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Traitement de l'apnée obstructive du sommeil par chirurgie personnalisée chez les enfants trisomiques (TOPS-DS) (TOPS-DS)

8 septembre 2026 mis à jour par: Derek Lam, MD, MPH, Oregon Health and Science University

L'objectif global de cet essai clinique randomisé est de tester l'efficacité d'une approche personnalisée du traitement chirurgical de l'AOS chez les enfants atteints du syndrome de Down (DS). La prévalence estimée de l'apnée obstructive du sommeil (AOS) chez les enfants atteints de DS varie de 45 à 83 %, contre 1 à 6 % dans la population pédiatrique générale. L'AOS non traitée chez les enfants a été associée à la somnolence diurne, à des problèmes cognitifs ou comportementaux et à des complications cardiovasculaires, tous courants chez les enfants atteints de SD. L'adéno-amygdalectomie (AT) est le traitement de première ligne de l'AOS chez les enfants, cependant, la plupart des grandes études sur les résultats de l'AT ont exclu les enfants atteints de SD. Les preuves disponibles démontrent que l'AT est beaucoup moins efficace chez les enfants atteints de DS que dans la population pédiatrique générale, avec 48 à 95 % des enfants atteints de DS ayant un SAOS persistant après l'AT. Les traitements médicaux tels que la thérapie par pression positive des voies respiratoires (PAP) sont souvent inadéquats ou mal tolérés dans cette population, de sorte que de nombreux enfants atteints de DS et d'AOS ne sont pas traités. L'endoscopie médicamenteuse du sommeil (DISE) permet l'observation directe des sites et des schémas d'obstruction pendant le sommeil sous sédation à l'aide d'un endoscope flexible passé par le nez dans le pharynx. DISE a été développé pour guider les décisions chirurgicales dans l'AOS chez l'adulte et, ces dernières années, a également été utilisé pour concevoir des interventions chirurgicales personnalisées chez les enfants. À l'aide de cette échelle d'évaluation DISE, les chercheurs ont démontré que les enfants atteints de DS sont plus sujets à l'obstruction de la base de la langue et supraglottique que les enfants non DS, ce qui suggère la nécessité de traitements chirurgicaux plus personnalisés et adaptés aux sources courantes d'obstruction dans cette population. Plusieurs petites séries de cas démontrent que la chirurgie dirigée par DISE peut être efficace dans le traitement de l'AOS chez les enfants atteints de DS. Cependant, comme il y a eu peu d'études prospectives et aucun essai randomisé comparant différentes options de traitement dans cette population, il reste une incertitude quant à savoir si une telle approche personnalisée conduit à des résultats supérieurs par rapport à l'AT de première intention.

L'hypothèse des enquêteurs est que la chirurgie personnalisée dirigée par le DISE qui utilise les procédures existantes pour traiter les caractéristiques anatomiques fixes et dynamiques spécifiques provoquant une obstruction chez chaque enfant atteint de SD sera supérieure à l'approche actuelle de première intention de l'AT. Cette nouvelle approche peut améliorer les résultats de l'AOS et réduire le fardeau de l'AT inutile ou de la chirurgie secondaire pour l'AOS persistante après une AT inefficace.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif global de cet essai clinique randomisé est de tester l'efficacité d'une nouvelle approche personnalisée du traitement chirurgical de l'AOS chez les enfants atteints du syndrome de Down (DS). Le SD est un trouble courant, affectant 1 naissance sur 691. La prévalence estimée de l'apnée obstructive du sommeil (AOS) chez les enfants atteints de SD varie de 45 à 83 %, contre 1 à 6 % dans la population pédiatrique générale. L'AOS non traitée chez les enfants a été associée à la somnolence diurne, à des problèmes cognitifs et comportementaux et à des complications cardiovasculaires, qui sont toutes courantes chez les enfants atteints de SD. L'adéno-amygdalectomie (AT) est le traitement de première ligne de l'AOS chez les enfants, cependant, la plupart des grandes études sur les résultats de l'AT ont exclu les enfants atteints de SD. Les preuves disponibles démontrent que l'AT est beaucoup moins efficace chez les enfants atteints de DS que dans la population pédiatrique générale, avec 48 à 95 % des enfants atteints de DS ayant un SAOS persistant après l'AT. Les traitements médicaux tels que la thérapie par pression positive des voies respiratoires (PAP) sont souvent inadéquats ou mal tolérés dans cette population, de sorte que de nombreux enfants atteints de DS et d'AOS ne sont pas traités.

