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Behandlung von obstruktiver Schlafapnoe mit personalisierter Chirurgie bei Kindern mit Down-Syndrom (TOPS-DS) (TOPS-DS)

6. Februar 2026 aktualisiert von: Derek Lam, MD, MPH, Oregon Health and Science University

Das übergeordnete Ziel dieser randomisierten klinischen Studie besteht darin, die Wirksamkeit eines personalisierten Ansatzes zur chirurgischen Behandlung von OSA bei Kindern mit Down-Syndrom (DS) zu testen. Die geschätzte Prävalenz von obstruktiver Schlafapnoe (OSA) bei Kindern mit DS liegt zwischen 45 und 83 %, verglichen mit 1-6 % in der allgemeinen pädiatrischen Population. Unbehandelte OSA bei Kindern wurde mit Tagesmüdigkeit, kognitiven oder Verhaltensproblemen und kardiovaskulären Komplikationen in Verbindung gebracht, die alle bei Kindern mit DS häufig sind. Die Adenotonsillektomie (AT) ist die Erstlinienbehandlung für OSA bei Kindern, jedoch haben die meisten großen Studien zu AT-Ergebnissen Kinder mit DS ausgeschlossen. Verfügbare Beweise zeigen, dass AT bei Kindern mit DS weitaus weniger wirksam ist als in der allgemeinen pädiatrischen Population, wobei 48 bis 95 % der Kinder mit DS nach AT eine anhaltende OSA haben. Medizinische Behandlungen wie die Therapie mit positivem Atemwegsdruck (PAP) sind in dieser Population häufig unzureichend oder werden schlecht vertragen, so dass viele Kinder mit DS und OSA unbehandelt bleiben. Die medikamenteninduzierte Schlafendoskopie (DISE) ermöglicht die direkte Beobachtung der Obstruktionsorte und -muster während des sedierten Schlafs mit einem flexiblen Endoskop, das durch die Nase in den Pharynx eingeführt wird. DISE wurde entwickelt, um chirurgische Entscheidungen bei erwachsener OSA zu leiten, und wurde in den letzten Jahren auch verwendet, um personalisierte chirurgische Eingriffe bei Kindern zu entwerfen. Unter Verwendung dieser DISE-Bewertungsskala haben die Forscher gezeigt, dass Kinder mit DS anfälliger für Zungengrund- und supraglottische Obstruktionen sind als Kinder ohne DS, was auf die Notwendigkeit personalisierterer chirurgischer Behandlungen hindeutet, die auf die häufigsten Ursachen der Obstruktion in dieser Population zugeschnitten sind. Mehrere kleine Fallserien zeigen, dass eine DISE-gesteuerte Operation bei der Behandlung von OSA bei Kindern mit DS wirksam sein kann. Da es jedoch nur wenige prospektive Studien und keine randomisierten Studien zum Vergleich verschiedener Behandlungsoptionen in dieser Population gibt, bleibt Unsicherheit darüber, ob ein solcher personalisierter Ansatz im Vergleich zur Erstlinien-AT zu besseren Ergebnissen führt.

Die Hypothese der Forscher ist, dass eine personalisierte DISE-gesteuerte Operation, bei der bestehende Verfahren verwendet werden, um spezifische feste und dynamische anatomische Merkmale anzugehen, die bei jedem Kind mit DS eine Obstruktion verursachen, dem aktuellen First-Line-Ansatz von AT überlegen sein wird. Dieser neuartige Ansatz kann die OSA-Ergebnisse verbessern und die Belastung durch unnötige AT oder sekundäre Operationen bei persistierender OSA nach einer ineffektiven AT reduzieren.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das übergeordnete Ziel dieser randomisierten klinischen Studie besteht darin, die Wirksamkeit eines neuartigen personalisierten Ansatzes zur chirurgischen Behandlung von OSA bei Kindern mit Down-Syndrom (DS) zu testen. DS ist eine häufige Erkrankung, die 1 von 691 Geburten betrifft. Die geschätzte Prävalenz von obstruktiver Schlafapnoe (OSA) bei Kindern mit DS liegt zwischen 45 und 83 %, verglichen mit 1 bis 6 % in der allgemeinen pädiatrischen Population. Unbehandelte OSA bei Kindern wurde mit Tagesmüdigkeit, kognitiven und Verhaltensproblemen sowie kardiovaskulären Komplikationen in Verbindung gebracht, die alle bei Kindern mit DS häufig vorkommen. Die Adenotonsillektomie (AT) ist die Erstlinienbehandlung für OSA bei Kindern, jedoch haben die meisten großen Studien zu AT-Ergebnissen Kinder mit DS ausgeschlossen. Verfügbare Beweise zeigen, dass AT bei Kindern mit DS weitaus weniger wirksam ist als in der allgemeinen pädiatrischen Population, wobei 48 bis 95 % der Kinder mit DS nach AT eine anhaltende OSA haben. Medizinische Behandlungen wie die Therapie mit positivem Atemwegsdruck (PAP) sind in dieser Population häufig unzureichend oder werden schlecht vertragen, so dass viele Kinder mit DS und OSA unbehandelt bleiben.

