Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling van obstructieve slaapapneu met gepersonaliseerde chirurgie bij kinderen met het syndroom van Down (TOPS-DS) (TOPS-DS)

8 september 2026 bijgewerkt door: Derek Lam, MD, MPH, Oregon Health and Science University

Het algemene doel van deze gerandomiseerde klinische studie is het testen van de effectiviteit van een gepersonaliseerde benadering van de chirurgische behandeling van OSA bij kinderen met het syndroom van Down (DS). De geschatte prevalentie van obstructieve slaapapneu (OSA) bij kinderen met DS varieert van 45- 83%, vergeleken met 1-6% in de algemene pediatrische populatie. Onbehandelde OSA bij kinderen is in verband gebracht met slaperigheid overdag, cognitieve of gedragsproblemen en cardiovasculaire complicaties, die allemaal vaak voorkomen bij kinderen met het syndroom van Down. Adenotonsillectomie (AT) is de eerstelijnsbehandeling voor OSA bij kinderen, maar de meeste grote onderzoeken naar AT-uitkomsten hebben kinderen met DS uitgesloten. Beschikbaar bewijs toont aan dat AT veel minder effectief is bij kinderen met DS dan bij de algemene pediatrische populatie, waarbij 48 tot 95% van de kinderen met DS aanhoudende OSA heeft na AT. Medische behandelingen zoals therapie met positieve luchtwegdruk (PAP) zijn vaak ontoereikend of worden slecht verdragen in deze populatie, waardoor veel kinderen met DS en OSA onbehandeld blijven. Door geneesmiddelen geïnduceerde slaapendoscopie (DISE) maakt directe observatie mogelijk van de locaties en patronen van obstructie tijdens gesedeerde slaap met behulp van een flexibele endoscoop die door de neus in de keelholte wordt geleid. DISE is ontwikkeld om chirurgische beslissingen bij volwassen OSA te begeleiden en is de laatste jaren ook gebruikt om gepersonaliseerde chirurgische ingrepen bij kinderen te ontwerpen. Met behulp van deze DISE-beoordelingsschaal hebben de onderzoekers aangetoond dat kinderen met het syndroom van Down meer vatbaar zijn voor obstructie van de tongbasis en supraglottic dan kinderen zonder het syndroom van Down. Verschillende kleine casusreeksen tonen aan dat DISE-gerichte chirurgie effectief kan zijn bij de behandeling van OSA bij kinderen met het syndroom van Down. Omdat er echter weinig prospectieve studies en geen gerandomiseerde studies zijn geweest waarin verschillende behandelingsopties in deze populatie werden vergeleken, blijft er onzekerheid bestaan ​​over de vraag of een dergelijke gepersonaliseerde benadering tot superieure resultaten leidt in vergelijking met de eerstelijns AT.

Het is de hypothese van de onderzoekers dat gepersonaliseerde DISE-gerichte chirurgie die bestaande procedures gebruikt om specifieke vaste en dynamische anatomische kenmerken aan te pakken die obstructie veroorzaken bij elk kind met DS, superieur zal zijn aan de huidige eerstelijnsbenadering van AT. Deze nieuwe aanpak kan OSA-uitkomsten verbeteren en de last van onnodige AT of secundaire chirurgie voor aanhoudende OSA na een ineffectieve AT verminderen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het algemene doel van deze gerandomiseerde klinische studie is het testen van de effectiviteit van een nieuwe gepersonaliseerde benadering van de chirurgische behandeling van OSA bij kinderen met het syndroom van Down (DS). DS is een veel voorkomende aandoening die 1 op de 691 geboorten treft. De geschatte prevalentie van obstructieve slaapapneu (OSA) bij kinderen met DS varieert van 45-83%, vergeleken met 1-6% bij de algemene pediatrische populatie. Onbehandelde OSA bij kinderen is in verband gebracht met slaperigheid overdag, cognitieve en gedragsproblemen en cardiovasculaire complicaties, die allemaal vaak voorkomen bij kinderen met het syndroom van Down. Adenotonsillectomie (AT) is de eerstelijnsbehandeling voor OSA bij kinderen, maar de meeste grote onderzoeken naar AT-uitkomsten hebben kinderen met DS uitgesloten. Beschikbaar bewijs toont aan dat AT veel minder effectief is bij kinderen met DS dan bij de algemene pediatrische populatie, waarbij 48 tot 95% van de kinderen met DS aanhoudende OSA heeft na AT. Medische behandelingen zoals therapie met positieve luchtwegdruk (PAP) zijn vaak ontoereikend of worden slecht verdragen in deze populatie, waardoor veel kinderen met DS en OSA onbehandeld blijven.