L'hypotonie pharyngée, l'anatomie craniofaciale défavorable et l'obésité sont des facteurs de risque couramment cités pour l'AOS et l'échec de l'AT chez les enfants atteints de SD, cependant, il y a eu peu de tentatives pour caractériser l'anatomie pharyngée ou les mécanismes d'obstruction dans cette population. L'endoscopie médicamenteuse du sommeil (DISE) permet l'observation directe des sites et des schémas d'obstruction pharyngée pendant le sommeil sous sédation à l'aide d'un endoscope flexible passé par le nez dans le pharynx. DISE a été développé pour guider les décisions chirurgicales dans l'AOS chez l'adulte et, ces dernières années, a également été utilisé pour concevoir des interventions chirurgicales personnalisées chez les enfants. Pour aider à standardiser les évaluations DISE, les chercheurs ont précédemment développé et validé l'échelle d'évaluation DISE chez les enfants sur la base des évaluations ordinales de l'obstruction maximale des voies respiratoires (aucune, partielle, complète) sur six sites anatomiques du nez au larynx. À l'aide de cette échelle d'évaluation DISE, les chercheurs ont démontré que les enfants atteints de DS sont plus sujets à l'obstruction de la base de la langue et supraglottique que les enfants non DS, ce qui suggère la nécessité de traitements chirurgicaux plus personnalisés et adaptés aux sources courantes d'obstruction dans cette population. Plusieurs petites séries de cas démontrent que la chirurgie dirigée par DISE peut être efficace dans le traitement de l'AOS chez les enfants atteints de DS. Cependant, comme il y a eu peu d'études prospectives et aucun essai randomisé comparant différentes options de traitement dans cette population, il reste une incertitude quant à savoir si une telle approche personnalisée conduit à des résultats supérieurs par rapport à l'AT de première intention.

L'hypothèse centrale des enquêteurs est qu'une approche chirurgicale personnalisée dirigée par le DISE qui utilise les procédures existantes pour traiter les caractéristiques anatomiques fixes et dynamiques spécifiques provoquant une obstruction chez chaque enfant atteint de DS sera supérieure à l'approche de première ligne actuellement recommandée pour l'AT. Cette nouvelle approche peut améliorer les résultats de l'AOS et réduire le fardeau de l'AT inutile ou de la chirurgie secondaire pour l'AOS persistante après une AT inefficace.

Pour tester cette hypothèse, les chercheurs proposent d'étudier des enfants atteints de DS et d'AOS âgés de 2 à 18 ans avec les objectifs spécifiques suivants :

Objectif 1 : Comparer les résultats physiologiques de la chirurgie dirigée par DISE vs AT chez les enfants avec DS et OSA.

Hypothèse 1 : La chirurgie dirigée par DISE entraînera une amélioration plus importante de l'indice d'apnée-hypopnée obstructive par rapport à l'intervention AT standard (taille d'effet ≥ 0,36) après 6 mois.

Objectif 2 : Comparer les résultats cliniques de la chirurgie dirigée par DISE vs AT chez les enfants avec DS et OSA.

Hypothèse 2 : La chirurgie dirigée par DISE entraînera une amélioration cliniquement significativement plus importante (amélioration ≥ 9 points) de la qualité de vie spécifique à l'OSA (OSA-18) par rapport à l'intervention AT standard après 6 mois. En second lieu, les chercheurs testeront d'autres résultats cliniques tels que la fonction exécutive (BRIEF2).

Les chercheurs proposent un essai d'efficacité comparative randomisé en simple aveugle de la chirurgie du sommeil dirigée par AT vs DISE pour le traitement de l'AOS chez les enfants atteints de DS (Figure 4). L'hypothèse principale des enquêteurs est qu'une intervention chirurgicale personnalisée basée sur les résultats du DISE sera plus efficace dans le traitement de l'OSA chez les enfants atteints de SD que l'AT standard. Le premier objectif comparera l'évolution de l'indice d'apnée-hypopnée obstructive (oAHI) entre ces bras de traitement, et le second objectif comparera l'évolution des mesures subjectives de la qualité de vie liée à l'apnée du sommeil (OSA-18) et de la fonction exécutive (BRIEF2 ). Les résultats seront évalués 6 mois après la chirurgie. L'essai sera mené sur cinq sites : Oregon Health and Science University, Cincinnati Children's Hospital and Medical Center, University of Michigan, University of Texas-Southwestern et Eastern Virginia Medical School.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