Pharyngeale Hypotonie, ungünstige kraniofaziale Anatomie und Fettleibigkeit werden häufig als Risikofaktoren für OSA und AT-Versagen bei Kindern mit DS genannt, jedoch gab es nur wenige Versuche, die pharyngeale Anatomie oder Obstruktionsmechanismen in dieser Population zu charakterisieren. Die medikamenteninduzierte Schlafendoskopie (DISE) ermöglicht die direkte Beobachtung der Orte und Muster der Pharynxobstruktion während des sedierten Schlafs mit einem flexiblen Endoskop, das durch die Nase in den Pharynx eingeführt wird. DISE wurde entwickelt, um chirurgische Entscheidungen bei erwachsener OSA zu leiten, und wurde in den letzten Jahren auch verwendet, um personalisierte chirurgische Eingriffe bei Kindern zu entwerfen. Um die DISE-Bewertungen zu standardisieren, entwickelten und validierten die Forscher zuvor die DISE-Bewertungsskala bei Kindern basierend auf ordinalen Bewertungen der maximalen Atemwegsobstruktion (keine, teilweise, vollständig) an sechs anatomischen Stellen von der Nase bis zum Kehlkopf. Unter Verwendung dieser DISE-Bewertungsskala haben die Forscher gezeigt, dass Kinder mit DS anfälliger für Zungengrund- und supraglottische Obstruktionen sind als Kinder ohne DS, was auf die Notwendigkeit personalisierterer chirurgischer Behandlungen hindeutet, die auf die häufigsten Ursachen der Obstruktion in dieser Population zugeschnitten sind. Mehrere kleine Fallserien zeigen, dass eine DISE-gesteuerte Operation bei der Behandlung von OSA bei Kindern mit DS wirksam sein kann. Da es jedoch nur wenige prospektive Studien und keine randomisierten Studien zum Vergleich verschiedener Behandlungsoptionen in dieser Population gibt, bleibt Unsicherheit darüber, ob ein solcher personalisierter Ansatz im Vergleich zur Erstlinien-AT zu besseren Ergebnissen führt.

Die zentrale Hypothese der Forscher ist, dass ein personalisierter DISE-gesteuerter chirurgischer Ansatz, der bestehende Verfahren verwendet, um die spezifischen festen und dynamischen anatomischen Merkmale anzugehen, die bei jedem Kind mit DS eine Obstruktion verursachen, dem derzeit empfohlenen First-Line-Ansatz von AT überlegen sein wird. Dieser neuartige Ansatz kann die OSA-Ergebnisse verbessern und die Belastung durch unnötige AT oder sekundäre Operationen bei persistierender OSA nach einer ineffektiven AT reduzieren.

Um diese Hypothese zu testen, schlagen die Forscher vor, Kinder mit DS und OSA im Alter von 2 bis 18 Jahren mit den folgenden spezifischen Zielen zu untersuchen:

Ziel 1: Vergleich der physiologischen Ergebnisse einer DISE-gesteuerten Operation mit AT bei Kindern mit DS und OSA.

Hypothese 1: Die DISE-gesteuerte Operation führt nach 6 Monaten zu einer stärkeren Verbesserung des obstruktiven Apnoe-Hypopnoe-Index im Vergleich zur Standard-AT-Intervention (Effektgröße ≥ 0,36).

Ziel 2: Vergleich der klinischen Ergebnisse einer DISE-gesteuerten Operation mit AT bei Kindern mit DS und OSA.

Hypothese 2: Eine DISE-gesteuerte Operation führt nach 6 Monaten zu einer klinisch signifikant größeren Verbesserung (≥ 9-Punkte-Verbesserung) der OSA-spezifischen Lebensqualität (OSA-18) im Vergleich zur Standard-AT-Intervention. In zweiter Linie testen die Prüfärzte andere klinische Ergebnisse wie die Exekutivfunktion (BRIEF2).

Die Forscher schlagen eine randomisierte, einfach verblindete, vergleichende Wirksamkeitsstudie von AT vs. DISE-gesteuerter Schlafchirurgie zur Behandlung von OSA bei Kindern mit DS vor (Abbildung 4). Die primäre Hypothese der Forscher ist, dass ein personalisierter chirurgischer Eingriff auf der Grundlage von DISE-Ergebnissen bei der Behandlung von OSA bei Kindern mit DS wirksamer sein wird als die Standard-AT. Das erste Ziel vergleicht die Veränderung des obstruktiven Apnoe-Hypopnoe-Index (oAHI) zwischen diesen Behandlungsarmen, und das zweite Ziel vergleicht die Veränderung der subjektiven Messwerte der Schlafapnoe-bezogenen Lebensqualität (OSA-18) und der Exekutivfunktion (BRIEF2 ). Die Ergebnisse werden 6 Monate nach der Operation beurteilt. Die Studie wird an fünf Standorten durchgeführt: der Oregon Health and Science University, dem Cincinnati Children's Hospital and Medical Center, der University of Michigan, der University of Texas-Southwestern und der Eastern Virginia Medical School.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

303

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Derek Lam, MD
  • Telefonnummer: 503-494-9419
  • E-Mail: lamde@ohsu.edu

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Rekrutierung
        • Oregon Health and Science University
        • Hauptermittler:
          • Derek Lam, MD, MPH
        • Kontakt:
    • Texas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Rekrutierung
        • EVMS Medical School
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Cristina Baldassari, MD, FAAP

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kinder mit Down-Syndrom (DS) (Trisomie 21) im Alter von 2 bis 18 Jahren mit OSA, diagnostiziert durch PSG (oAHI > 1), die eine chirurgische Behandlung wünschen.

Ausschlusskriterien:

  • Anamnese einer früheren Tonsillektomie, jegliche Kontraindikation für eine Operation (z. Blutgerinnungsstörungen), erhebliche kardiopulmonale Komorbidität neben OSA, die zusätzlichen Sauerstoff erfordert, subglottische oder tracheale Stenose, Tracheotomieabhängigkeit.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Drogeninduzierte Schlafendoskopie
DISE wird zum Zeitpunkt der Operation unter derselben Sedierung durchgeführt. Die Entscheidung über den spezifischen chirurgischen Ansatz wird zu diesem Zeitpunkt auf der Grundlage der DISE-Befunde getroffen. Vor der Intubation werden die Patienten entweder mit einer Propofol-Infusion oder einer Kombination aus Ketamin und Dexmedetomidin sediert. Sobald eine ausreichende Sedierung erreicht ist, wird eine Endoskopie unter Verwendung eines flexiblen Endoskops durchgeführt, das durch die Nase vorgeschoben wird. Die nasalen Atemwege werden auf beiden Seiten beurteilt, dann wird das Endoskop in den Pharynx vorgeschoben. Der Grad der Obstruktion wird auf einer 3-Punkte-Bewertungsskala bewertet. Teilnehmer, die für eine DISE-gerichtete Operation randomisiert wurden, werden einem oder mehreren möglichen Verfahren in einer einzigen Operation unterzogen. Betreuer werden für alle möglichen Verfahren zugelassen, mit der Maßgabe, dass nur diejenigen durchgeführt werden, die auf der Grundlage von DISE erforderlich sind. Wichtig ist, dass es sich bei diesen Verfahren allesamt um etablierte Behandlungen mit veröffentlichten Ergebnisdaten handelt.
Verfahren: DISE-gesteuerte Chirurgie
Teilnehmer, die für eine DISE-gerichtete Operation randomisiert wurden, werden einem oder mehreren möglichen Verfahren in einer einzigen Operation unterzogen (d. h. DISE und anschließend durchgeführte Schlafoperation) gleichzeitig in derselben Vollnarkose), je nach anatomischer Beurteilung.
Aktiver Komparator: Adenotonsillektomie
Adenotonsilläre Hypertrophie ist der häufigste Risikofaktor für OSA bei Kindern, und die Adenotonsillektomie (AT) ist die Therapie der ersten Wahl. Eine Adenotonsillektomie ist eine Operation, bei der sowohl die Polypen als auch die Mandeln entfernt werden.
Verfahren: Adenotonsillektomie
Entfernung von Mandeln und Adenoiden
Andere Namen:
  • BEI

