Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba obstrukční spánkové apnoe pomocí personalizované chirurgie u dětí s Downovým syndromem (TOPS-DS) (TOPS-DS)

6. února 2026 aktualizováno: Derek Lam, MD, MPH, Oregon Health and Science University

Celkovým cílem této randomizované klinické studie je otestovat účinnost personalizovaného přístupu k chirurgické léčbě OSA u dětí s Downovým syndromem (DS). Odhadovaná prevalence obstrukční spánkové apnoe (OSA) u dětí s DS se pohybuje od 45- 83 %, ve srovnání s 1–6 % v běžné dětské populaci. Neléčená OSA u dětí byla spojována s denní ospalostí, kognitivními nebo behaviorálními problémy a kardiovaskulárními komplikacemi, které jsou všechny běžné u dětí s DS. Adenotonsilektomie (AT) je první linií léčby OSA u dětí, nicméně většina velkých studií výsledků AT vyloučila děti s DS. Dostupné důkazy ukazují, že AT je u dětí s DS mnohem méně účinná než u běžné dětské populace, přičemž 48 až 95 % dětí s DS má po AT přetrvávající OSA. Medikamentózní léčba, jako je terapie pozitivního tlaku v dýchacích cestách (PAP), je v této populaci často neadekvátní nebo špatně tolerovaná, takže mnoho dětí s DS a OSA zůstává neléčeno. Spánková endoskopie vyvolaná léky (DISE) umožňuje přímé pozorování míst a vzorců obstrukce během spánku se sedativy pomocí flexibilního endoskopu procházejícího nosem do hltanu. DISE byl vyvinut k vedení chirurgických rozhodnutí u dospělých s OSA a v posledních letech se také používá k navrhování personalizovaných chirurgických zákroků u dětí. Pomocí této hodnotící škály DISE výzkumníci prokázali, že děti s DS jsou náchylnější k jazykové základně a supraglotické obstrukci než děti bez DS, což naznačuje potřebu personalizovanější chirurgické léčby, která je přizpůsobena běžným zdrojům obstrukce v této populaci. Několik malých sérií případů ukazuje, že chirurgie řízená DISE může být účinná při léčbě OSA u dětí s DS. Protože však bylo provedeno málo prospektivních studií a žádné randomizované studie srovnávající různé možnosti léčby v této populaci, zůstává nejistota, zda takový personalizovaný přístup vede k lepším výsledkům ve srovnání s AT první linie.

Hypotézou výzkumníků je, že personalizovaná chirurgie zaměřená na DISE, která využívá stávající postupy k řešení specifických fixních a dynamických anatomických rysů způsobujících obstrukci u každého dítěte s DS, bude lepší než současný přístup první linie AT. Tento nový přístup může zlepšit výsledky OSA a snížit zátěž zbytečných AT nebo sekundárních operací pro perzistující OSA po neúčinné AT.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Celkovým cílem této randomizované klinické studie je otestovat účinnost nového personalizovaného přístupu k chirurgické léčbě OSA u dětí s Downovým syndromem (DS). DS je běžná porucha, která postihuje 1 z 691 narozených dětí. Odhadovaná prevalence obstrukční spánkové apnoe (OSA) u dětí s DS se pohybuje v rozmezí 45–83 % ve srovnání s 1–6 % v běžné dětské populaci. Neléčená OSA u dětí byla spojována s denní ospalostí, kognitivními a behaviorálními problémy a kardiovaskulárními komplikacemi, které jsou všechny běžné u dětí s DS. Adenotonsilektomie (AT) je první linií léčby OSA u dětí, nicméně většina velkých studií výsledků AT vyloučila děti s DS. Dostupné důkazy ukazují, že AT je u dětí s DS mnohem méně účinná než u běžné dětské populace, přičemž 48 až 95 % dětí s DS má po AT přetrvávající OSA. Medikamentózní léčba, jako je terapie pozitivního tlaku v dýchacích cestách (PAP), je v této populaci často neadekvátní nebo špatně tolerovaná, takže mnoho dětí s DS a OSA zůstává neléčeno.