304

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Derek Lam, MD
  • Numéro de téléphone: 503-494-9419
  • E-mail: lamde@ohsu.edu

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Eleni O'Neill
  • Numéro de téléphone: 503-875-9895
  • E-mail: topsds@ohsu.edu

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Colorado Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Norman Friedman, MD
        • Contact:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Résilié
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Oregon Health and Science University
        • Chercheur principal:
          • Derek Lam, MD, MPH
        • Contact:
          • Eleni O'Neill
          • Numéro de téléphone: 503-875-9895
          • E-mail: topsds@ohsu.edu
    • Texas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Recrutement
        • EVMS Medical School
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Cristina Baldassari, MD, FAAP

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Enfants atteints du syndrome de Down (DS) (trisomie 21) âgés de 2 à 18 ans avec OSA diagnostiqué par PSG (oAHI> 1), désirant un traitement chirurgical.

Critère d'exclusion:

  • antécédent d'amygdalectomie, toute contre-indication à la chirurgie (par ex. troubles hémorragiques), comorbidité cardiopulmonaire importante en plus du SAOS nécessitant une supplémentation en oxygène, sténose sous-glottique ou trachéale, dépendance à la trachéotomie.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Endoscopie du sommeil médicamenteux
Le DISE sera réalisé au moment de la chirurgie sous la même sédation. La décision sur l'approche chirurgicale spécifique sera prise à ce moment-là sur la base des résultats du DISE. Avant l'intubation, les patients seront sédatés avec une perfusion de propofol ou une combinaison de kétamine et de dexmédétomidine. Une fois la sédation adéquate obtenue, l'endoscopie sera réalisée à l'aide d'un endoscope flexible avancé par le nez. Les voies respiratoires nasales seront évaluées des deux côtés, puis l'endoscope sera avancé dans le pharynx. Le degré d'obstruction est noté sur une échelle de notation à 3 points. Les participants randomisés pour une chirurgie dirigée par DISE subiront une ou plusieurs procédures potentielles en une seule chirurgie. Les soignants seront consentis pour toutes les procédures possibles étant entendu que seules celles nécessaires sur la base du DISE seront effectuées. Il est important de noter que ces procédures sont toutes des traitements établis avec des données de résultats publiées.
Procédure: Chirurgie dirigée par DISE
Les participants randomisés pour une chirurgie dirigée par le DISE subiront une ou plusieurs procédures potentielles en une seule chirurgie (c'est-à-dire DISE et chirurgie du sommeil subséquente effectuée) simultanément sous la même anesthésie générale), selon l'évaluation anatomique.
Comparateur actif: Adéno-amygdalectomie
L'hypertrophie adéno-amygdalienne est le facteur de risque le plus courant d'AOS chez les enfants, et l'adéno-amygdalectomie (AT) est le traitement de première intention. Une adéno-amygdalectomie est une opération visant à retirer à la fois les végétations adénoïdes et les amygdales.
Procédure: Adéno-amygdalectomie
Enlèvement des amygdales et des végétations adénoïdes
Autres noms:
  • À

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport aux mesures de polysomnographie de base : oAHI à 6 mois
Délai: Étude de suivi du sommeil sur 6 mois (après la chirurgie)
Résultats objectifs des études sur le sommeil (polysomnographie) : indice d'apnée-hypopnée obstructive (oAHI) : 6 mois de suivi de l'étude sur le sommeil, différence par rapport à l'étude sur le sommeil de base
Étude de suivi du sommeil sur 6 mois (après la chirurgie)
Changement par rapport aux mesures de polysomnographie de base : IAH à 6 mois
Délai: Étude de suivi du sommeil sur 6 mois (après la chirurgie)
Résultats objectifs des études sur le sommeil (polysomnographie) : indice total d'apnée-hypopnée : 6 mois de suivi de l'étude sur le sommeil, différence par rapport à l'étude sur le sommeil de base
Étude de suivi du sommeil sur 6 mois (après la chirurgie)
Changement par rapport aux mesures de polysomnographie de base : REM AHI à 6 mois
Délai: Étude de suivi du sommeil sur 6 mois (après la chirurgie)
Résultats objectifs des études sur le sommeil (polysomnographie) : REM Apnea-Hypopnea Index REM AHI : 6 mois de suivi de l'étude sur le sommeil, différence par rapport à l'étude initiale sur le sommeil
Étude de suivi du sommeil sur 6 mois (après la chirurgie)
Changement par rapport aux mesures polysomnographiques de base : min SpO2 à 6 mois
Délai: Étude de suivi du sommeil sur 6 mois (après la chirurgie)
Résultats objectifs des études sur le sommeil (polysomnographie) : Saturation minimale en oxygène (SpO2 minimale) : 6 mois de suivi de l'étude sur le sommeil, différence par rapport à l'étude sur le sommeil de base
Étude de suivi du sommeil sur 6 mois (après la chirurgie)
Changement par rapport aux mesures de polysomnographie de base : indice de désaturation à 6 mois
Délai: Étude de suivi du sommeil sur 6 mois (après la chirurgie)
Désaturation de l'oxyhémoglobine ≥ 3 % Index : 6 mois de suivi de l'étude sur le sommeil, différence par rapport à l'étude sur le sommeil de base
Étude de suivi du sommeil sur 6 mois (après la chirurgie)
Changement par rapport aux mesures de polysomnographie de base : CO2 maximal en fin d'expiration (ETCO2) à 6 mois
Délai: Étude de suivi du sommeil sur 6 mois (après la chirurgie)
CO2 maximal en fin d'expiration (ETCO2) : différence entre l'étude de suivi sur le sommeil de 6 mois et l'étude de référence sur le sommeil
Étude de suivi du sommeil sur 6 mois (après la chirurgie)
Changement par rapport aux mesures de polysomnographie de base : % du temps de sommeil total avec ETCO2 > 50 mmHg à 6 mois
Délai: Étude de suivi du sommeil sur 6 mois (après la chirurgie)
% de temps de sommeil total avec ETCO2 > 50 mmHg : 6 mois de suivi de l'étude sur le sommeil, différence par rapport à l'étude sur le sommeil de base
Étude de suivi du sommeil sur 6 mois (après la chirurgie)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du score du questionnaire sur l'apnée obstructive du sommeil (AOS)-18
Délai: Suivi de 6 mois
Mesure de la qualité de vie spécifique à la maladie : 18 questions, les scores varient de 18 à 126 ; des scores plus élevés signifient une charge de morbidité plus élevée
Suivi de 6 mois
Modification du score du questionnaire générique PedsQL (qualité de vie pédiatrique)
Délai: Suivi de 6 mois
Mesure générique de la qualité de vie : un questionnaire spécifique à l'âge avec 23 questions (scores allant de 0 à 100) ; des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie.
Suivi de 6 mois
Score total d'endoscopie du sommeil induite par les médicaments (DISE)
Délai: Au moment de la chirurgie
Évaluations subjectives du degré d'obstruction à 6 niveaux des voies respiratoires supérieures, effectuées par le chirurgien. Les scores vont de 0 à 12. Des scores plus élevés signifient plus d'obstruction respiratoire ou plus de charge de morbidité.
Au moment de la chirurgie
Événements indésirables
Délai: Période de 24 heures après la chirurgie

Des événements indésirables sont-ils survenus dans la période postopératoire ? Il s'agit d'une question oui/non, en examinant les résultats suivants : déshydratation et mauvaise prise orale en raison de la douleur postopératoire, de l'hémorragie post-amygdalectomie et de l'insuffisance respiratoire.

atteinte respiratoire.
Période de 24 heures après la chirurgie
Changement dans les réponses au questionnaire générique PedsQL (qualité de vie pédiatrique)
Délai: Suivi de 6 mois
Qualité de vie : résultats du questionnaire par question individuelle. Les scores ajustés vont de 0 à 100 ; des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie.
Suivi de 6 mois
Réponses au questionnaire de l'enquête sur les changements dans l'impact de l'alimentation et de la déglutition (FSIS)
Délai: Suivi de 6 mois
Mesure de la qualité de vie spécifique à la dysphagie : 18 questions, les scores varient de 18 à 90 ; des scores plus élevés signifient une charge de morbidité plus élevée.
Suivi de 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Oregon Health and Science University

Collaborateurs

Baylor College of Medicine
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Michigan
Children's Hospital Colorado
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Eastern Virginia Medical School
Texas Children's Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Derek Lam, MD, MPH, Oregon Health and Science University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 août 2023

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 août 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 août 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 août 2022

Première publication (Réel)

19 août 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • STUDY00024746
  • 1R61HL165345 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

L'IPD ne sera pas mis à la disposition des chercheurs qui ne sont pas les chercheurs principaux de cette étude.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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