Faryngeale hypotonie, ongunstige craniofaciale anatomie en obesitas zijn vaak genoemde risicofactoren voor OSA en falen van AT bij kinderen met DS, maar er zijn weinig pogingen gedaan om de faryngeale anatomie of mechanismen van obstructie in deze populatie te karakteriseren. Door geneesmiddelen geïnduceerde slaapendoscopie (DISE) maakt directe observatie mogelijk van de plaatsen en patronen van faryngeale obstructie tijdens gesedeerde slaap met behulp van een flexibele endoscoop die door de neus in de keelholte wordt geleid. DISE is ontwikkeld om chirurgische beslissingen bij volwassen OSA te begeleiden en is de laatste jaren ook gebruikt om gepersonaliseerde chirurgische ingrepen bij kinderen te ontwerpen. Om DISE-beoordelingen te helpen standaardiseren, hebben de onderzoekers eerder de DISE-beoordelingsschaal bij kinderen ontwikkeld en gevalideerd op basis van ordinale beoordelingen van maximale luchtwegobstructie (geen, gedeeltelijk, volledig) op zes anatomische locaties van de neus tot het strottenhoofd. Met behulp van deze DISE-beoordelingsschaal hebben de onderzoekers aangetoond dat kinderen met het syndroom van Down meer vatbaar zijn voor obstructie van de tongbasis en supraglottic dan kinderen zonder het syndroom van Down. Verschillende kleine casusreeksen tonen aan dat DISE-gerichte chirurgie effectief kan zijn bij de behandeling van OSA bij kinderen met het syndroom van Down. Omdat er echter weinig prospectieve studies en geen gerandomiseerde studies zijn geweest waarin verschillende behandelingsopties in deze populatie werden vergeleken, blijft er onzekerheid bestaan ​​over de vraag of een dergelijke gepersonaliseerde benadering tot superieure resultaten leidt in vergelijking met de eerstelijns AT.

Het is de centrale hypothese van de onderzoekers dat een gepersonaliseerde DISE-gerichte chirurgische benadering die bestaande procedures gebruikt om de specifieke vaste en dynamische anatomische kenmerken aan te pakken die obstructie veroorzaken bij elk kind met DS, superieur zal zijn aan de momenteel aanbevolen eerstelijnsbenadering van AT. Deze nieuwe aanpak kan OSA-uitkomsten verbeteren en de last van onnodige AT of secundaire chirurgie voor aanhoudende OSA na een ineffectieve AT verminderen.

Om deze hypothese te testen, stellen de onderzoekers voor om kinderen met DS en OSA in de leeftijd van 2-18 jaar te bestuderen met de volgende specifieke doelstellingen:

Doel 1: Vergelijk de fysiologische uitkomsten van DISE-gerichte chirurgie versus AT bij kinderen met DS en OSA.

Hypothese 1: DISE-gerichte chirurgie zal resulteren in een grotere verbetering van de obstructieve apneu-hypopneu-index in vergelijking met de standaard AT-interventie (effectgrootte ≥ 0,36) na 6 maanden.

Doel 2: Vergelijk de klinische resultaten van DISE-gerichte chirurgie versus AT bij kinderen met DS en OSA.

Hypothese 2: DISE-gerichte chirurgie zal resulteren in een klinisch significant grotere verbetering (≥ 9 punten verbetering) in OSA-specifieke kwaliteit van leven (OSA-18) in vergelijking met de standaard AT-interventie na 6 maanden. In de tweede plaats zullen de onderzoekers andere klinische resultaten testen, zoals de executieve functie (BRIEF2).