Faryngeální hypotonie, nepříznivá kraniofaciální anatomie a obezita jsou běžně uváděnými rizikovými faktory pro OSA a selhání AT u dětí s DS, nicméně pokusů charakterizovat anatomii hltanu nebo mechanismy obstrukce u této populace bylo jen málo. Spánková endoskopie vyvolaná léky (DISE) umožňuje přímé pozorování míst a vzorců obstrukce hltanu během spánku se sedativy pomocí flexibilního endoskopu procházejícího nosem do hltanu. DISE byl vyvinut k vedení chirurgických rozhodnutí u dospělých s OSA a v posledních letech se také používá k navrhování personalizovaných chirurgických zákroků u dětí. Aby pomohli standardizovat hodnocení DISE, výzkumníci dříve vyvinuli a potvrdili hodnotící stupnici DISE u dětí na základě ordinálních hodnocení maximální obstrukce dýchacích cest (žádná, částečná, úplná) na šesti anatomických místech od nosu po hrtan. Pomocí této hodnotící škály DISE výzkumníci prokázali, že děti s DS jsou náchylnější k jazykové základně a supraglotické obstrukci než děti bez DS, což naznačuje potřebu personalizovanější chirurgické léčby, která je přizpůsobena běžným zdrojům obstrukce v této populaci. Několik malých sérií případů ukazuje, že chirurgie řízená DISE může být účinná při léčbě OSA u dětí s DS. Protože však bylo provedeno málo prospektivních studií a žádné randomizované studie srovnávající různé možnosti léčby v této populaci, zůstává nejistota, zda takový personalizovaný přístup vede k lepším výsledkům ve srovnání s AT první linie.

Ústřední hypotézou výzkumníků je, že personalizovaný chirurgický přístup zaměřený na DISE, který využívá stávající postupy k řešení specifických fixních a dynamických anatomických rysů způsobujících obstrukci u každého dítěte s DS, bude lepší než aktuálně doporučovaný přístup první linie AT. Tento nový přístup může zlepšit výsledky OSA a snížit zátěž zbytečných AT nebo sekundárních operací pro perzistující OSA po neúčinné AT.

K ověření této hypotézy navrhují výzkumníci studovat děti s DS a OSA ve věku 2-18 let s následujícími specifickými cíli:

Cíl 1: Porovnat fyziologické výsledky chirurgie řízené DISE vs. AT u dětí s DS a OSA.

Hypotéza 1: Operace zaměřená na DISE povede po 6 měsících k většímu zlepšení indexu obstrukční apnoe-hypopnoe ve srovnání se standardní intervencí AT (velikost účinku ≥ 0,36).

Cíl 2: Porovnat klinické výsledky DISE-řízené operace vs. AT u dětí s DS a OSA.

Hypotéza 2: Operace zaměřená na DISE povede ke klinicky významně většímu zlepšení (zlepšení o ≥ 9 bodů) v kvalitě života specifické pro OSA (OSA-18) ve srovnání se standardní intervencí AT po 6 měsících. Sekundárně budou výzkumníci testovat další klinické výsledky, jako je exekutivní funkce (BRIEF2).

Výzkumníci navrhují randomizovanou, jednoduše zaslepenou srovnávací studii účinnosti spánkové chirurgie řízené AT vs DISE pro léčbu OSA u dětí s DS (obrázek 4). Primární hypotéza výzkumníků je, že personalizovaná chirurgická intervence založená na nálezech DISE bude v léčbě OSA u dětí s DS účinnější než standardní AT. První cíl porovná změnu indexu obstrukční apnoe-hypopnoe (oAHI) mezi těmito léčebnými rameny a druhý cíl porovná změnu subjektivních měřítek kvality života související se spánkovou apnoe (OSA-18) a exekutivní funkce (BRIEF2 ). Výsledky budou hodnoceny 6 měsíců po operaci. Zkouška bude provedena na pěti místech: Oregon Health and Science University, Cincinnati Children's Hospital and Medical Center, University of Michigan, University of Texas-Southwestern a Eastern Virginia Medical School.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