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber den Ausgangswerten der Polysomnographie: oAHI nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate Follow-up-Schlafstudie (nach der Operation)
Objektive Ergebnisse von Schlafstudien (Polysomnographie): Obstruktiver Apnoe-Hypopnoe-Index (oAHI): 6-Monats-Nachbeobachtungs-Unterschied der Schlafstudie zur Schlafstudie zu Studienbeginn
6 Monate Follow-up-Schlafstudie (nach der Operation)
Veränderung gegenüber den Ausgangswerten der Polysomnographie: AHI nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate Follow-up-Schlafstudie (nach der Operation)
Objektive Ergebnisse aus Schlafstudien (Polysomnographie): Gesamt-Apnoe-Hypopnoe-Index: 6-Monats-Nachbeobachtungs-Unterschied der Schlafstudie zur Schlafstudie zu Studienbeginn
6 Monate Follow-up-Schlafstudie (nach der Operation)
Veränderung gegenüber den Polysomnographie-Maßnahmen zu Studienbeginn: REM AHI nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate Follow-up-Schlafstudie (nach der Operation)
Objektive Ergebnisse aus Schlafstudien (Polysomnographie): REM-Apnoe-Hypopnoe-Index REM-AHI: 6-Monats-Follow-up-Schlafstudie Unterschied zur Basis-Schlafstudie
6 Monate Follow-up-Schlafstudie (nach der Operation)
Veränderung gegenüber den Ausgangswerten der Polysomnographie: min. SpO2 nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate Follow-up-Schlafstudie (nach der Operation)
Objektive Ergebnisse von Schlafstudien (Polysomnographie): Minimale Sauerstoffsättigung (Min. SpO2): 6 Monate Follow-up-Schlafstudie Unterschied zur Basis-Schlafstudie
6 Monate Follow-up-Schlafstudie (nach der Operation)
Veränderung gegenüber den Polysomnographie-Grundlinienmessungen: Desat-Index nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate Follow-up-Schlafstudie (nach der Operation)
Oxyhämoglobin-Untersättigung ≥ 3 % Index: 6 Monate Follow-up-Schlafstudie Unterschied zur Ausgangsschlafstudie
6 Monate Follow-up-Schlafstudie (nach der Operation)
Veränderung gegenüber den Polysomnographie-Grundlinienmessungen: Max. endtidales CO2 (ETCO2) nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate Follow-up-Schlafstudie (nach der Operation)
Max. endtidaler CO2 (ETCO2): 6 Monate Follow-up-Schlafstudie, Unterschied zur Ausgangsschlafstudie
6 Monate Follow-up-Schlafstudie (nach der Operation)
Veränderung gegenüber den Polysomnographie-Grundwerten: % Gesamtschlafzeit mit ETCO2 > 50 mmHg nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6-monatige Follow-up-Schlafstudie (nach der Operation)
% Gesamtschlafzeit mit ETCO2 > 50 mmHg: 6 Monate Follow-up-Schlafstudie, Unterschied zur Basis-Schlafstudie
6-monatige Follow-up-Schlafstudie (nach der Operation)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Punktzahl im Fragebogen zur obstruktiven Schlafapnoe (OSA)-18
Zeitfenster: 6 Monate Follow-up
Krankheitsspezifische Lebensqualitätsmessung: 18 Fragen, Punktzahlen reichen von 18-126; höhere Werte bedeuten eine höhere Krankheitslast
6 Monate Follow-up
Änderung der Punktzahl im generischen PedsQL-Fragebogen (Pediatric Quality of Life).
Zeitfenster: 6 Monate Follow-up
Allgemeiner Maßstab für die Lebensqualität: ein altersspezifischer Fragebogen mit 23 Fragen (Wertebereich von 0-100); Höhere Werte weisen auf eine bessere Lebensqualität hin.
6 Monate Follow-up
Gesamtscore der medikamenteninduzierten Schlafendoskopie (DISE).
Zeitfenster: Zum Zeitpunkt der Operation
Subjektive Beurteilung des Grads der Obstruktion auf 6 Ebenen der oberen Atemwege durch den Chirurgen. Die Werte reichen von 0 bis 12. Höhere Werte bedeuten mehr Atembehinderung oder mehr Krankheitslast.
Zum Zeitpunkt der Operation
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 24 Stunden nach der Operation

Sind im postoperativen Zeitraum unerwünschte Ereignisse aufgetreten? Dies ist eine Ja/Nein-Frage, bei der die folgenden Ergebnisse betrachtet werden: Dehydration und schlechte orale Aufnahme aufgrund von postoperativen Schmerzen, Blutungen nach Tonsillektomie und Atemwegsbeeinträchtigung.

Atemkompromiss.
24 Stunden nach der Operation
Änderung der Antworten im generischen PedsQL-Fragebogen (pädiatrische Lebensqualität).
Zeitfenster: 6 Monate Follow-up
Lebensqualität: Fragebogenergebnisse nach Einzelfrage. Die angepassten Werte liegen zwischen 0 und 100; Höhere Werte weisen auf eine bessere Lebensqualität hin.
6 Monate Follow-up
Antworten auf den Fragebogen zur Änderung der Fütterungs- und Schluckwirkungsumfrage (FSIS).
Zeitfenster: 6 Monate Follow-up
Dysphagie-spezifisches Maß für die Lebensqualität: 18 Fragen, Werte liegen zwischen 18 und 90; Höhere Werte bedeuten eine höhere Krankheitslast.
6 Monate Follow-up

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Mitarbeiter

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Michigan
Children's Hospital Colorado
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Eastern Virginia Medical School
Texas Children's

Ermittler

  • Hauptermittler: Derek Lam, MD, MPH, Oregon Health and Science University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. August 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STUDY00024746
  • 1R61HL165345 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

IPD wird Forschern, die keine primären Forscher in dieser Studie sind, nicht zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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