De onderzoekers stellen een gerandomiseerde, enkelblinde, vergelijkende effectiviteitsstudie voor van AT versus DISE-gerichte slaapchirurgie voor de behandeling van OSA bij kinderen met het syndroom van Down (Figuur 4). De primaire hypothese van de onderzoekers is dat een gepersonaliseerde chirurgische ingreep op basis van DISE-bevindingen effectiever zal zijn bij de behandeling van OSA bij kinderen met DS dan de standaard AT. Het eerste doel vergelijkt de verandering in de obstructieve apneu-hypopneu-index (oAHI) tussen deze behandelingsarmen, en het tweede doel vergelijkt de verandering in subjectieve metingen van slaapapneu-gerelateerde kwaliteit van leven (OSA-18) en executieve functie (BRIEF2 ). De resultaten worden 6 maanden na de operatie beoordeeld. De proef zal worden uitgevoerd op vijf locaties: Oregon Health and Science University, Cincinnati Children's Hospital and Medical Center, University of Michigan, University of Texas-Southwestern en Eastern Virginia Medical School.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

304

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Derek Lam, MD
  • Telefoonnummer: 503-494-9419
  • E-mail: lamde@ohsu.edu

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Beëindigd
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health and Science University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Derek Lam, MD, MPH
        • Contact:
    • Texas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Werving
        • EVMS Medical School
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cristina Baldassari, MD, FAAP

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Kinderen met het syndroom van Down (DS) (trisomie 21) van 2-18 jaar met OSA gediagnosticeerd door PSG (oAHI > 1), die chirurgische behandeling wensen.

Uitsluitingscriteria:

  • voorgeschiedenis van eerdere tonsillectomie, eventuele contra-indicatie voor een operatie (bijv. bloedingsstoornissen), significante cardiopulmonale comorbiditeit naast OSA waarvoor extra zuurstof nodig is, subglottische of tracheale stenose, tracheostomieafhankelijkheid.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Door medicijnen geïnduceerde slaapendoscopie
DISE zal worden uitgevoerd op het moment van de operatie onder dezelfde sedatie. De beslissing over een specifieke chirurgische aanpak zal op dat moment worden genomen op basis van DISE-bevindingen. Voorafgaand aan intubatie worden patiënten verdoofd met ofwel een propofol-infuus of een combinatie van ketamine en dexmedetomidine. Zodra voldoende sedatie is bereikt, wordt endoscopie uitgevoerd met behulp van een flexibele endoscoop die door de neus wordt voortbewogen. De nasale luchtweg wordt aan beide kanten geëvalueerd, waarna de endoscoop in de keelholte wordt gebracht. De mate van obstructie wordt gescoord op een 3-punts beoordelingsschaal. Deelnemers gerandomiseerd naar DISE-gerichte chirurgie ondergaan een of meer mogelijke procedures in een enkele operatie. Zorgverleners krijgen toestemming voor alle mogelijke procedures, met dien verstande dat alleen de procedures worden uitgevoerd die nodig zijn op basis van ZIEKTE. Belangrijk is dat deze procedures allemaal gevestigde behandelingen zijn met gepubliceerde uitkomstgegevens.
Procedure: DISE-gerichte chirurgie
Deelnemers gerandomiseerd naar DISE-gerichte chirurgie ondergaan een of meer mogelijke procedures in een enkele operatie (d.w.z. ZIEKTE en daaropvolgende slaapoperatie uitgevoerd) gelijktijdig onder dezelfde algemene verdoving), afhankelijk van anatomische beoordeling.
Actieve vergelijker: Adenotonsillectomie
Adenotonsillaire hypertrofie is de meest voorkomende risicofactor voor OSA bij kinderen en adenotonsillectomie (AT) is de eerstelijnsbehandeling. Een adenotonsillectomie is een operatie waarbij zowel de amandelen als de amandelen worden verwijderd.
Procedure: Adenotonsillectomie
Verwijdering van amandelen en adenoïden
Andere namen:
  • BIJ