303

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Derek Lam, MD
  • Telefonní číslo: 503-494-9419
  • E-mail: lamde@ohsu.edu

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Eleni O'Neill
  • Telefonní číslo: 503-875-9895
  • E-mail: topsds@ohsu.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Aktivní, ne nábor
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health and Science University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Derek Lam, MD, MPH
        • Kontakt:
    • Texas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Nábor
        • EVMS Medical School
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cristina Baldassari, MD, FAAP

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti s Downovým syndromem (DS) (Trisomie 21) ve věku 2–18 let s OSA diagnostikovanou pomocí PSG (oAHI > 1), vyžadující chirurgickou léčbu.

Kritéria vyloučení:

  • anamnéza předchozí tonzilektomie, jakékoli kontraindikace operace (např. krvácivé poruchy), významná kardiopulmonální komorbidita kromě OSA vyžadující doplňkový kyslík, subglotická nebo tracheální stenóza, tracheostomická závislost.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Spánková endoskopie indukovaná léky
DISE bude prováděna v době operace pod stejnou sedací. Rozhodnutí o konkrétním chirurgickém postupu bude učiněno v té době na základě nálezů DISE. Před intubací budou pacienti sedováni buď infuzí propofolu nebo kombinací ketaminu a dexmedetomidinu. Jakmile je dosaženo dostatečné sedace, provede se endoskopie pomocí flexibilního endoskopu procházejícího nosem. Nosní dýchací cesty budou vyhodnoceny na obou stranách, poté bude endoskop posunut do hltanu. Stupeň obstrukce se hodnotí na 3bodové hodnotící stupnici. Účastníci randomizovaní do chirurgického zákroku řízeného DISE podstoupí jeden nebo více potenciálních postupů v rámci jediné operace. Ošetřovatelé budou mít souhlas se všemi možnými postupy s tím, že budou provedeny pouze ty potřebné na základě DISE. Důležité je, že všechny tyto postupy jsou zavedené léčby s publikovanými daty o výsledcích.
Postup: DISE řízená chirurgie
Účastníci randomizovaní do chirurgického zákroku řízeného DISE podstoupí jeden nebo více potenciálních zákroků v jedné operaci (tj. DISE a následná spánková operace provedena) současně ve stejné celkové anestezii), v závislosti na anatomickém posouzení.
Aktivní komparátor: Adenotonsilektomie
Adenotonzilární hypertrofie je nejčastějším rizikovým faktorem OSA u dětí a adenotonsilektomie (AT) je léčba první volby. Adenotonzilektomie je operace k odstranění adenoidů a mandlí.
Postup: Adenotonsilektomie
Odstranění mandlí a adenoidů
Ostatní jména:
  • NA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oproti základním polysomnografickým měřením: oAHI po 6 měsících
Časové okno: 6měsíční následná studie spánku (po operaci)
Objektivní výsledky ze studií spánku (polysomnografie): Index obstrukční apnoe-hypopnoe (oAHI): Rozdíl ve studii spánku po 6 měsících od základní studie spánku
6měsíční následná studie spánku (po operaci)
Změna oproti základním polysomnografickým měřením: AHI po 6 měsících
Časové okno: 6měsíční následná studie spánku (po operaci)
Objektivní výsledky ze spánkových studií (polysomnografie): Celková apnoe-hypopnoe Index: 6měsíční sledování spánkové studie rozdíl oproti základní spánkové studii
6měsíční následná studie spánku (po operaci)
Změna oproti základním polysomnografickým měřením: REM AHI po 6 měsících
Časové okno: 6měsíční následná studie spánku (po operaci)
Objektivní výsledky ze spánkových studií (polysomnografie): REM apnoe-hypopnoe index REM AHI: rozdíl 6měsíční následné spánkové studie oproti základní spánkové studii
6měsíční následná studie spánku (po operaci)
Změna oproti základním polysomnografickým měřením: min. SpO2 po 6 měsících
Časové okno: 6měsíční následná studie spánku (po operaci)
Objektivní výsledky ze spánkových studií (polysomnografie): Minimální saturace kyslíkem (Min SpO2): Rozdíl ve spánkové studii po 6 měsících od základní studie spánku
6měsíční následná studie spánku (po operaci)
Změna oproti základním polysomnografickým opatřením: index desat po 6 měsících
Časové okno: 6měsíční následná studie spánku (po operaci)
Desaturace oxyhemoglobinu ≥ 3 % Index: rozdíl ve studii spánku po 6 měsících od základní studie spánku
6měsíční následná studie spánku (po operaci)
Změna oproti základním polysomnografickým měřením: Max End Tidal CO2 (ETCO2) po 6 měsících
Časové okno: 6měsíční následná studie spánku (po operaci)
Max End Tidal CO2 (ETCO2): Rozdíl ve studii spánku po 6 měsících oproti základní studii spánku
6měsíční následná studie spánku (po operaci)
Změna oproti základním polysomnografickým měřením: % celkové doby spánku s ETCO2 > 50 mmHg za 6 měsíců
Časové okno: 6měsíční následná studie spánku (po operaci)
% celkové doby spánku s ETCO2 > 50 mmHg: rozdíl v 6měsíční následné studii spánku oproti základní studii spánku
6měsíční následná studie spánku (po operaci)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre v dotazníku obstrukční spánkové apnoe (OSA)-18
Časové okno: 6měsíční sledování
Měření kvality života specifické pro onemocnění: 18 otázek, skóre se pohybuje v rozmezí 18-126; vyšší skóre znamená vyšší zátěž nemocí
6měsíční sledování
Změna skóre v dotazníku Generic PedsQL (Pediatric Quality of Life).
Časové okno: 6měsíční sledování
Obecná míra kvality života: věkově specifický dotazník s 23 otázkami (skóre se pohybuje od 0 do 100); vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
6měsíční sledování
Celkové skóre lékem indukované spánkové endoskopie (DISE).
Časové okno: V době operace
Subjektivní hodnocení stupně obstrukce na 6 úrovních horních cest dýchacích, provedené chirurgem. Skóre se pohybuje od 0 do 12. Vyšší skóre znamená větší obstrukci dýchání nebo větší zátěž nemocí.
V době operace
Nežádoucí příhody
Časové okno: 24 hodin po operaci

Vyskytly se v pooperačním období nějaké nežádoucí účinky? Toto je otázka ano/ne, při pohledu na následující výsledky: dehydratace a špatný perorální příjem v důsledku pooperační bolesti, krvácení po tonzilektomii a respirační potíže.

respirační kompromis.
24 hodin po operaci
Změna v odpovědích na dotazník Generic PedsQL (Pediatric Quality of Life).
Časové okno: 6měsíční sledování
Kvalita života: výsledky dotazníku podle individuální otázky. Upravené skóre se pohybuje od 0 do 100; vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
6měsíční sledování
Změny v odpovědích na dotazník průzkumu dopadu krmení a polykání (FSIS).
Časové okno: 6měsíční sledování
Měření specifické kvality života pro dysfagii: 18 otázek, skóre se pohybuje v rozmezí 18–90; vyšší skóre znamená vyšší zátěž nemocí.
6měsíční sledování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Oregon Health and Science University

Spolupracovníci

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Michigan
Children's Hospital Colorado
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Eastern Virginia Medical School
Texas Children's

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Derek Lam, MD, MPH, Oregon Health and Science University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. srpna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. srpna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

19. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY00024746
  • 1R61HL165345 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

IPD nebude zpřístupněna výzkumníkům, kteří nejsou primárními výzkumníky této studie.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na DISE řízená chirurgie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Morocco

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit