Para la evaluación longitudinal, los investigadores estimarán la asociación entre el cambio en la TEP y el cambio en las medidas de resultado clínicas y morfométricas mediante un modelo mixto con la captación de la TEP inicial y la tasa de cambio en la captación de la TEP como predictores.
Este enfoque permitirá a los investigadores estimar cómo los cambios en la PET entre sujetos y dentro de ellos afectan los resultados de interés.
Los investigadores utilizarán una p<0,05, corregida para comparaciones múltiples.
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18 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Vikram Khurana, MD PhD, Brigham and Women's Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de los ganglios basales
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedades del sistema nervioso autónomo
- Disautonomías primarias
- Hipotensión
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos del movimiento
- Atrofia multisistémica
- Síndrome de Shy-Drager
- Sinucleinopatías
Otros números de identificación del estudio
- 2022P001295
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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