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van Baseline Polysomnography Maatregelen: oAHI na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden follow-up slaaponderzoek (na operatie)
Objectieve resultaten van slaaponderzoeken (polysomnografie): Obstructieve apneu-hypopneu-index (oAHI): 6 maanden follow-up slaaponderzoek verschil met basislijn slaaponderzoek
6 maanden follow-up slaaponderzoek (na operatie)
Verandering ten opzichte van Baseline Polysomnography Maatregelen: AHI na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden follow-up slaaponderzoek (na operatie)
Objectieve resultaten van slaaponderzoeken (polysomnografie): Totale apneu-hypopneu-index: 6 maanden follow-up slaaponderzoek verschil met basislijn slaaponderzoek
6 maanden follow-up slaaponderzoek (na operatie)
Verandering ten opzichte van Baseline Polysomnography Maatregelen: REM AHI na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden follow-up slaaponderzoek (na operatie)
Objectieve resultaten van slaaponderzoeken (polysomnografie): REM apneu-hypopneu-index REM AHI: 6 maanden follow-up slaaponderzoek verschil met basislijn slaaponderzoek
6 maanden follow-up slaaponderzoek (na operatie)
Verandering ten opzichte van baseline polysomnografie Maatregelen: min. SpO2 na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden follow-up slaaponderzoek (na operatie)
Objectieve resultaten van slaaponderzoeken (polysomnografie): Minimale zuurstofverzadiging (Min SpO2): 6 maanden follow-up slaaponderzoek verschil met basislijn slaaponderzoek
6 maanden follow-up slaaponderzoek (na operatie)
Verandering ten opzichte van Baseline Polysomnography Maatregelen: desat-index na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden follow-up slaaponderzoek (na operatie)
Oxyhemoglobine-desaturatie ≥ 3% Index: 6 maanden follow-up slaaponderzoek verschil met slaaponderzoek bij aanvang
6 maanden follow-up slaaponderzoek (na operatie)
Verandering ten opzichte van Baseline Polysomnography Maatregelen: Max End Tidal CO2 (ETCO2) na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden follow-up slaaponderzoek (na operatie)
Max End Tidal CO2 (ETCO2): 6 maanden follow-up slaaponderzoek verschil met baseline slaaponderzoek
6 maanden follow-up slaaponderzoek (na operatie)
Verandering ten opzichte van baseline polysomnografiemetingen: % totale slaaptijd met ETCO2 > 50 mmHg na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden follow-up slaaponderzoek (na operatie)
% totale slaaptijd met ETCO2 > 50 mmHg: 6 maanden follow-up slaaponderzoek verschil met basislijn slaaponderzoek
6 maanden follow-up slaaponderzoek (na operatie)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in obstructieve slaapapneu (OSA)-18 vragenlijstscore
Tijdsspanne: 6 maanden follow-up
Ziektespecifieke levenskwaliteitsmeting: 18 vragen, scores variëren van 18-126; hogere scores betekent hogere ziektelast
6 maanden follow-up
Verandering in generieke PedsQL (Pediatric Quality of Life) vragenlijstscore
Tijdsspanne: 6 maanden follow-up
Generieke maatstaf voor kwaliteit van leven: een leeftijdsspecifieke vragenlijst met 23 vragen (scores variëren van 0-100); hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
6 maanden follow-up
Totale door geneesmiddelen geïnduceerde slaapendoscopiescore (DISE).
Tijdsspanne: Ten tijde van de operatie
Subjectieve beoordelingen van de mate van obstructie op 6 niveaus van de bovenste luchtwegen, uitgevoerd door de chirurg. Scores lopen van 0 tot 12. Hogere scores betekenen meer ademhalingsobstructie of meer ziektelast.
Ten tijde van de operatie
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 24 uur na de operatie

Zijn er bijwerkingen opgetreden in het postoperatieve tijdsbestek? Dit is een ja/nee-vraag, kijkend naar de volgende uitkomsten: uitdroging en slechte orale inname als gevolg van postoperatieve pijn, post-tonsillectomiebloeding en ademhalingsproblemen.

ademhalingscompromis.
24 uur na de operatie
Verandering in antwoorden op de generieke PedsQL-vragenlijst (pediatrische kwaliteit van leven).
Tijdsspanne: Follow-up van 6 maanden
Kwaliteit van leven: vragenlijstresultaten per individuele vraag. Aangepaste scores variëren van 0-100; hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
Follow-up van 6 maanden
Verandering in de antwoorden op de vragenlijst over de impact op het voeden en slikken (FSIS).
Tijdsspanne: Follow-up van 6 maanden
Dysfagie-specifieke levenskwaliteitsmaatstaf: 18 vragen, scores variëren van 18-90; hogere scores betekent een hogere ziektelast.
Follow-up van 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Medewerkers

Baylor College of Medicine
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Michigan
Children's Hospital Colorado
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Eastern Virginia Medical School
Texas Children's Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Derek Lam, MD, MPH, Oregon Health and Science University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 augustus 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 augustus 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 augustus 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 augustus 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 augustus 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY00024746
  • 1R61HL165345 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

IPD zal niet beschikbaar worden gesteld aan onderzoekers die geen primaire onderzoekers zijn in dit onderzoek.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren